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BetterLife FSHD: Uma Plataforma de Saúde e Investigação Orientada pelos Pacientes

19 de fevereiro de 2026 atualizado por: Amanda Hill, FSHD Society

BetterLife FSHD é uma plataforma criada para apoiar pessoas que vivem com FSHD. Conecta pacientes com recursos personalizados, ferramentas e oportunidades de investigação que correspondem às suas experiências e necessidades de saúde. Ao mesmo tempo, a BetterLife recolhe dados de saúde e experiência dos pacientes de forma segura para apoiar a investigação. Estes dados são partilhados com investigadores para ajudar a compreender melhor a FSHD e trabalhar para melhorar os cuidados, tratamentos e resultados para a comunidade.

Saiba mais e inscreva-se em: www.BetterLifeFSHD.org

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A distrofia muscular facioescapuloumeral (FSHD) é uma doença genética que provoca o enfraquecimento progressivo dos músculos esqueléticos. O BetterLife FSHD é uma plataforma de saúde e registo de investigação orientada pelos doentes, que visa ajudar os doentes com FSHD a viverem as suas melhores vidas, ao mesmo tempo que potencia a investigação.

No BetterLife, os participantes são convidados a responder a uma série de inquéritos curtos distribuídos ao longo de um período trimestral e anual. Os tópicos dos inquéritos incluem dados demográficos, historial de saúde, diagnóstico e progressão da FSHD, estratégias de gestão da FSHD e domínios da qualidade de vida, como dor, fadiga e saúde mental.

À medida que os participantes fornecem dados dos inquéritos, recebem um feed personalizado de recursos relevantes para eles, a partir da biblioteca da FSHD Society de artigos, blogs, vídeos e webinars. Os dados dos inquéritos também são utilizados para informar os participantes sobre quais os ensaios clínicos e outros estudos de investigação para os quais podem ser elegíveis.

A informação que o BetterLife FSHD recolhe é armazenada e gerida numa infraestrutura de dados do mundo real moderna e segura. Os dados anonimizados são disponibilizados, mediante pedido, a investigadores, clínicos, empresas biofarmacêuticas, organismos reguladores/pagadores e outras organizações envolvidas na investigação e desenvolvimento terapêutico da FSHD, com aprovação de um comité de orientação. O BetterLife também pode ser utilizado para realizar e apoiar iniciativas de investigação externas à FSHD Society.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

5000

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Randolph, Massachusetts, Estados Unidos, 02368
        • Recrutamento
        • FSHD Society
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pessoas com FSHD a viver nos Estados Unidos ou seus territórios com um ano de idade ou mais.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Indivíduos com um diagnóstico clínico ou genético de FSHD, ou indivíduos com histórico familiar de FSHD que apresentem sintomas
  • Idade de 1 ano ou mais
  • Residir nos Estados Unidos ou seus territórios
  • Se tiver 18 anos ou mais, o indivíduo deve ser capaz e estar disposto a dar consentimento
  • Se tiver menos de 18 anos, o indivíduo deve ser capaz e estar disposto a dar assentimento, quando aplicável, e ter um pai ou responsável legal para se registar e dar consentimento

Critérios de Exclusão:

  • Indivíduos que residam fora dos Estados Unidos ou seus territórios
  • Incapaz ou indisposto a dar consentimento, ou assentimento, quando aplicável

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dados de Saúde Longitudinal
Prazo: Avaliado anualmente desde a inscrição até à conclusão do estudo (10 anos)
Perguntas do inquérito para recolher informações sobre demografia, histórico de saúde, diagnóstico de FSHD (diagnóstico clínico, testes genéticos, histórico familiar, etc.) e gestão de sintomas de FSHD (por exemplo, uso de dispositivos de assistência, ventilação, cirurgia).
Avaliado anualmente desde a inscrição até à conclusão do estudo (10 anos)
Progressão da FSHD Auto-Reportada
Prazo: Avaliado a cada 6 meses, até à conclusão do estudo (10 anos)
Perguntas de inquérito que abrangem a fraqueza muscular, o início dos sintomas e os principais marcos de progressão, e que podem ser usadas para estimar o Score Clínico de FSHD (FCS). Uma pontuação mais alta indica maior gravidade da doença.
Avaliado a cada 6 meses, até à conclusão do estudo (10 anos)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medida de Resultados Reportados pelo Doente em Ansiedade
Prazo: Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Avalia a frequência e o impacto dos sintomas de ansiedade utilizando um sistema de avaliação de 5 pontos.
Pontuações mais altas indicam mais ansiedade.
Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Medida de Resultados Reportados pelo Paciente na Depressão
Prazo: Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Avalia a frequência e o impacto dos sintomas de depressão através de um sistema de avaliação de 5 pontos.
Pontuações mais elevadas indicam mais depressão.
Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Medida de Resultado Reportada pelo Paciente com Dor
Prazo: Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Avalia a qualidade da dor e a interferência na vida diária através de um sistema de classificação de 5 pontos.
Pontuações mais elevadas indicam níveis mais altos de dor e interferência.
Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Medida de Resultado Reportada pelo Doente do Sono
Prazo: Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Avalia a qualidade do sono utilizando um sistema de classificação de 5 pontos. Pontuações mais elevadas indicam uma má qualidade do sono.
Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Medida de Resultado Reportada pelo Paciente de Fadiga
Prazo: Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Avalia a presença e gravidade da fadiga utilizando um sistema de classificação de 5 pontos.
Pontuações mais altas indicam mais fadiga.
Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Medida de Resultados Reportados pelo Paciente para o Tronco Superior
Prazo: Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Avalia a capacidade de realizar atividades da vida diária com a parte superior do corpo, utilizando um sistema de classificação de 5 pontos. Pontuações mais elevadas indicam menor dificuldade na realização de tarefas utilizando a parte superior do corpo.
Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Medida de Resultado Reportada pelo Paciente de Mobilidade
Prazo: Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Avalia a capacidade de realizar atividades com a parte inferior do corpo (por exemplo, levantar-se, sentar-se) utilizando um sistema de classificação de 5 pontos.
Pontuações mais elevadas indicam menos dificuldade em utilizar a parte inferior do corpo.
Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Medida de Resultado Reportada pelo Paciente sobre Atividade Física
Prazo: Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Avalia a quantidade de tempo despendido em atividade física em minutos.
Pontuações mais elevadas indicam níveis mais elevados de atividade física.
Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Medida de Resultados Reportados pelo Doente de Quedas
Prazo: Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Avalia o medo de cair durante as atividades diárias usando uma escala de 4 pontos.
Pontuações mais altas indicam um maior medo de cair.
Trimestralmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Preferências de Investigação
Prazo: Anualmente até à conclusão do estudo (10 anos)
Questões do inquérito onde os participantes classificam a sua disponibilidade para participar em vários procedimentos de investigação, preocupações sobre participar em ensaios de investigação e preferências por consultas de estudo remotas/presenciais/híbridas.
Anualmente até à conclusão do estudo (10 anos)
Jornada Diagnóstica
Prazo: Uma vez na Linha de Base
Perguntas do inquérito para descrever a experiência do participante e as barreiras ao diagnóstico de FSHD.
Uma vez na Linha de Base
Experiências de Saúde
Prazo: Anualmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Questões do inquérito para descrever a utilização dos serviços de saúde e as experiências na navegação dos contextos de saúde.
Anualmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Saúde da Mulher
Prazo: Anualmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Perguntas do inquérito sobre o histórico de menstruação e gravidez.
Anualmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Determinantes Sociais da Saúde
Prazo: Anualmente, até à conclusão do estudo (10 anos)
Perguntas do inquérito sobre o estado atual do emprego/segurança no emprego, bairro, práticas religiosas, discriminação e segurança alimentar.
Anualmente, até à conclusão do estudo (10 anos)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

FSHD Society

Investigadores

  • Investigador principal: Amanda Hill, MBA, FSHD Society

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de agosto de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2060

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2060

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de março de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

13 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Pro00079388

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Todos os dados individuais dos participantes (IPD) recolhidos pela BetterLife são disponibilizados à comunidade científica sob a forma de conjuntos de dados anonimizados ou limitados, mediante pedido e aprovação do Comité Diretor.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os IPD e informações de suporte estavam disponíveis a partir de agosto de 2024 e sem data de fim planeada.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os investigadores podem solicitar acesso a DPI e informações de suporte. Os investigadores podem incluir empresas farmacêuticas ou de biotecnologia, instituições académicas, hospitais ou outras organizações envolvidas em investigação e desenvolvimento terapêutico. As agências governamentais ou sistemas pagadores que tomam decisões sobre aprovações e acesso a tratamentos, por exemplo, a Food and Drug Administration (FDA) ou o Institute for Clinical and Economic Review (ICER), também podem solicitar acesso.

Para solicitar acesso, os investigadores devem visitar www.BetterLifeFSHD.org ou enviar um e-mail para BetterLife@FSHDSociety.org. Os investigadores devem fornecer detalhes-chave sobre o seu projeto de investigação, incluindo o IP e os contactos do estudo, uma breve informação de contexto, objetivos claros do estudo, procedimentos e resultados, um resumo da importância para a área e a documentação da aprovação do CEIC, quando necessário. Todos os pedidos são revistos pelo Comité de Direção. Os projetos aprovados devem concordar com um acordo de utilização de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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