Eine Studie zur Untersuchung der Auswirkungen von Salanersen (BIIB115) auf die Bewegung und seiner Sicherheit bei Teilnehmern im Alter von 15 bis 60 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA), die entweder neu in der SMA-Behandlung sind oder zuvor mit Risdiplam behandelt wurden (SOLAR)

Wichtige Einschlusskriterien:

• Teilnehmer im Alter von 15 bis 60 Jahren (einschließlich) zum Zeitpunkt der Einwilligungserklärung
• Teilnehmer mit genetischer Dokumentation einer 5q-Spinalen Muskelatrophie (SMA) (homozygote Gendeletion oder Mutation oder compound-heterozygote Mutation).
• Teilnehmer mit klinischen Anzeichen und Symptomen, die mit SMA vereinbar sind.
• Survival-Motor-Neuron-2 (SMN2)-Kopienzahl ≥ 1.
• Teilnehmer mit einem HFMSE-Gesamtscore (Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded) von ≥ 10 bis ≤ 54 bei Baseline.
• Teilnehmer, die mindestens 10 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen können.
• Teilnehmer ohne vorherige Behandlung mit Myostatin-Inhibitoren und Bereitschaft, während der Studiendauer keine gleichzeitige Myostatin-Inhibitor-Therapie zu erhalten.

• Gehfähige und nicht gehfähige Teilnehmer:

  • Gehfähige Teilnehmer müssen mindestens 10 Meter selbstständig ohne Hilfe gehen können und bereit und in der Lage sein, den 6-Minuten-Gehtest (6MWT) beim Screening durchzuführen.

• Für Teilnehmer in der behandlungsnaiven Kohorte:

  • Keine vorherige Behandlung mit einer zugelassenen krankheitsmodifizierenden Therapie (DMT) für SMA oder einem Prüfpräparat zur Behandlung von SMA.

• Für Teilnehmer in der mit Risdiplam behandelten Kohorte:

  • Derzeitige Behandlung mit Risdiplam und mindestens 6-monatige tägliche Behandlung mit 5 Milligramm (mg) Risdiplam vor dem Screening.
  • Bereitschaft, die Risdiplam-Therapie für die Studiendauer abzusetzen. Die letzte Dosis Risdiplam muss am Tag vor der ersten Dosis Salanersen eingenommen werden.
  • Keine vorherige Behandlung mit Nusinersen, Onasemnogene Abeparvovec-xioi/Onasemnogene Abeparvovec-brve (OA), anderen zugelassenen DMTs für SMA oder Prüfpräparaten zur Behandlung von SMA außer Risdiplam.

Wichtige Ausschlusskriterien:

• Respiratorische Insuffizienz beim Screening, definiert durch die medizinische Notwendigkeit einer invasiven oder nicht-invasiven Beatmung für > 6 Stunden während eines 24-Stunden-Zeitraums (außer nächtliche BiPAP-Therapie).
• Medizinische Notwendigkeit einer Magensonde, über die der Großteil der Ernährung erfolgt, wie vom Prüfarzt beim Screening beurteilt.
• Anamnese einer Hirn- oder Rückenmarkserkrankung oder anderer Kontraindikationen (z.B. schwere Skoliose), die die Lumbalpunktion (LP), den Liquorfluss, Wirksamkeitsbewertungen oder Sicherheitsbewertungen beeinträchtigen würden (einschließlich einer Anamnese von Hydrozephalus oder implantiertem Shunt zur Liquordrainage), wie vom Prüfarzt beurteilt.
• Hospitalisierung aufgrund einer Operation, eines pulmonalen Ereignisses oder Ernährungstherapie innerhalb von 2 Monaten vor dem Screening oder geplante elektive Eingriffe oder Operationen zu jedem Zeitpunkt nach Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF) bis zum Studienende. Hinweis: Bei vorheriger Skoliose-Operation muss diese mindestens 1 Jahr vor dem Screening erfolgt sein.
• Vorliegen eines aktiven medizinischen Problems (z.B. Infektion, kürzlicher Knochenbruch), das den Teilnehmer nach Einschätzung des Prüfarztes für eine Teilnahme ungeeignet macht.
• Aktuelle Teilnahme oder geplante Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie, in der innerhalb von 90 Tagen oder 5 Halbwertszeiten der Behandlung (falls bekannt), je nachdem was länger ist, vor dem Screening eine Prüfbehandlung oder zugelassene Therapie zu Forschungszwecken verabreicht wird. Dies schließt Neuromodulationstherapien wie Rückenmarkstimulation ein.

Hinweis: Weitere protokollspezifische Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.