Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

BetterLife FSHD: Een door patiënten gedreven gezondheids- en onderzoeksplatform

19 februari 2026 bijgewerkt door: Amanda Hill, FSHD Society

BetterLife FSHD: Een door patiënten gestuurd gezondheids- en onderzoeksplatform

BetterLife FSHD is een platform dat is opgezet om mensen met FSHD te ondersteunen. Het verbindt patiënten met gepersonaliseerde hulpbronnen, tools en onderzoeksmogelijkheden die aansluiten bij hun gezondheidservaringen en behoeften. Tegelijkertijd verzamelt BetterLife veilige gezondheids- en ervaringsgegevens van patiënten om onderzoek te ondersteunen. Deze gegevens worden gedeeld met onderzoekers om FSHD beter te begrijpen en te werken aan verbeterde zorg, behandelingen en resultaten voor de gemeenschap.

Meer informatie en aanmelden op: www.BetterLifeFSHD.org

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD) is een genetische aandoening die voortdurende verzwakking van de skeletspieren veroorzaakt. BetterLife FSHD is een door patiënten gedreven gezondheidsplatform en onderzoeksregister dat tot doel heeft FSHD-patiënten te helpen hun beste leven te leiden en tegelijkertijd onderzoek te ondersteunen.

In BetterLife worden deelnemers gevraagd om op een reeks korte enquêtes te reageren die verspreid zijn over een kwartaal- en jaarbasis. Enquêteonderwerpen omvatten demografie, gezondheidsgeschiedenis, FSHD-diagnose en -progressie, FSHD-beheerstrategieën en levenskwaliteitsdomeinen zoals pijn, vermoeidheid en geestelijke gezondheid.

Terwijl deelnemers enquêtegegevens verstrekken, ontvangen ze een gepersonaliseerde feed met voor hen relevante bronnen uit de bibliotheek van artikelen, blogs, video's en webinars van de FSHD Society. Enquêtegegevens worden ook gebruikt om deelnemers te informeren over welke klinische onderzoeken en andere onderzoeksstudies voor hen in aanmerking kunnen komen.

De informatie die BetterLife FSHD verzamelt, wordt opgeslagen en beheerd in een moderne en veilige real-world data-infrastructuur. Geanonimiseerde gegevens worden op verzoek beschikbaar gesteld aan onderzoekers, clinici, biofarmaceutische bedrijven, regelgevende/betalende instanties en andere organisaties die betrokken zijn bij FSHD-onderzoek en therapeutische ontwikkeling, met goedkeuring van een stuurgroep. BetterLife kan ook worden gebruikt om onderzoeksinitiatieven buiten de FSHD Society uit te voeren en te ondersteunen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

5000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Randolph, Massachusetts, Verenigde Staten, 02368
        • Werving
        • FSHD Society
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mensen met FSHD die in de Verenigde Staten of zijn territoria wonen, van één jaar of ouder.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Personen met een klinische of genetische diagnose van FSHD, of personen met een familiegeschiedenis van FSHD die symptomen vertonen
  • Leeftijd 1 jaar of ouder
  • Woonachtig in de Verenigde Staten of haar territoria
  • Indien 18 jaar of ouder, moet de persoon in staat zijn en bereid zijn om toestemming te geven
  • Indien jonger dan 18 jaar, moet de persoon in staat zijn en bereid zijn om instemming te geven, indien van toepassing, en moet een ouder of wettelijke voogd zich registreren en toestemming geven

Exclusiecriteria:

  • Personen die buiten de Verenigde Staten of haar territoria wonen
  • Niet in staat of niet bereid om toestemming, of instemming, te geven indien van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Longitudinale Gezondheidsgegevens
Tijdsspanne: Jaarlijks geëvalueerd vanaf inschrijving tot studievoltooiing (10 jaar)
Enquêtevragen om informatie vast te leggen over demografie, gezondheidsgeschiedenis, FSHD-diagnose (klinische diagnose, genetische testen, familiegeschiedenis, enz.) en FSHD-symptoombeheer (bijv. gebruik van hulpmiddelen, beademing, chirurgie).
Jaarlijks geëvalueerd vanaf inschrijving tot studievoltooiing (10 jaar)
Zelfgerapporteerde FSHD-progressie
Tijdsspanne: Elke 6 maanden geëvalueerd, tot studievoltooiing (10 jaar)
Enquêtevragen die spierzwakte, symptoombegin en belangrijke progressiemijlpalen behandelen, en die kunnen worden gebruikt om de FSHD Clinical Score (FCS) te schatten. Een hogere score duidt op een ernstigere ziekte.
Elke 6 maanden geëvalueerd, tot studievoltooiing (10 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Angst Patiënt Gerapporteerde Uitkomstmaat
Tijdsspanne: Kwartaals, tot studievoltooiing (10 jaar)
Beoordeelt frequentie en impact van angstsymptomen met een 5-puntenschaal. Hogere scores duiden op meer angst.
Kwartaals, tot studievoltooiing (10 jaar)
Depressie Patiënt Gerapporteerde Uitkomstmaat
Tijdsspanne: Kwartaal, tot voltooiing van de studie (10 jaar)
Beoordeelt de frequentie en impact van depressiesymptomen met een 5-puntsschaal. Hogere scores duiden op meer depressie.
Kwartaal, tot voltooiing van de studie (10 jaar)
Pijn Patiënt Gerapporteerde Uitkomst Maat
Tijdsspanne: Per kwartaal, totdat de studie is voltooid (10 jaar)
Beoordeelt de kwaliteit van pijn en de interferentie met het dagelijks leven met behulp van een 5-puntenschaal. Hogere scores duiden op hogere niveaus van pijn en interferentie.
Per kwartaal, totdat de studie is voltooid (10 jaar)
Slaap Patiënt Gerapporteerde Uitkomstmaat
Tijdsspanne: Per kwartaal, tot studievoltooiing (10 jaar)
Beoordeelt de kwaliteit van de slaap met behulp van een 5-puntenschaal. Hogere scores duiden op een slechte slaapkwaliteit.
Per kwartaal, tot studievoltooiing (10 jaar)
Vermoeidheid Patiënt Gerapporteerde Uitkomstmaat
Tijdsspanne: Kwartaal, tot studie voltooiing (10 jaar)
Beoordeelt de aanwezigheid en ernst van vermoeidheid met behulp van een 5-punts beoordelingssysteem. Hogere scores duiden op meer vermoeidheid.
Kwartaal, tot studie voltooiing (10 jaar)
Upper Body Patient Reported Outcome Measure
Tijdsspanne: Per kwartaal, tot het einde van de studie (10 jaar)
Beoordeelt het vermogen om activiteiten van het dagelijks leven met het bovenlichaam uit te voeren met behulp van een 5-puntsschaal. Hogere scores duiden op minder moeite met het voltooien van taken met het bovenlichaam.
Per kwartaal, tot het einde van de studie (10 jaar)
Mobiliteit Patiëntgerapporteerde Uitkomstmaat
Tijdsspanne: Kwartaalgebonden, tot studievoltooiing (10 jaar)
Beoordeelt het vermogen om activiteiten met het onderlichaam uit te voeren (bijvoorbeeld opstaan, gaan zitten) met behulp van een 5-punts beoordelingssysteem. Hogere scores wijzen op minder moeite met het gebruik van het onderlichaam.
Kwartaalgebonden, tot studievoltooiing (10 jaar)
Fysieke Activiteit Patiëntgerapporteerde Uitkomstmaat
Tijdsspanne: Per kwartaal, tot studievoltooiing (10 jaar)
Beoordeelt de hoeveelheid tijd die aan fysieke activiteit wordt besteed in minuten. Hogere scores duiden op hogere niveaus van fysieke activiteit.
Per kwartaal, tot studievoltooiing (10 jaar)
Falls Patient Reported Outcome Measure
Tijdsspanne: Kwartaal, tot voltooiing van de studie (10 jaar)
Beoordeelt de angst om te vallen tijdens dagelijkse activiteiten met behulp van een 4-puntsschaal. Hogere scores duiden op een grotere angst om te vallen.
Kwartaal, tot voltooiing van de studie (10 jaar)
Onderzoeksvoorkeuren
Tijdsspanne: Jaarlijks totdat de studie is voltooid (10 jaar)
Enquêtevragen waarbij deelnemers hun bereidheid rangschikken om deel te nemen aan verschillende onderzoeksprocedures, zorgen over deelname aan onderzoeksproeven en voorkeuren voor afstands-/persoonlijke/hybride studiekeuringen.
Jaarlijks totdat de studie is voltooid (10 jaar)
Diagnostische Reis
Tijdsspanne: Eén keer bij Baseline
Enquêtevragen om de ervaring van deelnemers en belemmeringen bij het diagnosticeren van FSHD te beschrijven.
Eén keer bij Baseline
Gezondheidszorgervaringen
Tijdsspanne: Jaarlijks, tot studie voltooiing (10 jaar)
Enquêtevragen om het gebruik van gezondheidszorg en ervaringen bij het navigeren door zorginstellingen te beschrijven.
Jaarlijks, tot studie voltooiing (10 jaar)
Vrouwengezondheid
Tijdsspanne: Jaarlijks, tot studievoltooiing (10 jaar)
Enquêtevragen over de geschiedenis van menstruatie en zwangerschap.
Jaarlijks, tot studievoltooiing (10 jaar)
Sociale Determinanten van Gezondheid
Tijdsspanne: Jaarlijks, tot studievoltooiing (10 jaar)
Enquêtevragen over huidige werkstatus/baanzekerheid, woonbuurt, religieuze praktijken, discriminatie en voedselzekerheid.
Jaarlijks, tot studievoltooiing (10 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

FSHD Society

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Amanda Hill, MBA, FSHD Society

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 augustus 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2060

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2060

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00079388

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele deelnemersgegevens (IPD) die door BetterLife zijn verzameld, worden op verzoek en na goedkeuring door de Stuurgroep beschikbaar gesteld aan de onderzoeksgemeenschap in de vorm van geanonimiseerde of beperkte datasets.

IPD-tijdsbestek voor delen

IPD en ondersteunende informatie waren beschikbaar vanaf augustus 2024 en zonder geplande einddatum.

IPD-toegangscriteria voor delen

Onderzoekers kunnen toegang aanvragen tot IPD en ondersteunende informatie. Onderzoekers kunnen farmaceutische of biotechnologiebedrijven, academische instellingen, ziekenhuizen of andere organisaties betrokken bij onderzoek en therapeutische ontwikkeling omvatten. Overheidsinstanties of betalersystemen die beslissingen nemen over behandelingsgoedkeuringen en toegang, bijvoorbeeld de Food and Drug Administration (FDA) of het Institute for Clinical and Economic Review (ICER), kunnen ook toegang aanvragen.

Om toegang aan te vragen, dienen onderzoekers www.BetterLifeFSHD.org te bezoeken of een e-mail te sturen naar BetterLife@FSHDSociety.org. Onderzoekers moeten belangrijke details over hun onderzoeksproject verstrekken, waaronder PI en studiecontactpersonen, korte achtergrondinformatie, duidelijke studieobjectieven, procedures en uitkomsten, samenvatting van het belang voor het vakgebied, en documentatie van IRB-goedkeuring, indien vereist. Alle aanvragen worden beoordeeld door de Stuurgroep. Projecten die worden goedgekeurd, moeten akkoord gaan met een gegevensgebruiksovereenkomst.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Observationeel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren