Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

BetterLife FSHD: Пациентоориентированная платформа для здоровья и исследований

19 февраля 2026 г. обновлено: Amanda Hill, FSHD Society

BetterLife FSHD: Платформа для здоровья и исследований, управляемая пациентами

BetterLife FSHD — это платформа, созданная для поддержки людей, живущих с FSHD. Она связывает пациентов с персонализированными ресурсами, инструментами и исследовательскими возможностями, соответствующими их опыту и потребностям в области здоровья. В то же время BetterLife собирает защищенные данные о здоровье и опыте пациентов для поддержки исследований. Эти данные передаются исследователям, чтобы помочь лучше понять FSHD и работать над улучшением ухода, лечения и результатов для сообщества.

Узнайте больше и зарегистрируйтесь на: www.BetterLifeFSHD.org

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Фациоскапулохумеральная мышечная дистрофия (ФСМД) — это генетическое заболевание, вызывающее неуклонное ослабление скелетных мышц. BetterLife FSHD — это управляемая пациентами платформа здравоохранения и реестр исследований, целью которых является помочь пациентам с ФСМД жить наилучшей жизнью, одновременно способствуя исследованиям.

В BetterLife участникам предлагается отвечать на серию коротких опросов, распределенных на квартальной и годовой основе. Темы опросов включают демографию, историю здоровья, диагностику и прогрессирование ФСМД, стратегии управления ФСМД, а также аспекты качества жизни, такие как боль, усталость и психическое здоровье.

По мере того как участники предоставляют данные опросов, они получают персонализированную ленту ресурсов, релевантных им, из библиотеки статей, блогов, видео и вебинаров Общества ФСМД. Данные опросов также используются для информирования участников о клинических испытаниях и других исследовательских проектах, на которые они могут подойти.

Информация, которую собирает BetterLife FSHD, хранится и управляется в современной и безопасной инфраструктуре данных реального мира. Обезличенные данные предоставляются по запросу исследователям, клиницистам, биофармацевтическим компаниям, регулирующим/платежным органам и другим организациям, участвующим в исследованиях и разработке терапии ФСМД, с одобрения руководящего комитета. BetterLife также может использоваться для проведения и поддержки исследовательских инициатив, внешних по отношению к Обществу ФСМД.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

5000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Kayleigh Worek, MS
  • Номер телефона: 2900 781-301-6060
  • Электронная почта: betterlife@fshdsociety.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Randolph, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02368
        • Рекрутинг
        • FSHD Society
        • Контакт:
          • Kayleigh Worek, Program Manager, MS
          • Номер телефона: 2900 781-301-6060
          • Электронная почта: betterlife@fshdsociety.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Люди с FSHD, проживающие в США или на их территориях, в возрасте одного года и старше.

Описание

Критерии включения:

  • Лица с клиническим или генетическим диагнозом FSHD, или лица с семейным анамнезом FSHD, у которых проявляются симптомы
  • Возраст 1 год и старше
  • Проживание в Соединенных Штатах или их территориях
  • Если возраст 18 лет и старше, человек должен быть способен и готов дать согласие
  • Если младше 18 лет, человек должен быть способен и готов дать согласие (если применимо), а родитель или законный опекун должен зарегистрироваться и дать согласие

Критерии исключения:

  • Лица, проживающие за пределами Соединенных Штатов или их территорий
  • Неспособность или нежелание дать согласие или согласие (если применимо)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Лонгитюдные данные о здоровье
Временное ограничение: Оценивается ежегодно с момента включения в исследование до его завершения (10 лет)
Опросные вопросы для сбора информации о демографии, истории болезни, диагностике FSHD (клиническая диагностика, генетическое тестирование, семейная история и т.д.) и управлении симптомами FSHD (например, использование вспомогательных устройств, вентиляции, хирургическое вмешательство).
Оценивается ежегодно с момента включения в исследование до его завершения (10 лет)
Самоотчет о прогрессировании FSHD
Временное ограничение: Оценивается каждые 6 месяцев до завершения исследования (10 лет)
Опросные вопросы, охватывающие мышечную слабость, начало симптомов и ключевые этапы прогрессирования, которые могут использоваться для оценки клинического балла FSHD (FCS). Более высокий балл указывает на более тяжелую степень заболевания.
Оценивается каждые 6 месяцев до завершения исследования (10 лет)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пациент-сообщаемый показатель исхода по тревоге
Временное ограничение: Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Оценивает частоту и влияние симптомов тревоги с использованием 5-балльной рейтинговой системы. Более высокие баллы указывают на большую тревожность.
Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Показатель депрессии, сообщаемый пациентом
Временное ограничение: Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Оценивает частоту и влияние симптомов депрессии с использованием 5-балльной системы оценки. Более высокие баллы указывают на более выраженную депрессию.
Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Показатель результата, сообщаемый пациентом с болью
Временное ограничение: Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Оценивает качество боли и её влияние на повседневную жизнь по 5-балльной шкале. Более высокие баллы указывают на более высокий уровень боли и её влияния.
Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Опросник для оценки сна, заполняемый пациентом
Временное ограничение: Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Оценивает качество сна по 5-балльной шкале. Более высокие баллы указывают на плохое качество сна.
Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Пациентский отчет о результатах по усталости
Временное ограничение: Квартально, до завершения исследования (10 лет)
Оценивает наличие и степень усталости по 5-балльной шкале. Более высокие баллы указывают на большую усталость.
Квартально, до завершения исследования (10 лет)
Верхняя часть тела: показатель, сообщаемый пациентом
Временное ограничение: Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Оценивает способность выполнять повседневные действия, связанные с верхней частью тела, по 5-балльной шкале. Более высокие баллы указывают на меньшие трудности при выполнении задач с использованием верхней части тела.
Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Пациент-сообщаемый показатель исхода по мобильности
Временное ограничение: Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Оценивает способность выполнять действия с использованием нижней части тела (например, вставать, садиться) по 5-балльной шкале. Более высокие баллы указывают на меньшие трудности при использовании нижней части тела.
Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Показатель, о котором сообщает пациент, связанный с физической активностью
Временное ограничение: Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Оценивает количество времени, затраченного на физическую активность, в минутах. Более высокие показатели указывают на больший уровень физической активности.
Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Мера оценки результатов, о которых сообщил пациент, связанных с падениями
Временное ограничение: Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Оценивает страх падения в повседневной деятельности по 4-балльной шкале. Более высокие баллы указывают на больший страх падения.
Ежеквартально, до завершения исследования (10 лет)
Предпочтения в исследованиях
Временное ограничение: Ежегодно до завершения исследования (10 лет)
Опросные вопросы, в которых участники оценивают свою готовность участвовать в различных исследовательских процедурах, опасения по поводу участия в исследовательских испытаниях и предпочтения относительно удалённых/очных/гибридных визитов в рамках исследования.
Ежегодно до завершения исследования (10 лет)
Диагностический путь
Временное ограничение: Однократно на исходном уровне
Опросные вопросы для описания опыта участников и препятствий при диагностике FSHD.
Однократно на исходном уровне
Опыт в сфере здравоохранения
Временное ограничение: Ежегодно, до завершения исследования (10 лет)
Опросные вопросы для описания использования медицинских услуг и опыта взаимодействия с медицинскими учреждениями.
Ежегодно, до завершения исследования (10 лет)
Здоровье женщин
Временное ограничение: Ежегодно, до завершения исследования (10 лет)
Вопросы опроса об истории менструации и беременности.
Ежегодно, до завершения исследования (10 лет)
Социальные детерминанты здоровья
Временное ограничение: Ежегодно, до завершения исследования (10 лет)
Вопросы опроса о текущем статусе занятости/безопасности работы, районе проживания, религиозных практиках, дискриминации и продовольственной безопасности.
Ежегодно, до завершения исследования (10 лет)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

FSHD Society

Следователи

  • Главный следователь: Amanda Hill, MBA, FSHD Society

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

2 августа 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2060 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 января 2060 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 марта 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pro00079388

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Все данные отдельных участников (IPD), собранные BetterLife, предоставляются научному сообществу в виде обезличенных или ограниченных наборов данных по запросу и после одобрения Руководящим комитетом.

Сроки обмена IPD

Индивидуальные данные пациентов и вспомогательная информация были доступны с августа 2024 года, и запланированной даты окончания доступа нет.

Критерии совместного доступа к IPD

Исследователи могут запросить доступ к индивидуальным данным пациентов (IPD) и вспомогательной информации. Исследователи могут включать фармацевтические или биотехнологические компании, академические учреждения, больницы или другие организации, участвующие в исследованиях и разработке терапевтических методов. Государственные органы или системы плательщиков, принимающие решения об одобрении и доступе к лечению, например, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) или Институт клинического и экономического анализа (ICER), также могут запросить доступ.

Для запроса доступа исследователям следует посетить www.BetterLifeFSHD.org или отправить электронное письмо по адресу BetterLife@FSHDSociety.org. Исследователи должны предоставить ключевые детали своего исследовательского проекта, включая главного исследователя и контакты для связи, краткую справочную информацию, четкие цели исследования, процедуры и результаты, обзор важности для данной области, а также документацию об одобрении институционального наблюдательного совета (IRB), когда это требуется. Все запросы рассматриваются Руководящим комитетом. Проекты, которые одобрены, должны согласиться с соглашением об использовании данных.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Лицево-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Guinea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться