Et studie til at undersøge Salanersen's (BIIB115) virkning på bevægelse og dets sikkerhed hos deltagere i alderen 15 til 60 år med spinal muskelatrofi (SMA), som enten er nye til SMA-behandling eller tidligere er behandlet med risdiplam (SOLAR)

Nøgle inklusionskriterier:

• Deltagere i alderen 15 til 60 år, inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke
• Deltagere med genetisk dokumentation af 5q spinal muskelatrofi (SMA) (homozygt genslet eller mutation eller sammensat heterozygt mutation).
• Deltagere med kliniske tegn og symptomer i overensstemmelse med SMA.
• Survival motor neuron 2 (SMN2) kopital ≥ 1.
• Deltagere med baseline Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) totalscore på ≥ 10 til ≤ 54.
• Deltagere, der er i stand til at sidde uden at bruge støtte i mindst 10 sekunder.
• Deltagere uden tidligere behandling med myostatinhæmmere og en vilje til at forblive uden samtidig myostatinhæmmerterapi i hele studieperioden.

• Ambulante og ikke-ambulante deltagere:

  • Ambulante deltagere skal være i stand til at gå mindst 10 meter selvstændigt uden assistance og være villige og i stand til at gennemføre 6-minutters gangtest (6MWT) ved screening.

• For deltagere i den behandlingsnaive kohorte:

  • Ingen tidligere behandling med en godkendt SMA-sygdomsmodificerende terapi (DMT) eller et undersøgelseslægemiddel givet til behandling af SMA.

• For deltagere i risdiplam-behandlede kohorte:

  • Modtager i øjeblikket risdiplam-behandling og har været på én gang daglig 5 milligram (mg) risdiplam-behandling i mindst 6 måneder før screening.
  • Villig til at stoppe risdiplam-terapi i hele studieperioden. Den sidste dosis risdiplam skal tages dagen før den første dosis salanersen.
  • Ingen tidligere behandling med nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve (OA), andre godkendte DMT'er til SMA eller undersøgelseslægemidler givet til behandling af SMA bortset fra risdiplam.

Nøgle eksklusionskriterier:

• Respiratorisk insufficiens ved screening, defineret ved medicinsk nødvendighed af invasiv eller ikke-invasiv ventilation i > 6 timer i løbet af et 24-timers periode (undtagen nattelig bilevel positivt luftvejstryk).
• Medicinsk nødvendighed af en gastrisk ernæringssonde, hvor størstedelen af ernæringen leveres gennem denne rute, som vurderet af stedets undersøger ved screening.
• Historie med hjernesygdom eller rygmarvssygdom eller andre kontraindikationer (f.eks. alvorlig skoliose), der ville forstyrre lumbalpunktur (LP) procedure, cerebrospinalvæske (CSF) cirkulation, effektvurderinger eller sikkerhedsvurderinger (inklusive historie med hydrocephalus eller implanteret shunt til CSF-dræning), som vurderet af undersøgeren.
• Indlæggelse til kirurgi, en pulmonal hændelse eller ernæringsstøtte inden for 2 måneder før screening eller planer om at gennemgå elektive procedurer eller operationer på noget tidspunkt efter underskrivelse af det informerede samtykkeformular (ICF) gennem slutningen af studiet. Bemærk: Hvis tidligere skoliosekirurgi er udført, skal det være udført mindst 1 år før screening.
• Tilstedeværelse af et aktivt medicinsk problem (f.eks. infektion, nyligt knoglebrud), der ville gøre deltageren uegnet til inklusion, som vurderet af undersøgeren.
• Nuværende tilmelding eller en plan om at tilmelde sig ethvert interventionelt klinisk studie, hvor et undersøgelseslægemiddel eller godkendt terapi til undersøgelsesbrug administreres inden for 90 dage eller 5 halveringstider af behandlingen (hvis kendt), alt efter hvad der er længst, før screening. Dette inkluderer neuromodulationsterapi såsom rygmarvsstimulering.

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier vil gælde.