BetterLife FSHD: Egy betegvezérelt egészségügyi és kutatási platform
A BetterLife FSHD egy olyan platform, amelyet az FSHD-vel élő emberek támogatására hoztak létre. Összeköti a betegeket személyre szabott forrásokkal, eszközökkel és kutatási lehetőségekkel, amelyek megfelelnek egészségügyi tapasztalataiknak és igényeiknek. Ugyanakkor a BetterLife biztonságos egészségügyi és tapasztalati adatokat gyűjt a betegektől a kutatás támogatása érdekében. Ezeket az adatokat a kutatókkal megosztják, hogy segítsenek jobban megérteni az FSHD-t, és a közösség számára javított ellátás, kezelések és eredmények felé dolgozzanak.
További információ és jelentkezés: www.BetterLifeFSHD.org
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A Facioscapulohumeralis izomsorvadás (FSHD) egy genetikai rendellenesség, amely a vázizmok folyamatos gyengülését okozza. A BetterLife FSHD egy betvezérelt egészségügyi platform és kutatási nyilvántartás, amely célul tűzte ki, hogy segítse az FSHD-betegeket a lehető legjobb életük megélésében, miközben a kutatást is támogatja.
A BetterLife-ban a résztvevőket arra kérjük, hogy válaszoljanak egy sor rövid felmérésre, amelyek negyedévenként és évente kerülnek megkérdezésre. A felmérés témái közé tartozik a demográfia, az egészségügyi előzmények, az FSHD diagnózis és progresszió, az FSHD kezelési stratégiák, valamint az életminőség területei, mint például a fájdalom, a fáradtság és a mentális egészség.
Ahogy a résztvevők felmérési adatokat szolgáltatnak, személyre szabott hírfolyamot kapnak az FSHD Társaság cikkekből, blogokból, videókból és webináriumokból álló könyvtárából, amelyek relevánsak számukra. A felmérési adatokat arra is felhasználják, hogy tájékoztassák a résztvevőket arról, mely klinikai vizsgálatokra és egyéb kutatási tanulmányokra lehetnek jogosultak.
A BetterLife FSHD által gyűjtött információkat egy modern és biztonságos valós idejű adatinfrastruktúrában tárolják és kezelik. Az anonimizált adatok kérésre elérhetővé válnak a kutatók, klinikusok, biofarmáciai vállalatok, szabályozó/fizetési testületek és az FSHD kutatásban és terápiás fejlesztésben részt vevő egyéb szervezetek számára egy irányító bizottság jóváhagyásával. A BetterLife-t az FSHD Társaságon kívüli kutatási kezdeményezések végrehajtására és támogatására is felhasználhatják.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Kayleigh Worek, MS
- Telefonszám: 2900 781-301-6060
- E-mail: betterlife@fshdsociety.org
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Randolph, Massachusetts, Egyesült Államok, 02368
- Toborzás
- FSHD Society
-
Kapcsolatba lépni:
- Kayleigh Worek, Program Manager, MS
- Telefonszám: 2900 781-301-6060
- E-mail: betterlife@fshdsociety.org
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevonási kritériumok:
- FSHD klinikai vagy genetikai diagnózissal rendelkező egyének, vagy olyan egyének, akiknek FSHD családi előfordulása van és tüneteket mutatnak
- 1 éves vagy idősebb kor
- Az Egyesült Államokban vagy annak területein tartózkodó
- Ha 18 éves vagy idősebb, az egyénnek képesnek és hajlandónak kell lennie beleegyezését adni
- Ha 18 év alatti, az egyénnek képesnek és hajlandónak kell lennie hozzájárulását adni (amennyiben alkalmazható), valamint szülőnek vagy törvényes gyámnak kell regisztrálnia és beleegyezést adnia
Kizárási kritériumok:
- Az Egyesült Államokon és annak területein kívül tartózkodó egyének
- Nem képes vagy nem hajlandó beleegyezést vagy hozzájárulást adni (amennyiben alkalmazható)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Longitudinális Egészségügyi Adatok
Időkeret: Évente értékelve a beiratkozástól a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
Kérdőív a demográfiai adatok, egészségtörténet, FSHD diagnózis (klinikai diagnózis, genetikai vizsgálat, családtörténet stb.) és FSHD tünetkezelés (pl. segédeszközök, lélegeztetés, műtét alkalmazása) rögzítésére.
|
Évente értékelve a beiratkozástól a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
|
Önjelentéses FSHD Progresszió
Időkeret: 6 havonta értékelve, a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
A kutatás olyan felmérési kérdéseket tartalmaz, amelyek az izomgyengeséget, a tünetek megjelenését és a kulcsfontosságú progressziós mérföldköveket fedik le, és amelyek felhasználhatók az FSHD klinikai pontszám (FCS) becslésére.
Magasabb pontszám nagyobb betegség súlyosságot jelez.
|
6 havonta értékelve, a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szorongás Beteg által Jelentett Eredmény Mérés
Időkeret: Negyedévente, a tanulmány befejezéséig (10 év)
|
A szorongás tüneteinek gyakoriságát és hatását értékeli egy 5 pontos értékelési rendszer segítségével.
Magasabb pontszám nagyobb szorongást jelez.
|
Negyedévente, a tanulmány befejezéséig (10 év)
|
|
Depresszió Betegtől Jelentett Eredmény Mérés
Időkeret: Negyedévente, amíg a tanulmány be nem fejeződik (10 év)
|
A depresszió tüneteinek gyakoriságát és hatását értékeli egy 5 pontos értékelési rendszer segítségével.
Magasabb pontszám több depressziót jelez.
|
Negyedévente, amíg a tanulmány be nem fejeződik (10 év)
|
|
Fájdalom beteg által bejelentett kimenetmérő
Időkeret: Negyedévente, a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
Az életminőségre gyakorolt fájdalom és interferencia értékelése egy 5 pontos értékelési rendszer segítségével.
Magasabb pontszámok magasabb fájdalom- és interferenciaszinteket jeleznek.
|
Negyedévente, a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
|
Alvás Beteg Által Jelentett Eredmény Mérték
Időkeret: Negyedévente, amíg a vizsgálat be nem fejeződik (10 év)
|
A 5 pontos értékelési rendszerrel értékeli az alvás minőségét.
Magasabb pontszámok rossz alvásminőséget jeleznek.
|
Negyedévente, amíg a vizsgálat be nem fejeződik (10 év)
|
|
Fáradtság Beteg Által Jelentett Eredmény Mérő
Időkeret: Negyedévente, amíg a tanulmány be nem fejeződik (10 év)
|
A fáradtság jelenlétét és súlyosságát 5 pontos értékelési rendszerrel méri.
Magasabb pontszám több fáradtságot jelez.
|
Negyedévente, amíg a tanulmány be nem fejeződik (10 év)
|
|
Felsőtest Beteg Által Jelentett Eredmény Mérés
Időkeret: Negyedévente, a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
A felsőtesttel végzett napi tevékenységek képességét értékeli egy 5 pontos értékelési rendszer segítségével.
A magasabb pontszám kevesebb nehézséget jelent a felsőtesttel végzett feladatok elvégzésében.
|
Negyedévente, a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
|
Mobilitási Beteg által Jelentett Eredmény Mérték
Időkeret: Negyedévente, a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
Az alsótesttel végzett tevékenységek (pl. felállás, leülés) képességét értékeli egy 5 pontos értékelési rendszerrel.
Magasabb pontszám kevesebb nehézséget jelent az alsótest használatában.
|
Negyedévente, a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
|
Fizikai Aktivitás Beteg Által Jelentett Eredmény Mérés
Időkeret: Negyedévente, amíg a tanulmány befejeződik (10 év)
|
A fizikai aktivitással töltött időt percben méri.
Magasabb pontszám nagyobb fizikai aktivitási szintet jelent.
|
Negyedévente, amíg a tanulmány befejeződik (10 év)
|
|
Falls Patient Reported Outcome Measure
Időkeret: Negyedévente, a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
A mindennapi tevékenységek során előforduló eséstől való félelmet értékeli egy 4 pontos skálán.
Magasabb pontszám nagyobb eséstől való félelmet jelez.
|
Negyedévente, a vizsgálat befejezéséig (10 év)
|
|
Kutatási Preferenciák
Időkeret: Évente a tanulmány befejezéséig (10 év)
|
Kérdőív, amelyben a résztvevők rangsorolják hajlandóságukat a különböző kutatási eljárásokban való részvételre, aggályaikat a kutatási vizsgálatokban való részvétellel kapcsolatban, és preferenciáikat a távbeli/személyes/hibrid vizsgálati látogatásokra vonatkozóan.
|
Évente a tanulmány befejezéséig (10 év)
|
|
Diagnosztikai út
Időkeret: Egyszer a kiindulási ponton
|
Kérdőív a résztvevők FSHD diagnózis szerzési tapasztalatának és akadályainak leírásához.
|
Egyszer a kiindulási ponton
|
|
Egészségügyi Tapasztalatok
Időkeret: Évente, a tanulmány befejezéséig (10 év)
|
Kérdőívek a kórházi ellátás igénybevételének és az egészségügyi intézményekben való navigálás tapasztalatainak leírásához.
|
Évente, a tanulmány befejezéséig (10 év)
|
|
Női egészség
Időkeret: Évente, a tanulmány befejezéséig (10 év)
|
Kérdőív a menstruáció és a terhesség előzményeiről.
|
Évente, a tanulmány befejezéséig (10 év)
|
|
Az egészség szociális meghatározói
Időkeret: Évente, amíg a tanulmány be nem fejeződik (10 év)
|
Kérdőív a jelenlegi foglalkoztatási helyzetről/munkabiztonságról, a környezetről, a vallási gyakorlatokról, a diszkriminációról és az élelmiszer-biztonságról.
|
Évente, amíg a tanulmány be nem fejeződik (10 év)
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Amanda Hill, MBA, FSHD Society
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mozgásszervi betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Izombetegségek, atrófiás
- Izomdisztrófiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Izomdisztrófia, Facioscapulohumeralis
- Ficioscapulohumeral izomdisztrófia 1b
- Egészségügyi szolgáltatások igazgatása
- Egészségügyi ellátás minősége
- Eredményértékelés, egészségügyi ellátás
- Eredmény- és folyamatértékelés, egészségügyi ellátás
- Vigyázó várakozás
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00079388
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A kutatók hozzáférést kérhetnek az IPD-hez és a támogató információkhoz. A kutatók között lehetnek gyógyszerészeti vagy biotechnológiai vállalatok, akadémiai intézmények, kórházak vagy más kutatással és terápiás fejlesztéssel foglalkozó szervezetek. A kezelési jóváhagyásokról és hozzáférésről döntő kormányzati ügynökségek vagy fizetési rendszerek, például az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) vagy a Klinikai és Gazdasági Értékelési Intézet (ICER) is kérhetnek hozzáférést.
Hozzáférés kéréséhez a kutatóknak látogassanak el a www.BetterLifeFSHD.org weboldalra, vagy küldjenek e-mailt a BetterLife@FSHDSociety.org címre. A kutatóknak kulcsfontosságú részleteket kell megadniuk kutatási projektjükről, beleértve a fővizsgálatvezetőt és a tanulmány kapcsolattartóit, rövid háttérinformációt, egyértelmű tanulmányi célokat, eljárásokat és eredményeket, a terület számára fontosságának összegzését, valamint az IRB jóváhagyásának dokumentációját, amikor szükséges. Minden kérést az Irányító Bizottság felülvizsgál. Az elfogadott projekteknek meg kell egyezniük egy adathasználati megállapodásban.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- ICF
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .