Исследование по оценке эффективности и безопасности SCT800 у ранее не лечившихся пациентов с гемофилией A.
23 февраля 2026 г. обновлено: Sinocelltech Ltd.
Открытое неконтролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности препарата SCT800 при профилактическом лечении пациентов с тяжелой формой гемофилии, ранее не получавших терапию.
Это открытое неконтролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности препарата SCT800 для профилактического лечения у пациентов с тяжелой формой гемофилии, ранее не получавших терапии.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
SCT800 — это рекомбинантный человеческий фактор свертывания крови VIII, который вышел на рынок в 2021 году в Китае. Показанием к применению SCT800 является профилактика и контроль кровотечений у взрослых и детей, а также периоперационное ведение кровотечений. Это исследование продолжало оценивать безопасность и эффективность SCT800 у ранее нелеченных пациентов с тяжелой гемофилией А.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
36
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Runhui Wu
- Номер телефона: +86-13370115037
- Электронная почта: wurunhuigcp@163.com
Места учебы
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Китай, 000000
- Рекрутинг
- Beijing Children's Hospital
-
Контакт:
- Runhui Wu
- Номер телефона: 86-13512078851
- Электронная почта: wurunhuigcp@163.com
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины с тяжелой гемофилией А (FVIII:C < 1% по данным центральной лаборатории)
- ранее не получавшие pdFVIII/rFVIII, включая коммерческий SCT800 (допустимы те, кто ранее использовал ≤5 доз кровепродуктов, таких как криопреципитат или свежезамороженная плазма).
- Отрицательный результат на ингибитор FVIII
- Информированное согласие.
Критерии исключения:
- Известная аллергия на рекомбинантный концентрат фактора свертывания VIII или любой вспомогательный компонент; известная аллергия на бычий, грызуний или хомячий белок;
- пациенты с личным или семейным анамнезом образования ингибитора FVIII;
- Клинический тест функции печени (АЛТ, АСТ) ≥ 5 ВГН или клинический тест функции почек (Мочевина, Креатинин) ≥2 ВГН;
- Пациенты с другими нарушениями свертываемости крови помимо гемофилии А.
- Международное нормализованное отношение (МНО) > 1,5.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Профилактика
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Профилактика и контроль кровотечений SCT800
Для профилактики 15-50 МЕ/кг SCT800 вводится внутривенно.
Для контроля кровотечений (BE) 10-20 МЕ/кг при легком BE, 15-30 МЕ/кг при умеренном BE, 30-50 МЕ/кг при тяжелом BE.
|
Для профилактики 15-50 МЕ/кг SCT800 вводят внутривенно.
Для контроля кровотечений (КК) 10-20 МЕ/кг при легких КК, 15-30 МЕ/кг при умеренных КК, 30-50 МЕ/кг при тяжелых КК.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота ингибиторов FVIII
Временное ограничение: до 50-100 дней воздействия
|
Процент ингибитора FVIII, измеренный по методу Неймеген-Бетесда
|
до 50-100 дней воздействия
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент побочных эффектов
Временное ограничение: до 50–100 дней воздействия
|
до 50–100 дней воздействия
|
|
|
годовая частота кровотечений
Временное ограничение: до 50-100 дней воздействия
|
Годовой показатель частоты кровотечений (ABR) можно рассчитать по следующей формуле: Количество эпизодов кровотечений в период оценки эффективности / (количество дней в периоде лечения / 365,25)
|
до 50-100 дней воздействия
|
|
годовая частота суставных кровотечений
Временное ограничение: до 50-100 дней воздействия
|
Годовую частоту кровоизлияний в суставы (ГЧКС) можно рассчитать по следующей формуле: количество эпизодов кровоизлияний в суставы за период оценки эффективности/(количество дней в периоде лечения/365,25).
|
до 50-100 дней воздействия
|
|
применение SCT800
Временное ограничение: до 50-100 дней воздействия
|
потребление SCT800 в месяц и в год
|
до 50-100 дней воздействия
|
|
гемостатический эффект SCT800
Временное ограничение: до 50-100 дней воздействия
|
Исследователь должен оценить гемостатический эффект после лечения каждого случая кровотечения у субъектов по четырёхбалльной шкале (отлично, хорошо, умеренно, не купировано).
|
до 50-100 дней воздействия
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 апреля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
26 декабря 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
26 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
23 февраля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
27 февраля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 февраля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 февраля 2026 г.
Последняя проверка
1 февраля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Нарушения свертывания крови
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия А
- Терапия
Другие идентификационные номера исследования
- SCT800-A304
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .