Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att lära sig om salanersens (BIIB115) effekter på rörelse och dess säkerhet hos deltagare i åldrarna 15 till 60 år med spinal muskelatrofi (SMA) som antingen är nya i SMA-behandling eller tidigare har behandlats med risdiplam (SOLAR)

16 april 2026 uppdaterad av: Biogen

En öppen, fas 3-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Salanersen (BIIB115) hos deltagare i åldern 15–60 år med spinal muskelatrofi som antingen är behandlingsnaiva eller tidigare har behandlats med Risdiplam

I den här studien kommer forskare att lära sig mer om effekterna och säkerheten av BIIB115, även känt som salanersen.

Specifikt kommer forskare att lära sig mer om hur salanersen fungerar hos individer med SMA som är mellan 15 och 60 år gamla. Hos de flesta personer med SMA påverkar förändringar i eller brist på en gen som kallas survival motor neuron 1 (SMN1) – ofta kallad genmutationer eller varianter – hur denna gen fungerar. Som ett resultat producerar deras kroppar mindre SMN-protein. Utan tillräckligt med detta protein kan motorneuron och muskler inte fungera ordentligt. Det finns en liknande gen som kallas SMN2 som producerar SMN-protein, men den producerar vanligtvis inte tillräckligt med SMN-protein på egen hand för att kompensera för förändringarna i SMN1-genen. Salanersen är ett läkemedel som är utformat för att hjälpa SMN2-genen att producera mer fungerande SMN-protein.

I den här studien kommer det att finnas två grupper av deltagare: en grupp som aldrig har fått behandling för SMA innan de går med i denna studie, och en grupp som har behandlats med risdiplam, ett godkänt läkemedel för SMA. Dessa deltagare får inte ha fått någon annan SMA-behandling tidigare och kommer att behöva avbryta sin risdiplambehandling under studiens varaktighet.

Det huvudsakliga målet med denna studie är att lära sig mer om hur salanersen påverkar deltagarnas motorfunktion. Forskare kommer att använda olika tester och frågeformulär för att ta reda på om motorfunktionen förändras under studiens varaktighet.

Den huvudsakliga frågan som forskare vill besvara i denna studie är:

• För gruppen som aldrig har behandlats för SMA, hur mycket förändras poängen på HFMSE-rörelsetestet efter 12 månader jämfört med början av studien? Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) har 33 aktiviteter som poängsätts, inklusive sittande, liggande, gående, hoppande och mer.

Forskare kommer också att lära sig mer om:

  • Effekterna på deltagarnas motorfunktion och hur väl deras nerver och muskler fungerar.
  • Effekterna på deltagarnas övergripande känsla av förändring och hur de utför dagliga aktiviteter.
  • Hur många deltagare som upplever biverkningar eller allvarliga biverkningar. Biverkningar är hälsoproblem som kan eller inte kan orsakas av studieläkemedlet.
  • Hur mycket salanersen som når in i vätskan som omger hjärnan och ryggmärgen.
  • Hur mycket salanersen som når in i blodet.

Denna studie kommer att genomföras på följande sätt:

  • Först kommer deltagare att screenas för att kontrollera om de kan delta i studien. Screeningsperioden kan vara upp till 4 veckor.
  • Detta är en "öppen" studie. Detta är en studie där deltagarna, studieläkaren och personalen på plats kommer att veta att deltagarna får salanersen.
  • Alla deltagare kommer att få salanersen genom en intratekal injektion, eller en som ges in i vätskan som omger hjärnan och ryggmärgen.
  • Deltagare kommer att få salanersen en gång per år, totalt 5 gånger under studien.
  • Inklusive screening kommer deltagare att ha 17 studiebesök och 9 telefonsamtal under denna studie, som kommer att pågå upp till 61 månader totalt.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den primära målsättningen med SOLAR-studien är att utvärdera den kliniska effekten av salanersen hos deltagare med SMA som är behandlingsnaiva eller tidigare behandlade med risdiplam. Den sekundära målsättningen med studien är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken (PK) för salanersen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

90

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Rekrytering
        • Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
        • Huvudutredare:
          • Crystal Proud
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 757-668-6981

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

  • Deltagare i åldern 15 till 60 år, inklusive, vid tidpunkten för informerat samtycke
  • Deltagare med genetisk dokumentation av 5q spinal muskelatrofi (SMA) (homozygot genbortfall eller mutation eller sammansatt heterozygot mutation).
  • Deltagare med kliniska tecken och symptom som överensstämmer med SMA.
  • Överlevande motorneuron 2 (SMN2) kopienummer ≥ 1.
  • Deltagare med en baslinje Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) totalsumma på ≥ 10 till ≤ 54.
  • Deltagare som kan sitta utan att använda stöd i minst 10 sekunder.
  • Deltagare utan tidigare behandling med myostatinhämmare och som är villiga att avstå från samtidig myostatinhämmande terapi under hela studiens varaktighet.

  • Gående och icke-gående deltagare:

    • Gående deltagare måste kunna gå minst 10 meter självständigt utan hjälp och vara villiga och kapabla att genomföra 6-minuters gångtestet (6MWT) vid screening.

  • För deltagare i den behandlingsnaiva kohorten:

    • Ingen tidigare behandling med en godkänd SMA-sjukdomsmodifierande terapi (DMT) eller ett försöksläkemedel som ges för behandling av SMA.

  • För deltagare i den risdiplambehandlade kohorten:

    • För närvarande får risdiplambehandling och har fått en gång dagligen 5 milligram (mg) risdiplambehandling i minst 6 månader före screening.
    • Villiga att avbryta risdiplamterapi under hela studiens varaktighet. Den sista dosen risdiplam måste tas dagen före den första dosen salanersen.
    • Ingen tidigare behandling med nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve (OA), andra godkända DMT:er för SMA eller försöksläkemedel som ges för behandling av SMA utöver risdiplam.

Viktiga exklusionskriterier:

  • Respiratorisk otillräcklighet vid screening, definierad som medicinskt behov av invasiv eller icke-invasiv ventilation i > 6 timmar under en 24-timmarsperiod (förutom för nattlig bilevel positivt luftvägstryck).
  • Medicinskt behov av en gastrisk matningssond, där majoriteten av näringen tillförs via denna väg, enligt bedömning av platsens undersökare vid screening.
  • Tidigare hjärn- eller ryggmärgssjukdom eller andra kontraindikationer (t.ex. svår skolios) som skulle störa lumbalpunktion (LP)-procedurer, cerebrospinalvätskecirkulation, effektbedömningar eller säkerhetsbedömningar (inklusive tidigare hydrocephalus eller implanterad shunt för CSF-drainage), enligt bedömning av undersökaren.
  • Inläggning för kirurgi, en lungsjukdom eller näringsstöd inom 2 månader före screening eller planer på att genomgå elektiva procedurer eller operationer när som helst efter att ha undertecknat det informerade samtyckesformuläret (ICF) till studiens slut. Notera: Om tidigare skoliosskirurgi har utförts måste den ha gjorts minst 1 år före screening.
  • Närvaro av ett aktivt medicinskt problem (t.ex. infektion, nyligen fraktur) som skulle göra deltagaren olämplig för inklusion, enligt bedömning av undersökaren.
  • Aktuell registrering eller plan att registrera sig i någon interventionsstudie där ett försöksläkemedel eller godkänd terapi för försöksanvändning administreras inom 90 dagar eller 5 halveringstider av behandlingen (om känt), beroende på vilket som är längre, före screening. Detta inkluderar neuromodulationsterapi såsom ryggmärgsstimulering.

Notera: Andra protokolldefinierade inklusions-/exklusionskriterier kommer att gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsnaiv Kohort
Behandlingsnaiva deltagare kommer att få salanersen 80 milligram (mg) via intratekal (IT) lumbalpunktion (LP) var 12:e månad för totalt fem doser.
Läkemedel: Salanersen
Administreras intratekalt
Andra namn:
  • BIIB115
Experimentell: Risdiplam-behandlad kohort
Risdiplambehandlade deltagare kommer att få salanersen 80 mg via IT LP var 12:e månad för totalt fem doser.
Läkemedel: Salanersen
Administreras intratekalt
Andra namn:
  • BIIB115

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) totalpoäng i behandlingsnaiv kohort
Tidsram: Vid månad 12
HFMSE är ett verktyg som används för att bedöma motorisk funktion hos personer med SMA. Deltagarna kommer att ombedjas att utföra en specifik rörelse och bedöms sedan på kvaliteten och utförandet av den rörelsen. Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga. Den totala poängen är summan av poängen för alla 33 punkter, med en maxpoäng på 66 där högre poäng visar bättre förmåga att utföra aktiviteter.
Vid månad 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av deltagare med ≥ 3-poängsförändring från baslinjen i HFMSE-totalskår
Tidsram: Upp till dag 1825
HFMSE är ett verktyg som används för att bedöma motorisk funktion hos personer med SMA. Deltagarna kommer att ombedjas att utföra en specifik rörelse och sedan betygsättas på kvaliteten och utförandet av den rörelsen. Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga. Det totala poängvärdet är summan av poängen för alla 33 moment, med ett maximalt poäng på 66 där högre poäng visar bättre förmåga att utföra aktiviteter.
Upp till dag 1825
Andel deltagare med ≥ 2-poängsförändring från baslinjen i Revised Upper Limb Module (RULM) totalsumma
Tidsram: Upp till dag 1825
RULM är utvecklad för att bedöma de övre extremiteternas funktionella förmågor hos deltagare med SMA. Detta test består av totalt 20 prestationsmoment för övre extremiteter som återspeglar aktiviteter i dagligt liv. RULM poängsätts från 0 till 37 poäng, där högre poäng indikerar bättre funktion.
Upp till dag 1825
Procentandel deltagare med ≥ 30-meters förändring från baslinjen i 6-minuters gångtestets (6MWT) distans (endast gående deltagare)
Tidsram: Upp till dag 1825
6MWT är ett submaximalt träningsprov som används för att bedöma en persons funktionella träningskapacitet. Det mäter sträckan som täcks på 6 minuter på en plan, hård yta, vilket ger värdefull information om aerob kapacitet och uthållighet.
Upp till dag 1825
Förändring från baseline i HFMSE totalpoäng
Tidsram: Upp till dag 1825
HFMSE är ett verktyg som används för att bedöma motorisk funktion hos personer med SMA. Deltagarna kommer att ombes att utföra en specifik rörelse och sedan bedöms de utifrån kvaliteten och utförandet av den rörelsen. Högre poäng indikerar högre nivåer av motorisk förmåga. Det totala poängresultatet är summan av poängen för alla 33 moment, med ett maximalt poäng på 66 där högre poäng visar bättre förmåga att utföra aktiviteter.
Upp till dag 1825
Förändring från baslinjen i RULM-totalscore
Tidsram: Upp till dag 1825
RULM är utvecklad för att bedöma övre extremitetens funktionella förmågor hos deltagare med SMA. Detta test består av totalt 20 prestationsuppgifter för övre extremiteten som speglar dagliga aktiviteter. RULM poängsätts från 0 till 37 poäng, där högre poäng indikerar bättre funktion.
Upp till dag 1825
Förändring från baslinje i totalt 6MWT-avstånd (endast gångföra deltagare)
Tidsram: Upp till dag 1825
6MWT är ett submaximalt konditionstest som används för att bedöma en persons funktionella konditionsförmåga. Det mäter sträckan som tillryggaläggs på 6 minuter på en plan, hård yta, vilket ger värdefull information om aerob kapacitet och uthållighet.
Upp till dag 1825
Förändring från baslinje i amplituder för sammansatt muskelaktionspotential (CMAP)
Tidsram: Upp till dag 1825
CMAP är en väl validerad metod för att följa sjukdomsutvecklingen vid neuromuskulära sjukdomar som SMA och amyotrofisk lateralskleros och har föreslagits som en potentiell biomarkör för en terapeutisk effekt vid SMA. CMAP kommer att utföras för följande nerv-muskelpar: ulnaris-abductor digiti minimi och peroneus-tibialis anterior.
Upp till dag 1825
Patient Global Impression of Change (PGI-C) Poäng
Tidsram: Upp till dag 1825
PGI-C är en självrapporterad 7-gradig skala som utvärderar deltagarens uppfattning om förändring i sjukdomstillstånd sedan baslinjen. Skalan sträcker sig från 1 till 7, där 1 = mycket förbättrad; 2 = förbättrad; 3 = minimalt förbättrad; 4 = ingen förändring; 5 = minimalt försämrad; 6 = försämrad; eller 7 = mycket försämrad. Lägre poäng indikerar klinisk förbättring, och högre poäng indikerar sjukdomsförsämring.
Upp till dag 1825
Förändring från baseline i SMA Independence Scale - Upper Limb Module (SMAIS-ULM)
Tidsram: Upp till dag 1825
SMAIS-ULM är ett validerat verktyg utformat för att bedöma graden av självständighet i dagliga aktiviteter relaterade till övre extremiteternas funktionalitet för personer med typ II och icke-ambulant typ III SMA. De 22 frågorna bedömer övre extremitetsfokuserade uppgifter inom 5 områden av typiska dagliga aktiviteter (bad/hygien, klädsel, äta/dricka, plocka upp/flytta föremål och andra uppgifter) poängsatta på en 3-gradig skala (0 = Jag kan inte göra detta alls utan hjälp; 1 = Jag behöver viss hjälp; och 2 = Jag behöver ingen hjälp). Högre poäng indikerar större självständighet.
Upp till dag 1825
Antal deltagare med biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Upp till dag 1825
Upp till dag 1825
Koncentration av Salanersen i cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: Upp till dag 1460
Upp till dag 1460
Koncentration av Salanersen i Serum
Tidsram: Upp till dag 1825
Upp till dag 1825

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Biogen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

3 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

23 juni 2028

Avslutad studie (Beräknad)

22 juni 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 februari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2026

Första postat (Faktisk)

3 mars 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 277SM303
  • 2025-524054-34 (Annan identifierare: EU Trial (CTIS) Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med Biogens policy för kliniska prövningars transparens och datadelning på https://www.biogentrialtransparency.com/

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera