Behandling med fullspektrum cannabisextrakt av refraktär epilepsi associerad med tuberös skleros (TSC) (Spectrum)

Epilepsi är ett mycket vanligt problem hos patienter med tuberös skleros (TSC) som vanligtvis debuterar under de första levnadsåren. Det finns många nuvarande behandlingsalternativ; dock har 63,3 % av patienterna okontrollerad epilepsi och de flesta upplever dagliga anfall. Dålig anfallskontroll korrelerar med intellektuell funktionsnedsättning och autism. Med tanke på bristen på effektiva behandlingar för refraktär epilepsi har en prospektiv, experimentell klinisk prövning utformats. Även om det finns ytterligare behandlingsalternativ som vagusnervstimulering och ketogen diet (förutom antiepileptiska läkemedel), kontrollerar dessa inte epilepsi.

Jämförelse av antalet månatliga anfall sedan behandlingsstart med YCJ-01 jämfört med basperioden: hos patienter som tilldelats YCJ-01, förändring i antalet månatliga anfall under den andra behandlingsmånaden jämfört med basperioden; och hos patienter som tilldelats placebo, förändringar i antalet månatliga anfall under den andra behandlingsmånaden med YCJ-01 jämfört med basperioden.

Förekomst av biverkningar (AE), allvarliga biverkningar (SAE), biverkningar som leder till avbrott av studiebehandlingen, biverkningar av särskilt intresse (AESI) samt förändringar i vitalparametrar och laboratorievärden under den kliniska prövningen. (Variabel associerad med primärt mål 2). Att bedöma svarsfrekvensen på YCJ-01/placebo: patienter som uppnår en minskning med minst 50 % av antalet epileptiska anfall jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) kommer att betraktas som respondenter.

Att bedöma andelen individer i behandling med YCJ-01/placebo som uppnår 25 %, 50 %, 75 % eller 90 % minskning jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) av antalet epileptiska anfall. Att bedöma andelen patienter i behandling med YCJ-01/placebo som är fria från anfall sedan starten av den tilldelade behandlingen.

Att bedöma effekten av YCJ-01 på kontroll av epileptiska anfall (förändringar i anfallsvårighetsgrad och typer) före och efter behandlingsstart.

Jämförelse av antalet månatliga epileptiska anfall mellan de två behandlingsgrupperna och basperioden: förändring i antalet månatliga anfall hos patienter som tilldelats det undersökta läkemedlet under den andra behandlingsmånaden (från besök P2 till P3) jämfört med basperioden (från besök P0 till P1), jämfört med den andra behandlingsmånaden (från besök P2 till P3) i gruppen som får placebo jämfört med basperioden (från besök P0 till P1).

Jämförelse av antalet månatliga anfall sedan behandlingsstart med YCJ-01 jämfört med basperioden: hos patienter som tilldelats YCJ-01, förändring i antalet månatliga anfall under behandlingsmånaderna efter den andra behandlingsmånaden jämfört med basperioden; och hos patienter som tilldelats placebo, förändringar i antalet månatliga anfall under behandlingsmånaderna efter den andra behandlingsmånaden med YCJ-01 jämfört med basperioden. Jämförelse av antalet månatliga anfall när slutdosen uppnåtts i P4-P5 jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) hos varje patient. (Variabel associerad med primärt mål 1).

Svarsfrekvens på YCJ-01: patienter som uppnår en minskning med minst 50 % av antalet epileptiska anfall jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) vid besök P3, P4, P6 och P7 kommer att betraktas som respondenter. (Variabel associerad med sekundärt mål 1).

Svarsfrekvens på YCJ-01 jämfört med placebogruppen: patienter som uppnår en minskning med minst 50 % av antalet epileptiska anfall jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) vid besök P3 kommer att betraktas som respondenter. (Variabel associerad med sekundärt mål 1).

Andel individer i behandling med YCJ-01 som uppnår 25 %, 50 %, 75 %, 90 % minskning av antalet epileptiska anfall jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) vid besök P3, P4, P6 och P7. (Variabel associerad med sekundärt mål 2).

Andel individer i behandling med YCJ-01 jämfört med placebogruppen som uppnår 25 %, 50 %, 75 %, 90 % minskning av antalet epileptiska anfall jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) vid besök P3. (Variabel associerad med sekundärt mål 2).

Andel patienter i behandling med YCJ-01 fria från epileptiska anfall: definieras som de deltagare som inte har något anfall av någon typ från behandlingsstart med YCJ-01 till besök P7, eller under en tidsperiod som är dubbelt så lång som det maximala intervallet mellan anfall under basperioden (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel associerad med sekundärt mål 3).

Andel patienter i behandling med YCJ-01 fria från epileptiska anfall jämfört med placebogruppen: definieras som de deltagare som inte har något anfall av någon typ från starten av den tilldelade behandlingen till besök P7, eller under en tidsperiod som är dubbelt så lång som det maximala intervallet mellan anfall under basperioden (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel associerad med sekundärt mål 3).

Effekt på kontroll av epileptiska anfall (variabel associerad med sekundärt mål 4): Förändringar i svårighetsgrad och typer av epileptiska anfall kommer att bedömas efter behandlingsstart (från besök P1 till P2, från besök P2 till P3, från besök P3 till P4, från besök P4 till P5, från besök P5 till P6, från besök P6 till P7) jämfört med basperioden (från besök P0 till P1).Jämförelse av antalet månatliga epileptiska anfall mellan de två behandlingsgrupperna och basperioden: förändring i antalet månatliga anfall hos patienter som tilldelats det undersökta läkemedlet under den andra behandlingsmånaden (från besök P2 till P3) jämfört med basperioden (från besök P0 till P1), jämfört med den andra behandlingsmånaden (från besök P2 till P3) i gruppen som får placebo jämfört med basperioden (från besök P0 till P1).

Jämförelse av antalet månatliga anfall sedan behandlingsstart med YCJ-01 jämfört med basperioden: hos patienter som tilldelats YCJ-01, förändring i antalet månatliga anfall under behandlingsmånaderna efter den andra behandlingsmånaden jämfört med basperioden; och hos patienter som tilldelats placebo, förändringar i antalet månatliga anfall under behandlingsmånaderna efter den andra behandlingsmånaden med YCJ-01 jämfört med basperioden. Jämförelse av antalet månatliga anfall när slutdosen uppnåtts i P4-P5 jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) hos varje patient. (Variabel associerad med primärt mål 1).

Svarsfrekvens på YCJ-01: patienter som uppnår en minskning med minst 50 % av antalet epileptiska anfall jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) vid besök P3, P4, P6 och P7 kommer att betraktas som respondenter. (Variabel associerad med sekundärt mål 1).

Svarsfrekvens på YCJ-01 jämfört med placebogruppen: patienter som uppnår en minskning med minst 50 % av antalet epileptiska anfall jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) vid besök P3 kommer att betraktas som respondenter. (Variabel associerad med sekundärt mål 1).

Andel individer i behandling med YCJ-01 som uppnår 25 %, 50 %, 75 %, 90 % minskning av antalet epileptiska anfall jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) vid besök P3, P4, P6 och P7. (Variabel associerad med sekundärt mål 2).

Andel individer i behandling med YCJ-01 jämfört med placebogruppen som uppnår 25 %, 50 %, 75 %, 90 % minskning av antalet epileptiska anfall jämfört med basperioden (från besök P0 till P1) vid besök P3. (Variabel associerad med sekundärt mål 2).

Andel patienter i behandling med YCJ-01 fria från epileptiska anfall: definieras som de deltagare som inte har något anfall av någon typ från behandlingsstart med YCJ-01 till besök P7, eller under en tidsperiod som är dubbelt så lång som det maximala intervallet mellan anfall under basperioden (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel associerad med sekundärt mål 3).

Andel patienter i behandling med YCJ-01 fria från epileptiska anfall jämfört med placebogruppen: definieras som de deltagare som inte har något anfall av någon typ från starten av den tilldelade behandlingen till besök P7, eller under en tidsperiod som är dubbelt så lång som det maximala intervallet mellan anfall under basperioden (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabel associerad med sekundärt mål 3).

Effekt på kontroll av epileptiska anfall (variabel associerad med sekundärt mål 4): Förändringar i svårighetsgrad och typer av epileptiska anfall kommer att bedömas efter behandlingsstart (från besök P1 till P2, från besök P2 till P3, från besök P3 till P4, från besök P4 till P5, från besök P5 till P6, från besök P6 till P7) jämfört med basperioden (från besök P0 till P1).