Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BetterLife FSHD: Zorientowana na Pacjenta Platforma Zdrowotna i Badawcza

19 lutego 2026 zaktualizowane przez: Amanda Hill, FSHD Society

BetterLife FSHD: Platforma dla Pacjentów w Obszarze Zdrowia i Badań

BetterLife FSHD to platforma stworzona, aby wspierać osoby żyjące z FSHD. Łączy ona pacjentów z spersonalizowanymi zasobami, narzędziami i możliwościami badawczymi, które odpowiadają ich doświadczeniom zdrowotnym i potrzebom. Jednocześnie BetterLife zbiera bezpieczne dane zdrowotne i doświadczeniowe od pacjentów, aby wspierać badania. Dane te są udostępniane badaczom, aby pomóc lepiej zrozumieć FSHD i dążyć do poprawy opieki, leczenia i wyników dla społeczności.

Dowiedz się więcej i zapisz się na: www.BetterLifeFSHD.org

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Miodystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna (FSHD) to zaburzenie genetyczne powodujące nieustające osłabienie mięśni szkieletowych. BetterLife FSHD to platforma zdrowotna i rejestr badań napędzane przez pacjentów, które mają na celu pomóc pacjentom z FSHD żyć najlepszym życiem, jednocześnie wspierając badania.

W BetterLife uczestnicy są zachęcani do odpowiadania na serię krótkich ankiet rozłożonych na kwartał i rok. Tematy ankiet obejmują dane demograficzne, historię zdrowia, diagnozę i postęp FSHD, strategie zarządzania FSHD oraz obszary jakości życia, takie jak ból, zmęczenie i zdrowie psychiczne.

Gdy uczestnicy dostarczają dane z ankiet, otrzymują spersonalizowany kanał zasobów dla nich istotnych z biblioteki artykułów, blogów, filmów i webinarów FSHD Society. Dane z ankiet są również wykorzystywane do informowania uczestników, w których badaniach klinicznych i innych badaniach mogą być uprawnieni do udziału.

Informacje gromadzone przez BetterLife FSHD są przechowywane i zarządzane w nowoczesnej i bezpiecznej infrastrukturze danych rzeczywistych. Zanonimizowane dane są udostępniane na żądanie badaczom, klinicystom, firmom biofarmaceutycznym, organom regulacyjnym/płatniczym oraz innym organizacjom zaangażowanym w badania FSHD i rozwój terapeutyczny za zgodą komitetu sterującego. BetterLife może być również wykorzystywany do prowadzenia i wspierania inicjatyw badawczych zewnętrznych wobec FSHD Society.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

5000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Randolph, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02368
        • Rekrutacyjny
        • FSHD Society
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z FSHD mieszkające w Stanach Zjednoczonych lub na ich terytoriach, w wieku jednego roku lub starsze.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Osoby z kliniczną lub genetyczną diagnozą FSHD, lub osoby z rodzinną historią FSHD, które wykazują objawy
  • Wiek 1 rok lub starszy
  • Mieszkający w Stanach Zjednoczonych lub ich terytoriach
  • Jeśli wiek 18 lat lub starszy, osoba musi być zdolna i chętna do wyrażenia zgody
  • Jeśli poniżej 18 roku życia, osoba musi być zdolna i chętna do wyrażenia asentu, jeśli dotyczy, oraz mieć rodzica lub opiekuna prawnego, który się zarejestruje i wyrazi zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby mieszkające poza Stanami Zjednoczonymi lub ich terytoriami
  • Niezdolni lub niechętni do wyrażenia zgody lub asentu, jeśli dotyczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Longitudinalne Dane Zdrowotne
Ramy czasowe: Oceniane corocznie od momentu rekrutacji do zakończenia badania (10 lat)
Pytania ankietowe dotyczące gromadzenia informacji na temat demografii, historii zdrowia, diagnozy FSHD (diagnoza kliniczna, badania genetyczne, historia rodzinna itp.) oraz zarządzania objawami FSHD (np. stosowanie urządzeń wspomagających, wentylacja, operacja).
Oceniane corocznie od momentu rekrutacji do zakończenia badania (10 lat)
Samodzielnie zgłaszany postęp FSHD
Ramy czasowe: Oceniane co 6 miesięcy, do zakończenia badania (10 lat)
Pytania ankietowe, które obejmują osłabienie mięśni, początek objawów i kluczowe etapy progresji, i które mogą być wykorzystane do oszacowania Wyniku Klinicznego FSHD (FCS). Wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie choroby.
Oceniane co 6 miesięcy, do zakończenia badania (10 lat)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Anxiety Patient Reported Outcome Measure
Ramy czasowe: Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Ocenia częstotliwość i wpływ objawów lękowych przy użyciu 5-punktowego systemu oceny. Wyższe wyniki wskazują na większy poziom lęku.
Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Depresja – miara zgłaszana przez pacjenta
Ramy czasowe: Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Ocenia częstotliwość i wpływ objawów depresji przy użyciu 5-punktowego systemu oceny. Wyższe wyniki wskazują na większy poziom depresji.
Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Miarę Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta w Kontekście Bólu
Ramy czasowe: Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Ocenia jakość bólu i jego wpływ na codzienne życie przy użyciu 5-stopniowej skali oceny. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom bólu i wpływu na życie.
Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Miernik Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta w Zakresie Snu
Ramy czasowe: Kwartalnie, do ukończenia badania (10 lat)
Ocenia jakość snu przy użyciu 5-stopniowej skali ocen. Wyższe wyniki wskazują na niską jakość snu.
Kwartalnie, do ukończenia badania (10 lat)
Miarę Wyniku Zgłaszanego przez Pacjenta w Zakresie Zmęczenia
Ramy czasowe: Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Ocenia obecność i nasilenie zmęczenia przy użyciu 5-stopniowej skali oceny. Wyższe wyniki wskazują na większe zmęczenie.
Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Kwestionariusz Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta dla Górnej Części Ciała
Ramy czasowe: Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Ocenia zdolność do wykonywania codziennych czynności górną częścią ciała przy użyciu 5-punktowego systemu oceny. Wyższe wyniki wskazują na mniejsze trudności w wykonywaniu zadań przy użyciu górnej części ciała.
Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Miernik Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta w Zakresie Mobilności
Ramy czasowe: Kwartalnie, do czasu zakończenia badania (10 lat)
Ocenia zdolność do wykonywania czynności z użyciem dolnej części ciała (tj. wstawanie, siadanie) przy użyciu 5-punktowego systemu oceny. Wyższe wyniki wskazują na mniejsze trudności w używaniu dolnej części ciała.
Kwartalnie, do czasu zakończenia badania (10 lat)
Fizyczna Aktywność Miernik Wyników Zgłaszanych przez Pacjenta
Ramy czasowe: Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Ocenia ilość czasu spędzonego na aktywności fizycznej w minutach. Wyższe wyniki wskazują na większy poziom aktywności fizycznej.
Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Kwestionariusz Samoopisowy do Oceny Upadków
Ramy czasowe: Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Ocenia lęk przed upadkiem podczas codziennych czynności przy użyciu 4-stopniowej skali. Wyższe wyniki wskazują na większy lęk przed upadkiem.
Kwartalnie, do zakończenia badania (10 lat)
Preferencje Badawcze
Ramy czasowe: Rocznie do zakończenia badania (10 lat)
Pytania ankietowe, w których uczestnicy oceniają swoją gotowość do uczestnictwa w różnych procedurach badawczych, obawy związane z uczestnictwem w badaniach klinicznych oraz preferencje dotyczące wizyt w ramach badania (zdalnych/stacjonarnych/hybrydowych).
Rocznie do zakończenia badania (10 lat)
Diagnostyczna Podróż
Ramy czasowe: Jeden raz w punkcie wyjściowym
Pytania ankietowe opisujące doświadczenia uczestników i bariery w uzyskaniu diagnozy FSHD.
Jeden raz w punkcie wyjściowym
Doświadczenia w Opiece Zdrowotnej
Ramy czasowe: Rocznie, do zakończenia badania (10 lat)
Pytania ankietowe dotyczące wykorzystania opieki zdrowotnej oraz doświadczeń w korzystaniu z placówek medycznych.
Rocznie, do zakończenia badania (10 lat)
Zdrowie Kobiet
Ramy czasowe: Rocznie, do zakończenia badania (10 lat)
Ankiety dotyczące historii menstruacji i ciąży.
Rocznie, do zakończenia badania (10 lat)
Społeczne uwarunkowania zdrowia
Ramy czasowe: Rocznie, do ukończenia badania (10 lat)
Pytania ankietowe dotyczące aktualnego statusu zatrudnienia/bezpieczeństwa pracy, dzielnicy, praktyk religijnych, dyskryminacji i bezpieczeństwa żywnościowego.
Rocznie, do ukończenia badania (10 lat)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

FSHD Society

Śledczy

  • Główny śledczy: Amanda Hill, MBA, FSHD Society

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2060

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2060

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00079388

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wszystkie dane indywidualnych uczestników (IPD) zebrane przez BetterLife są udostępniane społeczności naukowej w postaci danych zanonimizowanych lub ograniczonych zestawów danych na wniosek i po zatwierdzeniu przez Komitet Sterujący.

Ramy czasowe udostępniania IPD

IPD oraz informacje pomocnicze były dostępne począwszy od sierpnia 2024 roku, bez planowanej daty zakończenia.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacze mogą ubiegać się o dostęp do IPD oraz wspierających informacji. Badacze mogą obejmować firmy farmaceutyczne lub biotechnologiczne, instytucje akademickie, szpitale lub inne organizacje zaangażowane w badania i rozwój terapeutyczny. Agencje rządowe lub systemy płatników podejmujące decyzje dotyczące zatwierdzania i dostępu do leczenia, na przykład Agencja Żywności i Leków (FDA) lub Instytut ds. Przeglądu Klinicznego i Ekonomicznego (ICER), również mogą ubiegać się o dostęp.

Aby ubiegać się o dostęp, badacze powinni odwiedzić stronę www.BetterLifeFSHD.org lub wysłać e-mail na adres BetterLife@FSHDSociety.org. Badacze muszą podać kluczowe szczegóły dotyczące swojego projektu badawczego, w tym głównego badacza i kontakty do badania, krótkie informacje podstawowe, jasne cele badania, procedury i wyniki, podsumowanie znaczenia dla dziedziny oraz dokumentację zatwierdzenia przez komisję etyczną (IRB), gdy jest to wymagane. Wszystkie wnioski są rozpatrywane przez Komitet Sterujący. Projekty, które zostaną zatwierdzone, muszą wyrazić zgodę na umowę o wykorzystaniu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna

  • Avidity Biosciences, Inc.
    Aktywny, nie rekrutujący
    Faza 2. otwartego badania uzupełniającego AOC 1020 u dorosłych z dystrofią mięśni twarzowo-łopatkowo-ramieniowych (FSHD) (FORTITUDE-OLE)
    Dystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa, twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna | FMD | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna typu 1 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna... i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Zakończony
    Badanie fazy 1/2 AOC 1020 u dorosłych z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) (FORTITUDE)
    Dystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa, twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna | FMD | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna typu 1 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna... i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Rekrutacyjny
    Badanie oceny Del-Braxa (zwanego także AOC 1020) u uczestników z FSHD (FORTITUDE-3)
    Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna typu 1 (FSHD1) | Dystrofia twarzowo-łopatkowo-ramienna | FSHD - dystrofia mięśniowo-twarzowo-łopatkowo-ramienna | Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramienna 1 | FSHD2 | FSHD1 | Dystrofia mięśniowo-łopatkowo-ramienna i inne warunki
    Stany Zjednoczone, Dania, Hiszpania, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Włochy, Niemcy, Francja, Japonia, Holandia

Badania kliniczne na Obserwacyjny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj