SCT800在既往未接受治疗的A型血友病患者中的疗效和安全性评价研究。
2026年2月23日 更新者：Sinocelltech Ltd.
一项开放性、非对照研究，旨在评估SCT800用于预防治疗既往未接受过治疗的严重血友病患者的安全性和有效性。
这是一项开放标签、非对照研究，旨在评估SCT800用于严重既往未经治疗的血友病患者预防性治疗的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
SCT800是一种重组人凝血因子VIII，于2021年在中国上市。
SCT800的适应症为成人和儿童出血事件的预防与控制，以及出血事件的围手术期管理。
本研究继续评估SCT800在既往未经治疗的重度A型血友病患者中的安全性和有效性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
36
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Runhui Wu
- 电话号码：+86-13370115037
- 邮箱：wurunhuigcp@163.com
学习地点
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-
Beijing Municipality
-
Beijing、Beijing Municipality、中国、000000
- 招聘中
- Beijing Children's Hospital
-
接触：
- Runhui Wu
- 电话号码：86-13512078851
- 邮箱：wurunhuigcp@163.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 患有严重血友病A的男性受试者（中心实验室检测FVIII:C < 1%）
- 既往未使用过pdFVIII/rFVIII，包括已上市的SCT800（既往使用过≤5次冷沉淀或新鲜冰冻血浆等血液制品者可接受）
- FVIII抑制物阴性
- 知情同意
排除标准：
- 已知对重组凝血因子VIII浓缩物或任何辅料过敏；已知对牛、啮齿类或仓鼠过敏
- 有FVIII抑制物形成史或家族史的受试者
- 临床肝功能检测（ALT、AST）≥5倍正常值上限或临床肾功能检测（BUN、Cr）≥2倍正常值上限
- 除血友病A外患有其他凝血功能障碍疾病的患者
- 国际标准化比值（INR）> 1.5
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：SCT800 预防和控制出血事件
用于预防性治疗，静脉注射15-50 IU/kg SCT800。
用于控制出血事件，轻度出血事件使用10-20 IU/kg，中度出血事件使用15-30 IU/kg，重度出血事件使用30-50 IU/kg。
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用于预防时，静脉注射15-50 IU/kg的SCT800。
用于控制出血事件时，轻度出血事件使用10-20 IU/kg，中度出血事件使用15-30 IU/kg，重度出血事件使用30-50 IU/kg。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FVIII抑制剂发生率
大体时间：最多 50-100 个暴露日
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通过奈梅亨-贝塞达法测量的FVIII抑制剂百分比
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最多 50-100 个暴露日
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件发生率
大体时间：长达 50-100 个暴露日
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长达 50-100 个暴露日
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年化出血率
大体时间：最多 50-100 个暴露日
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年化出血率（ABR）可通过以下公式计算：疗效评估期出血事件次数/（治疗期天数/365.25）
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最多 50-100 个暴露日
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年化关节出血率
大体时间：最多50-100个暴露日
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年化关节出血率（AJBR）可使用以下公式计算：疗效评估期间关节出血事件次数/（治疗期间天数/365.25）。
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最多50-100个暴露日
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SCT800的消耗
大体时间：长达50-100个暴露日
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每月及每年的SCT800用量
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长达50-100个暴露日
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SCT800的止血作用
大体时间：最多50-100个暴露日
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研究者应根据四点量表（优秀、良好、中等、未缓解）评估受试者每次出血事件治疗后的止血效果。
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最多50-100个暴露日
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年4月26日
初级完成 (估计的)
2028年12月26日
研究完成 (估计的)
2028年12月26日
研究注册日期
首次提交
2026年2月9日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月23日
首次发布 (实际的)
2026年2月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月23日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.