Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BetterLife FSHD: Potilasvetoinen terveys- ja tutkimusalusta

torstai 19. helmikuuta 2026 päivittänyt: Amanda Hill, FSHD Society

BetterLife FSHD: Potilaskeskeinen terveys- ja tutkimusalusta

BetterLife FSHD on alusta, joka on rakennettu tukemaan FSHD:stä kärsiviä ihmisiä. Se yhdistää potilaat henkilökohtaisten resurssien, työkalujen ja tutkimusmahdollisuuksien kanssa, jotka vastaavat heidän terveyskokemuksiaan ja tarpeitaan. Samalla BetterLife kerää turvallisia terveys- ja kokemustietoja potilailta tutkimuksen tukemiseksi. Nämä tiedot jaetaan tutkijoiden kanssa auttaakseen ymmärtämään FSHD:tä paremmin ja työskentelemään parantuneen hoidon, hoitojen ja tulosten puolesta yhteisölle.

Lue lisää ja ilmoittaudu osoitteessa: www.BetterLifeFSHD.org

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Facioscapulohumeralinen lihasdystrofia (FSHD) on geneettinen sairaus, joka aiheuttaa luurankolihasten jatkuvaa heikentymistä. BetterLife FSHD on potilaiden käynnistämä terveysalusta ja tutkimusrekisteri, jonka tavoitteena on auttaa FSHD-potilaita elämään parasta mahdollista elämää samalla kun se tukee tutkimusta.

BetterLife-järjestelmässä osallistujia pyydetään vastaamaan sarjaan lyhyitä kyselyitä, jotka jakautuvat neljännesvuosittain ja vuosittain. Kyselyaiheisiin kuuluvat demografiset tiedot, terveyshistoria, FSHD-diagnoosi ja eteneminen, FSHD:n hallintastrategiat sekä elämänlaatuun liittyvät alueet, kuten kipu, väsymys ja mielenterveys.

Kun osallistujat tarjoavat kyselytietoja, he saavat personoidun syötteen heille sopivista resursseista FSHD-seuran kirjastosta, joka sisältää artikkeleita, blogeja, videoita ja verkkoseminaareja. Kyselytietoja käytetään myös tiedottamaan osallistujille, mihin kliinisiin kokeisiin ja muihin tutkimuksiin he saattavat olla oikeutettuja.

BetterLife FSHD:n keräämät tiedot tallennetaan ja hallitaan nykyaikaisessa ja turvallisessa reaaliaikaisen datan infrastruktuurissa. Anonymisoituja tietoja saatetaan pyynnöstä tutkijoiden, klinikkojen, biolääkeyhtiöiden, sääntely-/maksuviranomaisten sekä muiden FSHD-tutkimukseen ja terapian kehitykseen osallistuvien organisaatioiden käyttöön ohjauskomitean hyväksynnällä. BetterLifea voidaan käyttää myös FSHD-seuran ulkopuolisten tutkimushankkeiden toteuttamiseen ja tukemiseen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

5000

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Randolph, Massachusetts, Yhdysvallat, 02368
        • Rekrytointi
        • FSHD Society
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Yhdysvalloissa tai sen territorioilla asuvat yhden vuoden tai vanhemmat FSHD-potilaat.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Henkilöt, joilla on FSHD:n kliininen tai geneettinen diagnoosi, tai henkilöt, joilla on FSHD:n perhehistoria ja joilla on oireita
  • Ikä 1 vuosi tai enemmän
  • Asuu Yhdysvalloissa tai sen territorioissa
  • Jos ikä on 18 vuotta tai enemmän, henkilön on kyettävä ja halukas antamaan suostumus
  • Jos alle 18-vuotias, henkilön on kyettävä ja halukas antamaan hyväksyntä (tarvittaessa), ja vanhemman tai laillisen huoltajan on rekisteröidyttävä ja annettava suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Henkilöt, jotka asuvat Yhdysvaltojen tai sen territorioiden ulkopuolella
  • Ei kykene tai ole halukas antamaan suostumusta tai hyväksyntää (tarvittaessa)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pitkittäinen terveystiedot
Aikaikkuna: Arvioitu vuosittain rekisteröitymisestä tutkimuksen päättymiseen (10 vuotta)
Kyselykysymyksiä demografian, terveyshistorian, FSHD-diagnoosin (kliininen diagnoosi, geneettinen testaus, perhehistoria jne.) ja FSHD-oireiden hoidon (esim. apuvälineiden, hengityslaitteiden, leikkauksen käyttö) tietojen keräämiseksi.
Arvioitu vuosittain rekisteröitymisestä tutkimuksen päättymiseen (10 vuotta)
Itse Raportoidun FSHD:n Edistyminen
Aikaikkuna: Arvioidaan 6 kuukauden välein, kunnes tutkimus saadaan päätökseen (10 vuotta)
Kyselykysymyksiä, jotka kattavat lihasheikkouden, oireiden alkamisen ja keskeiset edistymisvaiheet, ja joita voidaan käyttää FSHD-kliinisen pistemäärän (FCS) arvioimiseen. Korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa sairauden vakavuutta.
Arvioidaan 6 kuukauden välein, kunnes tutkimus saadaan päätökseen (10 vuotta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ahdistuneisuuden potilasarvioidun lopputuloksen mittari
Aikaikkuna: Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Arvioi ahdistusoireiden esiintymistiheyttä ja vaikutusta 5-portaiseen arviointijärjestelmällä. Korkeammat pisteet osoittavat enemmän ahdistusta.
Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Depression Patient Reported Outcome Measure
Aikaikkuna: Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Arvioi masennusoireiden esiintymistiheyttä ja vaikutusta käyttäen 5-asteikkoa. Korkeammat pisteet osoittavat enemmän masennusta.
Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Kipua koskeva potilasarviointimenetelmä
Aikaikkuna: Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus on valmis (10 vuotta)
Arvioi kivun laatua ja päivittäisen elämän häiriöitä 5-asteikolla. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampia kivun ja häiriön tasoja.
Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus on valmis (10 vuotta)
Unen potilaskohtainen raportoitu lopputulosmittari
Aikaikkuna: Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Arvioi unen laatua 5-pisteen arviointijärjestelmällä. Korkeammat pisteet osoittavat heikompaa unen laatua.
Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Väsymyspotilaan ilmoittama tulosten mitta
Aikaikkuna: Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Arvioi väsymyksen esiintymistä ja vakavuutta 5-asteikolla. Korkeammat pisteet osoittavat enemmän väsymystä.
Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Ylävartalon potilasarvioitu lopputulosmittari
Aikaikkuna: Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus on valmis (10 vuotta)
Arvioi kykyä suorittaa ylävartalon avulla päivittäisiä toimintoja 5-pisteen arviointijärjestelmän avulla. Korkeammat pisteet osoittavat vähemmän vaikeuksia tehtävien suorittamisessa ylävartaloa käyttäen.
Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus on valmis (10 vuotta)
Liikkuvuuden potilaskokemusmittari
Aikaikkuna: Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus on valmis (10 vuotta)
Arvioi kykyä suorittaa toimintoja alaosan kehon kanssa (eli nouseminen seisomaan, istuutuminen) käyttämällä 5-asteikkoa. Korkeammat pisteet osoittavat vähemmän vaikeuksia alaosan kehon käytössä.
Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus on valmis (10 vuotta)
Fyysisen aktiivisuuden potilasarviointimenetelmä
Aikaikkuna: Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Arvioi fyysiseen aktiivisuuteen käytetyn ajan minuutteina. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa fyysistä aktiivisuutta.
Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Kaatumisten potilasarvioitu tulosmittari
Aikaikkuna: Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Arvioi kaatumisen pelkoa päivittäisissä toimissa käyttäen 4-asteikkoa. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa kaatumisen pelkoa.
Neljännesvuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Tutkimusasetukset
Aikaikkuna: Vuosittain tutkimuksen päättymiseen saakka (10 vuotta)
Kyselykysymykset, joissa osallistujat arvioivat haluaan osallistua erilaisiin tutkimusmenetelmiin, huoliaan tutkimuskokeisiin osallistumisesta sekä etusijojansa etä-/paikan päällä-/hybriditutkimuskäynneille.
Vuosittain tutkimuksen päättymiseen saakka (10 vuotta)
Diagnostinen matka
Aikaikkuna: Kerran perustasolla
Kyselykysymykset osallistujan kokemuksen ja esteiden kuvaamiseksi FSHD-diagnoosin saamisessa.
Kerran perustasolla
Terveydenhuolto-kokemukset
Aikaikkuna: Vuosittain, kunnes tutkimus valmistuu (10 vuotta)
Kyselykysymyksiä terveydenhuollon käytön ja kokemuksien kuvaamiseksi terveydenhuolto-olosuhteissa.
Vuosittain, kunnes tutkimus valmistuu (10 vuotta)
Naisten terveys
Aikaikkuna: Vuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Kyselykysymyksiä kuukautisten ja raskauden historiasta.
Vuosittain, kunnes tutkimus päättyy (10 vuotta)
Terveyden sosiaaliset määrittäjät
Aikaikkuna: Vuosittain, kunnes tutkimus on valmis (10 vuotta)
Kyselykysymykset nykyisestä työllisyyden tilasta/työpaikan turvallisuudesta, naapurustosta, uskonnollisista käytännöistä, syrjinnästä ja ruokaturvasta.
Vuosittain, kunnes tutkimus on valmis (10 vuotta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

FSHD Society

Tutkijat

  • Päätutkija: Amanda Hill, MBA, FSHD Society

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 2. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. tammikuuta 2060

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. tammikuuta 2060

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 20. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00079388

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kaikki BetterLifen keräämät yksilölliset osallistujatiedot (IPD) tehdään tutkimusyhteisön käyttöön saataville tunnistetietojen poistettuna tai rajoitettuina tietoaineistoina pyynnöstä ja Ohjauskomitean hyväksynnän jälkeen.

IPD-jaon aikakehys

IPD ja tukitiedot olivat saatavilla alkaen elokuusta 2024, eikä suunniteltua päättymispäivää ole.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tutkijat voivat pyytää pääsyä IPD-tietoihin ja niitä tukeviin tietoihin. Tutkijoihin voi kuulua lääketeollisuus- tai biotekniikkayrityksiä, akateemisia instituutioita, sairaaloita tai muita tutkimukseen ja terapian kehittämiseen osallistuvia organisaatioita. Hallituksen virastot tai maksajajärjestelmät, jotka tekevät päätöksiä hoidon hyväksynnöistä ja saatavuudesta, esimerkiksi Food and Drug Administration (FDA) tai Institute for Clinical and Economic Review (ICER), voivat myös pyytää pääsyä.

Pääsyn pyytämiseksi tutkijoiden tulee käydä osoitteessa www.BetterLifeFSHD.org tai lähettää sähköpostia osoitteeseen BetterLife@FSHDSociety.org. Tutkijoiden on annettava keskeiset yksityiskohdat tutkimusprojektistaan, mukaan lukien päävastuuhenkilö (PI) ja tutkimuksen yhteyshenkilöt, lyhyt taustatieto, selkeät tutkimustavoitteet, menettelyt ja tulokset, yhteenveto kentän kannalta tärkeydestä sekä IRB-hyväksynnän dokumentaatio, kun se vaaditaan. Kaikki pyynnöt käsitellään Ohjauskomiteassa. Hyväksytyt projektit on suostuttava tietojen käyttösopimukseen.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Facioscapulohumeral lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset Havainnollistava

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Australia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa