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BetterLife FSHD : Une plateforme de santé et de recherche pilotée par les patients

19 février 2026 mis à jour par: Amanda Hill, FSHD Society

BetterLife FSHD est une plateforme conçue pour soutenir les personnes vivant avec la FSHD. Elle connecte les patients à des ressources personnalisées, des outils et des opportunités de recherche qui correspondent à leurs expériences et besoins de santé. Simultanément, BetterLife collecte des données de santé et d'expérience sécurisées auprès des patients pour soutenir la recherche. Ces données sont partagées avec les chercheurs pour aider à mieux comprendre la FSHD et œuvrer vers une amélioration des soins, des traitements et des résultats pour la communauté.

Pour en savoir plus et vous inscrire : www.BetterLifeFSHD.org

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Autre: Observationnel

Description détaillée

La dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD) est une maladie génétique qui provoque un affaiblissement incessant des muscles squelettiques. BetterLife FSHD est une plateforme de santé et un registre de recherche pilotés par les patients, visant à aider les patients FSHD à vivre leur meilleure vie tout en alimentant la recherche.

Dans BetterLife, les participants sont invités à répondre à une série de courts questionnaires répartis sur une base trimestrielle et annuelle. Les sujets des questionnaires incluent les données démographiques, les antécédents médicaux, le diagnostic et la progression de la FSHD, les stratégies de prise en charge de la FSHD, et les domaines de qualité de vie comme la douleur, la fatigue et la santé mentale.

Lorsque les participants fournissent des données d'enquête, ils reçoivent un flux personnalisé de ressources pertinentes provenant de la bibliothèque d'articles, de blogs, de vidéos et de webinaires de la FSHD Society. Les données d'enquête sont également utilisées pour informer les participants des essais cliniques et autres études de recherche pour lesquels ils pourraient être éligibles.

Les informations collectées par BetterLife FSHD sont stockées et gérées dans une infrastructure de données du monde réel moderne et sécurisée. Les données anonymisées sont mises à disposition sur demande aux chercheurs, cliniciens, entreprises biopharmaceutiques, organismes de régulation/paiement, et autres organisations impliquées dans la recherche FSHD et le développement thérapeutique, avec l'approbation d'un comité de pilotage. BetterLife peut également être utilisé pour mener et soutenir des initiatives de recherche externes à la FSHD Society.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

5000

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Kayleigh Worek, MS
Numéro de téléphone: 2900 781-301-6060
E-mail: betterlife@fshdsociety.org

Lieux d'étude

États-Unis
- Massachusetts
  - Randolph, Massachusetts, États-Unis, 02368
    - Recrutement
    - FSHD Society
    - Contact:
      
      Kayleigh Worek, Program Manager, MS
      
      Numéro de téléphone: 2900 781-301-6060
      
      E-mail: betterlife@fshdsociety.org

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Personnes atteintes de FSHD vivant aux États-Unis ou dans leurs territoires âgées d'un an ou plus.

La description

Critères d'inclusion :

Personnes ayant un diagnostic clinique ou génétique de FSHD, ou personnes ayant des antécédents familiaux de FSHD présentant des symptômes
Âgé de 1 an ou plus
Résidant aux États-Unis ou dans ses territoires
Si âgé de 18 ans ou plus, la personne doit être capable et disposée à donner son consentement
Si âgé de moins de 18 ans, la personne doit être capable et disposée à donner son assentiment, le cas échéant, et avoir un parent ou tuteur légal qui s'inscrit et donne son consentement

Critères d'exclusion :

Personnes résidant en dehors des États-Unis ou de ses territoires
Incapable ou non disposé à donner son consentement, ou son assentiment, le cas échéant

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Données de Santé Longitudinales Délai: Évalué annuellement à partir de l'inclusion jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Questions de l'enquête pour recueillir des informations sur les données démographiques, les antécédents médicaux, le diagnostic de FSHD (diagnostic clinique, tests génétiques, antécédents familiaux, etc.) et la gestion des symptômes de la FSHD (par exemple, utilisation d'aides techniques, ventilation, chirurgie).	Évalué annuellement à partir de l'inclusion jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Progression de la FSHD auto-déclarée Délai: Évalué tous les 6 mois, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Questions de l'enquête qui couvrent la faiblesse musculaire, l'apparition des symptômes et les étapes clés de progression, et qui peuvent être utilisées pour estimer le Score Clinique FSHD (FCS). Un score plus élevé indique une sévérité plus importante de la maladie.	Évalué tous les 6 mois, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Mesure du résultat rapporté par le patient pour l'anxiété Délai: Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Évalue la fréquence et l'impact des symptômes d'anxiété à l'aide d'un système de notation à 5 points. Des scores plus élevés indiquent une anxiété plus importante.	Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Mesure du résultat rapporté par le patient pour la dépression Délai: Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Évalue la fréquence et l'impact des symptômes de dépression à l'aide d'un système d'évaluation à 5 points. Des scores plus élevés indiquent une dépression plus importante.	Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Mesure des résultats rapportés par les patients pour la douleur Délai: Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Évalue la qualité de la douleur et son interférence avec la vie quotidienne à l'aide d'un système d'évaluation en 5 points. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de douleur et d'interférence.	Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Mesure du résultat rapporté par le patient sur le sommeil Délai: Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Évalue la qualité du sommeil à l'aide d'un système de notation à 5 points. Des scores plus élevés indiquent une mauvaise qualité de sommeil.	Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Mesure des résultats rapportés par les patients concernant la fatigue Délai: Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Évalue la présence et la sévérité de la fatigue en utilisant un système de notation à 5 points. Des scores plus élevés indiquent une plus grande fatigue.	Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Mesure du résultat rapporté par le patient pour le haut du corps Délai: Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Évalue la capacité à effectuer les activités de la vie quotidienne avec la partie supérieure du corps en utilisant un système de notation à 5 points. Des scores plus élevés indiquent moins de difficulté à accomplir les tâches utilisant la partie supérieure du corps.	Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Mesure des résultats rapportés par les patients - Mobilité Délai: Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Évalue la capacité à effectuer des activités avec la partie inférieure du corps (c'est-à-dire, se lever, s'asseoir) en utilisant un système d'évaluation à 5 points. Des scores plus élevés indiquent moins de difficultés à utiliser la partie inférieure du corps.	Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Mesure du Résultat Rapporté par le Patient sur l'Activité Physique Délai: Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Évalue le temps consacré à l'activité physique en minutes. Des scores plus élevés indiquent des niveaux d'activité physique plus importants.	Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Mesure du résultat rapporté par le patient des chutes Délai: Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Évalue la peur de tomber lors des activités quotidiennes à l'aide d'une échelle de 4 points. Des scores plus élevés indiquent une plus grande peur de tomber.	Trimestriellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Préférences de recherche Délai: Annuellement jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Questions d'enquête où les participants classent leur volonté de participer à diverses procédures de recherche, leurs préoccupations concernant la participation à des essais de recherche et leurs préférences pour les visites d'étude à distance/en personne/hybrides.	Annuellement jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Parcours diagnostique Délai: Une fois à l'inclusion	Questions de l'enquête pour décrire l'expérience des participants et les obstacles à obtenir un diagnostic de FSHD.	Une fois à l'inclusion
Expériences de Soins de Santé Délai: Annuellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)	Questions de l'enquête pour décrire l'utilisation des soins de santé et les expériences de navigation dans les milieux de soins.	Annuellement, jusqu'à la fin de l'étude (10 ans)
Santé des femmes Délai: Annuellement, jusqu'à l'achèvement de l'étude (10 ans)	Questions de l'enquête sur les antécédents menstruels et la grossesse.	Annuellement, jusqu'à l'achèvement de l'étude (10 ans)
Déterminants sociaux de la santé Délai: Annuellement, jusqu'à l'achèvement de l'étude (10 ans)	Questions de sondage sur le statut d'emploi actuel/la sécurité de l'emploi, le quartier, les pratiques religieuses, la discrimination et la sécurité alimentaire.	Annuellement, jusqu'à l'achèvement de l'étude (10 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

FSHD Society

Les enquêteurs

Chercheur principal: Amanda Hill, MBA, FSHD Society

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Learn more and enroll in BetterLife FSHD

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2060

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2060

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mars 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 février 2026

Première publication (Réel)

13 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Pro00079388

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des participants (DIP) collectées par BetterLife sont mises à disposition de la communauté de recherche sous forme d'ensembles de données anonymisés ou limités, sur demande et après approbation par le Comité de pilotage.

Délai de partage IPD

Les DPI et les informations de soutien étaient disponibles à partir d'août 2024 et sans date de fin prévue.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs peuvent demander l'accès aux données individuelles des participants (IPD) et aux informations complémentaires. Les chercheurs peuvent inclure des sociétés pharmaceutiques ou biotechnologiques, des institutions académiques, des hôpitaux ou d'autres organisations impliquées dans la recherche et le développement thérapeutique. Les agences gouvernementales ou les systèmes payeurs qui prennent des décisions concernant les approbations de traitement et l'accès, par exemple, la Food and Drug Administration (FDA) ou l'Institute for Clinical and Economic Review (ICER), peuvent également demander l'accès.

Pour demander l'accès, les chercheurs doivent visiter www.BetterLifeFSHD.org ou envoyer un email à BetterLife@FSHDSociety.org. Les chercheurs doivent fournir des détails clés sur leur projet de recherche, y compris les contacts du chercheur principal (PI) et de l'étude, des informations contextuelles brèves, des objectifs d'étude clairs, des procédures et des résultats, un résumé de l'importance pour le domaine, et une documentation de l'approbation du comité d'éthique (IRB), lorsque cela est requis. Toutes les demandes sont examinées par le comité de pilotage. Les projets approuvés doivent accepter un accord d'utilisation des données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

PROTOCOLE D'ÉTUDE
CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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