Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu poznanie wpływu salanersen (BIIB115) na ruch i jego bezpieczeństwa u uczestników w wieku od 15 do 60 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), którzy są nowi w leczeniu SMA lub byli wcześniej leczeni risdiplamem (SOLAR)

16 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Biogen

Otwarte, randomizowane, kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania preparatu Salanersen (BIIB115) u uczestników w wieku 15–60 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni, którzy albo nie byli wcześniej leczeni, albo byli wcześniej leczeni risdiplamem

W tym badaniu naukowcy dowiedzą się więcej o skutkach i bezpieczeństwie stosowania leku BIIB115, znanego również jako salanersen.

W szczególności naukowcy dowiedzą się więcej o tym, jak salanersen działa u osób z SMA w wieku od 15 do 60 lat. U większości osób żyjących z SMA zmiany lub brak genu zwanego neuronem ruchowym przeżycia 1 (SMN1) – często określane jako mutacje lub warianty genetyczne – wpływają na funkcjonowanie tego genu. W rezultacie ich organizmy produkują mniej białka SMN. Bez wystarczającej ilości tego białka neurony ruchowe i mięśnie nie mogą prawidłowo funkcjonować. Istnieje podobny gen zwany SMN2, który produkuje białko SMN, ale zazwyczaj nie wytwarza on wystarczającej ilości białka SMN samodzielnie, aby zrekompensować zmiany w genie SMN1. Salanersen to lek zaprojektowany w celu pomocy genowi SMN2 w wytwarzaniu większej ilości funkcjonalnego białka SMN.

W tym badaniu będą dwie grupy uczestników: grupa, która nigdy nie otrzymała leczenia SMA przed dołączeniem do tego badania, oraz grupa, która była leczona risdiplamem, zatwierdzonym lekiem na SMA. Uczestnicy ci nie mogli wcześniej otrzymywać żadnych innych terapii SMA i będą musieli przerwać leczenie risdiplamem na czas trwania badania.

Głównym celem tego badania jest dowiedzenie się więcej o tym, jak salanersen wpływa na funkcję motoryczną uczestników. Naukowcy wykorzystają różne testy i kwestionariusze, aby sprawdzić, czy funkcja motoryczna zmienia się w trakcie trwania badania.

Główne pytanie, na które naukowcy chcą odpowiedzieć w tym badaniu, to:

• Dla grupy, która nigdy nie była leczona na SMA, jak bardzo zmieniają się wyniki w teście ruchowym HFMSE po 12 miesiącach w porównaniu z początkiem badania? Rozszerzona Skala Funkcji Motorycznej Hammersmith (HFMSE) obejmuje 33 czynności oceniane punktowo, w tym siedzenie, leżenie, chodzenie, skakanie i inne.

Naukowcy dowiedzą się również więcej o:

  • Wpływie na funkcję motoryczną uczestników oraz o tym, jak dobrze funkcjonują ich nerwy i mięśnie.
  • Wpływie na ogólne poczucie zmiany u uczestników oraz na to, jak radzą sobie z codziennymi czynnościami.
  • Ilu uczestników doświadcza zdarzeń niepożądanych lub poważnych zdarzeń niepożądanych. Zdarzenia niepożądane to problemy zdrowotne, które mogą, ale nie muszą być spowodowane przez lek badany.
  • Ile salanersenu przedostaje się do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy.
  • Ile salanersenu przedostaje się do krwi.

Badanie będzie przeprowadzone w następujący sposób:

  • Najpierw uczestnicy przejdą kwalifikację, aby sprawdzić, czy mogą wziąć udział w badaniu. Okres kwalifikacji może trwać do 4 tygodni.
  • Jest to badanie „otwarte”. Oznacza to, że uczestnicy, lekarz prowadzący badanie oraz personel ośrodka będą wiedzieć, że uczestnicy otrzymują salanersen.
  • Wszyscy uczestnicy otrzymają salanersen poprzez wstrzyknięcie dooponowe, czyli podanie do płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy.
  • Uczestnicy będą otrzymywać salanersen raz w roku, łącznie 5 razy w trakcie badania.
  • Uwzględniając kwalifikację, uczestnicy odbędą 17 wizyt badawczych i 9 rozmów telefonicznych w trakcie tego badania, które łącznie potrwa do 61 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem badania SOLAR jest ocena skuteczności klinicznej salanersen u uczestników z SMA, którzy nie byli wcześniej leczeni lub byli wcześniej leczeni risdiplamem. Drugorzędowym celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) salanersen.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

90

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23507
        • Rekrutacyjny
        • Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
        • Główny śledczy:
          • Crystal Proud
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 757-668-6981

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy w wieku od 15 do 60 lat włącznie w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Uczestnicy z dokumentacją genetyczną potwierdzającą rdzeniowy zanik mięśni typu 5q (SMA) (homozygotyczna delecja genu lub mutacja lub złożona mutacja heterozygotyczna).
  • Uczestnicy z klinicznymi objawami i symptomami zgodnymi z SMA.
  • Liczba kopii genu survival motor neuron 2 (SMN2) ≥ 1.
  • Uczestnicy z wynikiem całkowitym w skali Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) w punkcie wyjściowym ≥ 10 do ≤ 54.
  • Uczestnicy zdolni do siedzenia bez podparcia przez co najmniej 10 sekund.
  • Uczestnicy bez wcześniejszego leczenia inhibitorami miostatyny oraz gotowi do rezygnacji z jednoczesnej terapii inhibitorami miostatyny na czas trwania badania.

  • Uczestnicy zdolni i niezdolni do chodzenia:

    • Uczestnicy zdolni do chodzenia muszą być w stanie przejść co najmniej 10 metrów samodzielnie bez pomocy oraz być chętni i zdolni do wykonania testu 6-minutowego marszu (6MWT) podczas badania przesiewowego.

  • Dla uczestników w kohorcie bez wcześniejszego leczenia:

    • Brak wcześniejszego leczenia zatwierdzoną modyfikującą przebieg choroby terapią SMA (DMT) lub lekiem badawczym stosowanym w leczeniu SMA.

  • Dla uczestników w kohorcie leczonej risdiplamem:

    • Obecnie otrzymujący leczenie risdiplamem i przyjmujący risdiplam w dawce 5 miligramów (mg) raz dziennie przez co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
    • Gotowość do zaprzestania terapii risdiplamem na czas trwania badania. Ostatnia dawka risdiplamu musi zostać przyjęta dzień przed pierwszą dawką salanersenu.
    • Brak wcześniejszego leczenia nusinersenem, onasemnogenem abeparwowekem-xioi/onasemnogenem abeparwowekem-brve (OA), innymi zatwierdzonymi DMT dla SMA lub lekami badawczymi stosowanymi w leczeniu SMA, z wyjątkiem risdiplamu.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Niewydolność oddechowa podczas badania przesiewowego, zdefiniowana jako konieczność medyczna stosowania inwazyjnej lub nieinwazyjnej wentylacji przez > 6 godzin w ciągu 24-godzinnego okresu (z wyjątkiem nocnego dwupoziomowego dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych).
  • Konieczność medyczna założenia gastrostomii, przez którą większość odżywiania jest dostarczana, oceniana przez badacza w ośrodku podczas badania przesiewowego.
  • Historia chorób mózgu lub rdzenia kręgowego lub innych przeciwwskazań (np. ciężka skolioza), które mogłyby zakłócać procedury punkcji lędźwiowej (LP), krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF), oceny skuteczności lub oceny bezpieczeństwa (w tym historia wodogłowia lub wszczepionego zastawki do drenażu CSF), oceniana przez badacza.
  • Hospitalizacja z powodu operacji, zdarzenia płucnego lub wsparcia żywieniowego w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub plany poddania się planowym procedurom lub operacjom w dowolnym momencie po podpisaniu formularza świadomej zgody (ICF) do końca badania. Uwaga: Jeśli wcześniej wykonano operację skoliozy, musi ona zostać przeprowadzona co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym.
  • Obecność aktywnego problemu medycznego (np. infekcja, niedawny złamanie), który sprawiałby, że uczestnik nie nadaje się do włączenia, oceniana przez badacza.
  • Obecne uczestnictwo lub plan uczestnictwa w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu klinicznym, w którym podaje się leczenie badawcze lub zatwierdzoną terapię do zastosowania badawczego w ciągu 90 dni lub 5 okresów półtrwania leczenia (jeśli znany), w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym. Obejmuje to terapię neuromodulacyjną, taką jak stymulacja rdzenia kręgowego.

Uwaga: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta Naïwna Terapeutycznie
Uczestnicy, którzy nie byli wcześniej leczeni (treatment-naïve), będą otrzymywać 80 miligramów (mg) salanersen drogą dooponową (IT) poprzez nakłucie lędźwiowe (LP) co 12 miesięcy, łącznie przez pięć dawek.
Lek: Salanersen
Podawane dooponowo
Inne nazwy:
  • BIIB115
Eksperymentalny: Kohorta leczona risdiplamem
Uczestnicy leczeni risdiplamem będą otrzymywać salanersen 80 mg drogą IT LP co 12 miesięcy, łącznie pięć dawek.
Lek: Salanersen
Podawane dooponowo
Inne nazwy:
  • BIIB115

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w całkowitym wyniku skali funkcjonalnej Hammersmitha – rozszerzonej (HFMSE) w kohorcie osób nienaive w stosunku do leczenia
Ramy czasowe: Po 12 miesiącach
HFMSE to narzędzie służące do oceny funkcji motorycznych u osób z SMA. Uczestnicy będą proszeni o wykonanie określonego ruchu, a następnie oceniani pod względem jakości i wykonania tego ruchu. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych. Wynik ogólny to suma punktów za wszystkie 33 pozycje, przy maksymalnym wyniku 66, gdzie wyższe wyniki oznaczają lepszą zdolność do wykonywania czynności.
Po 12 miesiącach

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników ze zmianą ≥ 3 punktów w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym wyniku HFMSE
Ramy czasowe: Do dnia 1825
HFMSE to narzędzie służące do oceny funkcji motorycznych u osób z SMA. Uczestnicy zostaną poproszeni o wykonanie określonego ruchu, a następnie ocenieni pod względem jakości i wykonania tego ruchu. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych. Ogólny wynik jest sumą punktów za wszystkie 33 pozycje, z maksymalnym wynikiem 66, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepszą zdolność do wykonywania czynności.
Do dnia 1825
Odsetek uczestników ze zmianą ≥ 2 punktów od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku Zmodyfikowanego Modułu Górnych Kończyn (RULM)
Ramy czasowe: Do 1825 dnia
RULM został opracowany w celu oceny funkcjonalnych zdolności kończyn górnych uczestników z SMA. Test ten składa się z łącznie 20 zadań dotyczących sprawności kończyn górnych, które odzwierciedlają czynności życia codziennego. Wynik RULM mieści się w zakresie od 0 do 37 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
Do 1825 dnia
Odsetek uczestników z ≥ 30-metrową zmianą w stosunku do wartości wyjściowej w teście 6-minutowego marszu (6MWT) (tylko uczestnicy chodzący)
Ramy czasowe: Do 1825 dnia
6MWT to submaksymalny test wysiłkowy stosowany do oceny funkcjonalnej wydolności wysiłkowej danej osoby. Mierzy on dystans pokonany w ciągu 6 minut na płaskiej, twardej powierzchni, dostarczając cennych informacji o wydolności tlenowej i wytrzymałości.
Do 1825 dnia
Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku HFMSE
Ramy czasowe: Do dnia 1825
HFMSE to narzędzie służące do oceny funkcji motorycznych u osób z SMA. Uczestnicy będą proszeni o wykonanie określonego ruchu, a następnie oceniani pod względem jakości i wykonania tego ruchu. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom zdolności motorycznych. Wynik ogólny jest sumą wyników dla wszystkich 33 pozycji, przy maksymalnym wyniku 66, gdzie wyższe wyniki oznaczają lepszą zdolność do wykonywania czynności.
Do dnia 1825
Zmiana względem wartości wyjściowej w całkowitym wyniku RULM
Ramy czasowe: Do dnia 1825
RULM został opracowany w celu oceny funkcjonalnych zdolności kończyn górnych uczestników z SMA. Test ten składa się z łącznie 20 zadań dotyczących sprawności kończyn górnych, które odzwierciedlają czynności życia codziennego. RULM jest oceniany w skali od 0 do 37 punktów, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą funkcję.
Do dnia 1825
Zmiana względem wartości wyjściowej w całkowitej odległości 6MWT (tylko uczestnicy ambulatoryjni)
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Test 6MWT to submaksymalny test wysiłkowy stosowany do oceny funkcjonalnej zdolności wysiłkowej osoby. Mierzy on pokonany dystans w ciągu 6 minut na płaskiej, twardej powierzchni, dostarczając cennych informacji o wydolności aerobowej i wytrzymałości.
Do dnia 1825
Zmiana od wartości wyjściowej w amplitudach złożonego potencjału czynnościowego mięśni (CMAP)
Ramy czasowe: Do dnia 1825
CMAP to dobrze zwalidowana metoda śledzenia postępu choroby w zaburzeniach nerwowo-mięśniowych, takich jak SMA i stwardnienie zanikowe boczne, i została zaproponowana jako potencjalny biomarker efektu terapeutycznego w SMA. CMAP będą wykonywane dla następujących par nerw-mięsień: łokciowy-mięsień odwodziciel małego palca i strzałkowy-mięsień piszczelowy przedni.
Do dnia 1825
Ocena globalnej zmiany według pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: Do dnia 1825
PGI-C to 7-punktowa skala zgłaszana przez pacjenta, oceniająca postrzeganie przez uczestnika zmiany w stanie choroby od momentu wyjściowego. Skala obejmuje zakres od 1 do 7, gdzie 1= bardzo znacznie poprawiony; 2= znacznie poprawiony; 3= minimalnie poprawiony; 4= brak zmiany; 5= minimalnie pogorszony; 6= znacznie pogorszony; lub 7= bardzo znacznie pogorszony. Niższe wyniki wskazują na poprawę kliniczną, a wyższe wyniki wskazują na pogorszenie choroby.
Do dnia 1825
Zmiana od wartości wyjściowej w Skali Niezależności SMA - Moduł Kończyn Górnych (SMAIS-ULM)
Ramy czasowe: Do 1825 dnia
SMAIS-ULM to zwalidowane narzędzie zaprojektowane do oceny poziomu samodzielności w codziennych czynnościach związanych z funkcjonalnością kończyn górnych u osób z SMA typu II i niechodzącym typem III. 22 pozycje oceniają zadania skupione na kończynach górnych w 5 obszarach typowych codziennych czynności (kąpiel/higiena, ubieranie się, jedzenie/picie, podnoszenie/przenoszenie przedmiotów oraz inne zadania) oceniane w 3-punktowej skali (0 = Nie mogę tego w ogóle zrobić bez pomocy; 1 = Potrzebuję pewnej pomocy; 2 = Nie potrzebuję pomocy). Wyższe wyniki wskazują na większą samodzielność.
Do 1825 dnia
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi (AEs) i poważnymi działaniami niepożądanymi (SAEs)
Ramy czasowe: Do dnia 1825
Do dnia 1825
Stężenie Salanersen w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Do 1460 dnia
Do 1460 dnia
Stężenie salanersen w surowicy
Ramy czasowe: Do Dnia 1825
Do Dnia 1825

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

3 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

23 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

22 czerwca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 277SM303
  • 2025-524054-34 (Inny identyfikator: EU Trial (CTIS) Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką Przejrzystości Badań Klinicznych i Udostępniania Danych firmy Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniowy zanik mięśni

Badania kliniczne na Salanersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj