Studie vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku SCT800 u dosud neléčených pacientů s hemofilií A.
23. února 2026 aktualizováno: Sinocelltech Ltd.
Otevřená, nekontrolovaná studie pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti přípravku SCT800 při profylaktické léčbě u pacientů s těžkou hemofilií, kteří dosud nebyli léčeni.
Toto je otevřená, nekontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti přípravku SCT800 při profylaktické léčbě pacientů s těžkou hemofilií, kteří dosud nebyli léčeni.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
SCT800 je rekombinantní lidský koagulační faktor VIII, který byl uveden na trh v roce 2021 v Číně.
Indikací SCT800 je profylaxe a kontrola krvácivých příhod u dospělých a dětí a perioperativní management krvácivých příhod.
Tato studie pokračovala v hodnocení bezpečnosti a účinnosti SCT800 u dříve neléčených pacientů s těžkou hemofilií A.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
36
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Runhui Wu
- Telefonní číslo: +86-13370115037
- E-mail: wurunhuigcp@163.com
Studijní místa
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 000000
- Nábor
- Beijing Children's Hospital
-
Kontakt:
- Runhui Wu
- Telefonní číslo: 86-13512078851
- E-mail: wurunhuigcp@163.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zařazení:
- Mužští pacienti s těžkou hemofilií A (FVIII:C < 1 % v centrálních laboratorních testech)
- dříve neléčení pdFVIII/rFVIII, včetně komerčně dostupného SCT800 (přijatelní jsou pacienti, kteří dříve použili ≤5ED krevních produktů, jako je kryoprecipitát nebo čerstvě zmrazená plazma).
- negativní na inhibitor FVIII
- informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Známá alergie na rekombinantní koncentrát koagulačního faktoru VIII nebo jakoukoli pomocnou látku; známá alergie na hovězí, hlodavce nebo křečky;
- pacienti s anamnézou nebo rodinnou anamnézou tvorby inhibitoru FVIII;
- Klinický test jaterních funkcí (ALT, AST) ≥ 5 × ULN nebo klinický test renálních funkcí (BUN, Cr) ≥ 2 × ULN;
- Pacienti s dalšími onemocněními s poruchou koagulace kromě hemofilie A.
- Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,5.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: SCT800 profylaxe a kontrola krvácivých příhod
Pro profylaxi se podává 15–50 IU/kg SCT800 intravenózně.
Pro zvládnutí krvácivých příhod (BE) se podává 10–20 IU/kg u mírného BE, 15–30 IU/kg u středně těžkého BE, 30–50 IU/kg u těžkého BE.
|
Pro profylaxi se podává 15-50 IU/kg SCT800 intravenózně.
Pro zvládnutí krvácivých příhod (BE) se podává 10-20 IU/kg při mírném BE, 15-30 IU/kg při středně těžkém BE, 30-50 IU/kg při těžkém BE. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt inhibitorů FVIII
Časové okno: až 50–100 dní expozice
|
Procento inhibitoru FVIII měřené Nijmegen-Bethesda metodou
|
až 50–100 dní expozice
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento nežádoucích příhod
Časové okno: až 50–100 expozičních dnů
|
až 50–100 expozičních dnů
|
|
|
annualizovaná míra krvácení
Časové okno: až 50–100 expozičních dnů
|
Roční míra krvácení (ABR) lze vypočítat pomocí následujícího vzorce: Počet krvácivých příhod v období hodnocení účinnosti / (počet dnů v léčebném období / 365,25)
|
až 50–100 expozičních dnů
|
|
roční míra kloubního krvácení
Časové okno: až 50–100 expozičních dnů
|
Roční frekvenci kloubního krvácení (AJBR) lze vypočítat pomocí následujícího vzorce: Počet epizod kloubního krvácení během hodnotícího období účinnosti / (počet dní v léčebném období / 365,25).
|
až 50–100 expozičních dnů
|
|
spotřeba SCT800
Časové okno: až 50-100 dnů expozice
|
spotřeba SCT800 za měsíc a za rok
|
až 50-100 dnů expozice
|
|
hemostatický účinek SCT800
Časové okno: až 50-100 expozičních dnů
|
Vyšetřující posoudí hemostatický účinek po ošetření každé krvácivé příhody subjektů na základě čtyřbodové stupnice (výborný, dobrý, střední, nezmírněný).
|
až 50-100 expozičních dnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. dubna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
26. prosince 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
26. prosince 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. února 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. února 2026
První zveřejněno (Aktuální)
27. února 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SCT800-A304
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .