結節性硬化症（TSC）に関連する難治性てんかんの全成分カンナビスエキスによる治療 (Spectrum)

結節性硬化症（TSC）患者におけるてんかんの現状は、人生の初期数年で発症する非常に頻繁な問題です。 現在多くの治療選択肢がありますが、患者の63.3%が難治性てんかんを有し、その多くが日々の発作を経験しています。 発作コントロールの不良は、知的障害および自閉症スペクトラム障害と相関しています。 難治性てんかんの管理に対する有効な治療法の欠如を考慮し、前向き実験的臨床試験が設計されました。 抗てんかん薬以外にも、迷走神経刺激療法やケトン食療法などの追加治療オプションがありますが、これらはてんかんをコントロールしません。

YCJ-01治療開始後の月間発作回数のベースライン期間との比較：YCJ-01投与群では、治療2ヶ月目の月間発作回数のベースライン期間からの変化。プラセボ投与群では、YCJ-01治療2ヶ月目の月間発作回数のベースライン期間からの変化。

臨床試験中の有害事象（AE）、重篤なAE（SAE）、研究治療中止に至ったAE、特別関心AE（AESI）の発生、ならびにバイタルサインおよび検査値の変化。 （主要目的2に関連する変数）。 YCJ-01/プラセボに対する応答率の評価：ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して、てんかん発作回数が少なくとも50%減少した患者を応答者とみなします。

YCJ-01/プラセボ治療中の対象者の割合の評価：ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して、てんかん発作回数が25%、50%、75%、または90%減少した対象者の割合。割り当てられた治療開始後から発作がないYCJ-01/プラセボ治療中の患者の割合の評価。

治療開始前後のてんかん発作コントロール（発作の重症度と種類の変化）に対するYCJ-01の効果の評価。

2つの治療群間およびベースライン期間との月間てんかん発作回数の比較：治験薬投与群における治療2ヶ月目（P2からP3までの来院時）の月間発作回数のベースライン期間（P0からP1までの来院時）からの変化と、プラセボ群における治療2ヶ月目（P2からP3までの来院時）の月間発作回数のベースライン期間（P0からP1までの来院時）からの変化との比較。

YCJ-01治療開始後の月間発作回数のベースライン期間との比較：YCJ-01投与群では、治療2ヶ月目以降の治療期間中の月間発作回数のベースライン期間からの変化。プラセボ投与群では、YCJ-01治療2ヶ月目以降の治療期間中の月間発作回数のベースライン期間からの変化。各患者において、最終用量到達後（P4-P5）の月間発作回数のベースライン期間（P0からP1までの来院時）との比較。 （主要目的1に関連する変数）。

YCJ-01に対する応答率：ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して、P3、P4、P6、およびP7来院時にてんかん発作回数が少なくとも50%減少した患者を応答者とみなします。 （副次目的1に関連する変数）。

プラセボ群との比較におけるYCJ-01に対する応答率：ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して、P3来院時にてんかん発作回数が少なくとも50%減少した患者を応答者とみなします。 （副次目的1に関連する変数）。

YCJ-01治療中の対象者の割合：ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して、P3、P4、P6、およびP7来院時にてんかん発作回数が25%、50%、75%、90%減少した対象者の割合。 （副次目的2に関連する変数）。

プラセボ群との比較におけるYCJ-01治療中の対象者の割合：ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して、P3来院時にてんかん発作回数が25%、50%、75%、90%減少した対象者の割合。（副次目的2に関連する変数）。

YCJ-01治療中にてんかん発作がない患者の割合：YCJ-01治療開始からP7来院時まで、またはベースラインの最大発作間隔の2倍の期間（国際抗てんかん連盟、ILAE）のいずれかの期間中、あらゆる種類の発作がなかった参加者と定義します。 （副次目的3に関連する変数）。

プラセボ群との比較におけるYCJ-01治療中にてんかん発作がない患者の割合：割り当てられた治療開始からP7来院時まで、またはベースラインの最大発作間隔の2倍の期間（国際抗てんかん連盟、ILAE）のいずれかの期間中、あらゆる種類の発作がなかった参加者と定義します。 （副次目的3に関連する変数）。

てんかん発作コントロールへの影響（副次目的4に関連する変数）：治療開始後（P1からP2、P2からP3、P3からP4、P4からP5、P5からP6、P6からP7までの来院時）のてんかん発作の重症度と種類の変化を、ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して評価します。2つの治療群間およびベースライン期間との月間てんかん発作回数の比較：治験薬投与群における治療2ヶ月目（P2からP3までの来院時）の月間発作回数のベースライン期間（P0からP1までの来院時）からの変化と、プラセボ群における治療2ヶ月目（P2からP3までの来院時）の月間発作回数のベースライン期間（P0からP1までの来院時）からの変化との比較。

YCJ-01治療開始後の月間発作回数のベースライン期間との比較：YCJ-01投与群では、治療2ヶ月目以降の治療期間中の月間発作回数のベースライン期間からの変化。プラセボ投与群では、YCJ-01治療2ヶ月目以降の治療期間中の月間発作回数のベースライン期間からの変化。各患者において、最終用量到達後（P4-P5）の月間発作回数のベースライン期間（P0からP1までの来院時）との比較。 （主要目的1に関連する変数）。

YCJ-01に対する応答率：ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して、P3、P4、P6、およびP7来院時にてんかん発作回数が少なくとも50%減少した患者を応答者とみなします。 （副次目的1に関連する変数）。

プラセボ群との比較におけるYCJ-01に対する応答率：ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して、P3来院時にてんかん発作回数が少なくとも50%減少した患者を応答者とみなします。 （副次目的1に関連する変数）。

YCJ-01治療中の対象者の割合：ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して、P3、P4、P6、およびP7来院時にてんかん発作回数が25%、50%、75%、90%減少した対象者の割合。 （副次目的2に関連する変数）。

プラセボ群との比較におけるYCJ-01治療中の対象者の割合：ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して、P3来院時にてんかん発作回数が25%、50%、75%、90%減少した対象者の割合。（副次目的2に関連する変数）。

YCJ-01治療中にてんかん発作がない患者の割合：YCJ-01治療開始からP7来院時まで、またはベースラインの最大発作間隔の2倍の期間（国際抗てんかん連盟、ILAE）のいずれかの期間中、あらゆる種類の発作がなかった参加者と定義します。 （副次目的3に関連する変数）。

プラセボ群との比較におけるYCJ-01治療中にてんかん発作がない患者の割合：割り当てられた治療開始からP7来院時まで、またはベースラインの最大発作間隔の2倍の期間（国際抗てんかん連盟、ILAE）のいずれかの期間中、あらゆる種類の発作がなかった参加者と定義します。 （副次目的3に関連する変数）。

てんかん発作コントロールへの影響（副次目的4に関連する変数）：治療開始後（P1からP2、P2からP3、P3からP4、P4からP5、P5からP6、P6からP7までの来院時）のてんかん発作の重症度と種類の変化を、ベースライン期間（P0からP1までの来院時）と比較して評価します。