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一项关于Salanersen（BIIB115）对15至60岁脊髓性肌萎缩症（SMA）患者运动功能影响及安全性的研究，研究对象包括SMA治疗初治患者和既往接受过Risdiplam治疗的患者 (SOLAR)

2026年4月16日 更新者：Biogen

一项开放标签、III 期研究，旨在评估 Salanersen (BIIB115) 在 15-60 岁脊髓性肌萎缩症参与者中的疗效和安全性，这些参与者既往未接受过治疗或曾接受过 Risdiplam 治疗

在这项研究中，研究人员将了解更多关于BIIB115（也称为salanersen）的效果和安全性。

具体而言，研究人员将深入了解salanersen在15至60岁脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中的作用机制。大多数SMA患者体内，一个名为生存运动神经元1（SMN1）的基因发生改变或缺失——通常称为基因突变或变异——影响了该基因的功能。结果，他们的身体产生较少的SMN蛋白。没有足够的这种蛋白质，运动神经元和肌肉无法正常工作。另一个类似基因SMN2也产生SMN蛋白，但它通常无法自行产生足够的SMN蛋白来弥补SMN1基因的变化。Salanersen是一种旨在帮助SMN2基因产生更多功能性SMN蛋白的药物。

本研究中将有两组参与者：一组是在加入本研究前从未接受过SMA治疗的患者，另一组是曾接受过risdiplam（一种已获批的SMA药物）治疗的患者。这些参与者在之前不得接受过任何其他SMA治疗，并需要在研究期间停止使用risdiplam。

本研究的主要目标是了解salanersen如何影响参与者的运动功能。研究人员将使用不同的测试和问卷来评估运动功能在研究期间是否发生变化。

研究人员在本研究中希望回答的主要问题是：

• 对于从未接受过SMA治疗的组别，在12个月时HFMSE运动测试得分与研究开始时相比变化多少？Hammersmith功能性运动量表扩展版（HFMSE）包含33项评分活动，包括坐、卧、行走、跳跃等。

研究人员还将了解更多关于：

  • 对参与者运动功能的影响以及其神经和肌肉功能的表现。
  • 对参与者整体变化感知和日常活动表现的影响。
  • 有多少参与者出现不良事件或严重不良事件。不良事件是指可能由研究药物引起或无关的健康问题。
  • salanersen进入脑脊液（大脑和脊髓周围液体）的量。
  • salanersen进入血液的量。

本研究将按以下步骤进行：

  • 首先，参与者将接受筛选以确认是否符合加入研究的条件。筛选期可能长达4周。
  • 这是一项“开放标签”研究。这意味着参与者、研究医生和现场工作人员都知道参与者正在接受salanersen治疗。
  • 所有参与者将通过鞘内注射（即注入脑脊液）接受salanersen。
  • 参与者每年接受一次salanersen治疗，在整个研究期间共5次。
  • 包括筛选期在内，参与者在本研究期间将有17次研究访视和9次电话随访，总时长最长可达61个月。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

SOLAR研究的主要目的是评估salanersen在未接受过治疗或曾接受risdiplam治疗的SMA患者中的临床疗效。 该研究的次要目的是评估salanersen的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

90

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国、23507
        • 招聘中
        • Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
        • 首席研究员：
          • Crystal Proud
        • 接触：
          • 电话号码：757-668-6981

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  • 签署知情同意书时年龄在15至60岁（含）之间的参与者
  • 具有5q型脊髓性肌萎缩症（SMA）遗传学证据（纯合基因缺失或突变或复合杂合突变）的参与者
  • 具有与SMA一致的临床症状和体征的参与者
  • 运动神经元存活基因2（SMN2）拷贝数≥1
  • 基线哈默史密斯运动功能扩展量表（HFMSE）总分≥10至≤54的参与者
  • 能够在不使用支撑的情况下独立坐立至少10秒的参与者
  • 既往未接受过肌生成抑制素抑制剂治疗，且在研究期间愿意避免同时使用肌生成抑制素抑制剂治疗的参与者

  • 可行走与不可行走参与者：

    • 可行走参与者必须能够在不借助帮助的情况下独立行走至少10米，并愿意且能够在筛选时完成6分钟步行测试（6MWT）

  • 对于初治队列的参与者：

    • 既往未接受过已批准的SMA疾病修正治疗（DMT）或用于治疗SMA的研究性药物

  • 对于利司扑兰治疗队列的参与者：

    • 当前正在接受利司扑兰治疗，且在筛选前已接受每日一次5毫克（mg）利司扑兰治疗至少6个月
    • 愿意在研究期间暂停利司扑兰治疗。最后一次利司扑兰给药必须在首剂沙兰森给药前一天完成
    • 除利司扑兰外，既往未接受过诺西那生钠、onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve（OA）、其他已批准的SMA疾病修正治疗或用于治疗SMA的研究性药物

主要排除标准：

  • 筛选时存在呼吸功能不全，定义为24小时内需要侵入性或非侵入性通气支持＞6小时（夜间双水平气道正压通气除外）
  • 根据筛选时研究中心研究者的评估，需要胃造瘘管喂养且大部分营养通过此途径提供的医疗必要性
  • 根据研究者的评估，有脑或脊髓疾病史或其他禁忌症（如严重脊柱侧弯），可能干扰腰椎穿刺（LP）操作、脑脊液（CSF）循环、疗效评估或安全性评估（包括脑积水史或CSF引流植入分流器史）
  • 筛选前2个月内因手术、肺部事件或营养支持住院，或计划在签署知情同意书（ICF）后至研究结束期间任何时间接受择期手术或操作。注：若既往接受过脊柱侧弯手术，必须在筛选前至少1年完成
  • 根据研究者的评估，存在可能使参与者不适合入组的活动性医疗问题（如感染、近期骨折）
  • 当前正在参加或计划参加任何干预性临床研究，且在筛选前90天内或治疗药物的5个半衰期内（以较长者为准，如已知）接受过研究性治疗或批准药物的研究性使用。包括脊髓刺激等神经调节疗法

注：其他方案定义的纳入/排除标准将适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：初治队列
初治参与者将通过鞘内（IT）腰椎穿刺（LP）每12个月接受80毫克（mg）salanersen，总共五剂。
药品：Salanersen
鞘内给药
其他名称：
  • BIIB115
实验性的：Risdiplam治疗队列
接受Risdiplam治疗的参与者将每12个月通过腰椎穿刺鞘内注射接受80毫克salanersen，总共五次剂量。
药品：Salanersen
鞘内给药
其他名称：
  • BIIB115

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
初治队列中Hammersmith功能性运动量表-扩展版（HFMSE）总评分较基线的变化
大体时间：在第12个月
HFMSE是一种用于评估脊髓性肌萎缩症（SMA）患者运动功能的工具。 参与者将被要求完成特定动作，并根据该动作的质量和执行情况进行评分。 分数越高表示运动能力水平越高。 总分是33个项目得分的总和，最高分为66分，分数越高表示执行活动的能力越强。
在第12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
HFMSE总分较基线变化≥3分的参与者百分比
大体时间：最多1825天
HFMSE是一种用于评估SMA患者运动功能的工具。 参与者将被要求完成特定动作，然后根据该动作的质量和执行情况进行评分。 分数越高表明运动能力水平越高。 总分是所有33个项目得分的总和，最高分为66分，分数越高表示执行活动的能力越强。
最多1825天
参与者中修订上肢模块（RULM）总分较基线变化≥2分的百分比
大体时间：至第 1825 天
RULM量表旨在评估脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的上肢功能能力。 该测试共包含20项反映日常生活活动能力的上肢表现项目。 RULM量表评分范围为0至37分，分数越高表示功能越好。
至第 1825 天
基线水平变化≥30米的6分钟步行测试（6MWT）距离的参与者百分比（仅限可走动参与者）
大体时间：最长至第1825天
6分钟步行试验（6MWT）是一种用于评估个体功能性运动能力的次极量运动测试。 该测试测量受试者在平坦硬质路面上6分钟内行走的距离，为评估有氧能力和耐力提供有价值的信息。
最长至第1825天
HFMSE总分相对于基线的变化
大体时间：最长至第1825天
HFMSE是一种用于评估SMA患者运动功能的工具。 参与者将被要求完成特定动作，并根据该动作的质量和执行情况进行评分。 分数越高表示运动能力水平越高。 总分是所有33个项目得分的总和，最高分为66分，分数越高表示执行活动的能力越好。
最长至第1825天
RULM总分相对于基线的变化
大体时间：最长至第1825天
RULM（上肢功能量表）专为评估脊髓性肌萎缩症（SMA）参与者的上肢功能能力而开发。 该测试共包含20项反映日常生活活动的上肢表现项目。 RULM评分范围为0至37分，分数越高表示功能越好。
最长至第1825天
与基线相比总6分钟步行试验距离变化（仅限可步行参与者）
大体时间：最长至第1825天
6分钟步行测试（6MWT）是一种亚极量运动测试，用于评估个体的功能性运动能力。 该测试测量在平坦硬质地面上6分钟内行走的距离，为有氧能力和耐力提供宝贵信息。
最长至第1825天
复合肌肉动作电位（CMAP）振幅相对于基线的变化
大体时间：最长至第1825天
CMAP是一种经过充分验证的方法，用于追踪神经肌肉疾病（如脊髓性肌萎缩症和肌萎缩侧索硬化症）的疾病进展，并已被提议作为脊髓性肌萎缩症治疗效果的潜在生物标志物。 将针对以下神经-肌肉对进行CMAP检测：尺神经-小指展肌和腓神经-胫骨前肌。
最长至第1825天
患者总体印象变化（PGI-C）评分
大体时间：截至第1825天
PGI-C是一种自我报告的7分量表，用于评估参与者自基线以来对疾病状态变化的感知。 该量表范围从1到7，其中1=极大改善；2=明显改善；3=轻微改善；4=无变化；5=轻微恶化；6=明显恶化；或7=极大恶化。 分数越低表示临床改善，分数越高表示疾病恶化。
截至第1825天
脊髓性肌萎缩症独立性量表-上肢模块（SMAIS-ULM）相对基线的变化
大体时间：最长至第1825天
SMAIS-ULM是一种经过验证的工具，旨在评估II型和不能行走的III型脊髓性肌萎缩症患者在日常生活活动中与上肢功能相关的独立水平。 该工具的22个项目评估了5个典型日常活动领域（洗澡/卫生、穿衣、进食/饮水、拾取/移动物体及其他任务）中以上肢为重点的任务，采用3点计分（0 = 我完全无法独立完成此任务；1 = 我需要一些帮助；2 = 我不需要帮助）。 分数越高表示独立性越强。
最长至第1825天
出现不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者人数
大体时间：最长至第1825天
最长至第1825天
Salanersen 在脑脊液 (CSF) 中的浓度
大体时间：最长至第1460天
最长至第1460天
血清中Salanersen的浓度
大体时间：长达第1825天
长达第1825天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Biogen

调查人员

  • 研究主任：Medical Director、Biogen

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2026年4月3日

初级完成 (估计的)

2028年6月23日

研究完成 (估计的)

2032年6月22日

研究注册日期

首次提交

2026年2月26日

首先提交符合 QC 标准的

2026年2月26日

首次发布 (实际的)

2026年3月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年4月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月16日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 277SM303
  • 2025-524054-34 (其他标识符：EU Trial (CTIS) Number)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

根据百健（Biogen）在 https://www.biogentrialtransparency.com/ 上发布的临床试验透明度和数据共享政策

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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