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BetterLife FSHD: Una Piattaforma di Salute e Ricerca Guidata dai Pazienti

19 febbraio 2026 aggiornato da: Amanda Hill, FSHD Society

BetterLife FSHD: Una Piattaforma Sanitaria e di Ricerca Guidata dai Pazienti

BetterLife FSHD è una piattaforma creata per supportare le persone che convivono con la FSHD. Collega i pazienti a risorse personalizzate, strumenti e opportunità di ricerca che corrispondono alle loro esperienze e necessità di salute. Allo stesso tempo, BetterLife raccoglie dati sanitari ed esperienziali sicuri dai pazienti per supportare la ricerca. Questi dati sono condivisi con i ricercatori per contribuire a comprendere meglio la FSHD e lavorare verso cure, trattamenti e risultati migliori per la comunità.

Scopri di più e registrati su: www.BetterLifeFSHD.org

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La distrofia muscolare facioscapulohumerale (FSHD) è un disturbo genetico che causa un indebolimento progressivo dei muscoli scheletrici. BetterLife FSHD è una piattaforma sanitaria e registro di ricerca guidato dai pazienti che mira ad aiutare i pazienti con FSHD a vivere la loro vita migliore e allo stesso tempo alimentare la ricerca.

In BetterLife, i partecipanti sono invitati a rispondere a una serie di brevi sondaggi distribuiti su base trimestrale e annuale. Gli argomenti dei sondaggi includono dati demografici, storia clinica, diagnosi e progressione della FSHD, strategie di gestione della FSHD e domini della qualità della vita come dolore, affaticamento e salute mentale.

Mentre i partecipanti forniscono dati tramite i sondaggi, ricevono un feed personalizzato di risorse pertinenti dalla biblioteca della FSHD Society di articoli, blog, video e webinar. I dati dei sondaggi vengono anche utilizzati per informare i partecipanti su quali studi clinici e altre ricerche potrebbero essere idonei.

Le informazioni raccolte da BetterLife FSHD vengono archiviate e gestite in un'infrastruttura moderna e sicura di dati del mondo reale. I dati anonimizzati vengono resi disponibili su richiesta a ricercatori, clinici, aziende biofarmaceutiche, organismi di regolamentazione/pagamento e altre organizzazioni coinvolte nella ricerca sulla FSHD e nello sviluppo terapeutico, previa approvazione di un comitato direttivo. BetterLife può anche essere utilizzato per condurre e supportare iniziative di ricerca esterne alla FSHD Society.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

5000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Randolph, Massachusetts, Stati Uniti, 02368
        • Reclutamento
        • FSHD Society
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Persone con FSHD che vivono negli Stati Uniti o nei suoi territori di età pari o superiore a un anno.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Individui con diagnosi clinica o genetica di FSHD, o individui con storia familiare di FSHD che presentano sintomi
  • Età di 1 anno o superiore
  • Residenti negli Stati Uniti o nei suoi territori
  • Se di età pari o superiore a 18 anni, l'individuo deve essere in grado e disposto a fornire il consenso
  • Se di età inferiore ai 18 anni, l'individuo deve essere in grado e disposto a fornire l'assenso, ove applicabile, e avere un genitore o tutore legale che si registri e fornisca il consenso

Criteri di esclusione:

  • Individui residenti al di fuori degli Stati Uniti o dei suoi territori
  • Incapacità o indisponibilità a fornire il consenso, o l'assenso, ove applicabile

