Leczenie ekstraktem konopi o pełnym spektrum w przypadku opornej padaczki związanej ze stwardnieniem guzowatym (TSC) (Spectrum)

Obecna sytuacja dotycząca padaczki jest bardzo częstym problemem, którego początek przypada na pierwsze lata życia u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym (TSC). Dostępnych jest wiele obecnych opcji terapeutycznych; jednak 63,3% pacjentów ma niekontrolowaną padaczkę, a większość z nich doświadcza napadów padaczkowych codziennie. Słaba kontrola napadów koreluje z niepełnosprawnością intelektualną i zaburzeniami ze spektrum autyzmu. Ze względu na brak skutecznych metod leczenia opornej padaczki, zaprojektowano prospektywne, eksperymentalne badanie kliniczne. Chociaż istnieją dodatkowe opcje leczenia, takie jak stymulacja nerwu błędnego i dieta ketogenna (poza lekami przeciwpadaczkowymi), nie kontrolują one padaczki.

Porównanie liczby miesięcznych napadów od rozpoczęcia leczenia YCJ-01 w odniesieniu do okresu wyjściowego: u pacjentów przydzielonych do otrzymywania YCJ-01, zmiana liczby miesięcznych napadów w drugim miesiącu leczenia w odniesieniu do okresu wyjściowego; oraz u pacjentów przydzielonych do otrzymywania placebo, zmiany w liczbie miesięcznych napadów w drugim miesiącu leczenia YCJ-01 w odniesieniu do okresu wyjściowego.

Występowanie zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), AE prowadzących do wycofania z leczenia badawczego, AE o szczególnym znaczeniu (AESI) oraz zmiany w parametrach życiowych i wartościach laboratoryjnych podczas badania klinicznego. (Zmienna związana z celem głównym 2). Ocena wskaźnika odpowiedzi na YCJ-01/placebo: pacjenci, którzy osiągną zmniejszenie o co najmniej 50% liczby napadów padaczkowych w porównaniu z okresem wyjściowym (od wizyty P0 do P1), będą uznani za odpowiadających na leczenie.

Ocena odsetka osób w leczeniu YCJ-01/placebo, które osiągną redukcję o 25%, 50%, 75% lub 90% w porównaniu z okresem wyjściowym (od wizyty P0 do P1) w liczbie napadów padaczkowych. Ocena odsetka pacjentów w leczeniu YCJ-01/placebo wolnych od napadów od rozpoczęcia przydzielonego leczenia.

Ocena wpływu YCJ-01 na kontrolę napadów padaczkowych (zmiany w nasileniu i typach napadów) przed i po rozpoczęciu leczenia.

Porównanie liczby miesięcznych napadów padaczkowych między dwiema grupami leczenia a okresem wyjściowym: zmiana liczby miesięcznych napadów u pacjentów przydzielonych do otrzymywania badanego produktu leczniczego podczas drugiego miesiąca leczenia (od wizyty P2 do P3) w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1), w porównaniu z drugim miesiącem leczenia (od wizyty P2 do P3) w grupie otrzymującej placebo w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1).

Porównanie liczby miesięcznych napadów od rozpoczęcia leczenia YCJ-01 w odniesieniu do okresu wyjściowego: u pacjentów przydzielonych do otrzymywania YCJ-01, zmiana liczby miesięcznych napadów w miesiącach leczenia po drugim miesiącu leczenia w odniesieniu do okresu wyjściowego; oraz u pacjentów przydzielonych do otrzymywania placebo, zmiany w liczbie miesięcznych napadów w miesiącach leczenia po drugim miesiącu leczenia YCJ-01 w odniesieniu do okresu wyjściowego. Porównanie liczby miesięcznych napadów po osiągnięciu dawki końcowej w P4-P5 w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1) u każdego z pacjentów. (Zmienna związana z celem głównym 1).

Wskaźnik odpowiedzi na YCJ-01: pacjenci, którzy osiągną zmniejszenie o co najmniej 50% liczby napadów padaczkowych w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1) w wizytach P3, P4, P6 i P7, będą uznani za odpowiadających na leczenie. (Zmienna związana z celem drugorzędowym 1).

Wskaźnik odpowiedzi na YCJ-01 w porównaniu z grupą placebo: pacjenci, którzy osiągną zmniejszenie o co najmniej 50% liczby napadów padaczkowych w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1) w wizycie P3, będą uznani za odpowiadających na leczenie. (Zmienna związana z celem drugorzędowym 1).

Odsetek osób w leczeniu YCJ-01 osiągających redukcję o 25%, 50%, 75%, 90% w liczbie napadów padaczkowych w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1) w wizytach P3, P4, P6 i P7. (Zmienna związana z celem drugorzędowym 2).

Odsetek osób w leczeniu YCJ-01 w porównaniu z grupą placebo osiągających redukcję o 25%, 50%, 75%, 90% w liczbie napadów padaczkowych w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1) w wizycie P3. (Zmienna związana z celem drugorzędowym 2).

Odsetek pacjentów w leczeniu YCJ-01 wolnych od napadów padaczkowych: zdefiniowany jako uczestnicy bez napadów jakiegokolwiek typu od rozpoczęcia leczenia YCJ-01 do wizyty P7 lub przez okres czasu, który jest dwukrotnością maksymalnego odstępu między napadami w okresie wyjściowym (Międzynarodowa Liga Przeciwpadaczkowa, ILAE). (Zmienna związana z celem drugorzędowym 3).

Odsetek pacjentów w leczeniu YCJ-01 wolnych od napadów padaczkowych w porównaniu z grupą placebo: zdefiniowany jako uczestnicy bez napadów jakiegokolwiek typu od rozpoczęcia przydzielonego leczenia do wizyty P7 lub przez okres czasu, który jest dwukrotnością maksymalnego odstępu między napadami w okresie wyjściowym (Międzynarodowa Liga Przeciwpadaczkowa, ILAE). (Zmienna związana z celem drugorzędowym 3).

Wpływ na kontrolę napadów padaczkowych (zmienna związana z celem drugorzędowym 4): Zmiany w nasileniu i typach napadów padaczkowych będą oceniane po rozpoczęciu leczenia (od wizyty P1 do P2, od wizyty P2 do P3, od wizyty P3 do P4, od wizyty P4 do P5, od wizyty P5 do P6, od wizyty P6 do P7) w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1). Porównanie liczby miesięcznych napadów padaczkowych między dwiema grupami leczenia a okresem wyjściowym: zmiana liczby miesięcznych napadów u pacjentów przydzielonych do otrzymywania badanego produktu leczniczego podczas drugiego miesiąca leczenia (od wizyty P2 do P3) w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1), w porównaniu z drugim miesiącem leczenia (od wizyty P2 do P3) w grupie otrzymującej placebo w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1).

Porównanie liczby miesięcznych napadów od rozpoczęcia leczenia YCJ-01 w odniesieniu do okresu wyjściowego: u pacjentów przydzielonych do otrzymywania YCJ-01, zmiana liczby miesięcznych napadów w miesiącach leczenia po drugim miesiącu leczenia w odniesieniu do okresu wyjściowego; oraz u pacjentów przydzielonych do otrzymywania placebo, zmiany w liczbie miesięcznych napadów w miesiącach leczenia po drugim miesiącu leczenia YCJ-01 w odniesieniu do okresu wyjściowego. Porównanie liczby miesięcznych napadów po osiągnięciu dawki końcowej w P4-P5 w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1) u każdego z pacjentów. (Zmienna związana z celem głównym 1).

Wskaźnik odpowiedzi na YCJ-01: pacjenci, którzy osiągną zmniejszenie o co najmniej 50% liczby napadów padaczkowych w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1) w wizytach P3, P4, P6 i P7, będą uznani za odpowiadających na leczenie. (Zmienna związana z celem drugorzędowym 1).

Wskaźnik odpowiedzi na YCJ-01 w porównaniu z grupą placebo: pacjenci, którzy osiągną zmniejszenie o co najmniej 50% liczby napadów padaczkowych w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1) w wizycie P3, będą uznani za odpowiadających na leczenie. (Zmienna związana z celem drugorzędowym 1).

Odsetek osób w leczeniu YCJ-01 osiągających redukcję o 25%, 50%, 75%, 90% w liczbie napadów padaczkowych w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1) w wizytach P3, P4, P6 i P7. (Zmienna związana z celem drugorzędowym 2).

Odsetek osób w leczeniu YCJ-01 w porównaniu z grupą placebo osiągających redukcję o 25%, 50%, 75%, 90% w liczbie napadów padaczkowych w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1) w wizycie P3. (Zmienna związana z celem drugorzędowym 2).

Odsetek pacjentów w leczeniu YCJ-01 wolnych od napadów padaczkowych: zdefiniowany jako uczestnicy bez napadów jakiegokolwiek typu od rozpoczęcia leczenia YCJ-01 do wizyty P7 lub przez okres czasu, który jest dwukrotnością maksymalnego odstępu między napadami w okresie wyjściowym (Międzynarodowa Liga Przeciwpadaczkowa, ILAE). (Zmienna związana z celem drugorzędowym 3).

Odsetek pacjentów w leczeniu YCJ-01 wolnych od napadów padaczkowych w porównaniu z grupą placebo: zdefiniowany jako uczestnicy bez napadów jakiegokolwiek typu od rozpoczęcia przydzielonego leczenia do wizyty P7 lub przez okres czasu, który jest dwukrotnością maksymalnego odstępu między napadami w okresie wyjściowym (Międzynarodowa Liga Przeciwpadaczkowa, ILAE). (Zmienna związana z celem drugorzędowym 3).

Wpływ na kontrolę napadów padaczkowych (zmienna związana z celem drugorzędowym 4): Zmiany w nasileniu i typach napadów padaczkowych będą oceniane po rozpoczęciu leczenia (od wizyty P1 do P2, od wizyty P2 do P3, od wizyty P3 do P4, od wizyty P4 do P5, od wizyty P5 do P6, od wizyty P6 do P7) w odniesieniu do okresu wyjściowego (od wizyty P0 do P1).