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スピノコルダル筋萎縮症（SMA）治療を初めて受ける、またはリスジプラムによる治療歴がある15歳から60歳の参加者を対象とした、サラネルセン（BIIB115）の運動機能への影響と安全性に関する研究 (SOLAR)

2026年4月16日 更新者：Biogen

15歳から60歳までの脊髄性筋萎縮症患者を対象とした、治療未経験またはリスジプラムによる治療歴のある患者におけるSalanersen（BIIB115）の有効性および安全性を評価するための第3相非盲検試験

本研究では、研究者はBIIB115（サラネルセンとしても知られる）の効果と安全性についてさらに学びます。

具体的には、研究者は15歳から60歳までのSMA患者におけるサラネルセンの作用機序についてさらに学びます。 ほとんどのSMA患者では、生存運動ニューロン1（SMN1）と呼ばれる遺伝子の変化や欠如（しばしば遺伝子変異またはバリアントと呼ばれます）が、この遺伝子の機能に影響を与えます。 その結果、彼らの体はSMNタンパク質を十分に産生できません。 このタンパク質が不足すると、運動ニューロンと筋肉は正常に機能しません。 SMN2と呼ばれる類似の遺伝子があり、SMNタンパク質を産生しますが、通常は単独でSMN1遺伝子の変化を補うのに十分なSMNタンパク質を産生しません。 サラネルセンは、SMN2遺伝子がより多くの機能的なSMNタンパク質を作るのを助けるように設計された薬剤です。

本研究では、参加者は2つのグループに分けられます：本研究に参加する前にSMAの治療を受けたことがないグループと、SMAの承認薬であるリスジプラムで治療を受けたことがあるグループです。 これらの参加者は、以前に他のSMA治療を受けておらず、研究期間中はリスジプラム治療を中止する必要があります。

本研究の主な目的は、サラネルセンが参加者の運動機能にどのような影響を与えるかをさらに学ぶことです。 研究者は、さまざまなテストと質問票を使用して、研究期間中に運動機能が変化しているかどうかを調べます。

本研究で研究者が答えたい主な質問は次のとおりです：

• SMAの治療を受けたことがないグループについて、研究開始時と比較して12か月後のHFMSE運動テストのスコアはどれくらい変化するか？ ハマースミス機能運動スケール拡張版（HFMSE）には、座る、横になる、歩く、跳ぶなど、33の活動が採点項目として含まれています。

研究者はさらに以下についても学びます：

  • 参加者の運動機能への影響、および神経と筋肉の機能の程度。
  • 参加者の全体的な変化感覚と日常生活活動の遂行能力への影響。
  • 有害事象または重篤な有害事象を経験した参加者の数。 有害事象は、研究薬剤によって引き起こされる可能性のある健康上の問題です。
  • 脳と脊髄を囲む髄液にどれだけのサラネルセンが到達するか。
  • 血液中にどれだけのサラネルセンが到達するか。

本研究は次のように実施されます：

  • まず、参加者は研究に参加できるかどうかを確認するためにスクリーニングを受けます。 スクリーニング期間は最大4週間です。
  • これは「オープンラベル」研究です。 これは、参加者、研究医師、および施設スタッフが参加者がサラネルセンを受け取っていることを知っている研究です。
  • すべての参加者は、髄腔内注射（脳と脊髄を囲む髄液内への注射）によってサラネルセンを受け取ります。
  • 参加者は、研究期間中に合計5回、年に1回サラネルセンを受け取ります。
  • スクリーニングを含め、参加者は本研究で最大61か月間にわたり、17回の研究訪問と9回の電話連絡を行います。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

SOLAR研究の主要目的は、未治療またはリスジプラムによる治療歴のあるSMA患者におけるサラネルセンの臨床的有効性を評価することです。 本研究の副次的目的は、サラネルセンの安全性、忍容性、および薬物動態（PK）を評価することです。

研究の種類

介入

入学 (推定)

90

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、アメリカ、23507
        • 募集
        • Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
        • 主任研究者：
          • Crystal Proud
        • コンタクト：
          • 電話番号：757-668-6981

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な参加基準：

  • インフォームドコンセント時に15歳から60歳までの参加者（両端を含む）
  • 5q型脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝学的記録（ホモ接合性遺伝子欠失または変異、または複合ヘテロ接合性変異）を有する参加者
  • SMAと一致する臨床徴候および症状を有する参加者
  • 生存運動ニューロン2（SMN2）コピー数 ≥ 1
  • ベースライン時のハマースミス機能運動スケール拡張版（HFMSE）総スコアが ≥ 10 かつ ≤ 54 の参加者
  • 支持なしで少なくとも10秒間座ることができる参加者
  • ミオスタチン阻害剤の既往治療がなく、研究期間中に併用ミオスタチン阻害剤療法を受けないことに同意する参加者

  • 歩行可能および歩行不能な参加者：

    • 歩行可能な参加者は、支援なしで少なくとも10メートル独立して歩行でき、スクリーニング時に6分間歩行テスト（6MWT）を完了する意思と能力があること

  • 未治療コホートの参加者：

    • 承認済みSMA疾患修飾療法（DMT）またはSMA治療のために投与された研究薬の既往治療がないこと

  • リジプラム治療コホートの参加者：

    • 現在リジプラム治療を受けており、スクリーニング前少なくとも6か月間、1日1回5ミリグラム（mg）のリジプラム治療を受けていること
    • 研究期間中にリジプラム療法を中止することに同意すること。リジプラムの最終投与はサラネルセンの初回投与前日に行うこと
    • リジプラムを除くヌシネルセン、オナセムノゲン・アベパルボベック-xioi／オナセムノゲン・アベパルボベック-brve（OA）、その他の承認済みSMA DMT、またはSMA治療のために投与された研究薬の既往治療がないこと

主な除外基準：

  • スクリーニング時の呼吸不全（24時間期間中に6時間以上、侵襲的または非侵襲的人工呼吸が必要な医療的必要性がある場合。ただし夜間の二相性陽圧呼吸療法を除く）
  • スクリーニング時に治験責任医師が評価した、胃瘻チューブの医療的必要性があり、栄養の大部分がこの経路で提供される場合
  • 治験責任医師が評価した、腰椎穿刺（LP）手技、脳脊髄液（CSF）循環、有効性評価、または安全性評価に支障をきたす脳または脊髄疾患、その他の禁忌（例：重度の側弯症）の既往歴（水頭症またはCSFドレナージ用植込みシャントの既往歴を含む）
  • スクリーニング前2か月以内の手術、肺イベント、または栄養サポートのための入院、またはインフォームドコンセント文書（ICF）署名後から研究終了までの間に任意の時期に予定された処置または手術を受ける計画があること。注：既往の側弯症手術が行われている場合は、スクリーニングの少なくとも1年前に行われていること
  • 治験責任医師が評価した、参加者が不適格となる可能性のある活動性の医学的問題（例：感染症、最近の骨折）の存在
  • スクリーニング前90日間または治療の5半減期（既知の場合）のいずれか長い期間内に、研究治療または研究目的で使用される承認療法が投与される介入臨床研究に現在登録されている、または登録を計画していること。これには脊髄刺激などの神経調節療法を含む

注：その他のプロトコルで定義された参加／除外基準が適用されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：未治療コホート
未治療の参加者は、サラネルセン80ミリグラム（mg）を、12か月ごとに5回の総投与回数で、髄腔内（IT）腰椎穿刺（LP）によって投与されます。
薬：サラネルセン
髄腔内投与
他の名前：
  • BIIB115
実験的：リスジプラム投与コホート
リスジプラム治療を受けた参加者は、12か月ごとに80 mgのサラネルセンをIT LPで投与され、合計5回投与されます。
薬：サラネルセン
髄腔内投与
他の名前：
  • BIIB115

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療未経験コホートにおけるHammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) 総合スコアのベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月時点で
HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するために使用されるツールです。 参加者は特定の動作を完了するよう求められ、その動作の質と実行度に基づいて採点されます。 高いスコアは高いレベルの運動能力を示します。 総合スコアは33項目すべてのスコアの合計であり、最高スコアは66点で、より高いスコアは活動を実行する能力が優れていることを表します。
12ヶ月時点で

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
HFMSE総合スコアのベースラインから≥3ポイント変化した参加者の割合
時間枠：最大1825日
HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するために使用されるツールです。 参加者は特定の動作を行うよう求められ、その動作の質と実行力に基づいて評価されます。 スコアが高いほど運動能力のレベルが高いことを示します。 総合スコアは33項目すべてのスコアの合計であり、最高スコアは66点で、スコアが高いほど活動遂行能力が優れていることを示します。
最大1825日
Revised Upper Limb Module（RULM）合計スコアのベースラインから2ポイント以上の変化があった参加者の割合
時間枠：最大1825日間
RULMは、SMA患者の上肢機能能力を評価するために開発されました。 このテストは、日常生活活動を反映する合計20の上肢パフォーマンス項目で構成されています。 RULMのスコアは0から37点で評価され、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。
最大1825日間
ベースラインから6分間歩行テスト（6MWT）距離において30メートル以上の変化を示した参加者の割合（歩行可能な参加者のみ）
時間枠：最長1825日まで
6MWTは、個人の機能的運動能力を評価するために使用されるサブマキシマル運動テストです。 平坦で硬い表面を6分間に歩行した距離を測定し、有酸素能力と持久力に関する貴重な情報を提供します。
最長1825日まで
HFMSE総合スコアのベースラインからの変化
時間枠：最長1825日
HFMSEは、SMA患者の運動機能を評価するためのツールです。 参加者は特定の動作を行うよう求められ、その動作の質と実行について評価されます。 高いスコアは高いレベルの運動能力を示します。 総合スコアは33項目すべてのスコアの合計であり、最高スコアは66点で、スコアが高いほど活動を行う能力が優れていることを示します。
最長1825日
ベースラインからのRULM総合スコアの変化
時間枠：最大1825日間
RULMは、SMA患者の上肢機能能力を評価するために開発されました。 このテストは、日常生活活動を反映した合計20の上肢パフォーマンス項目で構成されています。 RULMのスコアは0から37点で採点され、スコアが高いほど機能が良好であることを示します。
最大1825日間
ベースラインからの総6分間歩行テスト距離の変化（歩行可能な参加者のみ）
時間枠：最大 1825 日
6MWTは、個人の機能的運動能力を評価するために使用されるサブマキシマル運動テストです。 平坦で硬い表面で6分間に歩行した距離を測定し、有酸素能力と持久力に関する貴重な情報を提供します。
最大 1825 日
基準値からの複合筋活動電位（CMAP）振幅の変化
時間枠：最大1825日まで
CMAPは、SMAや筋萎縮性側索硬化症などの神経筋疾患における疾患進行を追跡するための十分に検証された方法であり、SMAにおける治療効果の潜在的なバイオマーカーとして提案されています。 CMAPは以下の神経-筋ペアに対して実施されます：尺骨神経-小指外転筋および腓骨神経-前脛骨筋。
最大1825日まで
患者の全体的変化印象（PGI-C）スコア
時間枠：最大1825日まで
PGI-Cは、参加者がベースラインからの疾患状態の変化をどのように認識しているかを評価する、自己報告式の7段階評価尺度です。 この尺度は1から7の範囲で、1=非常に改善、2=かなり改善、3=わずかに改善、4=変化なし、5=わずかに悪化、6=かなり悪化、7=非常に悪化を示します。 低いスコアは臨床的な改善を示し、高いスコアは疾患の悪化を示します。
最大1825日まで
ベースラインからの変化 - SMA自立評価尺度 - 上肢モジュール (SMAIS-ULM)
時間枠：最大1825日まで
SMAIS-ULMは、タイプIIおよび非歩行性タイプIIIのSMA患者の上肢機能に関連する日常生活活動における自立度を評価するために設計された検証済みツールです。 22項目は、典型的な日常生活活動の5つの領域（入浴・衛生、着替え、飲食、物の拾い上げ・移動、その他の作業）にわたる上肢に焦点を当てた課題を、3段階スケール（0 = まったく助けなしではできない、1 = 多少の助けが必要、2 = 助けは必要ない）で採点します。 スコアが高いほど、自立度が高いことを示します。
最大1825日まで
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を経験した参加者数
時間枠：最大で1825日目まで
最大で1825日目まで
脳脊髄液（CSF）中のサラネルセン濃度
時間枠：最大1460日まで
最大1460日まで
血清中のサラネルセン濃度
時間枠：最大1825日目まで
最大1825日目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Biogen

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Biogen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年4月3日

一次修了 (推定)

2028年6月23日

研究の完了 (推定)

2032年6月22日

試験登録日

最初に提出

2026年2月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年2月26日

最初の投稿 (実際)

2026年3月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月16日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 277SM303
  • 2025-524054-34 (その他の識別子：EU Trial (CTIS) Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Biogenの臨床試験透明性とデータ共有ポリシー（https://www.biogentrialtransparency.com/）に従って

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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