척수성 근위축증(SMA) 치료를 처음 받거나 리스디플람으로 이전 치료를 받은 15세에서 60세 사이의 참가자를 대상으로 살라네르센(BIIB115)의 운동 기능에 대한 효과와 안전성을 알아보는 연구 (SOLAR)
2026년 4월 16일 업데이트: Biogen
15-60세 척수성 근위축증 환자를 대상으로 Salanersen(BIIB115)의 효능과 안전성을 평가하는 3상 개방형 연구(치료 경험이 없거나 Risdiplam으로 이전 치료를 받은 환자 대상)
이 연구에서 연구진은 살라네르센으로도 알려진 BIIB115의 효과와 안전성에 대해 더 많이 알아볼 것입니다.
구체적으로, 연구진은 15세에서 60세 사이의 SMA 환자에서 살라네르센이 어떻게 작용하는지 더 많이 알아볼 것입니다. 대부분의 SMA 환자에서, 생존 운동 신경원 1(SMN1) 유전자의 변화나 부재(일반적으로 유전자 돌연변이 또는 변이라고 함)가 이 유전자의 기능에 영향을 미칩니다. 결과적으로, 그들의 몸은 SMN 단백질을 더 적게 생산합니다. 이 단백질이 충분하지 않으면 운동 신경원과 근육이 제대로 기능하지 못합니다. SMN2라고 하는 유사한 유전자가 SMN 단백질을 생산하지만, 일반적으로 SMN1 유전자의 변화를 보상할 만큼 충분한 SMN 단백질을 혼자서 생산하지는 못합니다. 살라네르센은 SMN2 유전자가 더 많은 기능성 SMN 단백질을 만들도록 돕도록 설계된 약물입니다.
이 연구에는 두 그룹의 참가자가 있을 것입니다: 이 연구에 참여하기 전에 SMA 치료를 받은 적이 없는 그룹과 SMA 치료제로 승인된 약물인 리스디플람으로 치료받은 적이 있는 그룹입니다. 이 참가자들은 이전에 다른 SMA 치료를 받은 적이 없어야 하며, 연구 기간 동안 리스디플람 치료를 중단해야 합니다.
이 연구의 주요 목표는 살라네르센이 참가자의 운동 기능에 어떤 영향을 미치는지 더 많이 알아보는 것입니다. 연구진은 다양한 검사와 설문지를 사용하여 연구 기간 동안 운동 기능이 변화하는지 알아볼 것입니다.
이 연구에서 연구진이 답하고자 하는 주요 질문은 다음과 같습니다:
• SMA 치료를 받은 적이 없는 그룹의 경우, 연구 시작 시점에 비해 12개월 시점에서 HFMSE 운동 검사 점수가 얼마나 변화하는가? 해머스미스 기능 운동 척도 - 확장판(HFMSE)에는 앉기, 눕기, 걷기, 뛰기 등 33가지 활동이 포함되어 점수가 매겨집니다.
연구진은 또한 다음에 대해 더 많이 알아볼 것입니다:
- 참가자의 운동 기능 및 신경과 근육 기능에 미치는 영향.
- 참가자의 전반적인 변화 감각 및 일상 활동 수행 능력에 미치는 영향.
- 얼마나 많은 참가자가 이상반응 또는 심각한 이상반응을 경험하는지. 이상반응은 연구 약물로 인해 발생할 수도 있고 그렇지 않을 수도 있는 건강 문제입니다.
- 살라네르센이 뇌와 척수를 둘러싼 뇌척수액으로 얼마나 많이 들어가는지.
- 살라네르센이 혈액으로 얼마나 많이 들어가는지.
이 연구는 다음과 같이 진행될 것입니다:
- 먼저, 참가자가 연구에 참여할 수 있는지 확인하기 위해 선별 검사를 실시합니다. 선별 기간은 최대 4주까지 걸릴 수 있습니다.
- 이것은 "개방형" 연구입니다. 이는 참가자, 연구 의사, 연구 현장 직원 모두가 참가자가 살라네르센을 투여받는다는 사실을 알게 되는 연구입니다.
- 모든 참가자는 척수강 내 주사, 즉 뇌와 척수를 둘러싼 뇌척수액에 주사하는 방식으로 살라네르센을 투여받습니다.
- 참가자는 연구 기간 동안 총 5회, 1년에 한 번씩 살라네르센을 투여받습니다.
- 선별 검사를 포함하여, 참가자는 이 연구 동안 총 17번의 연구 방문과 9번의 전화 통화를 하게 되며, 총 연구 기간은 최대 61개월입니다.
연구 개요
상세 설명
SOLAR 연구의 주요 목적은 치료 경험이 없거나 리스디플람으로 이전에 치료받은 SMA 환자에서 살라네르센의 임상 효능을 평가하는 것입니다.
연구의 부차적 목적은 살라네르센의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
90
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: US Biogen Clinical Trial Center
- 전화번호: 866-633-4636
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 연락처 백업
- 이름: Global Biogen Clinical Trial Center
- 이메일: clinicaltrials@biogen.com
연구 장소
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, 미국, 23507
- 모병
- Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
-
수석 연구원:
- Crystal Proud
-
연락하다:
- 전화번호: 757-668-6981
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 동의서 작성 시 연령이 15세에서 60세(포함)인 참가자
- 5q 척수성 근위축증(SMA)의 유전자 문서화(동형 유전자 결실 또는 변이 또는 복합 이형 변이)가 있는 참가자
- SMA와 일치하는 임상 징후 및 증상이 있는 참가자
- 생존 운동 뉴런 2(SMN2) 카피 수 ≥ 1.
- 기준선 Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded(HFMSE) 총점이 ≥ 10에서 ≤ 54인 참가자
- 지원 없이 최소 10초 동안 앉을 수 있는 참가자
- 이전에 미오스타틴 억제제 치료를 받지 않았으며 연구 기간 동안 동시 미오스타틴 억제제 치료를 중단할 의사가 있는 참가자
보행 가능 및 보행 불가능 참가자:
- 보행 가능 참가자는 지원 없이 독립적으로 최소 10미터를 걸을 수 있어야 하며 선별 검사에서 6분 걷기 검사(6MWT)를 완료할 의사와 능력이 있어야 합니다.
치료 경험이 없는 코호트 참가자의 경우:
- 이전에 승인된 SMA 질환 수정 치료(DMT) 또는 SMA 치료를 위한 연구용 약물 치료를 받지 않은 경우.
리스디플람 치료 코호트 참가자의 경우:
- 현재 리스디플람 치료를 받고 있으며 선별 검사 전 최소 6개월 동안 1일 1회 5밀리그램(mg) 리스디플람 치료를 받고 있어야 합니다.
- 연구 기간 동안 리스디플람 치료를 중단할 의사가 있어야 합니다. 리스디플람의 마지막 투여는 살라네르센 첫 투여 전날 이루어져야 합니다.
- 리스디플람 외에 누시네르센, 오나세므노젠 아베파르보벡-시오이/오나세므노젠 아베파르보벡-브르브(OA), 기타 승인된 SMA용 DMT 또는 SMA 치료를 위한 연구용 약물 치료를 받지 않은 경우.
주요 배제 기준:
- 선별 검사 시 호흡 부전, 24시간 동안 6시간 이상 침습적 또는 비침습적 환기가 의학적으로 필요한 경우(야간 양압 환기 제외).
- 선별 검사 시 현장 조사관이 평가한 대로 위관 영양이 필요한 의학적 필요성이 있으며 대부분의 영양이 이 경로로 제공되는 경우.
- 조사관이 평가한 대로 요천자(LP) 절차, 뇌척수액(CSF) 순환, 효능 평가 또는 안전성 평가에 방해가 되는 뇌 또는 척수 질환 또는 기타 금기증(예: 심한 척추측만증)의 병력(뇌수종 또는 CSF 배액용 이식된 션트 병력 포함).
- 선별 검사 2개월 이내에 수술, 폐 관련 사건 또는 영양 지원으로 인한 입원 또는 동의서(ICF) 서명 후 연구 종료 시까지 언제든지 선택적 절차나 수술을 계획하는 경우. 참고: 이전 척추측만증 수술이 수행된 경우, 선별 검사 최소 1년 전에 완료되어야 합니다.
- 조사관이 평가한 대로 참가자의 포함을 부적합하게 만드는 활성 의학적 문제(예: 감염, 최근 골절)가 있는 경우.
- 선별 검사 전 90일 또는 치료의 5 반감기(알려진 경우) 중 더 긴 기간 내에 연구용 치료 또는 연구용 승인 치료가 투여되는 중재적 임상 연구에 현재 등록 또는 등록 계획이 있는 경우. 여기에는 척수 자극과 같은 신경 조절 치료가 포함됩니다.
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/배제 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료 경험이 없는 코호트
치료 경험이 없는 참가자는 12개월마다 척수강 내 요추 천자를 통해 살라네르센 80밀리그램(mg)을 총 5회 투여받습니다.
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척수강 내 투여
다른 이름들:
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실험적: 리스디플람 치료 코호트
Risdiplam 치료 참가자는 12개월마다 IT LP를 통해 salanersen 80 mg을 총 5회 투여받게 됩니다.
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척수강 내 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 경험이 없는 코호트에서 Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded(HFMSE) 총 점수의 기준선 대비 변화
기간: 12개월째
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HFMSE는 SMA 환자의 운동 기능을 평가하는 데 사용되는 도구입니다.
참가자는 특정 동작을 완료하도록 요청받으며, 그 동작의 질과 실행에 따라 등급이 매겨집니다.
점수가 높을수록 운동 능력 수준이 높음을 나타냅니다.
총점은 33개 항목의 점수를 합산한 것으로, 최고 점수는 66점이며 점수가 높을수록 활동 수행 능력이 더 좋음을 나타냅니다.
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12개월째
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기저선 대비 HFMSE 총점에서 3점 이상 변화가 있는 참가자 비율
기간: 최대 1825일
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HFMSE는 SMA 환자의 운동 기능을 평가하는 데 사용되는 도구입니다.
참가자는 특정 동작을 완료하도록 요청받으며, 그 동작의 질과 수행에 따라 점수가 매겨집니다.
높은 점수는 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다.
총점은 33개 항목의 점수를 합산한 것으로, 최대 66점이며 점수가 높을수록 활동 수행 능력이 더 뛰어남을 나타냅니다.
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최대 1825일
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개정 상지 기능 평가(RULM) 총점 기준선 대비 ≥2점 변화가 있는 참가자 비율
기간: 최대 1825일
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RULM은 SMA 참가자의 상지 기능 능력을 평가하기 위해 개발되었습니다.
이 테스트는 일상 생활 활동을 반영하는 총 20개의 상지 수행 항목으로 구성되어 있습니다.
RULM은 0점에서 37점까지 점수가 매겨지며, 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
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최대 1825일
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기저선 대비 6분 보행 검사(6MWT) 거리에서 30미터 이상 변화가 있는 참가자 비율(보행 가능 참가자만)
기간: 최대 1825일
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6MWT는 개인의 기능적 운동 능력을 평가하기 위해 사용되는 최대하 운동 검사입니다.
평평하고 단단한 표면에서 6분 동안 이동한 거리를 측정하여 유산소 능력과 지구력에 대한 귀중한 정보를 제공합니다.
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최대 1825일
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HFMSE 총 점수의 기준선 대비 변화
기간: 최대 1825일까지
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HFMSE는 SMA 환자의 운동 기능을 평가하는 도구입니다.
참가자들은 특정 동작을 수행하도록 요청받으며, 그 동작의 질과 실행력에 따라 점수가 매겨집니다.
높은 점수는 높은 수준의 운동 능력을 나타냅니다.
총 점수는 33개 항목의 점수를 합산한 것으로, 최대 점수는 66점이며 높은 점수는 활동 수행 능력이 더 뛰어남을 나타냅니다.
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최대 1825일까지
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기저선 대비 RULM 총 점수의 변화
기간: 최대 1825일
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RULM은 SMA 환자의 상지 기능 능력을 평가하기 위해 개발되었습니다.
이 검사는 일상 생활 활동을 반영하는 총 20개의 상지 수행 항목으로 구성됩니다.
RULM은 0점에서 37점까지 점수가 매겨지며, 높은 점수는 더 나은 기능을 나타냅니다.
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최대 1825일
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기준선 대비 총 6MWT 거리 변화(보행 가능한 참가자만 해당)
기간: 최대 1825일
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6MWT는 개인의 기능적 운동 능력을 평가하는 데 사용되는 최대하 운동 검사입니다.
평평하고 단단한 표면에서 6분 동안 이동한 거리를 측정하여 유산소 능력과 지구력에 대한 귀중한 정보를 제공합니다.
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최대 1825일
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기준선 대비 복합근 활동전위(CMAP) 진폭 변화
기간: 최대 1825일
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CMAP은 척수성 근위축증과 근위축성 축삭 경화증과 같은 신경근 장애의 질병 진행을 추적하는 검증된 방법이며, 척수성 근위축증에서 치료 효과의 잠재적 바이오마커로 제안되었습니다.
CMAP은 다음과 같은 신경-근육 쌍에 대해 수행됩니다: 척골-소지 외전근과 비골-경골 전근.
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최대 1825일
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환자 전반적 변화 인상 척도(PGI-C) 점수
기간: 최대 1825일
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PGI-C는 참가자가 기준 시점 이후 질병 상태 변화에 대한 인식을 평가하는 자가 보고형 7점 척도입니다.
척도는 1점에서 7점까지이며, 1=매우 많이 개선됨; 2=많이 개선됨; 3=최소한으로 개선됨; 4=변화 없음; 5=최소한으로 악화됨; 6=많이 악화됨; 7=매우 많이 악화됨으로 평가됩니다.
낮은 점수는 임상적 개선을 나타내며, 높은 점수는 질병 악화를 나타냅니다.
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최대 1825일
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베이스라인 대비 SMA 독립성 척도 - 상지 모듈(SMAIS-ULM) 변화
기간: 최대 1825일
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SMAIS-ULM은 2형 및 비보행성 3형 척수성 근위축증 환자의 상지 기능과 관련된 일상 활동에서의 독립 수준을 평가하기 위해 설계된 검증된 도구입니다.
22개의 항목은 전형적인 일상 활동의 5개 영역(목욕/위생, 옷 입기, 식사/음주, 물건 집기/이동하기, 기타 작업)에서 상지 중심 작업을 3점 척도(0 = 도움 없이는 전혀 할 수 없음; 1 = 약간의 도움이 필요함; 2 = 도움이 필요 없음)로 평가합니다.
점수가 높을수록 독립성이 더 높음을 나타냅니다.
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최대 1825일
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부작용(AE) 및 중대한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 최대 1825일
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최대 1825일
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뇌척수액(CSF) 내 Salanersen 농도
기간: 최대 1460일
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최대 1460일
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혈청 내 살라넨센 농도
기간: 최대 1825일까지
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최대 1825일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Biogen
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 4월 3일
기본 완료 (추정된)
2028년 6월 23일
연구 완료 (추정된)
2032년 6월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 26일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 16일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 277SM303
- 2025-524054-34 (기타 식별자: EU Trial (CTIS) Number)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Biogen의 임상시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라 (https://www.biogentrialtransparency.com/)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
척추 근육 위축에 대한 임상 시험
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