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dati Sanitari Longitudinali
Lasso di tempo: Valutato annualmente dall'arruolamento fino al completamento dello studio (10 anni)
Domande del sondaggio per raccogliere informazioni su demografia, storia clinica, diagnosi di FSHD (diagnosi clinica, test genetici, storia familiare, ecc.) e gestione dei sintomi della FSHD (ad esempio, uso di dispositivi di assistenza, ventilazione, intervento chirurgico).
Valutato annualmente dall'arruolamento fino al completamento dello studio (10 anni)
Progressione FSHD Autodichiarata
Lasso di tempo: Valutato ogni 6 mesi, fino al completamento dello studio (10 anni)
Domande del sondaggio che coprono debolezza muscolare, insorgenza dei sintomi e tappe fondamentali della progressione, e che possono essere utilizzate per stimare il Punteggio Clinico FSHD (FCS). Un punteggio più alto indica una maggiore gravità della malattia.
Valutato ogni 6 mesi, fino al completamento dello studio (10 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura del Risultato Segnalato dal Paziente per l'Ansia
Lasso di tempo: Trimestrale, fino al completamento dello studio (10 anni)
Valuta la frequenza e l'impatto dei sintomi d'ansia utilizzando un sistema di valutazione a 5 punti.
Punteggi più alti indicano maggiore ansia.
Trimestrale, fino al completamento dello studio (10 anni)
Misurazione degli Esiti Riferiti dal Paziente con Depressione
Lasso di tempo: Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Valuta la frequenza e l'impatto dei sintomi depressivi utilizzando un sistema di valutazione a 5 punti.
Punteggi più alti indicano una maggiore depressione.
Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Misura dell'Esito Segnalato dal Paziente per il Dolore
Lasso di tempo: Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Valuta la qualità del dolore e l'interferenza con la vita quotidiana utilizzando un sistema di valutazione a 5 punti. Punteggi più alti indicano livelli più elevati di dolore e interferenza.
Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Sleep Patient Reported Outcome Measure
Lasso di tempo: Trimestrale, fino al completamento dello studio (10 anni)
Valuta la qualità del sonno utilizzando un sistema di valutazione a 5 punti.
Punteggi più alti indicano una scarsa qualità del sonno.
Trimestrale, fino al completamento dello studio (10 anni)
Misurazione dell'Esito Segnalato dal Paziente sulla Fatica
Lasso di tempo: Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Valuta la presenza e la gravità della fatica utilizzando un sistema di valutazione a 5 punti. Punteggi più alti indicano maggiore fatica.
Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Misura di Outcome Segnalata dal Paziente per la Parte Superiore del Corpo
Lasso di tempo: Trimestrale, fino al completamento dello studio (10 anni)
Valuta la capacità di svolgere le attività della vita quotidiana con la parte superiore del corpo utilizzando un sistema di valutazione a 5 punti.
Punteggi più alti indicano minore difficoltà nel completare i compiti utilizzando la parte superiore del corpo.
Trimestrale, fino al completamento dello studio (10 anni)
Misurazione del Risultato Segnalato dal Paziente sulla Mobilità
Lasso di tempo: Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Valuta la capacità di svolgere attività con la parte inferiore del corpo (ad esempio, alzarsi, sedersi) utilizzando un sistema di valutazione a 5 punti. Punteggi più alti indicano minore difficoltà nell'utilizzo della parte inferiore del corpo.
Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Misura degli Esiti Riportati dal Paziente sull'Attività Fisica
Lasso di tempo: Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Valuta la quantità di tempo dedicato all'attività fisica in minuti.
Punteggi più alti indicano livelli maggiori di attività fisica.
Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Misura di Esito Riferita dal Paziente sulle Cadute
Lasso di tempo: Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Valuta la paura di cadere durante le attività quotidiane utilizzando una scala a 4 punti.
Punteggi più alti indicano una maggiore paura di cadere.
Trimestralmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Preferenze di Ricerca
Lasso di tempo: Annualmente fino al completamento dello studio (10 anni)
Domande del sondaggio in cui i partecipanti classificano la loro disponibilità a partecipare a varie procedure di ricerca, preoccupazioni riguardanti la partecipazione a studi clinici e preferenze per visite di studio a distanza/in presenza/ibride.
Annualmente fino al completamento dello studio (10 anni)
Percorso Diagnostico
Lasso di tempo: Una volta al basale
Domande del sondaggio per descrivere l'esperienza dei partecipanti e le barriere nell'ottenere una diagnosi di FSHD.
Una volta al basale
Esperienze Sanitarie
Lasso di tempo: Annualmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Questionari per descrivere l'utilizzo dei servizi sanitari e le esperienze nella navigazione dei contesti sanitari.
Annualmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Salute delle Donne
Lasso di tempo: Annualmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Domande del sondaggio sulla storia delle mestruazioni e della gravidanza.
Annualmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Determinanti Sociali della Salute
Lasso di tempo: Annualmente, fino al completamento dello studio (10 anni)
Domande del sondaggio sullo stato occupazionale attuale/sicurezza del lavoro, quartiere, pratiche religiose, discriminazione e sicurezza alimentare.
Annualmente, fino al completamento dello studio (10 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

FSHD Society

Investigatori

  • Investigatore principale: Amanda Hill, MBA, FSHD Society

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2060

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2060

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

13 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00079388

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati individuali dei partecipanti (IPD) raccolti da BetterLife vengono resi disponibili alla comunità di ricerca sotto forma di set di dati deidentificati o limitati su richiesta e approvazione del Comitato direttivo.

Periodo di condivisione IPD

I dati IPD e le informazioni di supporto sono stati disponibili a partire da agosto 2024 e senza una data di fine pianificata.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori possono richiedere l'accesso ai dati IPD e alle informazioni di supporto. I ricercatori possono includere aziende farmaceutiche o biotecnologiche, istituzioni accademiche, ospedali o altre organizzazioni coinvolte nella ricerca e nello sviluppo terapeutico. Anche le agenzie governative o i sistemi pagatori che prendono decisioni sull'approvazione e l'accesso ai trattamenti, ad esempio la Food and Drug Administration (FDA) o l'Institute for Clinical and Economic Review (ICER), possono richiedere l'accesso.

Per richiedere l'accesso, i ricercatori dovrebbero visitare www.BetterLifeFSHD.org o inviare un'email a BetterLife@FSHDSociety.org. I ricercatori devono fornire dettagli chiave sul loro progetto di ricerca, inclusi il PI e i contatti dello studio, brevi informazioni di background, chiari obiettivi, procedure e risultati dello studio, un riassunto dell'importanza per il campo e la documentazione dell'approvazione dell'IRB, quando richiesto. Tutte le richieste vengono esaminate dal Comitato Direttivo. I progetti approvati devono accettare un accordo per l'uso dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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