Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BetterLife FSHD: Et pasientdrevet helse- og forskningsplattform

19. februar 2026 oppdatert av: Amanda Hill, FSHD Society

BetterLife FSHD: En pasientdrevet helse- og forskningsplattform

BetterLife FSHD er en plattform bygget for å støtte personer som lever med FSHD. Den kobler pasienter med personlige ressurser, verktøy og forskningsmuligheter som matcher deres helseerfaringer og behov. Samtidig samler BetterLife inn sikre helse- og erfaringsopplysninger fra pasienter for å støtte forskning. Disse dataene deles med forskere for å bidra til en bedre forståelse av FSHD og arbeide mot forbedret omsorg, behandlinger og resultater for fellesskapet.

Lær mer og meld deg på: www.BetterLifeFSHD.org

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Facioscapulohumeral muskel dystrofi (FSHD) er en genetisk tilstand som forårsaker en ubønnhørlig svekkelse av skjelettmusklene. BetterLife FSHD er en pasientdrevet helseplattform og forskningsregister som har som mål å hjelpe FSHD-pasienter med å leve sitt beste liv samtidig som det driver forskning.

I BetterLife blir deltakerne bedt om å svare på en serie med korte spørreskjemaer fordelt over kvartals- og årsbasis. Spørreskjematemainkluderer demografi, helsehistorikk, FSHD-diagnose og progresjon, FSHD-håndteringsstrategier, og livskvalitetsdomener som smerte, tretthet og mental helse.

Når deltakerne gir spørreskjemadata, mottar de en personlig strøm av ressurser som er relevante for dem fra FSHD Society sin bibliotek med artikler, blogger, videoer og webinarier. Spørreskjemadata brukes også for å informere deltakerne om hvilke kliniske studier og andre forskningsstudier de kan være kvalifisert for.

Informasjonen som BetterLife FSHD samler inn, lagres og administreres i en moderne og sikker infrastruktur for data fra den virkelige verden. Anonymisert data gjøres tilgjengelig på forespørsel til forskere, klinikere, biofarmasøytiske selskaper, regulerings-/betalingsorganer og andre organisasjoner involvert i FSHD-forskning og terapeutisk utvikling med godkjenning fra et styringsutvalg. BetterLife kan også brukes til å gjennomføre og støtte forskningsinitiativer utenfor FSHD Society.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

5000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Randolph, Massachusetts, Forente stater, 02368
        • Rekruttering
        • FSHD Society
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Personer med FSHD som bor i USA eller dets territorier, ett år eller eldre.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personer med en klinisk eller genetisk diagnose av FSHD, eller personer med familiehistorie av FSHD som viser symptomer
  • 1 år eller eldre
  • Bosatt i USA eller dets territorier
  • Hvis 18 år eller eldre, må personen være i stand til og villig til å gi samtykke
  • Hvis under 18 år, må personen være i stand til og villig til å gi samtykke (assent) når det er aktuelt, og ha en foresatt eller verge som registrerer og gir samtykke

Eksklusjonskriterier:

  • Personer bosatt utenfor USA eller dets territorier
  • Ikke i stand til eller uvillig til å gi samtykke, eller assent når det er aktuelt

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Longitudinal helsedata
Tidsramme: Vurdert årlig fra deltakelse startet til studien er fullført (10 år)
Spørreundersøkelser for å innhente informasjon om demografi, helsehistorikk, FSHD-diagnose (klinisk diagnose, genetisk testing, familiebakgrunn, etc.) og FSHD-symptomhåndtering (f.eks. bruk av hjelpemidler, ventilasjon, operasjon).
Vurdert årlig fra deltakelse startet til studien er fullført (10 år)
Selvrapportert FSHD-progresjon
Tidsramme: Vurdert hver 6. måned, frem til studien er fullført (10 år)
Spørreskjemaer som dekker muskelsvakhet, symptomdebut og viktige progresjonsmilepæler, og som kan brukes til å estimere FSHD klinisk score (FCS). En høyere score indikerer større sykdomsalvorlighet.
Vurdert hver 6. måned, frem til studien er fullført (10 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasientrapportert utfallsmål for angst
Tidsramme: Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Vurderer hyppighet og innvirkning av angstsymptomer ved hjelp av et 5-poengs vurderingssystem. Høyere poengsum indikerer mer angst.
Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Depresjonspasientrapportert utfallsmål
Tidsramme: Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Vurderer hyppighet og påvirkning av depresjonssymptomer ved hjelp av et 5-punkts vurderingssystem. Høyere poengsummer indikerer mer depresjon.
Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Pasientrapportert utfallsmål for smerte
Tidsramme: Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Vurderer smertekvaliteten og påvirkningen på dagliglivet ved hjelp av et 5-punkts vurderingssystem. Høyere poengsummer indikerer høyere nivåer av smerte og påvirkning.
Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Pasientrapportert utfallsmål for søvn
Tidsramme: Kvartalsvis, frem til studieavslutning (10 år)
Vurderer søvnkvaliteten ved hjelp av et 5-punkts vurderingssystem. Høyere poengsummer indikerer dårlig søvnkvalitet.
Kvartalsvis, frem til studieavslutning (10 år)
Pasientrapportert utmatteleesmåler
Tidsramme: Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Vurderer tilstedeværelsen og alvorlighetsgraden av tretthet ved hjelp av et 5-punkts vurderingssystem. Høyere poengsummer indikerer mer tretthet.
Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Pasientrapportert utfallsmål for øvre kropp
Tidsramme: Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Vurderer evnen til å utføre daglige aktiviteter med overkroppen ved hjelp av et 5-punkts vurderingssystem. Høyere poengsummer indikerer mindre vanskeligheter med å fullføre oppgaver ved bruk av overkroppen.
Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Mobilitet Pasientrapportert Utfallsmåling
Tidsramme: Kvartalsvis, til studien er fullført (10 år)
Vurderer evnen til å utføre aktiviteter med underkroppen (dvs. reise seg, sitte) ved hjelp av et 5-punkts vurderingssystem. Høyere poengsum indikerer mindre vansker med å bruke underkroppen.
Kvartalsvis, til studien er fullført (10 år)
Fysisk Aktivitet Pasientrapportert Utfallsmål
Tidsramme: Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Vurderer tiden brukt på fysisk aktivitet i minutter. Høyere poengsummer indikerer større nivåer av fysisk aktivitet.
Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Falls Pasientrapportert utfallsmål
Tidsramme: Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Vurderer frykt for å falle under daglige aktiviteter ved hjelp av en 4-punkts skala. Høyere poengsummer indikerer en større frykt for å falle.
Kvartalsvis, frem til studien er fullført (10 år)
Forskningspreferanser
Tidsramme: Årlig frem til studien er fullført (10 år)
Spørsmål i undersøkelsen hvor deltakerne rangerer sin vilje til å delta i ulike forskningsprosedyrer, bekymringer om å delta i forskningsstudier, og preferanser for fjern-/personlig-/hybridstudiebesøk.
Årlig frem til studien er fullført (10 år)
Diagnostisk reise
Tidsramme: En gang ved utgangspunktet
Spørreskjema-spørsmål for å beskrive deltakerens opplevelse og hindringer ved å få diagnosen FSHD.
En gang ved utgangspunktet
Helseopplevelser
Tidsramme: Årlig, frem til studien er fullført (10 år)
Spørreskjema for å beskrive helsetjenestebruk og erfaringer med å navigere i helsetjenestesystemet.
Årlig, frem til studien er fullført (10 år)
Kvinnehelse
Tidsramme: Årlig, frem til studien er fullført (10 år)
Spørsmål om historikk for menstruasjon og svangerskap.
Årlig, frem til studien er fullført (10 år)
Sosiale helsedeterminanter
Tidsramme: Årlig, frem til studien er fullført (10 år)
Spørreskjema om nåværende arbeidsstatus/jobbsikkerhet, nabolag, religiøse praksiser, diskriminering og mattrygghet.
Årlig, frem til studien er fullført (10 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

FSHD Society

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Amanda Hill, MBA, FSHD Society

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

2. august 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2060

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2060

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

13. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Pro00079388

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle deltakerdata (IPD) som samles inn av BetterLife gjøres tilgjengelig for forskningsmiljøet i form av de-identifiserte eller begrensede datasett på forespørsel og etter godkjenning av styringsutvalget.

IPD-delingstidsramme

IPD og støtteinformasjon var tilgjengelig fra august 2024 og uten planlagt sluttdato.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Forskere kan be om tilgang til IPD og støtteinformasjon. Forskere kan inkludere legemiddelselskaper eller bioteknologiselskaper, akademiske institusjoner, sykehus eller andre organisasjoner involvert i forskning og terapeutisk utvikling. Statlige etater eller betalingssystemer som tar beslutninger om behandlingsgodkjenninger og tilgang, for eksempel Food and Drug Administration (FDA) eller Institute for Clinical and Economic Review (ICER), kan også be om tilgang.

For å be om tilgang bør forskere besøke www.BetterLifeFSHD.org eller sende e-post til BetterLife@FSHDSociety.org. Forskere må oppgi nøkkeldetaljer om forskningsprosjektet sitt, inkludert prosjektleder og studiekontakter, kort bakgrunnsinformasjon, klare studieformål, prosedyrer og resultater, sammendrag av betydningen for feltet, og dokumentasjon av IRB-godkjenning, når det kreves. Alle forespørsler vurderes av styringsgruppen. Prosjekter som godkjennes må inngå en dataavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • ICF

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Facioscapulohumeral muskeldystrofi

Kliniske studier på Observasjonsmessig

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere