결절성 경화증 복합체(TSC) 관련 난치성 간질에 대한 전 스펙트럼 대마초 추출물 치료 (Spectrum)

결절성 경화증 복합체(TSC) 환자에서 첫 생애 몇 년 동안 발병하는 간질의 현황은 매우 빈번한 문제입니다. 현재 많은 치료 옵션이 있지만, 63.3%의 환자가 통제되지 않는 간질을 앓고 있으며 대부분 매일 발작을 경험합니다. 발작 통제 불량은 지적 장애 및 자폐 스펙트럼 장애와 상관관계가 있습니다. 난치성 간질 관리에 효과적인 치료법이 부족한 점을 고려하여, 전향적, 실험적 임상시험이 설계되었습니다. 항간질 약물 외에도 미주신경 자극술 및 케토제닉 다이어트와 같은 추가 치료 옵션이 있지만, 이들은 간질을 통제하지 못합니다.

기초 기간에 대한 YCJ-01 치료 시작 이후 월간 발작 횟수 비교: YCJ-01 투여군에서는 치료 2개월차의 월간 발작 횟수 변화를 기초 기간 대비 평가하며, 위약 투여군에서는 YCJ-01 치료 2개월차의 월간 발작 횟수 변화를 기초 기간 대비 평가합니다.

임상시험 중 발생한 이상반응(AE), 중증 AE(SAE), 연구 치료 중단을 초래한 AE, 특별 관심 AE(AESI)의 발생률, 그리고 활력 징후 및 검사실 수치 변화 평가. (주요 목표 2 관련 변수). YCJ-01/위약에 대한 반응률 평가: 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 간질 발작 횟수가 최소 50% 감소한 환자를 반응자로 간주합니다.

YCJ-01/위약 치료 중인 피험자 중 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 간질 발작 횟수가 25%, 50%, 75%, 또는 90% 감소한 비율 평가. 할당된 치료 시작 이후 발작이 없는 YCJ-01/위약 치료 환자의 비율 평가.

YCJ-01이 간질 발작 통제(발작 중증도 및 유형 변화)에 미치는 효과를 치료 시작 전후로 평가.

두 치료군 간 및 기초 기간 대비 월간 간질 발작 횟수 비교: 연구 의약품 투여군의 치료 2개월차(방문 P2부터 P3까지) 월간 발작 횟수 변화를 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 평가한 후, 위약군의 치료 2개월차(방문 P2부터 P3까지) 월간 발작 횟수 변화를 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 비교합니다.

기초 기간 대비 YCJ-01 치료 시작 이후 월간 발작 횟수 비교: YCJ-01 투여군에서는 치료 2개월차 이후 치료 기간 동안 월간 발작 횟수 변화를 기초 기간 대비 평가하며, 위약 투여군에서는 YCJ-01 치료 2개월차 이후 치료 기간 동안 월간 발작 횟수 변화를 기초 대비 평가합니다. 각 환자에서 P4-P5에서 최종 용량 도달 후 월간 발작 횟수를 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 비교. (주요 목표 1 관련 변수).

YCJ-01에 대한 반응률: 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 간질 발작 횟수가 최소 50% 감소한 환자를 방문 P3, P4, P6, P7에서 반응자로 간주. (부수 목표 1 관련 변수).

위약군 대비 YCJ-01에 대한 반응률: 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 간질 발작 횟수가 최소 50% 감소한 환자를 방문 P3에서 반응자로 간주. (부수 목표 1 관련 변수).

YCJ-01 치료 중인 피험자 중 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 간질 발작 횟수가 25%, 50%, 75%, 90% 감소한 비율을 방문 P3, P4, P6, P7에서 평가. (부수 목표 2 관련 변수).

위약군 대비 YCJ-01 치료 중인 피험자 중 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 간질 발작 횟수가 25%, 50%, 75%, 90% 감소한 비율을 방문 P3에서 평가. (부수 목표 2 관련 변수).

YCJ-01 치료 중인 환자 중 간질 발작이 없는 비율: YCJ-01 치료 시작부터 방문 P7까지 어떤 유형의 발작도 없었거나, 기초 최대 발작 간격의 두 배 기간 동안 발작이 없었던 참가자로 정의(국제간질연맹, ILAE). (부수 목표 3 관련 변수).

위약군 대비 YCJ-01 치료 중인 환자 중 간질 발작이 없는 비율: 할당된 치료 시작부터 방문 P7까지 어떤 유형의 발작도 없었거나, 기초 최대 발작 간격의 두 배 기간 동안 발작이 없었던 참가자로 정의(국제간질연맹, ILAE). (부수 목표 3 관련 변수).

간질 발작 통제에 대한 효과(부수 목표 4 관련 변수): 치료 시작 후(방문 P1부터 P2, P2부터 P3, P3부터 P4, P4부터 P5, P5부터 P6, P6부터 P7) 간질 발작의 중증도 및 유형 변화를 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 평가합니다.두 치료군 간 및 기초 기간 대비 월간 간질 발작 횟수 비교: 연구 의약품 투여군의 치료 2개월차(방문 P2부터 P3까지) 월간 발작 횟수 변화를 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 평가한 후, 위약군의 치료 2개월차(방문 P2부터 P3까지) 월간 발작 횟수 변화를 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 비교합니다.

기초 기간 대비 YCJ-01 치료 시작 이후 월간 발작 횟수 비교: YCJ-01 투여군에서는 치료 2개월차 이후 치료 기간 동안 월간 발작 횟수 변화를 기초 기간 대비 평가하며, 위약 투여군에서는 YCJ-01 치료 2개월차 이후 치료 기간 동안 월간 발작 횟수 변화를 기초 대비 평가합니다. 각 환자에서 P4-P5에서 최종 용량 도달 후 월간 발작 횟수를 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 비교. (주요 목표 1 관련 변수).

YCJ-01에 대한 반응률: 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 간질 발작 횟수가 최소 50% 감소한 환자를 방문 P3, P4, P6, P7에서 반응자로 간주. (부수 목표 1 관련 변수).

위약군 대비 YCJ-01에 대한 반응률: 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 간질 발작 횟수가 최소 50% 감소한 환자를 방문 P3에서 반응자로 간주. (부수 목표 1 관련 변수).

YCJ-01 치료 중인 피험자 중 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 간질 발작 횟수가 25%, 50%, 75%, 90% 감소한 비율을 방문 P3, P4, P6, P7에서 평가. (부수 목표 2 관련 변수).

위약군 대비 YCJ-01 치료 중인 피험자 중 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 간질 발작 횟수가 25%, 50%, 75%, 90% 감소한 비율을 방문 P3에서 평가. (부수 목표 2 관련 변수).

YCJ-01 치료 중인 환자 중 간질 발작이 없는 비율: YCJ-01 치료 시작부터 방문 P7까지 어떤 유형의 발작도 없었거나, 기초 최대 발작 간격의 두 배 기간 동안 발작이 없었던 참가자로 정의(국제간질연맹, ILAE). (부수 목표 3 관련 변수).

위약군 대비 YCJ-01 치료 중인 환자 중 간질 발작이 없는 비율: 할당된 치료 시작부터 방문 P7까지 어떤 유형의 발작도 없었거나, 기초 최대 발작 간격의 두 배 기간 동안 발작이 없었던 참가자로 정의(국제간질연맹, ILAE). (부수 목표 3 관련 변수).

간질 발작 통제에 대한 효과(부수 목표 4 관련 변수): 치료 시작 후(방문 P1부터 P2, P2부터 P3, P3부터 P4, P4부터 P5, P5부터 P6, P6부터 P7) 간질 발작의 중증도 및 유형 변화를 기초 기간(방문 P0부터 P1까지) 대비 평가합니다.