Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de effecten van salanersen (BIIB115) op beweging en de veiligheid ervan bij deelnemers van 15 tot 60 jaar met spinale musculaire atrofie (SMA) die ofwel nieuw zijn met SMA-behandeling of eerder zijn behandeld met risdiplam (SOLAR)

16 april 2026 bijgewerkt door: Biogen

Een open-label fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Salanersen (BIIB115) te evalueren bij deelnemers van 15-60 jaar met spinale musculaire atrofie die ofwel nog niet behandeld zijn of eerder zijn behandeld met Risdiplam

In deze studie zullen onderzoekers meer te weten komen over de effecten en veiligheid van BIIB115, ook wel bekend als salanersen.

Specifiek zullen onderzoekers meer leren over hoe salanersen werkt bij personen met SMA tussen 15 en 60 jaar oud. Bij de meeste mensen met SMA beïnvloeden veranderingen aan of een gebrek aan een gen genaamd survival motor neuron 1 (SMN1) - vaak aangeduid als genmutaties of varianten - hoe dit gen werkt. Als gevolg daarvan produceren hun lichamen minder SMN-eiwit. Zonder voldoende van dit eiwit kunnen motorneuronen en spieren niet goed functioneren. Er is een vergelijkbaar gen genaamd SMN2 dat SMN-eiwit produceert, maar het produceert meestal niet genoeg SMN-eiwit op zichzelf om de veranderingen in het SMN1-gen te compenseren. Salanersen is een geneesmiddel dat is ontworpen om het SMN2-gen te helpen meer werkend SMN-eiwit te produceren.

In deze studie zullen er 2 groepen deelnemers zijn: een groep die nog nooit behandeling voor SMA heeft gehad voordat ze aan deze studie deelnamen, en een groep die is behandeld met risdiplam, een goedgekeurd geneesmiddel voor SMA. Deze deelnemers mogen voorafgaand aan de studie geen andere SMA-behandelingen hebben gehad en moeten hun risdiplam-behandeling voor de duur van de studie stoppen.

Het hoofddoel van deze studie is om meer te leren over hoe salanersen de motorische functie van de deelnemers beïnvloedt. Onderzoekers zullen verschillende tests en vragenlijsten gebruiken om te bepalen of de motorische functie verandert gedurende de studieduur.

De hoofdvraag die onderzoekers in deze studie willen beantwoorden is:

• Voor de groep die nog nooit voor SMA is behandeld, hoeveel veranderen de scores op de HFMSE-bewegingstest na 12 maanden vergeleken met het begin van de studie? De Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) heeft 33 activiteiten die worden gescoord, waaronder zitten, liggen, lopen, springen en meer.

Onderzoekers zullen ook meer leren over:

  • De effecten op de motorische functie van de deelnemers en hoe goed hun zenuwen en spieren functioneren.
  • De effecten op het algehele gevoel van verandering van de deelnemers en hoe ze dagelijkse activiteiten uitvoeren.
  • Hoeveel deelnemers bijwerkingen of ernstige bijwerkingen hebben. Bijwerkingen zijn gezondheidsproblemen die al dan niet door het onderzoeksgeneesmiddel worden veroorzaakt.
  • Hoeveel salanersen in het vocht rond de hersenen en het ruggenmerg terechtkomt.
  • Hoeveel salanersen in het bloed terechtkomt.

Deze studie zal als volgt worden uitgevoerd:

  • Eerst zullen deelnemers worden gescreend om te controleren of ze aan de studie kunnen deelnemen. De screeningsperiode kan tot 4 weken duren.
  • Dit is een "open-label" studie. Dit is een studie waarin de deelnemers, de studiearts en het personeel op de locatie weten dat deelnemers salanersen ontvangen.
  • Alle deelnemers zullen salanersen ontvangen via een intrathecale injectie, oftewel een injectie in het vocht rond de hersenen en het ruggenmerg.
  • Deelnemers zullen één keer per jaar salanersen ontvangen, in totaal 5 keer gedurende de studie.
  • Inclusief screening zullen deelnemers 17 studiestudiebezoeken en 9 telefoongesprekken hebben tijdens deze studie, die in totaal tot 61 maanden zal duren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van de SOLAR-studie is het evalueren van de klinische werkzaamheid van salanersen bij deelnemers met SMA die nog niet zijn behandeld of eerder zijn behandeld met risdiplam. Het secundaire doel van de studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) van salanersen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

90

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23507
        • Werving
        • Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
        • Hoofdonderzoeker:
          • Crystal Proud
        • Contact:
          • Telefoonnummer: 757-668-6981

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Deelnemers van 15 tot en met 60 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming.
  • Deelnemers met genetische documentatie van 5q Spinale Spieratrofie (SMA) (homozygote gendeletie of mutatie of samengestelde heterozygote mutatie).
  • Deelnemers met klinische tekenen en symptomen die consistent zijn met SMA.
  • Survival motor neuron 2 (SMN2) kopieaantal ≥ 1.
  • Deelnemers met een baseline totale score op de Hammersmith Functionele Motorische Schaal - Uitgebreid (HFMSE) van ≥ 10 tot ≤ 54.
  • Deelnemers die minstens 10 seconden zonder steun kunnen zitten.
  • Deelnemers zonder eerdere behandeling met myostatine-remmers en bereid om gedurende de studie geen gelijktijdige myostatine-remmende therapie te ondergaan.

  • Ambulante en niet-ambulante deelnemers:

    • Ambulante deelnemers moeten minstens 10 meter zelfstandig zonder hulp kunnen lopen en bereid en in staat zijn om de 6-Minuten-Wandeltest (6MWT) tijdens de screening te voltooien.

  • Voor deelnemers in de behandeling-naïeve cohort:

    • Geen eerdere behandeling met een goedgekeurde SMA-ziekte-modificerende therapie (DMT) of een onderzoeksmedicijn voor de behandeling van SMA.

  • Voor deelnemers in de risdiplam-behandelde cohort:

    • Momenteel risdiplam-behandeling ontvangend en minstens 6 maanden voor de screening dagelijks 5 milligram (mg) risdiplam-behandeling hebben gekregen.
    • Bereid om risdiplam-therapie gedurende de studie te stoppen. De laatste dosis risdiplam moet de dag voor de eerste dosis salanersen worden ingenomen.
    • Geen eerdere behandeling met nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve (OA), andere goedgekeurde DMT's voor SMA of onderzoeksmedicijnen voor de behandeling van SMA, behalve risdiplam.

Belangrijkste exclusiecriteria:

  • Respiratoire insufficiëntie tijdens screening, gedefinieerd als medische noodzaak voor invasieve of niet-invasieve beademing > 6 uur per 24 uur (behalve voor nachtelijke bi-level positive airway pressure).
  • Medische noodzaak voor een maagsonde, waarbij de meerderheid van de voeding via deze route wordt gegeven, zoals beoordeeld door de site-onderzoeker tijdens screening.
  • Geschiedenis van hersen- of ruggenmergziekte of andere contra-indicaties (bijv. ernstige scoliose) die de lumbaalpunctie (LP)-procedures, cerebrospinale vloeistof (CSF)-circulatie, effectiviteitsbeoordelingen of veiligheidsbeoordelingen zouden belemmeren (inclusief een geschiedenis van hydrocephalus of geïmplanteerde shunt voor CSF-drainage), zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Opname voor chirurgie, een pulmonale gebeurtenis of voedingsondersteuning binnen 2 maanden voor screening of plannen voor electieve procedures of chirurgie op elk moment na ondertekening van het Geïnformeerde Toestemmingsformulier (ICF) tot het einde van de studie. Opmerking: Als eerdere scoliosechirurgie is uitgevoerd, moet dit minstens 1 jaar voor screening zijn gedaan.
  • Aanwezigheid van een actief medisch probleem (bijv. infectie, recente fractuur) dat de deelnemer ongeschikt zou maken voor inclusie, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  • Huidige inschrijving of plan om deel te nemen aan een interventionele klinische studie waarin een onderzoeksbehandeling of goedgekeurde therapie voor onderzoeksgebruik wordt toegediend binnen 90 dagen of 5 halfwaardetijden van de behandeling (indien bekend), wat langer is, voorafgaand aan screening. Dit omvat neuromodulatietherapie zoals ruggenmergstimulatie.

Opmerking: Andere protocolgedefinieerde inclusie/exclusiecriteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandelingsnaïeve Cohort
Behandelingsnaïeve deelnemers zullen salanersen 80 milligram (mg) ontvangen via intrathecale (IT) lumbaalpunctie (LP) elke 12 maanden voor een totaal van vijf doses.
Geneesmiddel: Salanersen
Intrathecaal toegediend
Andere namen:
  • Biib115
Experimenteel: Risdiplam-Behandelde Cohort
Risdiplam-behandelde deelnemers zullen salanersen 80 mg via IT LP elke 12 maanden ontvangen voor in totaal vijf doses.
Geneesmiddel: Salanersen
Intrathecaal toegediend
Andere namen:
  • Biib115

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale score van de Hammersmith Functionele Motor Schaal - Uitgebreid (HFMSE) in de behandel-naïve cohort
Tijdsspanne: Na 12 maanden
De HFMSE is een instrument dat wordt gebruikt om de motorische functie te beoordelen bij personen met SMA. Deelnemers wordt gevraagd een specifieke beweging uit te voeren en worden vervolgens beoordeeld op de kwaliteit en uitvoering van die beweging. Hogere scores duiden op hogere niveaus van motorisch vermogen. De totale score is de som van de scores voor alle 33 items, met een maximumscore van 66 waarbij hogere scores een beter vermogen om activiteiten uit te voeren weergeven.
Na 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van deelnemers met een verandering van ≥ 3 punten ten opzichte van de baseline in de HFMSE totaalscore
Tijdsspanne: Tot dag 1825
De HFMSE is een instrument dat wordt gebruikt om de motorische functie te beoordelen bij personen met SMA. Deelnemers wordt gevraagd een specifieke beweging uit te voeren en worden vervolgens beoordeeld op de kwaliteit en uitvoering van die beweging. Hogere scores duiden op hogere niveaus van motorisch vermogen. De totale score is de som van de scores voor alle 33 items, met een maximale score van 66 waarbij hogere scores een beter vermogen om activiteiten uit te voeren weergeven.
Tot dag 1825
Percentage van deelnemers met ≥ 2-punts verandering ten opzichte van baseline in Revised Upper Limb Module (RULM) totaalscore
Tijdsspanne: Tot dag 1825
De RULM is ontwikkeld om de functionele mogelijkheden van de bovenste ledematen van deelnemers met SMA te beoordelen. Deze test bestaat uit in totaal 20 prestatie-items voor de bovenste ledematen die representatief zijn voor activiteiten van het dagelijks leven. De RULM wordt gescoord van 0 tot 37 punten, waarbij hogere scores een betere functie aangeven.
Tot dag 1825
Percentage deelnemers met ≥ 30-meter verandering ten opzichte van baseline in 6-minuten wandeltest (6MWT) afstand (alleen ambulante deelnemers)
Tijdsspanne: Tot dag 1825
De 6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de functionele inspanningscapaciteit van een individu te beoordelen. Het meet de afstand die in 6 minuten wordt afgelegd op een vlakke, harde ondergrond, wat waardevolle informatie geeft over de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen.
Tot dag 1825
Verandering ten opzichte van baseline in HFMSE-totale score
Tijdsspanne: Tot dag 1825
De HFMSE is een instrument dat wordt gebruikt om de motorische functie te beoordelen bij personen met SMA. Deelnemers wordt gevraagd een specifieke beweging uit te voeren en worden vervolgens beoordeeld op de kwaliteit en uitvoering van die beweging. Hogere scores duiden op hogere niveaus van motorisch vermogen. De totale score is de som van de scores voor alle 33 items, met een maximumscore van 66 waarbij hogere scores een beter vermogen om activiteiten uit te voeren weergeven.
Tot dag 1825
Verandering vanaf baseline in RULM totaalscore
Tijdsspanne: Tot dag 1825
De RULM is ontwikkeld om de functionele mogelijkheden van de bovenste ledematen van deelnemers met SMA te beoordelen. Deze test bestaat uit in totaal 20 prestatie-items voor de bovenste ledematen die representatief zijn voor activiteiten van het dagelijks leven. De RULM wordt gescoord van 0 tot 37 punten, waarbij hogere scores betere functie aangeven.
Tot dag 1825
Verandering ten opzichte van baseline in totale 6MWT-afstand (alleen ambulante deelnemers)
Tijdsspanne: Tot dag 1825
De 6MWT is een submaximale inspanningstest die wordt gebruikt om de functionele inspanningscapaciteit van een individu te beoordelen. Het meet de afgelegde afstand in 6 minuten op een vlakke, harde ondergrond en geeft waardevolle informatie over de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen.
Tot dag 1825
Verandering vanaf baseline in amplitudes van samengestelde spieractiepotentialen (CMAP)
Tijdsspanne: Tot dag 1825
CMAP is een goed gevalideerde methode voor het volgen van ziekteprogressie bij neuromusculaire aandoeningen zoals SMA en amyotrofische laterale sclerose en is voorgesteld als een potentiële biomarker van een therapeutisch effect bij SMA. CMAP's zullen worden uitgevoerd voor de volgende zenuw-spierparen: nervus ulnaris-abductor digiti minimi en nervus peroneus-tibialis anterior.
Tot dag 1825
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Score
Tijdsspanne: Tot dag 1825
PGI-C is een zelfgerapporteerde 7-puntsschaal die de perceptie van de deelnemer van verandering in ziektebeeld sinds de basislijn evalueert. De schaal loopt van 1 tot 7, waarbij 1= zeer veel verbeterd; 2= veel verbeterd; 3= minimaal verbeterd; 4= geen verandering; 5= minimaal verslechterd; 6= veel verslechterd; of 7= zeer veel verslechterd. Lagere scores duiden op klinische verbetering, en hogere scores duiden op verslechtering van de ziekte.
Tot dag 1825
Verandering vanaf baseline in SMA Onafhankelijkheidsschaal - Bovenste Ledematen Module (SMAIS-ULM)
Tijdsspanne: Tot dag 1825
De SMAIS-ULM is een gevalideerd instrument dat is ontworpen om het niveau van zelfstandigheid in dagelijkse activiteiten met betrekking tot de bovenste ledematenfunctionaliteit te beoordelen voor personen met Type II en niet-ambulante Type III SMA. De 22 items beoordelen taken gericht op de bovenste ledematen over 5 domeinen van typische dagelijkse activiteiten (wassen/hygiëne, aankleden, eten/drinken, voorwerpen oppakken/verplaatsen en andere taken) gescoord op een 3-puntsschaal (0 = Ik kan dit helemaal niet zonder hulp; 1 = Ik heb enige hulp nodig; en 2 = Ik heb geen hulp nodig). Hogere scores duiden op grotere zelfstandigheid.
Tot dag 1825
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: Tot dag 1825
Tot dag 1825
Concentratie van Salanersen in Cerebrospinale Vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Tot dag 1460
Tot dag 1460
Concentratie van Salanersen in serum
Tijdsspanne: Tot en met dag 1825
Tot en met dag 1825

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Biogen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

3 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

23 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

22 juni 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 277SM303
  • 2025-524054-34 (Andere identificatie: EU Trial (CTIS) Number)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met het Clinical Trial Transparency en Data Sharing-beleid van Biogen op https://www.biogentrialtransparency.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spinale spieratrofie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren