Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BetterLife FSHD: Pacienty řízená zdravotní a výzkumná platforma

19. února 2026 aktualizováno: Amanda Hill, FSHD Society

BetterLife FSHD je platforma vytvořená pro podporu lidí žijících s FSHD. Spojuje pacienty s personalizovanými zdroji, nástroji a výzkumnými příležitostmi, které odpovídají jejich zdravotním zkušenostem a potřebám. Zároveň BetterLife sbírá od pacientů bezpečná zdravotní a zkušenostní data na podporu výzkumu. Tato data jsou sdílena s výzkumníky, aby pomohla lépe porozumět FSHD a pracovat na zlepšení péče, léčby a výsledků pro komunitu.

Více informací a registrace na: www.BetterLifeFSHD.org

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Facioskapulohumerální svalová dystrofie (FSHD) je genetická porucha, která způsobuje neustálé oslabování kosterních svalů. BetterLife FSHD je pacientsky řízená zdravotní platforma a výzkumný registr, jehož cílem je pomoci pacientům s FSHD žít co nejlépe a zároveň podporovat výzkum.

V BetterLife jsou účastníci vyzváni, aby odpovídali na řadu krátkých průzkumů rozložených na čtvrtletní a roční bázi. Témata průzkumů zahrnují demografii, zdravotní anamnézu, diagnózu a progresi FSHD, strategie zvládání FSHD a oblasti kvality života, jako je bolest, únava a duševní zdraví.

Když účastníci poskytují data z průzkumů, dostávají personalizovaný přehled zdrojů relevantních pro ně z knihovny článků, blogů, videí a webinářů Společnosti FSHD. Data z průzkumů se také používají k informování účastníků o klinických studiích a dalších výzkumných projektech, pro které by mohli být způsobilí.

Informace, které BetterLife FSHD shromažďuje, jsou uloženy a spravovány v moderní a bezpečné infrastruktuře reálných dat. Anonymizovaná data jsou na žádost k dispozici výzkumníkům, klinikům, biofarmaceutickým společnostem, regulačním/plátcovským orgánům a dalším organizacím zapojeným do výzkumu FSHD a vývoje léčebných postupů s povolením řídicího výboru. BetterLife lze také použít k provádění a podpoře výzkumných iniciativ mimo Společnost FSHD.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

5000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Randolph, Massachusetts, Spojené státy, 02368
        • Nábor
        • FSHD Society
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Lidé s FSHD žijící ve Spojených státech nebo na jejich územích ve věku jednoho roku nebo starší.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Jedinci s klinickou nebo genetickou diagnózou FSHD, nebo jedinci s rodinnou anamnézou FSHD, kteří vykazují příznaky
  • Věk 1 rok nebo starší
  • Bydlící ve Spojených státech nebo jejich teritoriích
  • Pokud je věk 18 let nebo více, jednotlivec musí být schopen a ochoten poskytnout souhlas
  • Pokud je mladší 18 let, jednotlivec musí být schopen a ochoten poskytnout souhlas, pokud je to vhodné, a mít rodiče nebo zákonného zástupce, který se zaregistruje a poskytne souhlas

Kritéria pro vyloučení:

  • Jedinci bydlící mimo Spojené státy nebo jejich teritoria
  • Neschopní nebo neochotní poskytnout souhlas, nebo souhlas, pokud je to vhodné

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Longitudinální Zdravotní Data
Časové okno: Hodnoceno každoročně od zápisu do studie až do jejího dokončení (10 let)
Dotazníkové otázky k zaznamenání informací o demografii, zdravotní historii, diagnostice FSHD (klinická diagnóza, genetické testování, rodinná anamnéza atd.) a zvládání příznaků FSHD (např. používání kompenzačních pomůcek, ventilace, chirurgický zákrok).
Hodnoceno každoročně od zápisu do studie až do jejího dokončení (10 let)
Sebehodnocení progrese FSHD
Časové okno: Hodnoceno každých 6 měsíců, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Dotazníky pokrývající svalovou slabost, nástup symptomů a klíčové milníky progrese onemocnění, které lze použít k odhadu klinického skóre FSHD (FCS). Vyšší skóre indikuje větší závažnost onemocnění.
Hodnoceno každých 6 měsíců, dokud nebude studie dokončena (10 let)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měřítko výsledků hlášených pacienty s úzkostí
Časové okno: Čtvrtletně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Posuzuje četnost a dopad příznaků úzkosti pomocí 5bodového hodnoticího systému. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň úzkosti.
Čtvrtletně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Deprese – hlášené výsledky pacientů
Časové okno: Čtvrtletně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Hodnotí četnost a dopad příznaků deprese pomocí 5bodového hodnotícího systému. Vyšší skóre znamená více deprese.
Čtvrtletně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Míra výsledků hlášených pacienty s bolestí
Časové okno: Čtvrtletně až do ukončení studie (10 let)
Posuzuje kvalitu bolesti a její vliv na každodenní život pomocí 5bodového hodnotícího systému. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň bolesti a větší omezení.
Čtvrtletně až do ukončení studie (10 let)
Míra výsledků hlášených pacientem se spánkem
Časové okno: Čtvrtletně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Posuzuje kvalitu spánku pomocí 5bodového hodnotícího systému. Vyšší skóre naznačuje nízkou kvalitu spánku.
Čtvrtletně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Fatigue Patient Reported Outcome Measure
Časové okno: Čtvrtletně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Posuzuje přítomnost a závažnost únavy pomocí 5bodového hodnotícího systému. Vyšší skóre indikuje větší únavu.
Čtvrtletně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Míra výsledků hlášených pacienty pro horní část těla
Časové okno: Čtvrtletně až do dokončení studie (10 let)
Posuzuje schopnost vykonávat aktivity denního života horní částí těla pomocí 5bodového hodnotícího systému. Vyšší skóre indikuje menší obtíže při plnění úkolů pomocí horní části těla.
Čtvrtletně až do dokončení studie (10 let)
Měření výsledků hlášených pacientem v oblasti mobility
Časové okno: Čtvrtletně až do ukončení studie (10 let)
Hodnotí schopnost vykonávat činnosti s dolní částí těla (tj. vstávání, sezení) pomocí 5bodového hodnotícího systému. Vyšší skóre znamená menší obtíže při používání dolní části těla.
Čtvrtletně až do ukončení studie (10 let)
Dotazník o fyzické aktivitě vyplněný pacientem
Časové okno: Čtvrtletně až do dokončení studie (10 let)
Posuzuje množství času stráveného fyzickou aktivitou v minutách. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň fyzické aktivity.
Čtvrtletně až do dokončení studie (10 let)
Míra výsledků hlášených pacienty při pádech
Časové okno: Čtvrtletně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Posuzuje strach z pádu při běžných denních činnostech pomocí 4bodové stupnice. Vyšší skóre indikuje větší strach z pádu.
Čtvrtletně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Výzkumné preference
Časové okno: Ročně až do ukončení studie (10 let)
Dotazníkové otázky, ve kterých účastníci hodnotí svou ochotu účastnit se různých výzkumných postupů, obavy z účasti na výzkumných studiích a preference pro vzdálené/osobní/hybridní návštěvy studie.
Ročně až do ukončení studie (10 let)
Diagnostická cesta
Časové okno: Jednou v základním stavu
Dotazníkové otázky k popisu zkušeností účastníků a překážek při diagnostice FSHD.
Jednou v základním stavu
Zdravotnické Zkušenosti
Časové okno: Ročně, až do dokončení studie (10 let)
Dotazníkové otázky k popisu využívání zdravotní péče a zkušeností s orientací ve zdravotnických zařízeních.
Ročně, až do dokončení studie (10 let)
Zdraví žen
Časové okno: Ročně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Dotazníkové otázky týkající se historie menstruace a těhotenství.
Ročně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Sociální determinanty zdraví
Časové okno: Ročně, dokud nebude studie dokončena (10 let)
Dotazník se zabývá současným zaměstnáním a pracovní jistotou, sousedstvím, náboženskými praktikami, diskriminací a potravinovou bezpečností.
Ročně, dokud nebude studie dokončena (10 let)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

FSHD Society

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Amanda Hill, MBA, FSHD Society

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. srpna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2060

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2060

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

13. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00079388

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechna data jednotlivých účastníků (IPD), která shromažďuje společnost BetterLife, jsou výzkumné komunitě zpřístupněna ve formě anonymizovaných nebo omezených datových souborů na základě žádosti a schválení Řídícím výborem.

Časový rámec sdílení IPD

IPD a podpůrné informace byly k dispozici od srpna 2024 bez plánovaného data ukončení.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Výzkumníci mohou požádat o přístup k IPD a podpůrným informacím. Výzkumníci mohou zahrnovat farmaceutické nebo biotechnologické společnosti, akademické instituce, nemocnice nebo jiné organizace zapojené do výzkumu a terapeutického vývoje. Přístup mohou požádat také vládní agentury nebo systémy plátců, kteří rozhodují o schválení a přístupu k léčbě, například Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) nebo Institut pro klinické a ekonomické hodnocení (ICER).

Pro žádost o přístup by měli výzkumníci navštívit www.BetterLifeFSHD.org nebo poslat e-mail na adresu BetterLife@FSHDSociety.org. Výzkumníci musí poskytnout klíčové podrobnosti o svém výzkumném projektu, včetně hlavního výzkumníka (PI) a kontaktů na studii, stručné základní informace, jasné cíle studie, postupy a výsledky, shrnutí významu pro obor a dokumentaci o schválení etické komise (IRB), pokud je to vyžadováno. Všechny žádosti posuzuje Řídící výbor. Projekty, které jsou schváleny, musí souhlasit s dohodou o použití dat.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Facioskapulohumerální svalová dystrofie

  • Avidity Biosciences, Inc.
    Nábor
    Studie na vyhodnocení Del-Brax (také označované jako AOC 1020) u účastníků s FSHD (FORTITUDE-3)
    Facioskapulohumerální svalová dystrofie | FSHD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 (FSHD1) | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FSHD - Facioskapulohumerální svalová dystrofie | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální... a další podmínky
    Spojené státy, Dánsko, Španělsko, Kanada, Spojené království, Itálie, Německo, Francie, Japonsko, Holandsko
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Aktivní, ne nábor
    Otevřená rozšiřující studie fáze 2 AOC 1020 u dospělých s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) (FORTITUDE-OLE)
    Svalové dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FMD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie... a další podmínky
    Spojené státy, Kanada, Spojené království
  • Avidity Biosciences, Inc.
    Dokončeno
    Studie fáze 1/2 AOC 1020 u dospělých s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) (FORTITUDE)
    Svalové dystrofie | Svalová dystrofie, facioskapulohumerální | FSHD | Facio-skapulo-humeralová dystrofie | FMD | Facioskapulohumerální svalová dystrofie 1 | FSHD2 | FSHD1 | FMD2 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie typu 1 | Fascioskapulohumerální svalová dystrofie... a další podmínky
    Spojené státy, Kanada, Spojené království

Klinické studie na Pozorovací

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit