Estudio de Evaluación de Eficacia y Seguridad de SCT800 en Pacientes con Hemofilia A No Tratados Previamente.
23 de febrero de 2026 actualizado por: Sinocelltech Ltd.
Un estudio abierto, no controlado para evaluar la seguridad y eficacia de SCT800 en el tratamiento profiláctico de pacientes con hemofilia grave previamente no tratados.
Este es un estudio abierto y no controlado para evaluar la seguridad y eficacia de SCT800 para el tratamiento profiláctico en pacientes con hemofilia grave previamente no tratados.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
SCT800 es un factor de coagulación VIII humano recombinante, que salió al mercado en 2021 en China.
La indicación de SCT800 es la profilaxis y el control de episodios hemorrágicos en adultos y niños, y para el manejo perioperatorio de episodios hemorrágicos.
Este estudio continuó evaluando la seguridad y eficacia de SCT800 en pacientes previamente no tratados con hemofilia A grave.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
36
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Runhui Wu
- Número de teléfono: +86-13370115037
- Correo electrónico: wurunhuigcp@163.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 000000
- Reclutamiento
- Beijing Children's Hospital
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Contacto:
- Runhui Wu
- Número de teléfono: 86-13512078851
- Correo electrónico: wurunhuigcp@163.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujetos masculinos con hemofilia A grave (FVIII:C < 1% en pruebas de laboratorio central)
- Sin tratamiento previo con pdFVIII/rFVIII, incluido el SCT800 comercializado (se aceptan aquellos que hayan utilizado previamente ≤5 ED de productos sanguíneos como crioprecipitado o plasma fresco congelado).
- Inhibidor de FVIII negativo
- Consentimiento informado.
Criterios de exclusión:
- Alergia conocida al concentrado de factor de coagulación VIII recombinante o a cualquier excipiente; alergia conocida a bovino, roedor o hámster bovino;
- Sujetos con antecedentes personales o familiares de formación de inhibidor de FVIII;
- Prueba de función hepática clínica (ALT, AST) ≥ 5 ULN o prueba de función renal clínica (BUN, Cr) ≥2 ULN;
- Pacientes con otras enfermedades de disfunción de la coagulación además de la hemofilia A.
- Índice Normalizado Internacional (INI) > 1,5.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Profilaxis y control de eventos hemorrágicos con SCT800
Para profilaxis, 15-50 UI/kg de SCT800 se administran por vía intravenosa.
Para el control de episodios hemorrágicos (EH), 10-20 UI/kg para EH leves, 15-30 UI/kg para EH moderados, 30-50 UI/kg para EH graves.
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Para profilaxis, se administran 15-50 UI/kg de SCT800 por vía intravenosa.
Para el control de episodios hemorrágicos (BE), 10-20 UI/kg para BE leves, 15-30 UI/kg para BE moderados, 30-50 UI/kg para BE graves.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de inhibidor del FVIII
Periodo de tiempo: hasta 50-100 días de exposición
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El porcentaje de inhibidor de FVIII medido por Nijmegen-Bethesda
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hasta 50-100 días de exposición
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El porcentaje de eventos adversos
Periodo de tiempo: hasta 50-100 días de exposición
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hasta 50-100 días de exposición
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tasa de hemorragia anualizada
Periodo de tiempo: hasta 50-100 días de exposición
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La tasa anualizada de hemorragias (ABR) se puede calcular mediante la siguiente fórmula: Número de episodios de hemorragia en el período de evaluación de eficacia / (número de días en el período de tratamiento / 365,25)
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hasta 50-100 días de exposición
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tasa anualizada de hemorragias articulares
Periodo de tiempo: hasta 50-100 días de exposición
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La tasa anualizada de hemorragias articulares (AJBR) se puede calcular mediante la siguiente fórmula: Número de episodios de hemorragia articular durante el período de evaluación de eficacia / (número de días en el período de tratamiento / 365,25).
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hasta 50-100 días de exposición
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consumo de SCT800
Periodo de tiempo: hasta 50-100 días de exposición
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consumo de SCT800 por mes y por año
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hasta 50-100 días de exposición
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efecto hemostático de SCT800
Periodo de tiempo: hasta 50-100 días de exposición
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El investigador evaluará el efecto hemostático tras el tratamiento de cada episodio hemorrágico de los sujetos basándose en una escala de cuatro puntos (excelente, bueno, moderado, no aliviado).
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hasta 50-100 días de exposición
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
26 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
26 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
27 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
27 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Terapéutica
Otros números de identificación del estudio
- SCT800-A304
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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