Studie för utvärdering av effekt och säkerhet av SCT800 hos tidigare obehandlade hemofili A-patienter.
23 februari 2026 uppdaterad av: Sinocelltech Ltd.
En öppen, okontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av SCT800 för profylaxbehandling hos patienter med svår, tidigare obehandlad hemofili.
Detta är en öppen, okontrollerad studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av SCT800 vid profylaxbehandling hos patienter med svår, tidigare obehandlad hemofili.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
SCT800 är ett rekombinant human koagulationsfaktor VIII, som lanserades på marknaden 2021 i Kina.
Indikationen för SCT800 är profylax och behandling av blödningshändelser hos vuxna och barn, samt för perioperativ hantering av blödningshändelser.
Denna studie fortsatte att utvärdera säkerheten och effektiviteten av SCT800 hos tidigare obehandlade patienter med svår hemofili A.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
36
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Runhui Wu
- Telefonnummer: +86-13370115037
- E-post: wurunhuigcp@163.com
Studieorter
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 000000
- Rekrytering
- Beijing Children's Hospital
-
Kontakt:
- Runhui Wu
- Telefonnummer: 86-13512078851
- E-post: wurunhuigcp@163.com
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga deltagare med svår hemofili A (FVIII:C < 1 % i centrala laboratorietester)
- tidigare obehandlade med pdFVIII/rFVIII, inklusive marknadsförd SCT800 (de som tidigare använt ≤5EDs av blodprodukter som kryoprecipitat eller fryst färsk plasma är acceptabla).
- FVIII-hämmare negativ
- informerat samtycke.
Exklusionskriterier:
- Känd allergi mot rekombinant koagulationsfaktor VIII-koncentrat eller något hjälpämne; känd allergi mot nötkreatur, gnagare eller hamsternötkreatur;
- deltagare med tidigare eller familjehistoria av FVIII-hämmarbildning;
- Kliniskt levertest (ALT, AST) ≥ 5 × ULN eller kliniskt njurtest (BUN, Cr) ≥ 2 × ULN;
- Patienter med andra koagulationsdysfunktionssjukdomar utöver hemofili A.
- International Normalized Ratio (INR) > 1,5.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: SCT800-profilaxi och kontroll av blödningshändelser
För profylax administreras 15-50 IE/kg SCT800 intravenöst.
För behandling av blödningshändelser (BE): 10-20 IE/kg vid mild BE, 15-30 IE/kg vid måttlig BE, 30-50 IE/kg vid svår BE.
|
För profylax administreras 15–50 IE/kg SCT800 intravenöst.
För kontroll av blödningshändelser (BE) används 10–20 IE/kg vid milda BE, 15–30 IE/kg vid måttliga BE och 30–50 IE/kg vid svåra BE.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av FVIII-hämmare
Tidsram: upp till 50-100 exponeringsdagar
|
Andelen FVIII-hämmare mätt med Nijmegen-Bethesda
|
upp till 50-100 exponeringsdagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentandelen av biverkningar
Tidsram: upp till 50-100 exponeringsdagar
|
upp till 50-100 exponeringsdagar
|
|
|
årlig blödningsfrekvens
Tidsram: upp till 50-100 exponeringsdagar
|
Årlig blödningsfrekvens (ABR) kan beräknas med följande formel: Antal blödningshändelser under effektutvärderingsperioden/(antal dagar i behandlingsperioden/365,25)
|
upp till 50-100 exponeringsdagar
|
|
årlig frekvens av ledblödningar
Tidsram: upp till 50–100 exponeringsdagar
|
Årlig frekvens av ledblödningar (AJBR) kan beräknas med följande formel: Antal ledblödningshändelser under effektutvärderingsperioden/(antal dagar i behandlingsperioden/365,25).
|
upp till 50–100 exponeringsdagar
|
|
konsumtion av SCT800
Tidsram: upp till 50–100 exponeringsdagar
|
konsumtion av SCT800 per månad och per år
|
upp till 50–100 exponeringsdagar
|
|
hemostatisk effekt av SCT800
Tidsram: upp till 50–100 exponeringsdagar
|
Undersökaren ska utvärdera den hemostatiska effekten efter behandling av varje blödningshändelse hos försökspersoner baserat på en fyrapunktskala (utmärkt, god, måttlig, ej lindrad).
|
upp till 50–100 exponeringsdagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
26 april 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
26 december 2028
Avslutad studie (Beräknad)
26 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
23 februari 2026
Första postat (Faktisk)
27 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SCT800-A304
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .