Studie zkoumající účinky salanersenu (BIIB115) na pohyb a jeho bezpečnost u účastníků ve věku 15 až 60 let se spinální svalovou atrofií (SMA), kteří buď začínají s léčbou SMA, nebo byli dříve léčeni risdiplamem (SOLAR)
16. dubna 2026 aktualizováno: Biogen
Otevřená, fáze 3 studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Salanersen (BIIB115) u účastníků ve věku 15–60 let se spinální svalovou atrofií, kteří jsou buď léčebně naivní, nebo byli dříve léčeni risdiplamem
V této studii se výzkumníci dozvědí více o účincích a bezpečnosti přípravku BIIB115, známého také jako salanersen.
Konkrétně se výzkumníci dozvědí více o tom, jak salanersen působí u jedinců se SMA ve věku od 15 do 60 let. U většiny lidí se SMA změny nebo nedostatek genu nazývaného survival motor neuron 1 (SMN1) – často označované jako genové mutace nebo varianty – ovlivňují fungování tohoto genu. V důsledku toho jejich těla produkují méně proteinu SMN. Bez dostatečného množství tohoto proteinu nemohou motoneurony a svaly správně fungovat. Existuje podobný gen nazývaný SMN2, který produkuje protein SMN, ale obvykle sám o sobě neprodukuje dostatek proteinu SMN, aby kompenzoval změny v genu SMN1. Salanersen je lék navržený tak, aby pomohl genu SMN2 produkovat více funkčního proteinu SMN.
V této studii budou dvě skupiny účastníků: skupina, která nikdy nedostávala léčbu SMA před vstupem do této studie, a skupina, která byla léčena risdiplamem, schváleným lékem na SMA. Tito účastníci nesměli předtím dostat žádnou jinou léčbu SMA a budou muset po dobu trvání studie přerušit léčbu risdiplamem.
Hlavním cílem této studie je dozvědět se více o tom, jak salanersen ovlivňuje motorické funkce účastníků. Výzkumníci použijí různé testy a dotazníky, aby zjistili, zda se motorické funkce během trvání studie mění.
Hlavní otázka, na kterou chtějí výzkumníci v této studii odpovědět, je:
• Pro skupinu, která nikdy nebyla léčena na SMA, jak moc se skóre v pohybovém testu HFMSE změní po 12 měsících ve srovnání se začátkem studie? Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) obsahuje 33 hodnocených aktivit, které zahrnují sezení, ležení, chůzi, skákání a další.
Výzkumníci se také dozvědí více o:
- Účincích na motorické funkce účastníků a o tom, jak dobře fungují jejich nervy a svaly.
- Účincích na celkový pocit změny u účastníků a o tom, jak zvládají každodenní činnosti.
- Kolik účastníků má nežádoucí účinky nebo závažné nežádoucí účinky. Nežádoucí účinky jsou zdravotní problémy, které mohou, ale nemusí být způsobeny studijním lékem.
- Kolik salanersenu se dostane do tekutiny obklopující mozek a míchu.
- Kolik salanersenu se dostane do krve.
Tato studie bude probíhat následovně:
- Nejprve budou účastníci vyšetřeni, aby se zjistilo, zda se mohou studie zúčastnit. Screeningové období může trvat až 4 týdny.
- Jedná se o „otevřenou“ studii. Studie, ve které účastníci, výzkumný lékař a personál pracoviště budou vědět, že účastníci dostávají salanersen.
- Všichni účastníci budou dostávat salanersen intratekální injekcí, tedy injekcí podávanou do tekutiny obklopující mozek a míchu.
- Účastníci budou dostávat salanersen jednou ročně, celkem 5krát během studie.
- Včetně screeningu budou mít účastníci během této studie 17 studijních návštěv a 9 telefonických hovorů, což celkem potrvá až 61 měsíců.
Přehled studie
Detailní popis
Hlavním cílem studie SOLAR je vyhodnotit klinickou účinnost salanersen u účastníků se SMA, kteří jsou léčbu-naivní nebo dříve léčeni risdiplamem.
Sekundárním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) salanersen.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
90
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: US Biogen Clinical Trial Center
- Telefonní číslo: 866-633-4636
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Global Biogen Clinical Trial Center
- E-mail: clinicaltrials@biogen.com
Studijní místa
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23507
- Nábor
- Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Crystal Proud
-
Kontakt:
- Telefonní číslo: 757-668-6981
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Účastníci ve věku od 15 do 60 let včetně v době informovaného souhlasu
- Účastníci s genetickou dokumentací 5q spinální svalové atrofie (SMA) (homozygotní delece nebo mutace genu nebo složená heterozygotní mutace).
- Účastníci s klinickými příznaky a symptomy odpovídajícími SMA.
- Počet kopií genu pro přežití motorického neuronu 2 (SMN2) ≥ 1.
- Účastníci s celkovým skóre Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) v rozmezí ≥ 10 až ≤ 54 při vstupním vyšetření.
- Účastníci, kteří jsou schopni sedět bez opory alespoň 10 sekund.
- Účastníci bez předchozí léčby inhibitory myostatinu a ochotní zůstat bez souběžné terapie inhibitory myostatinu po dobu trvání studie.
Ambulantní a neambulantní účastníci:
- Ambulantní účastníci musí být schopni ujít alespoň 10 metrů samostatně bez pomoci a musí být ochotni a schopni absolvovat 6minutový test chůze (6MWT) při screeningu.
Pro účastníky v kohortě bez předchozí léčby:
- Žádná předchozí léčba schválenou modifikační terapií onemocnění SMA (DMT) nebo experimentálním léčivem podávaným pro léčbu SMA.
Pro účastníky v kohortě léčené risdiplamem:
- Aktuálně podstupují léčbu risdiplamem a užívají jednou denně 5 miligramů (mg) risdiplamu alespoň 6 měsíců před screeningem.
- Ochotní přerušit léčbu risdiplamem po dobu trvání studie. Poslední dávka risdiplamu musí být podána den před první dávkou salanersenu.
- Žádná předchozí léčba nusinersenem, onasemnogenem abeparvovec-xioi/onasemnogenem abeparvovec-brve (OA), jinými schválenými DMT pro SMA nebo experimentálními léčivy podávanými pro léčbu SMA kromě risdiplamu.
Klíčová kritéria pro vyloučení:
- Respirační insuficience při screeningu, definovaná jako lékařská nutnost invazivní nebo neinvazivní ventilace > 6 hodin během 24hodinového období (s výjimkou noční bilevel pozitivní tlakové ventilace).
- Lékařská nutnost gastrické výživové sondy, pokud je většina výživy podávána touto cestou, jak posoudí vyšetřující lékař na pracovišti při screeningu.
- Anamnéza onemocnění mozku nebo míchy nebo jiné kontraindikace (např. těžká skolióza), které by interferovaly s postupem lumbální punkce (LP), cirkulací mozkomíšního moku (CSF), hodnocením účinnosti nebo bezpečnosti (včetně anamnézy hydrocefalu nebo implantovaného zkratu pro drenáž CSF), jak posoudí vyšetřující lékař.
- Hospitalizace pro chirurgický zákrok, plicní příhodu nebo nutriční podporu do 2 měsíců před screeningem nebo plány podstoupit elektivní výkony nebo operace kdykoli po podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF) až do konce studie. Poznámka: Pokud byla provedena předchozí operace skoliózy, musí být provedena alespoň 1 rok před screeningem.
- Přítomnost aktivního zdravotního problému (např. infekce, nedávná zlomenina), který by činil účastníka nevhodným pro zařazení, jak posoudí vyšetřující lékař.
- Aktuální zařazení nebo plán zařazení do jakékoli intervenční klinické studie, ve které je podávána experimentální léčba nebo schválená terapie pro experimentální použití do 90 dnů nebo 5 poločasů léčby (pokud je znám), podle toho, co je delší, před screeningem. To zahrnuje neuromodulační terapii, jako je stimulace míchy.
Poznámka: Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta bez předchozí léčby
Účastníci, kteří dosud nebyli léčeni, budou dostávat salanersen v dávce 80 miligramů (mg) pomocí intratekální (IT) lumbální punkce (LP) každých 12 měsíců, celkem pět dávek.
|
Podáno intratekálně
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta léčená risdiplamem
Účastníci léčení risdiplamem budou dostávat salanersen 80 mg intratekální lumbální punkcí každých 12 měsíců, celkem pět dávek.
|
Podáno intratekálně
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre rozšířené motorické funkční škály Hammersmith (HFMSE) v kohortě pacientů bez předchozí léčby
Časové okno: V 12. měsíci
|
HFMSE je nástroj používaný k hodnocení motorických funkcí u osob se spinální svalovou atrofií (SMA). Účastníci budou požádáni o provedení specifického pohybu a následně budou hodnoceni na základě kvality a provedení tohoto pohybu. Vyšší skóre indikuje vyšší úroveň motorických schopností. Celkové skóre je součtem bodů za všech 33 položek, s maximálním skóre 66, přičemž vyšší skóre ukazuje lepší schopnost provádět činnosti.
|
V 12. měsíci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků se změnou ≥ 3 bodů od výchozí hodnoty v celkovém skóre HFMSE
Časové okno: Až do 1825. dne
|
HFMSE je nástroj používaný k hodnocení motorických funkcí u jedinců se spinální svalovou atrofií (SMA).
Účastníci budou požádáni, aby provedli specifický pohyb, a poté jsou hodnoceni na základě kvality a provedení tohoto pohybu.
Vyšší skóre indikuje vyšší úroveň motorických schopností.
Celkové skóre je součet skóre všech 33 položek, s maximálním skóre 66, přičemž vyšší skóre zobrazuje lepší schopnost provádět aktivity.
|
Až do 1825. dne
|
|
Procento účastníků se změnou ≥ 2 bodů oproti výchozí hodnotě v celkovém skóre Revidovaného modulu horních končetin (RULM)
Časové okno: Až do 1825. dne
|
RULM byl vyvinut k hodnocení funkčních schopností horních končetin účastníků se SMA.
Tento test se skládá z celkem 20 položek výkonu horních končetin, které odrážejí činnosti každodenního života.
RULM je hodnocen od 0 do 37 bodů, přičemž vyšší skóre znamená lepší funkci.
|
Až do 1825. dne
|
|
Procento účastníků se změnou ≥ 30 metrů od výchozí hodnoty ve vzdálenosti 6minutového testu chůze (6MWT) (pouze chodící účastníci)
Časové okno: Až do dne 1825
|
6MWT je submaximální zátěžový test používaný k posouzení funkční pohybové kapacity jedince.
Měří vzdálenost ušlou za 6 minut na rovném, tvrdém povrchu a poskytuje cenné informace o aerobní kapacitě a vytrvalosti.
|
Až do dne 1825
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre HFMSE
Časové okno: Až do dne 1825
|
HFMSE je nástroj používaný k hodnocení motorické funkce u osob s SMA.
Účastníci budou požádáni, aby provedli specifický pohyb, a poté budou hodnoceni na základě kvality a provedení tohoto pohybu. Vyšší skóre indikují vyšší úroveň motorických schopností. Celkové skóre je součet bodů za všech 33 položek, s maximálním skóre 66, přičemž vyšší skóre zobrazuje lepší schopnost provádět činnosti. |
Až do dne 1825
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre RULM
Časové okno: Až do dne 1825
|
RULM byl vyvinut pro hodnocení funkčních schopností horních končetin u účastníků se spinální svalovou atrofií (SMA).
Tento test se skládá z celkem 20 položek výkonu horních končetin, které odrážejí činnosti denního života.
RULM je hodnocen od 0 do 37 bodů, přičemž vyšší skóre naznačuje lepší funkci.
|
Až do dne 1825
|
|
Změna od výchozí hodnoty v celkové vzdálenosti 6MWT (pouze mobilní účastníci)
Časové okno: Až do dne 1825
|
6MWT je submaximální zátěžový test používaný k posouzení funkční pohybové kapacity jedince.
Měří vzdálenost ušlou za 6 minut na rovném, tvrdém povrchu, což poskytuje cenné informace o aerobní kapacitě a vytrvalosti.
|
Až do dne 1825
|
|
Změna od výchozí hodnoty v amplitudách složeného svalového akčního potenciálu (CMAP)
Časové okno: Až do 1825. dne
|
CMAP je dobře ověřená metoda sledování progrese onemocnění u neuromuskulárních poruch, jako je SMA a amyotrofická laterální skleróza, a byla navržena jako potenciální biomarker terapeutického účinku u SMA.
CMAP budou provedeny pro následující nervově-svalové páry: ulnární-abduktor digiti minimi a peroneální-tibialis anterior. |
Až do 1825. dne
|
|
Skóre pacientova celkového dojmu ze změny (PGI-C)
Časové okno: Až do 1825. dne
|
PGI-C je 7bodová stupnice vyplňovaná samotným účastníkem, která hodnotí jeho vnímání změny stavu onemocnění od výchozího měření.
Stupnice se pohybuje od 1 do 7, kde 1 = velmi výrazné zlepšení; 2 = výrazné zlepšení; 3 = mírné zlepšení; 4 = žádná změna; 5 = mírné zhoršení; 6 = výrazné zhoršení; nebo 7 = velmi výrazné zhoršení.
Nižší skóre indikuje klinické zlepšení a vyšší skóre indikuje zhoršení onemocnění.
|
Až do 1825. dne
|
|
Změna od výchozí hodnoty v SMA Independence Scale - Upper Limb Module (SMAIS-ULM)
Časové okno: Až do dne 1825
|
SMAIS-ULM je validovaný nástroj určený k posouzení úrovně samostatnosti v každodenních činnostech souvisejících s funkcí horních končetin u jedinců s SMA typu II a neambulantního typu III.
22 položek hodnotí úkoly zaměřené na horní končetiny v 5 oblastech typických denních činností (koupání/hygiena, oblékání, jídlo/pití, zvedání/přenášení předmětů a další úkoly) hodnocených na 3bodové stupnici (0 = Toto vůbec nedokážu bez pomoci; 1 = Potřebuji nějakou pomoc; a 2 = Nepotřebuji pomoc).
Vyšší skóre znamená větší samostatnost.
|
Až do dne 1825
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Až do dne 1825
|
Až do dne 1825
|
|
|
Koncentrace Salanersenu v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Až do dne 1460
|
Až do dne 1460
|
|
|
Koncentrace Salanersenu v séru
Časové okno: Až do dne 1825
|
Až do dne 1825
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Biogen
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
3. dubna 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
23. června 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
22. června 2032
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. února 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. února 2026
První zveřejněno (Aktuální)
3. března 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 277SM303
- 2025-524054-34 (Jiný identifikátor: EU Trial (CTIS) Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
V souladu se Zásadami transparentnosti klinických studií a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .