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BetterLife FSHD: Eine patientengetriebene Gesundheits- und Forschungsplattform

19. Februar 2026 aktualisiert von: Amanda Hill, FSHD Society

BetterLife FSHD: Eine patientengesteuerte Gesundheits- und Forschungsplattform

BetterLife FSHD ist eine Plattform, die entwickelt wurde, um Menschen mit FSHD zu unterstützen. Sie verbindet Patienten mit personalisierten Ressourcen, Werkzeugen und Forschungsmöglichkeiten, die ihren gesundheitlichen Erfahrungen und Bedürfnissen entsprechen. Gleichzeitig sammelt BetterLife sichere Gesundheits- und Erfahrungsdaten von Patienten, um die Forschung zu unterstützen. Diese Daten werden mit Forschern geteilt, um FSHD besser zu verstehen und auf verbesserte Versorgung, Behandlungen und Ergebnisse für die Gemeinschaft hinzuarbeiten.

Erfahren Sie mehr und melden Sie sich an unter: www.BetterLifeFSHD.org

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Facioscapulohumeral muskeldystrophie (FSHD) ist eine genetische Erkrankung, die zu einer unaufhaltsamen Schwächung der Skelettmuskulatur führt. BetterLife FSHD ist eine patientengetriebene Gesundheitsplattform und Forschungsregistrierung, die FSHD-Patienten helfen soll, ihr bestmögliches Leben zu führen und gleichzeitig die Forschung voranzutreiben.

In BetterLife werden Teilnehmer aufgefordert, eine Reihe kurzer Umfragen zu beantworten, die über ein vierteljährliches und jährliches Zeitraum verteilt sind. Die Umfragethemen umfassen Demografie, Krankengeschichte, FSHD-Diagnose und -Verlauf, FSHD-Managementstrategien sowie Lebensqualitätsbereiche wie Schmerzen, Müdigkeit und psychische Gesundheit.

Wenn Teilnehmer Umfragedaten bereitstellen, erhalten sie einen personalisierten Feed mit für sie relevanten Ressourcen aus der Bibliothek der FSHD-Gesellschaft mit Artikeln, Blogs, Videos und Webinaren. Die Umfragedaten werden auch verwendet, um Teilnehmer darüber zu informieren, für welche klinischen Studien und anderen Forschungsstudien sie möglicherweise in Frage kommen.

Die Informationen, die BetterLife FSHD sammelt, werden in einer modernen und sicheren Real-World-Dateninfrastruktur gespeichert und verwaltet. Anonymisierte Daten werden auf Anfrage und mit Genehmigung eines Lenkungsausschusses Forschern, Klinikern, Biopharmazeutischen Unternehmen, Regulierungs-/Zahlungsstellen und anderen Organisationen, die an der FSHD-Forschung und therapeutischen Entwicklung beteiligt sind, zur Verfügung gestellt. BetterLife kann auch zur Durchführung und Unterstützung von Forschungsinitiativen außerhalb der FSHD-Gesellschaft genutzt werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

5000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Randolph, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02368
        • Rekrutierung
        • FSHD Society
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Menschen mit FSHD, die in den Vereinigten Staaten oder seinen Territorien leben und ein Jahr oder älter sind.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Personen mit einer klinischen oder genetischen Diagnose von FSHD oder Personen mit einer Familiengeschichte von FSHD, die Symptome zeigen
  • Alter 1 Jahr oder älter
  • Wohnhaft in den Vereinigten Staaten oder deren Territorien
  • Wenn 18 Jahre oder älter, muss die Person in der Lage und bereit sein, eine Einwilligung zu erteilen
  • Wenn unter 18 Jahren, muss die Person in der Lage und bereit sein, eine Zustimmung zu geben, sofern zutreffend, und ein Elternteil oder gesetzlicher Vormund muss sich registrieren und die Einwilligung erteilen

Ausschlusskriterien:

  • Personen, die außerhalb der Vereinigten Staaten oder deren Territorien wohnhaft sind
  • Nicht in der Lage oder nicht bereit, eine Einwilligung oder Zustimmung zu geben, sofern zutreffend

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Longitudinale Gesundheitsdaten
Zeitfenster: Jährlich ab der Einschreibung bis zum Studienende (10 Jahre) bewertet
Fragebögen zur Erfassung von Informationen zu Demografie, Krankengeschichte, FSHD-Diagnose (klinische Diagnose, Gentests, Familienanamnese usw.) und FSHD-Symptommanagement (z. B. Nutzung von Hilfsmitteln, Beatmung, Operationen).
Jährlich ab der Einschreibung bis zum Studienende (10 Jahre) bewertet
Selbstberichtete FSHD-Progression
Zeitfenster: Alle 6 Monate bewertet, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Umfragefragen, die Muskelschwäche, Symptombeginn und wichtige Fortschrittsmeilensteine abdecken und zur Schätzung des FSHD-Klinik-Scores (FCS) verwendet werden können. Ein höherer Wert deutet auf einen schwereren Krankheitsverlauf hin.
Alle 6 Monate bewertet, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patientenberichtetes Ergebnis Maßnahme für Angst
Zeitfenster: Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Bewertet Häufigkeit und Auswirkungen von Angstsymptomen anhand eines 5-Punkte-Bewertungssystems. Höhere Werte deuten auf mehr Angst hin.
Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Depressions-Patient Reported Outcome Measure
Zeitfenster: Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Bewertet Häufigkeit und Auswirkungen von Depressionssymptomen anhand eines 5-Punkte-Bewertungssystems. Höhere Werte deuten auf stärkere Depression hin.
Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Pain Patient Reported Outcome Measure
Zeitfenster: Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Bewertet die Qualität des Schmerzes und die Beeinträchtigung des täglichen Lebens anhand eines 5-Punkte-Bewertungssystems.
Höhere Werte deuten auf ein höheres Maß an Schmerzen und Beeinträchtigung hin.
Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Schlafbezogenes Patient-Reported Outcome Measure
Zeitfenster: Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Bewertet die Schlafqualität anhand eines 5-Punkte-Bewertungssystems. Höhere Werte deuten auf eine schlechte Schlafqualität hin.
Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Fatigue Patient Reported Outcome Measure
Zeitfenster: Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Beurteilt das Vorhandensein und die Schwere von Müdigkeit anhand eines 5-Punkte-Bewertungssystems. Höhere Werte weisen auf stärkere Müdigkeit hin.
Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Obere Extremitäten Patientenberichtetes Ergebnis-Maß
Zeitfenster: Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Bewertet die Fähigkeit, Aktivitäten des täglichen Lebens mit dem Oberkörper mithilfe eines 5-Punkte-Bewertungssystems durchzuführen. Höhere Punktzahlen zeigen weniger Schwierigkeiten bei der Durchführung von Aufgaben mit dem Oberkörper an.
Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Mobilitäts-Patient-Reported-Outcome-Maß
Zeitfenster: Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Bewertet die Fähigkeit, Aktivitäten mit dem Unterkörper durchzuführen (z.B. Aufstehen, Hinsetzen) mithilfe eines 5-Punkte-Bewertungssystems. Höhere Werte deuten auf geringere Schwierigkeiten bei der Nutzung des Unterkörpers hin.
Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Patientenberichtetes Ergebnisinstrument für körperliche Aktivität
Zeitfenster: Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Bewertet die in körperlicher Aktivität verbrachte Zeit in Minuten. Höhere Werte deuten auf ein höheres Maß an körperlicher Aktivität hin.
Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Falls Patient Reported Outcome Measure
Zeitfenster: Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Bewertet die Angst vor Stürzen bei täglichen Aktivitäten anhand einer 4-Punkte-Skala. Höhere Werte weisen auf eine größere Angst vor Stürzen hin.
Vierteljährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Forschungseinstellungen
Zeitfenster: Jährlich bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Umfragefragen, bei denen Teilnehmer ihre Bereitschaft zur Teilnahme an verschiedenen Forschungsverfahren, Bedenken bezüglich der Teilnahme an Forschungstests und Präferenzen für Remote-/persönliche/hybride Studienbesuche bewerten.
Jährlich bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Diagnostische Reise
Zeitfenster: Einmal bei Baseline
Fragebogen zur Beschreibung der Teilnehmererfahrungen und Hindernisse bei der Diagnose von FSHD.
Einmal bei Baseline
Gesundheitserfahrungen
Zeitfenster: Jährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Umfragefragen zur Beschreibung der Inanspruchnahme von Gesundheitsleistungen und der Erfahrungen bei der Navigation im Gesundheitswesen.
Jährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Frauengesundheit
Zeitfenster: Jährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Fragebogen zur Menstruations- und Schwangerschaftsanamnese.
Jährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Soziale Determinanten der Gesundheit
Zeitfenster: Jährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)
Umfragefragen zum aktuellen Beschäftigungsstatus/Arbeitsplatzsicherheit, Wohngegend, religiösen Praktiken, Diskriminierung und Ernährungssicherheit.
Jährlich, bis zum Studienabschluss (10 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

FSHD Society

Ermittler

  • Hauptermittler: Amanda Hill, MBA, FSHD Society

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. August 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2060

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2060

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00079388

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Teilnehmerdaten (IPD), die von BetterLife gesammelt wurden, werden der Forschungsgemeinschaft in Form von anonymisierten oder eingeschränkten Datensätzen auf Anfrage und nach Genehmigung durch den Lenkungsausschuss zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

IPD und unterstützende Informationen waren ab August 2024 verfügbar und haben kein geplantes Enddatum.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Forscher können Zugang zu IPD und unterstützenden Informationen beantragen. Forscher können pharmazeutische oder biotechnologische Unternehmen, akademische Einrichtungen, Krankenhäuser oder andere Organisationen umfassen, die an Forschung und therapeutischer Entwicklung beteiligt sind. Auch Regierungsbehörden oder Kostenträgersysteme, die Entscheidungen über Behandlungszulassungen und Zugang treffen, beispielsweise die Food and Drug Administration (FDA) oder das Institute for Clinical and Economic Review (ICER), können Zugang beantragen.

Um Zugang zu beantragen, sollten Forscher www.BetterLifeFSHD.org besuchen oder eine E-Mail an BetterLife@FSHDSociety.org senden. Forscher müssen wichtige Details zu ihrem Forschungsprojekt angeben, darunter PI und Studienkontakte, kurze Hintergrundinformationen, klare Studienziele, Verfahren und Ergebnisse, Zusammenfassung der Bedeutung für das Fachgebiet sowie Dokumentation der IRB-Genehmigung, sofern erforderlich. Alle Anträge werden vom Lenkungsausschuss geprüft. Genehmigte Projekte müssen einer Datennutzungsvereinbarung zustimmen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie

Klinische Studien zur Beobachtungs

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