Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa selvitettään Salanersenin (BIIB115) vaikutuksia liikuntaan ja sen turvallisuus osallistujilla, jotka ovat iältään 15–60-vuotiaita ja joilla on selkäydinlihasatrofia (SMA), ja jotka joko ovat uusia SMA-hoidossa tai ovat aiemmin saaneet risdiplamiinihoidon (SOLAR)

torstai 16. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Biogen

Avoimen leiman vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan Salanersenin (BIIB115) tehoa ja turvallisuutta 15–60-vuotiailla selkäytimen lihasrappiopotilailla, jotka eivät ole saaneet aiempaa hoitoa tai ovat saaneet aiemmin risdiplam-hoitoa.

Tässä tutkimuksessa tutkijat saavat lisätietoja BIIB115:n (salanersen) vaikutuksista ja turvallisuudesta.

Tarkemmin sanottuna tutkijat saavat lisätietoja siitä, miten salanersen toimii 15–60-vuotiailla SMA-potilailla. Useimmilla SMA-potilailla selviytymismoottorineuronin 1 (SMN1) -geenin muutokset tai puute – usein viitattuna geenimutaatioihin tai -vaihteluihin – vaikuttavat tämän geenin toimintaan. Tämän seurauksena heidän kehonsa tuottavat vähemmän SMN-proteiinia. Ilman riittävästi tätä proteiinia moottorineuronit ja lihakset eivät toimi kunnolla. On olemassa samankaltainen SMN2-geeni, joka tuottaa SMN-proteiinia, mutta se ei yleensä tuota riittävästi SMN-proteiinia yksinään korvatakseen SMN1-geenin muutoksia. Salanersen on lääke, joka on suunniteltu auttamaan SMN2-geeniä tuottamaan enemmän toimivaa SMN-proteiinia.

Tässä tutkimuksessa on kaksi osallistujaryhmää: ryhmä, joka ei ole koskaan saanut SMA-hoitoa ennen tutkimukseen osallistumista, ja ryhmä, joka on saanut risdiplamia, SMA:lle hyväksyttyä lääkettä. Nämä osallistujat eivät saa olla saaneet mitään muita SMA-hoitoja aiemmin, ja heidän on lopetettava risdiplam-hoito tutkimuksen ajaksi.

Tämän tutkimuksen päätavoite on saada lisätietoja siitä, miten salanersen vaikuttaa osallistujien motoriseen toimintaan. Tutkijat käyttävät erilaisia testejä ja kyselylomakkeita selvittääkseen, muuttuuko motorinen toiminta tutkimuksen aikana.

Tutkimuksen päätutkimuskysymys on:

• SMA:lle koskaan hoidetulle ryhmälle: kuinka paljon HFMSE-liiketestin pisteet muuttuvat 12 kuukaudessa verrattuna tutkimuksen alkuun? Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) sisältää 33 pisteytettyä aktiviteettia, kuten istuminen, makaaminen, käveleminen, hyppiminen ja muut.

Tutkijat saavat myös lisätietoja:

  • Osallistujien motoriseen toimintaan ja hermojen sekä lihasten toimintaan vaikuttavista vaikutuksista.
  • Osallistujien kokonaisvaltaisesta muutoksen tunteesta ja päivittäisten aktiviteettien suorittamisesta.
  • Siitä, kuinka monella osallistujalla on haittatapahtumia tai vakavia haittatapahtumia. Haittatapahtumat ovat terveysongelmia, jotka voivat olla tutkimuslääkkeen aiheuttamia tai eivät.
  • Siitä, kuinka paljon salanersenia pääsee aivojen ja selkäytimen ympärillä olevaan nesteeksiin.
  • Siitä, kuinka paljon salanersenia pääsee verenkiertoon.

Tämä tutkimus suoritetaan seuraavasti:

  • Ensin osallistujat seulotaan tarkistamaan, voivatko he osallistua tutkimukseen. Seulontajakso voi kestää jopa 4 viikkoa.
  • Tämä on "avoimen merkinnän" tutkimus. Tässä tutkimuksessa osallistujat, tutkimuslääkäri ja tutkimuspaikan henkilökunta tietävät, että osallistujat saavat salanersenia.
  • Kaikki osallistujat saavat salanersenia intratekaalisella injektiolla, eli injektiolla, joka annetaan aivojen ja selkäytimen ympärillä olevaan nesteesiin.
  • Osallistujat saavat salanersenia kerran vuodessa yhteensä 5 kertaa tutkimuksen aikana.
  • Seulonnan mukaan lukien osallistujilla on 17 tutkimuskäyntiä ja 9 puhelinsoittoa tässä tutkimuksessa, joka kestää yhteensä jopa 61 kuukautta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

SOLAR-tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida salanersenin kliinistä tehoa SMA-potilailla, jotka eivät ole saaneet aiempaa hoitoa tai ovat saaneet aiemmin risdiplamiinihoitoa. Tutkimuksen toissijainen tavoite on arvioida salanersenin turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

90

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Rekrytointi
        • Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
        • Päätutkija:
          • Crystal Proud
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: 757-668-6981

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Päätukikriteerit:

  • Osallistujat, joiden ikä on 15–60 vuotta (mukaan lukien) tietoisuuden antamisen yhteydessä.
  • Osallistujat, joilla on geneettinen dokumentaatio 5q:n selkäydinkanavan lihasatrofiasta (SMA) (homozygoosi geenipoisto tai mutaatio tai yhdistelmäheterotsygoottinen mutaatio).
  • Osallistujat, joilla on SMA:ta vastaavat kliiniset merkit ja oireet.
  • Selviytymismoottorineuronin 2 (SMN2) kopiolukumäärä ≥ 1.
  • Osallistujat, joiden Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) -kokonaispistemäärä on ≥ 10 ja ≤ 54 alkuperäisarvioinnissa.
  • Osallistujat, jotka pystyvät istumaan ilman tukea vähintään 10 sekuntia.
  • Osallistujat, joilla ei ole aiempaa hoitoa myostatiini-inhibiittoreilla ja jotka ovat halukkaita pysymään ilman samanaikaista myostatiini-inhibiittorihoidon hoitoa tutkimuksen keston ajan.

  • Liikkuvat ja liikuntakyvyttömät osallistujat:

    • Liikkuvien osallistujien on kyettävä kävelemään vähintään 10 metriä itsenäisesti ilman apua, ja heidän on oltava halukkaita ja kykyisiä suorittamaan 6 minuutin kävelytestit (6MWT) seulonnassa.

  • Osallistujille, jotka kuuluvat hoitamattomaan kohorttiin:

    • Ei aiempaa hoitoa hyväksytyllä SMA:n tautimuokkaavalla hoidolla (DMT) tai tutkimuslääkkeellä, joka on annettu SMA:n hoidoksi.

  • Osallistujille, jotka kuuluvat risdiplam-hoidettuun kohorttiin:

    • Käyttävät tällä hetkellä risdiplam-hoitoa ja ovat olleet kerran päivässä 5 milligramman (mg) risdiplam-hoidossa vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa.
    • Valmiita lopettamaan risdiplam-hoidon tutkimuksen keston ajaksi. Viimeinen risdiplam-annos on otettava päivää ennen ensimmäistä salanersen-annosta.
    • Ei aiempaa hoitoa nusinersenillä, onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve (OA):lla, muilla hyväksytyillä SMA:n DMT-hoidoilla tai tutkimuslääkkeillä, jotka on annettu SMA:n hoidoksi, lukuun ottamatta risdiplamia.

Päätukiinottokriteerit:

  • Hengitysvajaus seulonnassa, joka määritellään lääketieteelliseksi tarpeeksi invasiiviseen tai ei-invasiiviseen hengitystukeen yli 6 tunniksi 24 tunnin aikana (lukuun ottamatta yöllistä bilevel-positiivista ilmateitäpainetta).
  • Lääketieteellinen tarve mahaletkulle, josta suurin osa ravinnosta saadaan, seulonnan yhteydessä tutkimuspaikan tutkijan arvioimana.
  • Aivon tai selkäydinkanavan sairauden tai muiden vasta-aiheiden (esim. vakava skolioosi) historia, joka häiritsisi lanneranganpunktointi (LP) -toimenpiteitä, aivo-selkäydinnesteen (CSF) kiertoa, tehonarviointeja tai turvallisuusarviointeja (mukaan lukien hydrokefaluksen historia tai asennettu shunt CSF:n poistoa varten), tutkijan arvioimana.
  • Sairaalahoito leikkaukseen, keuhkotapahtumaan tai ravintotukeen 2 kuukauden kuluessa ennen seulontaa tai suunnitelmat suorittaa valinnaisia toimenpiteitä tai leikkauksia milloin tahansa tietoisuuden antamisesta (ICF) tutkimuksen loppuun saakka. Huomio: Jos aiempi skolioosileikkaus on suoritettu, sen on oltava tehty vähintään 1 vuosi ennen seulontaa.
  • Aktiivisen lääketieteellisen ongelman (esim. infektio, äskettäinen murtuma) läsnäolo, joka tekisi osallistujan soveltumattomaksi mukaanottamiseen, tutkijan arvioimana.
  • Nykyinen osallistuminen tai suunnitelma osallistua mihin tahansa interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen, jossa tutkimushoitoa tai hyväksyttyä hoitoa tutkimuskäyttöön annetaan 90 päivän tai 5 hoitojakson puoliintumisajan (jos tunnettu) kuluessa ennen seulontaa, riippuen kumpi on pidempi. Tämä sisältää neuromodulaatiohoidon, kuten selkäydinkanavan stimulaation.

Huomio: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit tulevat sovellettaviksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoidossa Alkukäyttäjäkohortti
Hoidottomat osallistujat saavat salanersenia 80 milligrammaa (mg) intratekaalisesti (IT) lumbaalipunktion (LP) kautta 12 kuukauden välein yhteensä viiden annoksen verran.
Lääke: Salanersen
Annettu intratekaalisesti
Muut nimet:
  • BIIB115
Kokeellinen: Risdiplamilla Hoidettu Kohortti
Risdiplamilla hoidetuille osallistujille annetaan salanersenia 80 mg IT LP -menetelmällä joka 12. kuukausi yhteensä viisi annosta.
Lääke: Salanersen
Annettu intratekaalisesti
Muut nimet:
  • BIIB115

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Perusarvon muutos Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) kokonaispisteissä hoitamattomassa kohortissa
Aikaikkuna: 12 kuukauden kohdalla
HFMSE on työkalu, jota käytetään SMA-potilaiden motorisen toiminnan arvioimiseen. Osallistujia pyydetään suorittamaan tietty liike, ja heidät arvioidaan sen laadun ja toteutuksen perusteella. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kykyä. Kokonaispistemäärä on kaikkien 33 kohteen pisteiden summa, ja maksimipistemäärä on 66, jossa korkeammat pisteet kuvaavat parempaa kykyä suorittaa toimintoja.
12 kuukauden kohdalla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, jolla HFMSE-kokonaispisteessä tapahtuu ≥ 3 pisteen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Aina päivään 1825 asti
HFMSE on työkalu, jota käytetään SMA-potilaiden motoristen toimintojen arviointiin. Osallistujia pyydetään suorittamaan tietty liike, ja heidän liikkeensä laadusta ja suorituksesta annetaan arvosana. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kykyä. Kokonaispistemäärä on summa kaikista 33 kohteen pisteistä, ja maksimipistemäärä on 66, jossa korkeammat pisteet kuvaavat parempaa kykyä suorittaa toimintoja.
Aina päivään 1825 asti
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on ≥ 2 pisteen muutos lähtöarvosta Revised Upper Limb Module (RULM) -kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Aina päivään 1825 asti
RULM on kehitetty arvioimaan SMA-potilaiden yläraajojen toiminnallisia kykyjä. Tämä testi koostuu yhteensä 20 yläraajojen suorituskykyyn liittyvästä osiosta, jotka heijastavat päivittäisiä toimintoja. RULM pisteet vaihtelevat 0–37 pisteen välillä, joissa korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Aina päivään 1825 asti
Osallistujien prosenttiosuus, joiden 6-minuuttisen kävelytestin (6MWT) etäisyys muuttui ≥ 30 metriä lähtöarvosta (vain kävelevät osallistujat)
Aikaikkuna: Aina päivään 1825 asti
6MWT on submaksimaalinen liikuntatesti, jota käytetään arvioimaan yksilön toiminnallista liikuntakykyä. Se mittaa 6 minuutissa tasaisella, kovalla pinnalla kuljettua matkaa, tarjoten arvokasta tietoa aerobisesta kapasiteetista ja kestävyydestä.
Aina päivään 1825 asti
Muutos perustasosta HFMSE-kokonaispisteessä
Aikaikkuna: Aina 1825. päivään asti
HFMSE on työkalu, jota käytetään SMA-potilaiden motoristen toimintojen arvioimiseen. Osallistujia pyydetään suorittamaan tietty liike, jonka jälkeen heidät arvioidaan liikkeen laadun ja toteutuksen perusteella. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa motorista kykyä. Kokonaispistemäärä on summa kaikkien 33 kohdan pisteistä, ja maksimipistemäärä on 66, jossa korkeammat pisteet kuvaavat parempaa kykyä suorittaa toimintoja.
Aina 1825. päivään asti
Perusarvon muutos RULM-kokonaispisteessä
Aikaikkuna: Aina päivään 1825 asti
