CD19 CAR-T 对比 DLI 治疗移植后微小残留病在费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病中的随机对照试验
CD19嵌合抗原受体T细胞疗法对比供者淋巴细胞输注治疗造血干细胞移植后Ph阴性急性B淋巴细胞白血病患者微小残留病：一项前瞻性、开放标签、随机对照试验
这项前瞻性、开放标签的随机对照试验比较了CD19 CAR-T疗法与化疗联合供体淋巴细胞输注（DLI）在70例费城染色体阴性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者中的疗效，这些患者在同种异体造血干细胞移植（HSCT）后表现出微小残留病（MRD）阳性（≥0.1% CD19+异常B细胞）。
患者（年龄3-<80岁，ECOG评分0-2，无复发，器官功能正常）被随机分配接受淋巴细胞清除后自体CD19 CAR-T细胞治疗或常规化疗联合DLI。
主要终点是3个月时的MRD阴性率。次要终点包括1年MRD阳性率、复发率、总生存期、无病生存期、移植物抗宿主病（GVHD）发生率、无GVHD无复发生存期以及严重血液学毒性的持续时间。
研究包括为期1年的随访，并允许3个月时持续存在MRD（≥0.1%）但无复发的患者交叉接受替代治疗。
研究概览
详细说明
目的：这项前瞻性、开放标签、随机对照试验（RCT）旨在比较CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法与化疗联合供者淋巴细胞输注（DLI）在异基因造血干细胞移植（HSCT）后微小残留病（MRD）阳性的Ph阴性急性B淋巴细胞白血病（Ph- B-ALL）患者中的疗效和安全性。
研究人群：共计70名符合条件的患者将按1:1比例随机分配至实验组（CD19 CAR-T，n=35）或对照组（化疗 + DLI，n=35）。
干预措施：
实验组：在环磷酰胺（300mg/m²/天 × 3天）+ 氟达拉滨（30mg/m²/天 × 3天）进行淋巴细胞清除后，输注自体CD19 CAR-T细胞（1.0×10⁶/kg，单次静脉输注）；不允许进行桥接化疗。
对照组：化疗联合DLI。
研究终点：
主要终点：治疗后3个月的MRD阴性率。 次要终点：1年MRD阳性率、血液学/髓外复发率、总生存期（OS）、无病生存期（DFS）、II-IV级急性移植物抗宿主病（aGVHD）发生率、NIH中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）、无移植物抗宿主病无复发生存期（GRFS）以及III-IV级血液学毒性持续时间。
研究持续时间：自首例患者治疗开始入组；研究结束时间为末例患者治疗后1年。 疗效评估在治疗后第1、2、3、4、5、6、9和12个月进行。
交叉设计：3个月时持续存在MRD（≥0.1%）但未复发的患者可交叉：实验组转为化疗 + DLI，对照组转为CD19 CAR-T疗法（需获得知情同意）。
统计分析：样本量计算基于优效设计（CAR-T组与对照组3个月MRD阴性率分别为90% vs 60%；α=0.05，β=0.2，脱落率10%）。 分类变量以计数/比例（95% CI）汇总；连续变量以均值/中位数（SD/范围）表示。 生存数据（OS、DFS）将采用Kaplan-Meier方法和log-rank检验进行分析。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Jing Liu, Doctor
- 电话号码：8610-88326900
- 邮箱：greenimp@163.com
学习地点
-
-
China
-
Beijing、China、中国、100044
- 招聘中
- Peking University People's Hospital
-
接触：
- Jing Liu
- 电话号码：8610-88326900
- 邮箱：greenimp@163.com
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄3-<80岁
- ECOG体能状态评分0-2分
- 造血干细胞移植后微小残留病灶阳性（流式细胞术检测CD19+异常B细胞≥0.1%）
- 无血液学/髓外复发
- 器官功能良好
- 妊娠试验阴性（适用于有生育能力的女性）
排除标准：
- 活动性感染
- 未控制的移植物抗宿主病（GVHD）
- 中枢神经系统疾病史
- 自身免疫性疾病
- 其他活动性恶性肿瘤
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：CAR-T组
环磷酰胺+氟达拉滨淋巴清除后（无桥接化疗），进行自体CD19 CAR-T（1.0×10⁶/kg，单次静脉输注）。
|
在采用环磷酰胺（300mg/m²/d ×3d）+氟达拉滨（30mg/m²/d ×3d）进行淋巴细胞清除后，输注自体CD19 CAR-T细胞（1.0×10⁶/kg，单次静脉输注）；不允许使用桥接化疗。
|
|
有源比较器：对照组
化疗 + DLI
|
化疗联合DLI
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
3个月MRD阴性率
大体时间：3个月
|
MFC的MRD阴性率
|
3个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
1年MRD阴性率
大体时间：1年
|
MFC检测1年微小残留病阴性率
|
1年
|
|
复发率
大体时间：1年
|
白血病复发率
|
1年
|
|
OS
大体时间：1年
|
总生存期
|
1年
|
|
无病生存期
大体时间：1年
|
无病生存期
|
1年
|
|
GVHD发生率
大体时间：1年
|
急性和慢性移植物抗宿主病的发生率和严重程度
|
1年
|
|
GRFS
大体时间：一年
|
移植物抗宿主病和无复发生存
|
一年
|
|
III-IV级血液学毒性持续时间
大体时间：3个月
|
III-IV级血液学毒性持续时间
|
3个月
|
合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CD19 CAR-T vs DLI for MRD
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.