Behandling med fuldspektrum cannabis-ekstrakt af refraktær epilepsi associeret med tuberøs sklerosekompleks (TSC) (Spectrum)

Epilepsi er et meget hyppigt problem hos patienter med tuberøs sklerose kompleks (TSC), som ofte debutere i de første leveår. Der er mange nuværende behandlingsmuligheder; dog har 63,3% af patienterne ukontrolleret epilepsi, og de fleste oplever daglige anfald. Dårlig anfallskontrol er korreleret med intellektuel funktionsnedsættelse og autisme spektrumforstyrrelse. På grund af manglen på effektive behandlinger til håndtering af refraktær epilepsi er et prospektivt, eksperimentelt klinisk studie designet. Selvom der er yderligere behandlingsmuligheder såsom vagus nerve stimulation og ketogen diæt (udover antiepileptiske lægemidler), kontrollerer de ikke epilepsi.

Sammenligning af antallet af månedlige anfald siden behandlingsstart med YCJ-01 i forhold til baseline-perioden: hos patienter tildelt YCJ-01, ændring i antallet af månedlige anfald i den anden behandlingsmåned i forhold til baseline-perioden; og hos patienter tildelt placebo, ændringer i antallet af månedlige anfald i den anden behandlingsmåned med YCJ-01 i forhold til baseline-perioden.

Forekomst af bivirkninger (AE), alvorlige bivirkninger (SAE), AE der medfører studiebehandlingsstop, særligt interessante bivirkninger (AESI) og ændringer i vitale tegn og laboratorieværdier under klinisk forsøg. (Variabel associeret med primært mål 2). At vurdere responsraten til YCJ-01/placebo: patienter, der opnår en reduktion på mindst 50% i antallet af epileptiske anfald sammenlignet med baseline-perioden (fra besøg P0 til P1), vil blive betragtet som respondere.

At vurdere andelen af forsøgspersoner i behandling med YCJ-01/placebo, der opnår en 25%, 50%, 75% eller 90% reduktion sammenlignet med baseline-perioden (fra besøg P0 til P1) i antallet af epileptiske anfald. At vurdere andelen af patienter i behandling med YCJ-01/placebo uden anfald siden starten af den tildelte behandling.

At vurdere effekten af YCJ-01 på kontrol af epileptiske anfald (ændringer i anfaldssværhed og typer) før og efter behandlingsstart.

Sammenligning af antallet af månedlige epileptiske anfald mellem de to behandlingsgrupper og baseline-perioden: ændring i antallet af månedlige anfald hos patienter tildelt undersøgelsesmedicin i den anden behandlingsmåned (fra besøg P2 til P3) i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1), sammenlignet med den anden behandlingsmåned (fra besøg P2 til P3) i gruppen modtagende placebo i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1).

Sammenligning af antallet af månedlige anfald siden behandlingsstart med YCJ-01 i forhold til baseline-perioden: hos patienter tildelt YCJ-01, ændring i antallet af månedlige anfald i behandlingsmånederne efter den anden behandlingsmåned i forhold til baseline-perioden; og hos patienter tildelt placebo, ændringer i antallet af månedlige anfald i behandlingsmånederne efter den anden behandlingsmåned med YCJ-01 i forhold til baseline. Sammenligning af antallet af månedlige anfald efter den endelige dosis blev nået i P4-P5 i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1) hos hver patient. (Variabel associeret med primært mål 1).

Responsrate til YCJ-01: patienter, der opnår en reduktion på mindst 50% i antallet af epileptiske anfald i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1) ved besøg P3, P4, P6 og P7, vil blive betragtet som respondere. (Variabel associeret med sekundært mål 1).

Responsrate til YCJ-01 sammenlignet med placebogruppen: patienter, der opnår en reduktion på mindst 50% i antallet af epileptiske anfald i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1) ved besøg P3, vil blive betragtet som respondere. (Variabel associeret med sekundært mål 1).

Andel af forsøgspersoner i behandling med YCJ-01, der opnår en 25%, 50%, 75%, 90% reduktion i antallet af epileptiske anfald i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1) ved besøg P3, P4, P6 og P7. (Variabel associeret med sekundært mål 2).

Andel af forsøgspersoner i behandling med YCJ-01 sammenlignet med placebogruppen, der opnår en 25%, 50%, 75%, 90% reduktion i antallet af epileptiske anfald i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1) ved besøg P3. (Variabel associeret med sekundært mål 2).

Andel af patienter i behandling med YCJ-01 uden epileptiske anfald: defineret som deltagere uden anfald af nogen type fra behandlingsstart med YCJ-01 til besøg P7, eller en periode der fordobler baseline-maksimumintervallet mellem anfald (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel associeret med sekundært mål 3).

Andel af patienter i behandling med YCJ-01 uden epileptiske anfald sammenlignet med placebogruppen: defineret som deltagere uden anfald af nogen type fra starten af den tildelte behandling til besøg P7, eller en periode der fordobler baseline-maksimumintervallet mellem anfald (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel associeret med sekundært mål 3).

Effekt på kontrol af epileptiske anfald (variabel associeret med sekundært mål 4): Ændringer i sværhed og typer af epileptiske anfald vil blive vurderet efter behandlingsstart (fra besøg P1 til P2, fra besøg P2 til P3, fra besøg P3 til P4, fra besøg P4 til P5, fra besøg P5 til P6, fra besøg P6 til P7) i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1).Sammenligning af antallet af månedlige epileptiske anfald mellem de to behandlingsgrupper og baseline-perioden: ændring i antallet af månedlige anfald hos patienter tildelt undersøgelsesmedicin i den anden behandlingsmåned (fra besøg P2 til P3) i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1), sammenlignet med den anden behandlingsmåned (fra besøg P2 til P3) i gruppen modtagende placebo i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1).

Sammenligning af antallet af månedlige anfald siden behandlingsstart med YCJ-01 i forhold til baseline-perioden: hos patienter tildelt YCJ-01, ændring i antallet af månedlige anfald i behandlingsmånederne efter den anden behandlingsmåned i forhold til baseline-perioden; og hos patienter tildelt placebo, ændringer i antallet af månedlige anfald i behandlingsmånederne efter den anden behandlingsmåned med YCJ-01 i forhold til baseline. Sammenligning af antallet af månedlige anfald efter den endelige dosis blev nået i P4-P5 i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1) hos hver patient. (Variabel associeret med primært mål 1).

Responsrate til YCJ-01: patienter, der opnår en reduktion på mindst 50% i antallet af epileptiske anfald i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1) ved besøg P3, P4, P6 og P7, vil blive betragtet som respondere. (Variabel associeret med sekundært mål 1).

Responsrate til YCJ-01 sammenlignet med placebogruppen: patienter, der opnår en reduktion på mindst 50% i antallet af epileptiske anfald i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1) ved besøg P3, vil blive betragtet som respondere. (Variabel associeret med sekundært mål 1).

Andel af forsøgspersoner i behandling med YCJ-01, der opnår en 25%, 50%, 75%, 90% reduktion i antallet af epileptiske anfald i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1) ved besøg P3, P4, P6 og P7. (Variabel associeret med sekundært mål 2).

Andel af forsøgspersoner i behandling med YCJ-01 sammenlignet med placebogruppen, der opnår en 25%, 50%, 75%, 90% reduktion i antallet af epileptiske anfald i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1) ved besøg P3. (Variabel associeret med sekundært mål 2).

Andel af patienter i behandling med YCJ-01 uden epileptiske anfald: defineret som deltagere uden anfald af nogen type fra behandlingsstart med YCJ-01 til besøg P7, eller en periode der fordobler baseline-maksimumintervallet mellem anfald (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel associeret med sekundært mål 3).

Andel af patienter i behandling med YCJ-01 uden epileptiske anfald sammenlignet med placebogruppen: defineret som deltagere uden anfald af nogen type fra starten af den tildelte behandling til besøg P7, eller en periode der fordobler baseline-maksimumintervallet mellem anfald (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel associeret med sekundært mål 3).

Effekt på kontrol af epileptiske anfald (variabel associeret med sekundært mål 4): Ændringer i sværhed og typer af epileptiske anfald vil blive vurderet efter behandlingsstart (fra besøg P1 til P2, fra besøg P2 til P3, fra besøg P3 til P4, fra besøg P4 til P5, fra besøg P5 til P6, fra besøg P6 til P7) i forhold til baseline-perioden (fra besøg P0 til P1).