RULM on kehitetty arvioimaan SMA-potilaiden yläraajojen toiminnallisia kykyjä. Tämä testi koostuu yhteensä 20 yläraajojen suorituskykyyn liittyvästä osiosta, jotka heijastavat päivittäisiä toimintoja. RULM:n pistemäärä vaihtelee 0:sta 37:ään, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintakykyä.
Aina päivään 1825 asti
Muutos lähtöarvosta 6 minuutin kävelytestin kokonaisetäisyydessä (vain kävelevät osallistujat)
Aikaikkuna: Aina 1825 päivään asti
6MWT on maksimaalista vajaatehoinen liikuntatestaus, jolla arvioidaan yksilön toiminnallista liikuntakykyä. Se mittaa kuudessa minuutissa tasaisella ja kovalla pinnalla kuljettua matkaa, tarjoten arvokasta tietoa aerobisesta kapasiteetista ja kestävyydestä.
Aina 1825 päivään asti
Muutos lähtöarvosta yhdistelmälihasaktiotoimintapotentiaalin (CMAP) amplitudissa
Aikaikkuna: Aina 1825. päivään asti
CMAP on hyvin validoitu menetelmä neuromuskulaaristen sairauksien, kuten SMA:n ja amyotrofisen lateraaliskleroosin, etenemisen seurantaan, ja sitä on ehdotettu mahdolliseksi SMA:n terapiatuloksen biomarkkeriksi. CMAP-mittaukset suoritetaan seuraaville hermo-lihaspareille: nervus ulnaris-abductor digiti minimi ja nervus peroneus communis-tibialis anterior.
Aina 1825. päivään asti
Potilaan kokonaisarvio muutoksesta (PGI-C) -pistemäärä
Aikaikkuna: Aina päivään 1825 asti
PGI-C on itsearviointiin perustuva 7-pisteen asteikko, joka arvioi osallistujan käsitystä taudin tilan muutoksesta verrattuna lähtötilanteeseen. Asteikko vaihtelee 1:stä 7:ään, missä 1= erittäin paljon parantunut; 2= paljon parantunut; 3= hieman parantunut; 4= ei muutosta; 5= hieman huonontunut; 6= paljon huonontunut; tai 7= erittäin paljon huonontunut. Alemmat pisteet osoittavat kliinistä parantumista, ja korkeammat pisteet osoittavat taudin pahenemista.
Aina päivään 1825 asti
Muutos lähtötasosta SMA-riippumattomuusasteikolla - Yläraajamoduuli (SMAIS-ULM)
Aikaikkuna: Aina 1825 päivään asti
SMAIS-ULM on validoitu työkalu, joka on suunniteltu arvioimaan päivittäisten toimintojen itsenäisyystasoa yläraajojen toimintakykyyn liittyen henkilöille, joilla on tyypin II ja liikkumiskyvyttömän tyypin III SMA. 22 kohdetta arvioi yläraajakeskeisiä tehtäviä viidessä tyypillisen päivittäisen toiminnan alueella (kylpy/hygienia, pukeutuminen, syöminen/juominen, esineiden nostaminen/siirtäminen ja muut tehtävät), jotka arvostellaan 3-portaisella asteikolla (0 = en pysty tähän lainkaan ilman apua; 1 = tarvitsen jonkin verran apua; ja 2 = en tarvitse apua). Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa itsenäisyyttä.
Aina 1825 päivään asti
Osallistujien määrä, joilla esiintyi haittatapahtumia (AEs) ja vakavia haittatapahtumia (SAEs)
Aikaikkuna: Aina päivään 1825 asti
Aina päivään 1825 asti
Salanersenin pitoisuus aivokalvonnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Enintään 1460 päivään
Enintään 1460 päivään
Salanersenin pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Aina päivään 1825 asti
Aina päivään 1825 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 3. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 23. kesäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 22. kesäkuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 26. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 3. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 277SM303
  • 2025-524054-34 (Muu tunniste: EU Trial (CTIS) Number)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyys- ja tietojen jakamispolitiikan mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa