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BetterLife FSHD：一个以患者为导向的健康与研究平台

2026年2月19日更新者：Amanda Hill、FSHD Society

BetterLife FSHD：患者驱动的健康与研究平台

BetterLife FSHD 是一个专为支持FSHD患者构建的平台。它根据患者的健康经历和需求，将他们与个性化资源、工具和研究机会联系起来。同时，BetterLife 从患者处收集安全的健康与经历数据以支持研究。这些数据与研究人员共享，有助于更好地理解FSHD，并为改善该社群的护理、治疗和结果而努力。

了解更多并注册请访问：www.BetterLifeFSHD.org

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

其他：观察性的

详细说明

面肩肱型肌营养不良症（FSHD）是一种导致骨骼肌持续无情的退化的遗传性疾病。BetterLife FSHD 是一个由患者驱动的健康平台和研究登记处，旨在帮助 FSHD 患者过上最好的生活，同时推动研究。

在 BetterLife 中，参与者被提示按季度和年度间隔完成一系列简短的调查。调查主题包括人口统计、健康史、FSHD 诊断和进展、FSHD 管理策略，以及生活质量领域，如疼痛、疲劳和心理健康。

当参与者提供调查数据时，他们会收到来自 FSHD 协会文章、博客、视频和网络研讨会库中与他们相关的个性化资源推送。调查数据还用于告知参与者他们可能符合哪些临床试验和其他研究资格。

BetterLife FSHD 收集的信息存储和管理在一个现代化且安全的真实世界数据基础设施中。经指导委员会批准，去识别化的数据可应研究人员、临床医生、生物制药公司、监管/支付机构以及其他参与 FSHD 研究和治疗开发的组织请求提供。BetterLife 也可用于开展和支持 FSHD 协会之外的研究计划。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

5000

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Kayleigh Worek, MS
电话号码：2900 781-301-6060
邮箱：betterlife@fshdsociety.org

学习地点

美国
- Massachusetts
  - Randolph、Massachusetts、美国、02368
    - 招聘中
    - FSHD Society
    - 接触：
      
      Kayleigh Worek, Program Manager, MS
      
      电话号码：2900 781-301-6060
      
      邮箱：betterlife@fshdsociety.org

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

居住在美国或其领土、年龄在一岁或以上的FSHD患者。

描述

纳入标准：

临床或基因诊断为FSHD的个体，或有FSHD家族史且出现症状的个体
年龄1岁及以上
居住在美国或其领土
如果年龄≥18岁，个体必须能够并愿意提供知情同意
如果年龄＜18岁，个体在适用情况下必须能够并愿意提供知情同意，并由父母或法定监护人注册并提供同意

排除标准：

居住在美国或其领土以外的个体
在适用情况下无法或不愿提供知情同意

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
纵向健康数据大体时间：从入组起每年评估一次，直至研究完成（10年）	调查问题，用于收集人口统计学、健康史、FSHD诊断（临床诊断、基因检测、家族史等）以及FSHD症状管理（例如：辅助设备使用、通气、手术）方面的信息。	从入组起每年评估一次，直至研究完成（10年）
自我报告的FSHD进展大体时间：每6个月评估一次，直至研究完成（10年）	涵盖肌肉无力、症状发作和关键进展里程碑的调查问卷，可用于估计面肩肱型肌营养不良症临床评分（FCS）。评分越高表示疾病越严重。	每6个月评估一次，直至研究完成（10年）

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
焦虑患者报告结局指标大体时间：每季度一次，直至研究完成（10年）	采用5点评分系统评估焦虑症状的频率和影响。得分越高表示焦虑程度越严重。	每季度一次，直至研究完成（10年）
抑郁患者报告结局指标大体时间：每季度一次，直至研究完成（10年）	采用5点评分系统评估抑郁症状的频率和影响。评分越高表明抑郁程度越严重。	每季度一次，直至研究完成（10年）
疼痛患者报告结局指标大体时间：每季度一次，直至研究完成（10年）	采用5点评分系统评估疼痛性质及其对日常生活的干扰程度。评分越高，表示疼痛及干扰程度越高。	每季度一次，直至研究完成（10年）
睡眠患者报告结局指标大体时间：每季度一次，直至研究完成（10年）	采用5点评分系统评估睡眠质量。分数越高表示睡眠质量越差。	每季度一次，直至研究完成（10年）
疲劳患者报告结局指标大体时间：每季度一次，直至研究完成（10年）	采用5点评分系统评估疲劳的存在和严重程度。分数越高表示疲劳程度越严重。	每季度一次，直至研究完成（10年）
上肢患者报告结局指标大体时间：每季度一次，直至研究完成（10年）	采用5点评分系统评估上肢执行日常生活活动的能力。分数越高表示使用上肢完成任务时遇到的困难越少。	每季度一次，直至研究完成（10年）
移动能力患者报告结局指标大体时间：每季度一次，直至研究完成（10年）	使用5点评分系统评估下肢活动能力（即站立、坐下）。分数越高表示下肢使用难度越低。	每季度一次，直至研究完成（10年）
体力活动患者报告结局指标大体时间：每季度一次，直至研究完成（10年）	评估以分钟为单位进行的身体活动时间。分数越高表示身体活动水平越高。	每季度一次，直至研究完成（10年）
跌倒患者报告结局指标大体时间：每季度一次，直至研究完成（10年）	使用4点量表评估日常活动中的跌倒恐惧程度。分数越高表明跌倒恐惧感越强。	每季度一次，直至研究完成（10年）
研究偏好大体时间：每年一次直至研究完成（10年）	调查问题包括参与者对不同研究程序参与意愿的排序、对参与研究试验的担忧，以及对远程/面对面/混合研究访问的偏好。	每年一次直至研究完成（10年）
诊断之旅大体时间：基线时一次	用于描述参与者体验和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）诊断障碍的调查问题。	基线时一次
医疗健康体验大体时间：每年一次，直至研究完成（10年）	描述医疗资源利用情况以及在医疗环境中就医体验的调查问题。	每年一次，直至研究完成（10年）
女性健康大体时间：每年一次，直至研究完成（10年）	关于月经史和怀孕史的调查问卷。	每年一次，直至研究完成（10年）
健康的社会决定因素大体时间：每年，直至研究完成（10年）	关于当前就业状况/工作保障、邻里关系、宗教习俗、歧视和粮食安全的调查问题。	每年，直至研究完成（10年）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

FSHD Society

调查人员

首席研究员：Amanda Hill, MBA、FSHD Society

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

Learn more and enroll in BetterLife FSHD

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年8月2日

初级完成 (估计的)

2060年1月1日

研究完成 (估计的)

2060年1月1日

研究注册日期

首次提交

2025年3月24日

首先提交符合 QC 标准的

2026年2月6日

首次发布 (实际的)

2026年2月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年2月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年2月19日

最后验证

2026年2月1日