Исследование по изучению влияния саланерсена (BIIB115) на двигательные функции и его безопасности у участников в возрасте от 15 до 60 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), которые либо только начинают лечение СМА, либо ранее получали лечение рисдипламом (SOLAR)
16 апреля 2026 г. обновлено: Biogen
Открытое исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности саланерсена (BIIB115) у участников в возрасте 15–60 лет со спинальной мышечной атрофией, которые либо ранее не получали лечения, либо ранее получали лечение рисдипламом
В этом исследовании ученые узнают больше о влиянии и безопасности препарата BIIB115, также известного как саланерсен.
В частности, исследователи изучат, как саланерсен действует у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА) в возрасте от 15 до 60 лет. У большинства людей с СМА изменения или отсутствие гена под названием survival motor neuron 1 (SMN1), часто называемые мутациями или вариантами гена, влияют на его работу. В результате их организм вырабатывает меньше белка SMN. Без достаточного количества этого белка мотонейроны и мышцы не могут нормально функционировать. Существует похожий ген SMN2, который производит белок SMN, но обычно он сам по себе не вырабатывает достаточно белка SMN, чтобы компенсировать изменения в гене SMN1. Саланерсен — это препарат, предназначенный для помощи гену SMN2 в производстве большего количества рабочего белка SMN.
В этом исследовании будет две группы участников: группа, которая никогда не получала лечения от СМА до участия в этом исследовании, и группа, которая лечилась рисдипламом, одобренным препаратом для СМА. Эти участники не должны были получать никакого другого лечения СМА ранее и должны будут прекратить лечение рисдипламом на время исследования.
Основная цель этого исследования — узнать больше о том, как саланерсен влияет на двигательную функцию участников. Исследователи будут использовать различные тесты и опросники, чтобы выяснить, изменяется ли двигательная функция в течение исследования.
Основной вопрос, на который исследователи хотят ответить в этом исследовании:
• Для группы, которая никогда не лечилась от СМА, насколько изменятся баллы по тесту движения HFMSE через 12 месяцев по сравнению с началом исследования? Шкала функциональной моторики Хаммерсмита — расширенная (HFMSE) включает 33 оцениваемых действия, таких как сидение, лежание, ходьба, прыжки и другие.
Исследователи также изучат:
- Влияние на двигательную функцию участников и насколько хорошо функционируют их нервы и мышцы.
- Влияние на общее ощущение изменений у участников и на то, как они выполняют повседневные действия.
- Сколько участников испытывают нежелательные явления или серьезные нежелательные явления. Нежелательные явления — это проблемы со здоровьем, которые могут быть или не быть вызваны исследуемым препаратом.
- Сколько саланерсена попадает в жидкость, окружающую головной и спинной мозг.
- Сколько саланерсена попадает в кровь.
Это исследование будет проводиться следующим образом:
- Сначала участники пройдут скрининг, чтобы проверить, могут ли они присоединиться к исследованию. Период скрининга может длиться до 4 недель.
- Это «открытое» исследование. Это исследование, в котором участники, исследовательский врач и персонал центра будут знать, что участники получают саланерсен.
- Все участники будут получать саланерсен с помощью интратекальной инъекции, то есть инъекции в жидкость, окружающую головной и спинной мозг.
- Участники будут получать саланерсен один раз в год, всего 5 раз в течение исследования.
- Включая скрининг, участники посетят 17 визитов в рамках исследования и совершат 9 телефонных звонков в течение этого исследования, которое продлится в общей сложности до 61 месяца.
Обзор исследования
Подробное описание
Основной целью исследования SOLAR является оценка клинической эффективности саланерсена у участников со СМА, которые ранее не получали лечение или ранее получали рисдиплам.
Второстепенной целью исследования является оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики (ФК) саланерсена.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
90
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: US Biogen Clinical Trial Center
- Номер телефона: 866-633-4636
- Электронная почта: clinicaltrials@biogen.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Global Biogen Clinical Trial Center
- Электронная почта: clinicaltrials@biogen.com
Места учебы
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
- Рекрутинг
- Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
-
Главный следователь:
- Crystal Proud
-
Контакт:
- Номер телефона: 757-668-6981
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Основные критерии включения:
- Участники в возрасте от 15 до 60 лет включительно на момент получения информированного согласия
- Участники с генетическим подтверждением 5q-спинальной мышечной атрофии (СМА) (гомозиготной делецией гена или мутацией, либо компаунд-гетерозиготной мутацией).
- Участники с клиническими признаками и симптомами, соответствующими СМА.
- Количество копий гена выживаемости мотонейронов 2 (SMN2) ≥ 1.
- Участники с исходным общим баллом по Расширенной шкале функциональной моторики Хаммерсмита (HFMSE) ≥ 10 до ≤ 54.
- Участники, способные сидеть без поддержки не менее 10 секунд.
- Участники, не получавшие ранее лечения ингибиторами миостатина и готовые воздерживаться от сопутствующей терапии ингибиторами миостатина на протяжении всего исследования.
Амбулаторные и неамбулаторные участники:
- Амбулаторные участники должны быть способны пройти не менее 10 метров самостоятельно без посторонней помощи и быть готовыми и способными выполнить 6-минутный тест ходьбы (6MWT) на этапе скрининга.
Для участников в когорте без предшествующего лечения:
- Отсутствие предшествующего лечения одобренной модифицирующей болезнь терапией (DMT) для СМА или исследуемым препаратом, применяемым для лечения СМА.
Для участников в когорте, получавшей рисдиплам:
- В настоящее время получают лечение рисдипламом и находились на терапии рисдипламом один раз в сутки в дозе 5 миллиграмм (мг) не менее 6 месяцев до скрининга.
- Готовы прекратить терапию рисдипламом на протяжении всего исследования. Последняя доза рисдиплама должна быть принята за день до первой дозы саланерсена.
- Отсутствие предшествующего лечения нусинерсеном, онасемногеном абепарвовек-ксиои/онасемногеном абепарвовек-брве (ОА), другими одобренными DMT для СМА или исследуемыми препаратами, применяемыми для лечения СМА, кроме рисдиплама.
Основные критерии исключения:
- Дыхательная недостаточность на этапе скрининга, определяемая как медицинская необходимость в инвазивной или неинвазивной вентиляции легких > 6 часов в течение 24-часового периода (за исключением ночной двухуровневой положительной давления в дыхательных путях).
- Медицинская необходимость в гастростомической трубке для питания, при условии, что большая часть питания обеспечивается этим путем, по оценке исследователя на площадке на этапе скрининга.
- Наличие в анамнезе заболеваний головного или спинного мозга или других противопоказаний (например, тяжелый сколиоз), которые могут повлиять на процедуры люмбальной пункции (ЛП), циркуляцию спинномозговой жидкости (СМЖ), оценку эффективности или безопасности (включая наличие в анамнезе гидроцефалии или установленного шунта для дренирования СМЖ), по оценке исследователя.
- Госпитализация для хирургического вмешательства, легочного события или нутритивной поддержки в течение 2 месяцев до скрининга или планы на проведение плановых процедур или операций в любое время после подписания формы информированного согласия (ИС) до конца исследования. Примечание: Если ранее была проведена операция по поводу сколиоза, она должна быть выполнена не менее чем за 1 год до скрининга.
- Наличие активной медицинской проблемы (например, инфекция, недавний перелом), которая делает участника непригодным для включения, по оценке исследователя.
- Текущее участие или план участия в любом интервенционном клиническом исследовании, в котором исследуемое лечение или одобренная терапия для исследовательского применения вводится в течение 90 дней или 5 периодов полувыведения лечения (если известно), в зависимости от того, что дольше, до скрининга. Это включает нейромодуляционную терапию, такую как стимуляция спинного мозга.
Примечание: Будут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта, не получавшая ранее лечения
Пациенты, ранее не получавшие лечения, будут получать саланерсен в дозе 80 миллиграммов (мг) путем интратекальной (ИТ) люмбальной пункции (ЛП) каждые 12 месяцев, всего пять доз.
|
Вводится интратекально
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Когорта, получавшая рисдиплам
Участники, получающие риздиплам, будут получать саланерсен 80 мг путем интратекального люмбального введения каждые 12 месяцев, всего пять доз.
|
Вводится интратекально
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение от исходного уровня по расширенной шкале моторной функции Хаммерсмита (HFMSE) в общей оценке в когорте пациентов, не получавших лечения
Временное ограничение: Через 12 месяцев
|
HFMSE - это инструмент, используемый для оценки двигательной функции у людей со СМА.
Участников попросят выполнить определённое движение, а затем оценят качество и выполнение этого движения.
Более высокие баллы указывают на более высокий уровень двигательных способностей.
Общий балл представляет собой сумму баллов по всем 33 пунктам, с максимальным баллом 66, где более высокие баллы отражают лучшую способность выполнять действия.
|
Через 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с изменением ≥ 3 баллов от исходного уровня по общей шкале HFMSE
Временное ограничение: До 1825 дня
|
HFMSE — это инструмент, используемый для оценки двигательных функций у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА).
Участникам будет предложено выполнить определённое движение, после чего они получат оценку за качество и выполнение этого движения.
Более высокие баллы указывают на более высокий уровень двигательных способностей.
Общий балл представляет собой сумму баллов по всем 33 пунктам, с максимальным баллом 66, где более высокие баллы отражают лучшую способность выполнять действия.
|
До 1825 дня
|
|
Процент участников с изменением на ≥2 балла от исходного уровня в общем балле по пересмотренному модулю верхних конечностей (RULM)
Временное ограничение: До дня 1825
|
RULM разработан для оценки функциональных возможностей верхних конечностей у участников с СМА.
Этот тест состоит из 20 заданий на выполнение движений верхними конечностями, которые отражают повседневную активность.
Оценка RULM варьируется от 0 до 37 баллов, причём более высокие баллы указывают на лучшую функцию.
|
До дня 1825
|
|
Процент участников с изменением ≥ 30 метров от исходного уровня в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT) (только амбулаторные участники)
Временное ограничение: До 1825-го дня
|
6MWT — это субмаксимальный нагрузочный тест, используемый для оценки функциональной способности к физической нагрузке у человека.
Он измеряет расстояние, пройденное за 6 минут по ровной, твёрдой поверхности, предоставляя ценную информацию об аэробной способности и выносливости.
|
До 1825-го дня
|
|
Изменение от исходного уровня по общей оценке HFMSE
Временное ограничение: До 1825 дня
|
HFMSE - это инструмент, используемый для оценки двигательной функции у людей со спинальной мышечной атрофией (СМА).
Участникам будет предложено выполнить определенное движение, после чего они будут оценены по качеству и выполнению этого движения.
Более высокие баллы указывают на более высокий уровень двигательной способности.
Общий балл представляет собой сумму баллов по всем 33 пунктам, с максимальным баллом 66, где более высокие баллы отражают лучшую способность выполнять действия.
|
До 1825 дня
|
|
Изменение от исходного уровня по общей оценке RULM
Временное ограничение: До 1825 дня
|
RULM разработан для оценки функциональных возможностей верхних конечностей у участников со СМА.
Этот тест состоит из 20 заданий для верхних конечностей, отражающих повседневную деятельность.
Оценка RULM варьируется от 0 до 37 баллов, причём более высокие баллы указывают на лучшую функцию.
|
До 1825 дня
|
|
Изменение от исходного уровня в общей дистанции 6MWT (только у амбулаторных участников)
Временное ограничение: До 1825 дня
|
6MWT - это субмаксимальный нагрузочный тест, используемый для оценки функциональной физической работоспособности человека.
Он измеряет расстояние, пройденное за 6 минут по ровной твердой поверхности, предоставляя ценную информацию об аэробной способности и выносливости.
|
До 1825 дня
|
|
Изменение от исходного уровня амплитуд суммарного мышечного потенциала действия (СМАП)
Временное ограничение: До 1825 дня
|
CMAP — это хорошо проверенный метод отслеживания прогрессирования заболевания при нервно-мышечных расстройствах, таких как СМА и боковой амиотрофический склероз, и предлагается в качестве потенциального биомаркера терапевтического эффекта при СМА.
CMAP будут выполнены для следующих пар нерв-мышца: локтевой нерв — мышца, отводящая мизинец, и малоберцовый нерв — передняя большеберцовая мышца. |
До 1825 дня
|
|
Балл по шкале общего впечатления пациента об изменениях (PGI-C)
Временное ограничение: До 1825 дня
|
PGI-C – это самооценочная 7-балльная шкала, оценивающая восприятие участником изменений в состоянии заболевания с момента начала исследования.
Шкала варьируется от 1 до 7, где 1 = значительное улучшение; 2 = заметное улучшение; 3 = минимальное улучшение; 4 = без изменений; 5 = минимальное ухудшение; 6 = заметное ухудшение; или 7 = значительное ухудшение.
Более низкие баллы указывают на клиническое улучшение, а более высокие баллы – на ухудшение заболевания.
|
До 1825 дня
|
|
Изменение от исходного уровня по шкале независимости при СМА - модуль верхних конечностей (SMAIS-ULM)
Временное ограничение: До 1825 дня
|
SMAIS-ULM — это валидированный инструмент, предназначенный для оценки уровня независимости в повседневной деятельности, связанной с функциональностью верхних конечностей, у людей со СМА II типа и неамбулаторным III типа.
22 пункта оценивают задачи, ориентированные на верхние конечности, в 5 областях типичной повседневной деятельности (мытьё/гигиена, одевание, приём пищи/питьё, поднятие/перемещение предметов и другие задачи) по 3-балльной шкале (0 = я совсем не могу это сделать без помощи; 1 = мне нужна некоторая помощь; 2 = мне не нужна помощь).
Более высокие баллы указывают на большую независимость.
|
До 1825 дня
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: До 1825 дня
|
До 1825 дня
|
|
|
Концентрация саланерсена в цереброспинальной жидкости (ЦСЖ)
Временное ограничение: До дня 1460
|
До дня 1460
|
|
|
Концентрация Саланерсена в сыворотке
Временное ограничение: До 1825 дня
|
До 1825 дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
3 апреля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
23 июня 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
22 июня 2032 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 февраля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 февраля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 марта 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 277SM303
- 2025-524054-34 (Другой идентификатор: EU Trial (CTIS) Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на https://www.biogentrialtransparency.com/
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .