Léčba plnospektrálním extraktem konopí refrakterní epilepsie spojené s tuberózní sklerózou (TSC) (Spectrum)

Epilepsie je u pacientů s tuberózní sklerózou (TSC) velmi častým problémem, který se obvykle projeví v prvních letech života. Existuje řada současných terapeutických možností; přesto 63,3 % pacientů trpí nekontrolovanou epilepsií a většina z nich zažívá denní záchvaty. Špatná kontrola záchvatů koreluje s intelektuálním postižením a poruchou autistického spektra. Vzhledem k nedostatku účinných léčebných postupů pro refrakterní epilepsii byla navržena prospektivní experimentální klinická studie. Přestože existují další léčebné možnosti, jako je stimulace vagu nebo ketogenní dieta (kromě antiepileptik), tyto epilepsii neovládají.

Porovnání počtu měsíčních záchvatů od zahájení léčby přípravkem YCJ-01 ve srovnání s výchozím obdobím: u pacientů přiřazených k léčbě přípravkem YCJ-01 změna počtu měsíčních záchvatů ve druhém měsíci léčby oproti výchozímu období; a u pacientů přiřazených k placebu změny v počtu měsíčních záchvatů ve druhém měsíci léčby přípravkem YCJ-01 oproti výchozímu období.

Výskyt nežádoucích příhod (AE), závažných AE (SAE), AE vedoucích k ukončení studie, AE zvláštního zájmu (AESI) a změny vitálních funkcí a laboratorních hodnot během klinického hodnocení. (Proměnná spojená s primárním cílem 2). Vyhodnocení míry odpovědi na YCJ-01/placebo: za respondenty budou považováni pacienti, kteří dosáhnou snížení počtu epileptických záchvatů o alespoň 50 % oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1).

Vyhodnocení podílu subjektů léčených YCJ-01/placebem, kteří dosáhnou 25%, 50%, 75% nebo 90% snížení počtu epileptických záchvatů oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1). Vyhodnocení podílu pacientů léčených YCJ-01/placebem bez záchvatů od zahájení přiřazené léčby.

Vyhodnocení účinku YCJ-01 na kontrolu epileptických záchvatů (změny v závažnosti a typech záchvatů) před a po zahájení léčby.

Porovnání počtu měsíčních epileptických záchvatů mezi oběma léčebnými skupinami a výchozím obdobím: změna počtu měsíčních záchvatů u pacientů přiřazených k léčbě zkoumaným léčivým přípravkem během druhého měsíce léčby (od návštěvy P2 do P3) oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1), ve srovnání s druhým měsícem léčby (od návštěvy P2 do P3) u skupiny užívající placebo oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1).

Porovnání počtu měsíčních záchvatů od zahájení léčby přípravkem YCJ-01 ve srovnání s výchozím obdobím: u pacientů přiřazených k léčbě přípravkem YCJ-01 změna počtu měsíčních záchvatů v měsících léčby po druhém měsíci léčby oproti výchozímu období; a u pacientů přiřazených k placebu změny v počtu měsíčních záchvatů v měsících léčby po druhém měsíci léčby přípravkem YCJ-01 oproti výchozímu období. Porovnání počtu měsíčních záchvatů po dosažení konečné dávky v P4-P5 oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1) u každého z pacientů. (Proměnná spojená s primárním cílem 1).

Míra odpovědi na YCJ-01: za respondenty budou považováni pacienti, kteří dosáhnou snížení počtu epileptických záchvatů o alespoň 50 % oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1) při návštěvách P3, P4, P6 a P7. (Proměnná spojená s sekundárním cílem 1).

Míra odpovědi na YCJ-01 ve srovnání se skupinou s placebem: za respondenty budou považováni pacienti, kteří dosáhnou snížení počtu epileptických záchvatů o alespoň 50 % oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1) při návštěvě P3. (Proměnná spojená s sekundárním cílem 1).

Podíl subjektů léčených YCJ-01, kteří dosáhnou 25%, 50%, 75%, 90% snížení počtu epileptických záchvatů oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1) při návštěvách P3, P4, P6 a P7. (Proměnná spojená s sekundárním cílem 2).

Podíl subjektů léčených YCJ-01 ve srovnání se skupinou s placebem, kteří dosáhnou 25%, 50%, 75%, 90% snížení počtu epileptických záchvatů oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1) při návštěvě P3. (Proměnná spojená s sekundárním cílem 2).

Podíl pacientů léčených YCJ-01 bez epileptických záchvatů: definováno jako účastníci bez záchvatů jakéhokoli typu od zahájení léčby YCJ-01 do návštěvy P7, nebo po dobu, která je dvojnásobkem maximálního intervalu mezi záchvaty výchozího období (Mezinárodní liga proti epilepsii, ILAE). (Proměnná spojená se sekundárním cílem 3).

Podíl pacientů léčených YCJ-01 bez epileptických záchvatů ve srovnání se skupinou s placebem: definováno jako účastníci bez záchvatů jakéhokoli typu od zahájení přiřazené léčby do návštěvy P7, nebo po dobu, která je dvojnásobkem maximálního intervalu mezi záchvaty výchozího období (Mezinárodní liga proti epilepsii, ILAE). (Proměnná spojená se sekundárním cílem 3).

Účinek na kontrolu epileptických záchvatů (proměnná spojená se sekundárním cílem 4): Změny v závažnosti a typech epileptických záchvatů budou hodnoceny po zahájení léčby (od návštěvy P1 do P2, od návštěvy P2 do P3, od návštěvy P3 do P4, od návštěvy P4 do P5, od návštěvy P5 do P6, od návštěvy P6 do P7) ve srovnání s výchozím obdobím (od návštěvy P0 do P1). Porovnání počtu měsíčních epileptických záchvatů mezi oběma léčebnými skupinami a výchozím obdobím: změna počtu měsíčních záchvatů u pacientů přiřazených k léčbě zkoumaným léčivým přípravkem během druhého měsíce léčby (od návštěvy P2 do P3) oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1), ve srovnání s druhým měsícem léčby (od návštěvy P2 do P3) u skupiny užívající placebo oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1).

Porovnání počtu měsíčních záchvatů od zahájení léčby přípravkem YCJ-01 ve srovnání s výchozím obdobím: u pacientů přiřazených k léčbě přípravkem YCJ-01 změna počtu měsíčních záchvatů v měsících léčby po druhém měsíci léčby oproti výchozímu období; a u pacientů přiřazených k placebu změny v počtu měsíčních záchvatů v měsících léčby po druhém měsíci léčby přípravkem YCJ-01 oproti výchozímu období. Porovnání počtu měsíčních záchvatů po dosažení konečné dávky v P4-P5 oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1) u každého z pacientů. (Proměnná spojená s primárním cílem 1).

Míra odpovědi na YCJ-01: za respondenty budou považováni pacienti, kteří dosáhnou snížení počtu epileptických záchvatů o alespoň 50 % oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1) při návštěvách P3, P4, P6 a P7. (Proměnná spojená s sekundárním cílem 1).

Míra odpovědi na YCJ-01 ve srovnání se skupinou s placebem: za respondenty budou považováni pacienti, kteří dosáhnou snížení počtu epileptických záchvatů o alespoň 50 % oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1) při návštěvě P3. (Proměnná spojená s sekundárním cílem 1).

Podíl subjektů léčených YCJ-01, kteří dosáhnou 25%, 50%, 75%, 90% snížení počtu epileptických záchvatů oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1) při návštěvách P3, P4, P6 a P7. (Proměnná spojená s sekundárním cílem 2).

Podíl subjektů léčených YCJ-01 ve srovnání se skupinou s placebem, kteří dosáhnou 25%, 50%, 75%, 90% snížení počtu epileptických záchvatů oproti výchozímu období (od návštěvy P0 do P1) při návštěvě P3. (Proměnná spojená s sekundárním cílem 2).

Podíl pacientů léčených YCJ-01 bez epileptických záchvatů: definováno jako účastníci bez záchvatů jakéhokoli typu od zahájení léčby YCJ-01 do návštěvy P7, nebo po dobu, která je dvojnásobkem maximálního intervalu mezi záchvaty výchozího období (Mezinárodní liga proti epilepsii, ILAE). (Proměnná spojená se sekundárním cílem 3).

Podíl pacientů léčených YCJ-01 bez epileptických záchvatů ve srovnání se skupinou s placebem: definováno jako účastníci bez záchvatů jakéhokoli typu od zahájení přiřazené léčby do návštěvy P7, nebo po dobu, která je dvojnásobkem maximálního intervalu mezi záchvaty výchozího období (Mezinárodní liga proti epilepsii, ILAE). (Proměnná spojená se sekundárním cílem 3).

Účinek na kontrolu epileptických záchvatů (proměnná spojená se sekundárním cílem 4): Změny v závažnosti a typech epileptických záchvatů budou hodnoceny po zahájení léčby (od návštěvy P1 do P2, od návštěvy P2 do P3, od návštěvy P3 do P4, od návštěvy P4 do P5, od návštěvy P5 do P6, od návštěvy P6 do P7) ve srovnání s výchozím obdobím (od návštěvy P0 do P1).