Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling med bredspektret cannabis-ekstrakt ved refraktær epilepsi assosiert med tuberøs sklerose (TSC) (Spectrum)

4. februar 2026 oppdatert av: Oils4Cure

Behandling med fullspektrum cannabis-ekstrakt ved refraktær epilepsi assosiert med tuberøs sklerose (TSC)

1. Å vurdere behandlingseffekten av YCJ-01 gjennom endringer i antall epileptiske anfall hos pasienter med refraktær epilepsi sekundær til tuberøs sklerose kompleks. 2. Å vurdere sikkerheten til behandlingen med YCJ-01 hos pasienter med refraktær epilepsi sekundær til tuberøs sklerose kompleks.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Epilepsi er et svært hyppig problem hos pasienter med tuberøs sklerosekompleks (TSK), med debut i de første leveårene. Det finnes mange nåværende behandlingsalternativer; likevel har 63,3 % av pasientene ubehandlet epilepsi, og de fleste opplever daglige anfall. Dårlig anfallskontroll er korrelert med utviklingshemming og autismespekterforstyrrelser. Gitt mangelen på effektive behandlinger for refraktær epilepsi, er det utformet en prospektiv, eksperimentell klinisk studie. Selv om det finnes ytterligere behandlingsalternativer som vagusnervestimulering og ketogen diett (bortsett fra antiepileptika), kontrollerer de ikke epilepsien.

Sammenligning av antall månedlige anfall siden behandlingen med YCJ-01 startet i forhold til basisperioden: hos pasienter tildelt YCJ-01, endring i antall månedlige anfall i den andre behandlingsmåneden i forhold til basisperioden; og hos pasienter tildelt placebo, endringer i antall månedlige anfall i den andre behandlingsmåneden med YCJ-01 i forhold til basisperioden.

Forekomst av bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE), AE som fører til uttrekning fra studiebehandlingen, spesielt interessante bivirkninger (AESI), og endringer i vitale tegn og laboratorieverdier under den kliniske studien. (Variabel knyttet til primærmål 2). For å vurdere responsraten på YCJ-01/placebo: pasienter som oppnår en reduksjon på minst 50 % i antall epileptiske anfall sammenlignet med basisperioden (fra besøk P0 til P1) vil bli ansett som respondere.

For å vurdere andelen pasienter i behandling med YCJ-01/placebo som oppnår en 25 %, 50 %, 75 % eller 90 % reduksjon sammenlignet med basisperioden (fra besøk P0 til P1) i antall epileptiske anfall. For å vurdere andelen pasienter i behandling med YCJ-01/placebo som er fri for anfall siden starten av den tildelte behandlingen.

For å vurdere effekten av YCJ-01 på kontroll av epileptiske anfall (endringer i anfallsalvorlighet og -typer) før og etter behandlingsstart.

Sammenligning av antall månedlige epileptiske anfall mellom de to behandlingsgruppene og basisperioden: endring i antall månedlige anfall hos pasienter tildelt undersøkt legemiddel i den andre behandlingsmåneden (fra besøk P2 til P3) i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1), sammenlignet med den andre behandlingsmåneden (fra besøk P2 til P3) i gruppen som mottar placebo i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1).

Sammenligning av antall månedlige anfall siden behandlingen med YCJ-01 startet i forhold til basisperioden: hos pasienter tildelt YCJ-01, endring i antall månedlige anfall i behandlingsmånedene etter den andre behandlingsmåneden i forhold til basisperioden; og hos pasienter tildelt placebo, endringer i antall månedlige anfall i behandlingsmånedene etter den andre behandlingsmåneden med YCJ-01 i forhold til basisperioden. Sammenligning av antall månedlige anfall når sluttdosen ble nådd i P4-P5 i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1) hos hver av pasientene. (Variabel knyttet til primærmål 1).

Responsrate på YCJ-01: pasienter som oppnår en reduksjon på minst 50 % i antall epileptiske anfall i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1) ved besøk P3, P4, P6 og P7 vil bli ansett som respondere. (Variabel knyttet til sekundærmål 1).

Responsrate på YCJ-01 sammenlignet med placebogruppen: pasienter som oppnår en reduksjon på minst 50 % i antall epileptiske anfall i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1) ved besøk P3 vil bli ansett som respondere. (Variabel knyttet til sekundærmål 1).

Andel pasienter i behandling med YCJ-01 som oppnår 25 %, 50 %, 75 %, 90 % reduksjon i antall epileptiske anfall i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1) ved besøk P3, P4, P6 og P7. (Variabel knyttet til sekundærmål 2).

Andel pasienter i behandling med YCJ-01 sammenlignet med placebogruppen som oppnår 25 %, 50 %, 75 %, 90 % reduksjon i antall epileptiske anfall i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1) ved besøk P3. (Variabel knyttet til sekundærmål 2).

Andel pasienter i behandling med YCJ-01 som er fri for epileptiske anfall: definert som deltakere uten anfall av noen type fra behandlingsstart med YCJ-01 til besøk P7, eller en tidsperiode som dobler det maksimale basisintervallet mellom anfall (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel knyttet til sekundærmål 3).

Andel pasienter i behandling med YCJ-01 som er fri for epileptiske anfall sammenlignet med placebogruppen: definert som deltakere uten anfall av noen type fra starten av den tildelte behandlingen til besøk P7, eller en tidsperiode som dobler det maksimale basisintervallet mellom anfall (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel knyttet til sekundærmål 3).

Effekt på kontroll av epileptiske anfall (variabel knyttet til sekundærmål 4): Endringer i alvorlighetsgrad og typer epileptiske anfall vil bli vurdert etter behandlingsstart (fra besøk P1 til P2, fra besøk P2 til P3, fra besøk P3 til P4, fra besøk P4 til P5, fra besøk P5 til P6, fra besøk P6 til P7) i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1). Sammenligning av antall månedlige epileptiske anfall mellom de to behandlingsgruppene og basisperioden: endring i antall månedlige anfall hos pasienter tildelt undersøkt legemiddel i den andre behandlingsmåneden (fra besøk P2 til P3) i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1), sammenlignet med den andre behandlingsmåneden (fra besøk P2 til P3) i gruppen som mottar placebo i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1).

Sammenligning av antall månedlige anfall siden behandlingen med YCJ-01 startet i forhold til basisperioden: hos pasienter tildelt YCJ-01, endring i antall månedlige anfall i behandlingsmånedene etter den andre behandlingsmåneden i forhold til basisperioden; og hos pasienter tildelt placebo, endringer i antall månedlige anfall i behandlingsmånedene etter den andre behandlingsmåneden med YCJ-01 i forhold til basisperioden. Sammenligning av antall månedlige anfall når sluttdosen ble nådd i P4-P5 i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1) hos hver av pasientene. (Variabel knyttet til primærmål 1).

Responsrate på YCJ-01: pasienter som oppnår en reduksjon på minst 50 % i antall epileptiske anfall i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1) ved besøk P3, P4, P6 og P7 vil bli ansett som respondere. (Variabel knyttet til sekundærmål 1).

Responsrate på YCJ-01 sammenlignet med placebogruppen: pasienter som oppnår en reduksjon på minst 50 % i antall epileptiske anfall i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1) ved besøk P3 vil bli ansett som respondere. (Variabel knyttet til sekundærmål 1).

Andel pasienter i behandling med YCJ-01 som oppnår 25 %, 50 %, 75 %, 90 % reduksjon i antall epileptiske anfall i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1) ved besøk P3, P4, P6 og P7. (Variabel knyttet til sekundærmål 2).

Andel pasienter i behandling med YCJ-01 sammenlignet med placebogruppen som oppnår 25 %, 50 %, 75 %, 90 % reduksjon i antall epileptiske anfall i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1) ved besøk P3. (Variabel knyttet til sekundærmål 2).

Andel pasienter i behandling med YCJ-01 som er fri for epileptiske anfall: definert som deltakere uten anfall av noen type fra behandlingsstart med YCJ-01 til besøk P7, eller en tidsperiode som dobler det maksimale basisintervallet mellom anfall (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel knyttet til sekundærmål 3).

Andel pasienter i behandling med YCJ-01 som er fri for epileptiske anfall sammenlignet med placebogruppen: definert som deltakere uten anfall av noen type fra starten av den tildelte behandlingen til besøk P7, eller en tidsperiode som dobler det maksimale basisintervallet mellom anfall (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel knyttet til sekundærmål 3).

Effekt på kontroll av epileptiske anfall (variabel knyttet til sekundærmål 4): Endringer i alvorlighetsgrad og typer epileptiske anfall vil bli vurdert etter behandlingsstart (fra besøk P1 til P2, fra besøk P2 til P3, fra besøk P3 til P4, fra besøk P4 til P5, fra besøk P5 til P6, fra besøk P6 til P7) i forhold til basisperioden (fra besøk P0 til P1).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

84

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Spania
      • Madrid, Spania, 28034
        • Rekruttering
        • Hospital Ruber Internacional
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Antonio Gil Nagel, Doctor

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier: Pasienter av begge kjønn mellom 2 og 65 år (begge inkludert) med diagnose bekreftet av TSC-forskeren (ved kliniske kriterier og/eller genetisk studie).

Refraktær epilepsi sekundært til TSC, definert som epilepsi som ikke responderer tilfredsstillende på tradisjonelle AED-er (2 eller flere), ketogen diett, vagusnervestimulator, og/eller pasienter som ikke er kandidater for epilepsikirurgi eller som har vedvarende anfall etter kirurgi.

Pasienter med minimum 4 epileptiske anfall eller mer innen 4 uker før start av tildelt behandling i studien, med observerbare eksterne tegn (bevissthetstap eller motorisk komponent).

Stabilitet i AED-doser, og i ketogen diett/programmering av enheten knyttet til vagusnervestimulatoren uten endringer i minst 4 uker før start av tildelt behandling.

Pasienter som er i behandling med 3 eller færre AED-er på tidspunktet for signering av informert samtykke. For vurdering av inklusjonskriterier vil Clobazam ikke regnes som en AED. Villighet fra pasienter eller omsorgspersoner/familiemedlemmer (i tilfelle pasienter som er mindreårige eller under vergemål) til å føre anfallsdagbok.

For kvinner i fruktbar alder, for sikkerhets skyld, de som samtykker i å følge nødvendige prevensjonsmetoder fra signering av informert samtykke til tre måneder etter stopp av inntak av undersøkt legemiddel.

Pasienter som har signert informert samtykke enten selv eller gjennom en juridisk representant.

-

Eksklusjonskriterier: Pasienter som mottar behandling med kortikosteroider på tidspunktet for signering av informert samtykke.

Graviditet. Ammende kvinner. Å ha deltatt i en annen klinisk studie, med mindre minst 5 halveringstider av undersøkelsesproduktet har gått, eller 12 uker hvis det er et produkt med cannabisolje.

Pasienter som har mottatt produkter med cannabisolje de siste 12 ukene. Pasienter som ikke korrekt fulgte AED-behandlingen i de 4 ukene før tildelt intervensjon i studien.

Pasienter som endret medikament eller AED-dose, ketogen diett, eller vagusstimulator i løpet av de 4 ukene før start av tildelt intervensjon i studien.

Hjertesvikt, nyresvikt og leversvikt, pankreasinsuffisiens, eller hematologisk dysfunksjon med verdier over normalgrensen for kreatinin og urea; verdier 2 ganger normalgrensen for transaminaser, lipaser og serumamylase; trombocytter < 80000/mm3, og hvite blodceller <3000/mm3.

Ukontrollert alvorlig medisinsk tilstand som: leversykdom, økte bilirubinverdier mer enn dobbelt så høye som normalgrensen, cirrose, kronisk hepatitt (hepatitt B eller C), ukontrollert diabetes (definert som blodsukker >150 mg%), (kroniske eller akutte) aktive infeksjoner eller ukontrollerte alvorlige infeksjoner, eller aktiv blødning.

Pasienter eller familie/omsorgspersoner (i tilfelle pasienter som er mindreårige eller under vergemål) som ikke samtykker i å følge kravene og studiebesøkene eller som presenterer høy risiko for manglende overholdelse av protokollen, ifølge behandlende lege.

Allergi mot noen av komponentene i undersøkt legemiddel/placebo.

Familie (kun første grads blodbeslektede) eller personlig historie med schizofreni.

Personlig historie med selvmordsforsøk.

-

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eksperimentell
Tilfeldig tildelte pasienter som ble plassert i den aktive behandlingsgruppen.
Legemiddel: YCJ-01 Fullspektrum cannabis-ekstrakt
Fullspektrum cannabis ekstrakt
Placebo komparator: placebo
Randomiserte pasienter tildelt placebogruppen.
Legemiddel: Placebo
Placebo
Legemiddel: YCJ-01 Fullspektrum cannabis-ekstrakt
Fullspektrum cannabis ekstrakt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
endringer i antall epileptiske anfall hos pasienter
Tidsramme: 6 måneder

1. Å vurdere behandlingseffektiviteten med YCJ-01 gjennom endringer i antall epileptiske anfall hos pasienter med refraktær epilepsi sekundær til tuberøs sklerosekompleks. 2. Å vurdere sikkerheten til behandlingen med YCJ-01 hos pasienter med refraktær epilepsi sekundær til tuberøs sklerosekompleks.

Primære evalueringsvariabler Sammenligning av antall månedlige anfall siden behandlingsstart med YCJ-01 i forhold til basislinjeperioden: hos pasienter tildelt YCJ-01, endring i antall månedlige anfall i andre behandlingsmåned i forhold til basislinjeperioden; og hos pasienter tildelt placebo, endringer i antall månedlige anfall i andre behandlingsmåned med YCJ-01 i forhold til basislinjeperioden.

Forekomst av bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE), bivirkninger som fører til behandlingsavbrudd, spesielle bivirkninger av interesse (AESI), og endringer i vitale tegn og laboratorieverdier under klinisk studie.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere responsraten til YCJ-01/placebo
Tidsramme: 6 måneder

For å evaluere responsraten til YCJ-01/placebo: respondenter vil bli definert som de pasientene som oppnår minst 50 % reduksjon i antall epileptiske anfall sammenlignet med basislinjeperioden (fra besøk P0 til P1).

For å evaluere andelen subjekter behandlet med YCJ-01/placebo som oppnår 25 %, 50 %, 75 % eller 90 % reduksjon i antall epileptiske anfall sammenlignet med basislinjeperioden (fra besøk P0 til P1).

For å evaluere andelen pasienter behandlet med YCJ-01/placebo som er anfallsfrie fra starten av den tildelte behandlingen.

For å evaluere effekten av YCJ-01 på anfallskontroll (endringer i anfallsalvorlighetsgrad og typer) før og etter behandlingsstart.
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Oils4Cure

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

11. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • EstuEla2022
  • 2024-520171-27-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere