Trattamento Con Estratto Di Cannabis A Spettro Completo Dell'Epilessia Refrattaria Associata Al Complesso Della Sclerosi Tuberosa (TSC) (Spectrum)
Trattamento con estratto di cannabis a spettro completo dell'epilessia refrattaria associata al complesso della sclerosi tuberosa (TSC)
2. Valutare la sicurezza del trattamento con YCJ-01 in pazienti con epilessia refrattaria secondaria a Complesso della Sclerosi Tuberosa.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La situazione attuale dell'epilessia è un problema molto frequente con esordio nei primi anni di vita nei pazienti con sclerosi tuberosa complessa (TSC). Esistono molte opzioni terapeutiche attuali; tuttavia, il 63,3% dei pazienti presenta epilessia non controllata e la maggior parte di essi sperimenta crisi quotidiane. Il controllo inadeguato delle crisi è correlato a disabilità intellettiva e disturbo dello spettro autistico. Data la mancanza di trattamenti efficaci per la gestione dell'epilessia refrattaria, è stato progettato uno studio clinico prospettico e sperimentale. Sebbene esistano opzioni terapeutiche aggiuntive come la stimolazione del nervo vago e la dieta chetogenica (a parte i farmaci antiepilettici), queste non controllano l'epilessia.
Confronto del numero di crisi mensili dall'inizio del trattamento con YCJ-01 rispetto al periodo basale: nei pazienti assegnati a ricevere YCJ-01, variazione del numero di crisi mensili nel secondo mese di trattamento rispetto al periodo basale; e nei pazienti assegnati a ricevere placebo, variazioni del numero di crisi mensili nel secondo mese di trattamento con YCJ-01 rispetto al periodo basale.
Occorrenza di Eventi Avversi (EA), EA Gravi (EAG), EA che determinano l'interruzione del trattamento dello studio, EA di particolare interesse (AESI) e variazioni nei segni vitali e nei valori di laboratorio durante lo studio clinico. (Variabile associata all'obiettivo primario 2). Valutare il tasso di risposta a YCJ-01/placebo: i pazienti che raggiungono una riduzione di almeno il 50% del numero di crisi epilettiche rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) saranno considerati responder.
Valutare la proporzione di soggetti in trattamento con YCJ-01/placebo che raggiungono una riduzione del 25%, 50%, 75% o 90% rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) nel numero di crisi epilettiche. Valutare la proporzione di pazienti in trattamento con YCJ-01/placebo liberi da crisi dall'inizio del trattamento assegnato.
Valutare l'effetto di YCJ-01 sul controllo delle crisi epilettiche (variazioni nella gravità e nei tipi di crisi) prima e dopo l'inizio del trattamento.
Confronto del numero di crisi epilettiche mensili tra i due gruppi di trattamento e il periodo basale: variazione del numero di crisi mensili dei pazienti assegnati a ricevere il medicinale sperimentale durante il secondo mese di trattamento (dalla visita P2 a P3) rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1), confrontata con il secondo mese di trattamento (dalla visita P2 a P3) del gruppo che riceve placebo rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1).
Confronto del numero di crisi mensili dall'inizio del trattamento con YCJ-01 rispetto al periodo basale: nei pazienti assegnati a ricevere YCJ-01, variazione del numero di crisi mensili nei mesi di trattamento dopo il secondo mese di trattamento rispetto al periodo basale; e nei pazienti assegnati a ricevere placebo, variazioni del numero di crisi mensili nei mesi di trattamento dopo il secondo mese di trattamento con YCJ-01 rispetto al basale. Confronto del numero di crisi mensili una volta raggiunta la dose finale in P4-P5 rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) in ciascuno dei pazienti. (Variabile associata all'obiettivo primario 1).
Tasso di risposta a YCJ-01: i pazienti che raggiungono una riduzione di almeno il 50% del numero di crisi epilettiche rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) nelle visite P3, P4, P6 e P7 saranno considerati responder. (Variabile associata all'obiettivo secondario 1).
Tasso di risposta a YCJ-01 rispetto al gruppo placebo: i pazienti che raggiungono una riduzione di almeno il 50% del numero di crisi epilettiche rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) nella visita P3 saranno considerati responder. (Variabile associata all'obiettivo secondario 1).
Proporzione di soggetti in trattamento con YCJ-01 che raggiungono una riduzione del 25%, 50%, 75%, 90% nel numero di crisi epilettiche rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) alle visite P3, P4, P6 e P7. (Variabile associata all'obiettivo secondario 2).
Proporzione di soggetti in trattamento con YCJ-01 rispetto al gruppo placebo che raggiungono una riduzione del 25%, 50%, 75%, 90% nel numero di crisi epilettiche rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) alla visita P3. (Variabile associata all'obiettivo secondario 2).
Proporzione di pazienti in trattamento con YCJ-01 liberi da crisi epilettiche: definita come quei partecipanti senza crisi di alcun tipo dall'inizio del trattamento con YCJ-01 fino alla visita P7, o un periodo di tempo che raddoppia l'intervallo massimo basale tra le crisi (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabile associata all'obiettivo secondario 3).
Proporzione di pazienti in trattamento con YCJ-01 liberi da crisi epilettiche rispetto al gruppo placebo: definita come quei partecipanti senza crisi di alcun tipo dall'inizio del trattamento assegnato fino alla visita P7, o un periodo di tempo che raddoppia l'intervallo massimo basale tra le crisi (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabile associata all'obiettivo secondario 3).
Effetto sul controllo delle crisi epilettiche (variabile associata all'obiettivo secondario 4): Le variazioni nella gravità e nei tipi di crisi epilettiche saranno valutate dopo l'inizio del trattamento (dalla visita P1 a P2, dalla visita P2 a P3, dalla visita P3 a P4, dalla visita P4 a P5, dalla visita P5 a P6, dalla visita P6 a P7) rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1).Confronto del numero di crisi epilettiche mensili tra i due gruppi di trattamento e il periodo basale: variazione del numero di crisi mensili dei pazienti assegnati a ricevere il medicinale sperimentale durante il secondo mese di trattamento (dalla visita P2 a P3) rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1), confrontata con il secondo mese di trattamento (dalla visita P2 a P3) del gruppo che riceve placebo rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1).
Confronto del numero di crisi mensili dall'inizio del trattamento con YCJ-01 rispetto al periodo basale: nei pazienti assegnati a ricevere YCJ-01, variazione del numero di crisi mensili nei mesi di trattamento dopo il secondo mese di trattamento rispetto al periodo basale; e nei pazienti assegnati a ricevere placebo, variazioni del numero di crisi mensili nei mesi di trattamento dopo il secondo mese di trattamento con YCJ-01 rispetto al basale. Confronto del numero di crisi mensili una volta raggiunta la dose finale in P4-P5 rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) in ciascuno dei pazienti. (Variabile associata all'obiettivo primario 1).
Tasso di risposta a YCJ-01: i pazienti che raggiungono una riduzione di almeno il 50% del numero di crisi epilettiche rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) nelle visite P3, P4, P6 e P7 saranno considerati responder. (Variabile associata all'obiettivo secondario 1).
Tasso di risposta a YCJ-01 rispetto al gruppo placebo: i pazienti che raggiungono una riduzione di almeno il 50% del numero di crisi epilettiche rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) nella visita P3 saranno considerati responder. (Variabile associata all'obiettivo secondario 1).
Proporzione di soggetti in trattamento con YCJ-01 che raggiungono una riduzione del 25%, 50%, 75%, 90% nel numero di crisi epilettiche rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) alle visite P3, P4, P6 e P7. (Variabile associata all'obiettivo secondario 2).
Proporzione di soggetti in trattamento con YCJ-01 rispetto al gruppo placebo che raggiungono una riduzione del 25%, 50%, 75%, 90% nel numero di crisi epilettiche rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1) alla visita P3. (Variabile associata all'obiettivo secondario 2).
Proporzione di pazienti in trattamento con YCJ-01 liberi da crisi epilettiche: definita come quei partecipanti senza crisi di alcun tipo dall'inizio del trattamento con YCJ-01 fino alla visita P7, o un periodo di tempo che raddoppia l'intervallo massimo basale tra le crisi (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabile associata all'obiettivo secondario 3).
Proporzione di pazienti in trattamento con YCJ-01 liberi da crisi epilettiche rispetto al gruppo placebo: definita come quei partecipanti senza crisi di alcun tipo dall'inizio del trattamento assegnato fino alla visita P7, o un periodo di tempo che raddoppia l'intervallo massimo basale tra le crisi (International League Against Epilepsy, ILAE). (Variabile associata all'obiettivo secondario 3).
Effetto sul controllo delle crisi epilettiche (variabile associata all'obiettivo secondario 4): Le variazioni nella gravità e nei tipi di crisi epilettiche saranno valutate dopo l'inizio del trattamento (dalla visita P1 a P2, dalla visita P2 a P3, dalla visita P3 a P4, dalla visita P4 a P5, dalla visita P5 a P6, dalla visita P6 a P7) rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1).
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Gil Nagel, Antonio Gil Nagel, Antonio, Doctor
- Numero di telefono: +34 913875000
- Email: ensayosepi@neurologiaclinica.es
Luoghi di studio
-
-
-
Madrid, Spagna, 28034
- Reclutamento
- Hospital Ruber Internacional
-
Contatto:
- Gil Nagel Doctor Gil Nagel, Doctor
- Numero di telefono: +34 91 387 50 00
- Email: ensayosepi@neurologiaclinica.es
-
Investigatore principale:
- Antonio Gil Nagel, Doctor
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione: Pazienti di qualsiasi sesso di età compresa tra 2 e 65 anni (entrambi inclusi) con diagnosi confermata dall'investigatore TSC (per criteri clinici e/o studio genetico).
Epilessia refrattaria secondaria a TSC, definita come quella che non risponde con successo ai tradizionali AED (2 o più), dieta chetogenica, stimolatore del nervo vago, e/o i cui pazienti non sono candidati per la chirurgia dell'epilessia o persistono con crisi dopo l'intervento.
Pazienti con un minimo di 4 crisi epilettiche o più entro 4 settimane prima dell'inizio del trattamento assegnato nella sperimentazione, con segni esterni osservabili (perdita di coscienza o componente motoria).
Stabilità nelle dosi di AED, e nella dieta chetogenica/programmazione del dispositivo associato allo stimolatore del nervo vago senza cambiamenti per almeno 4 settimane prima dell'inizio del trattamento assegnato.
Pazienti che sono in trattamento con 3 o meno AED al momento della firma del consenso informato. Ai fini della valutazione dell'idoneità, il Clobazam non sarà conteggiato come AED Disponibilità da parte dei pazienti o dei caregiver/membri della famiglia (nel caso di pazienti minorenni o sotto tutela legale) a completare il diario delle crisi.
Nel caso di donne in età fertile, per sicurezza, quelle che accettano di seguire le misure contraccettive richieste dalla firma del consenso informato fino a tre mesi dopo l'interruzione dell'assunzione del medicinale sperimentale.
Pazienti che hanno firmato il consenso informato da soli o tramite un rappresentante legale.
-
Criteri di esclusione: Pazienti che stanno ricevendo trattamento con corticosteroidi al momento della firma del consenso informato.
Gravidanza. Donne che allattano Aver partecipato a un'altra sperimentazione clinica, a meno che non siano trascorse almeno 5 emivite del prodotto sperimentale, o 12 settimane, se si tratta di un prodotto con olio di cannabis.
Pazienti che hanno ricevuto prodotti con olio di cannabis nelle ultime 12 settimane. Pazienti che non hanno seguito correttamente il trattamento AED nelle 4 settimane precedenti l'intervento assegnato nella sperimentazione.
Pazienti che hanno cambiato farmaco o dose di AED, dieta chetogenica, o lo stimolatore vagale durante le 4 settimane precedenti l'inizio dell'intervento assegnato nella sperimentazione.
Insufficienza cardiaca, renale ed epatica, insufficienza pancreatica o disfunzione ematologica con valori superiori ai limiti normali di creatinina e urea; valori 2 volte i limiti normali di transaminasi, lipasi e amilasi sierica; piastrine < 80000/mm3, e conta dei globuli bianchi <3000/mm3.
Condizione medica grave non controllata come: malattia epatica, livelli di bilirubina aumentati più del doppio del limite normale, cirrosi, epatite cronica (epatite B o C), diabete non controllato (definito come glicemia >150 mg%), infezioni attive (croniche o acute) o infezioni gravi non controllate, o sanguinamento attivo.
Pazienti o familiari/caregiver (nel caso di pazienti minorenni o sotto tutela legale) che non accettano di rispettare i requisiti e le visite della sperimentazione o presentano un alto rischio di non conformità al protocollo, secondo il medico curante.
Allergia a uno qualsiasi dei componenti del medicinale sperimentale/placebo.
Famiglia (considerando solo i parenti di primo grado) o storia personale di schizofrenia.
Storia personale di tentativi di suicidio.
-
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Sperimentale
Pazienti randomizzati assegnati al gruppo di trattamento attivo.
|
Estratto di cannabis a spettro completo
|
|
Comparatore placebo: placebo
Pazienti randomizzati assegnati al gruppo placebo.
|
Placebo
Estratto di cannabis a spettro completo
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
cambiamenti nel numero di crisi epilettiche nei pazienti
Lasso di tempo: 6 mesi
|
1. Valutare l'efficacia del trattamento con YCJ-01 mediante le variazioni nel numero di crisi epilettiche in pazienti con epilessia refrattaria secondaria al Complesso della Sclerosi Tuberosa. Variabili di Valutazione Primaria Confronto del numero di crisi mensili dall'inizio del trattamento con YCJ-01 rispetto al periodo basale: nei pazienti assegnati a ricevere YCJ-01, variazione nel numero di crisi mensili nel secondo mese di trattamento rispetto al periodo basale; e nei pazienti assegnati a ricevere un placebo, variazioni nel numero di crisi mensili nel secondo mese di trattamento con YCJ-01 rispetto al periodo basale. Occorrenza di Eventi Avversi (EA), EA Gravi (EAG), EA che comportano l'interruzione del trattamento dello studio, EA di particolare interesse (AESI), e cambiamenti nei segni vitali e nei valori di laboratorio durante la sperimentazione clinica. |
6 mesi
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Per valutare il tasso di risposta a YCJ-01/placebo
Lasso di tempo: 6 mesi
|
Per valutare il tasso di risposta a YCJ-01/placebo: i responder saranno definiti come quei pazienti che ottengono almeno una riduzione del 50% del numero di crisi epilettiche rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1). Per valutare la proporzione di soggetti trattati con YCJ-01/placebo che ottengono una riduzione del 25%, 50%, 75% o 90% del numero di crisi epilettiche rispetto al periodo basale (dalla visita P0 a P1). Per valutare la proporzione di pazienti trattati con YCJ-01/placebo che sono liberi da crisi dall'inizio del trattamento assegnato. Per valutare l'effetto di YCJ-01 sul controllo delle crisi (cambiamenti nella gravità e nei tipi di crisi) prima e dopo l'inizio del trattamento. |
6 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Neoplasie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Anomalie congenite
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Sindromi neoplastiche, ereditarie
- Sindromi neurocutanee
- Amartoma
- Neoplasie, primarie multiple
- Malformazioni dello sviluppo corticale, gruppo I
- Malformazioni dello sviluppo corticale
- Malformazioni del sistema nervoso
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Sclerosi tuberosa
Altri numeri di identificazione dello studio
- EstuEla2022
- 2024-520171-27-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .