Behandlung mit Vollspektrum-Cannabisextrakt bei therapierefraktärer Epilepsie im Zusammenhang mit dem tuberösen Sklerose-Komplex (TSC) (Spectrum)

Die aktuelle Situation bei Epilepsie ist ein sehr häufiges Problem mit Beginn in den ersten Lebensjahren bei Patienten mit tuberöser Sklerose (TSC). Es gibt viele aktuelle therapeutische Optionen; jedoch haben 63,3% der Patienten eine unkontrollierte Epilepsie und die meisten erleben tägliche Anfälle. Eine schlechte Anfallskontrolle korreliert mit geistiger Behinderung und Autismus-Spektrum-Störung. Angesichts des Mangels an wirksamen Behandlungen für die Behandlung von refraktärer Epilepsie wurde eine prospektive, experimentelle klinische Studie konzipiert. Obwohl es zusätzliche Behandlungsoptionen wie Vagusnervstimulation und ketogene Diät (neben Antiepileptika) gibt, kontrollieren sie die Epilepsie nicht.

Vergleich der Anzahl monatlicher Anfälle seit Beginn der Behandlung mit YCJ-01 im Vergleich zur Basisperiode: bei Patienten, die YCJ-01 zugewiesen wurden, Veränderung der Anzahl monatlicher Anfälle im zweiten Behandlungsmonat im Vergleich zur Basisperiode; und bei Patienten, die ein Placebo zugewiesen wurden, Veränderungen der Anzahl monatlicher Anfälle im zweiten Behandlungsmonat mit YCJ-01 im Vergleich zur Basisperiode.

Auftreten von unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden UE (SUE), UE, die zum Abbruch der Studienbehandlung führen, UE von besonderem Interesse (AESI) und Veränderungen der Vitalzeichen und Laborwerte während der klinischen Studie. (Variable im Zusammenhang mit dem primären Ziel 2). Bewertung der Ansprechrate auf YCJ-01/Placebo: Patienten, die eine Verringerung von mindestens 50 % der Anzahl epileptischer Anfälle im Vergleich zur Basisperiode (von Besuch P0 bis P1) erreichen, werden als Responder betrachtet.

Bewertung des Anteils der mit YCJ-01/Placebo behandelten Probanden, die eine Reduktion von 25%, 50%, 75% oder 90% im Vergleich zur Basisperiode (von Besuch P0 bis P1) in der Anzahl epileptischer Anfälle erreichen. Bewertung des Anteils der mit YCJ-01/Placebo behandelten Patienten, die seit Beginn der zugewiesenen Behandlung anfallsfrei sind.

Bewertung der Wirkung von YCJ-01 auf die Kontrolle epileptischer Anfälle (Veränderungen in Anfallsschwere und -typen) vor und nach Beginn der Behandlung.

Vergleich der Anzahl monatlicher epileptischer Anfälle zwischen den beiden Behandlungsgruppen und der Basisperiode: Veränderung der Anzahl monatlicher Anfälle von Patienten, die das Prüfpräparat zugewiesen wurden, während des zweiten Behandlungsmonats (von Besuch P2 bis P3) im Vergleich zur Basisperiode (von Besuch P0 bis P1), im Vergleich zum zweiten Behandlungsmonat (von Besuch P2 bis P3) der Gruppe, die Placebo erhält, im Vergleich zur Basisperiode (von Besuch P0 bis P1).

Vergleich der Anzahl monatlicher Anfälle seit Beginn der Behandlung mit YCJ-01 im Vergleich zur Basisperiode: bei Patienten, die YCJ-01 zugewiesen wurden, Veränderung der Anzahl monatlicher Anfälle in den Behandlungsmonaten nach dem zweiten Behandlungsmonat im Vergleich zur Basisperiode; und bei Patienten, die Placebo zugewiesen wurden, Veränderungen der Anzahl monatlicher Anfälle in den Behandlungsmonaten nach dem zweiten Behandlungsmonat mit YCJ-01 im Vergleich zur Basisperiode. Vergleich der Anzahl monatlicher Anfälle, sobald die Enddosis in P4-P5 erreicht wurde, im Vergleich zur Basisperiode (von Besuch P0 bis P1) bei jedem der Patienten. (Variable im Zusammenhang mit dem primären Ziel 1).

Ansprechrate auf YCJ-01: Patienten, die eine Verringerung von mindestens 50 % der Anzahl epileptischer Anfälle im Vergleich zur Basisperiode (von Besuch P0 bis P1) in den Besuchen P3, P4, P6 und P7 erreichen, werden als Responder betrachtet. (Variable im Zusammenhang mit dem sekundären Ziel 1).

Ansprechrate auf YCJ-01 im Vergleich zur Placebogruppe: Patienten, die eine Verringerung von mindestens 50 % der Anzahl epileptischer Anfälle im Vergleich zur Basisperiode (von Besuch P0 bis P1) in Besuch P3 erreichen, werden als Responder betrachtet. (Variable im Zusammenhang mit dem sekundären Ziel 1).

Anteil der mit YCJ-01 behandelten Probanden, die eine Reduktion von 25%, 50%, 75%, 90% in der Anzahl epileptischer Anfälle im Vergleich zur Basisperiode (von Besuch P0 bis P1) in den Besuchen P3, P4, P6 und P7 erreichen. (Variable im Zusammenhang mit dem sekundären Ziel 2).

Anteil der mit YCJ-01 behandelten Probanden im Vergleich zur Placebogruppe, die eine Reduktion von 25%, 50%, 75%, 90% in der Anzahl epileptischer Anfälle im Vergleich zur Basisperiode (von Besuch P0 bis P1) in Besuch P3 erreichen. (Variable im Zusammenhang mit dem sekundären Ziel 2).

Anteil der mit YCJ-01 behandelten Patienten, die frei von epileptischen Anfällen sind: definiert als Teilnehmer ohne Anfälle jeglicher Art von Beginn der Behandlung mit YCJ-01 bis Besuch P7 oder einen Zeitraum, der das maximale Basisintervall zwischen Anfällen verdoppelt (Internationale Liga gegen Epilepsie, ILAE). (Variable im Zusammenhang mit dem sekundären Ziel 3).

Anteil der mit YCJ-01 behandelten Patienten, die frei von epileptischen Anfällen sind, im Vergleich zur Placebogruppe: definiert als Teilnehmer ohne Anfälle jeglicher Art von Beginn der zugewiesenen Behandlung bis Besuch P7 oder einen Zeitraum, der das maximale Basisintervall zwischen Anfällen verdoppelt (Internationale Liga gegen Epilepsie, ILAE). (Variable im Zusammenhang mit dem sekundären Ziel 3).

Wirkung auf die Kontrolle epileptischer Anfälle (Variable im Zusammenhang mit dem sekundären Ziel 4): Veränderungen in Schwere und Typen epileptischer Anfälle werden nach Beginn der Behandlung (von Besuch P1 bis P2, von Besuch P2 bis P3, von Besuch P3 bis P4, von Besuch P4 bis P5, von Besuch P5 bis P6, von Besuch P6 bis P7) im Vergleich zur Basisperiode (von Besuch P0 bis P1) bewertet.