Uno studio per conoscere gli effetti del Salanersen (BIIB115) sul movimento e la sua sicurezza in partecipanti di età compresa tra 15 e 60 anni con atrofia muscolare spinale (SMA) che sono nuovi al trattamento per l'SMA o sono stati precedentemente trattati con Risdiplam (SOLAR)
16 aprile 2026 aggiornato da: Biogen
Studio in aperto di fase 3 per valutare l'efficacia e la sicurezza di Salanersen (BIIB115) in partecipanti di età compresa tra 15 e 60 anni con atrofia muscolare spinale che sono o non hanno mai ricevuto trattamento o sono stati precedentemente trattati con risdiplam
In questo studio, i ricercatori acquisiranno maggiori informazioni sugli effetti e sulla sicurezza di BIIB115, noto anche come salanersen.
Nello specifico, i ricercatori acquisiranno maggiori informazioni su come funziona il salanersen in individui con SMA di età compresa tra i 15 e i 60 anni. Nella maggior parte delle persone affette da SMA, le alterazioni o la mancanza di un gene chiamato motoneurone di sopravvivenza 1 (SMN1) - spesso indicate come mutazioni o varianti genetiche - influenzano il funzionamento di questo gene. Di conseguenza, il loro organismo produce meno proteina SMN. Senza una quantità sufficiente di questa proteina, i motoneuroni e i muscoli non possono funzionare correttamente. Esiste un gene simile chiamato SMN2 che produce proteina SMN, ma di solito non ne produce abbastanza da solo per compensare le alterazioni del gene SMN1. Il salanersen è un farmaco progettato per aiutare il gene SMN2 a produrre più proteina SMN funzionante.
In questo studio, ci saranno 2 gruppi di partecipanti: un gruppo che non ha mai ricevuto un trattamento per la SMA prima di partecipare a questo studio e un gruppo che è stato trattato con risdiplam, un farmaco approvato per la SMA. Questi partecipanti non devono aver ricevuto altri trattamenti per la SMA in precedenza e dovranno interrompere il trattamento con risdiplam per la durata dello studio.
L'obiettivo principale di questo studio è acquisire maggiori informazioni su come il salanersen influisce sulla funzione motoria dei partecipanti. I ricercatori utilizzeranno diversi test e questionari per verificare se la funzione motoria cambia durante la durata dello studio.
La domanda principale a cui i ricercatori vogliono rispondere in questo studio è:
• Per il gruppo che non è mai stato trattato per la SMA, quanto cambiano i punteggi del test di movimento HFMSE a 12 mesi rispetto all'inizio dello studio? La Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) comprende 33 attività valutate, tra cui sedersi, sdraiarsi, camminare, saltare e altro ancora.
I ricercatori acquisiranno inoltre maggiori informazioni su:
- Gli effetti sulla funzione motoria dei partecipanti e sul funzionamento dei loro nervi e muscoli.
- Gli effetti sulla percezione complessiva del cambiamento dei partecipanti e su come svolgono le attività quotidiane.
- Quanti partecipanti hanno eventi avversi o eventi avversi gravi. Gli eventi avversi sono problemi di salute che possono essere causati o meno dal farmaco in studio.
- Quanto salanersen raggiunge il liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
- Quanto salanersen raggiunge il sangue.
Questo studio sarà condotto come segue:
- Innanzitutto, i partecipanti saranno sottoposti a screening per verificare se possono partecipare allo studio. Il periodo di screening può durare fino a 4 settimane.
- Si tratta di uno studio "in aperto". Si tratta di uno studio in cui i partecipanti, il medico dello studio e il personale del sito sapranno che i partecipanti stanno ricevendo salanersen.
- Tutti i partecipanti riceveranno salanersen tramite un'iniezione intratecale, ovvero somministrata nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
- I partecipanti riceveranno salanersen una volta all'anno per un totale di 5 volte durante lo studio.
- Includendo lo screening, i partecipanti avranno 17 visite di studio e 9 telefonate durante questo studio, che durerà fino a 61 mesi in totale.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'obiettivo primario dello studio SOLAR è valutare l'efficacia clinica del salanersen in partecipanti con SMA che sono naive al trattamento o precedentemente trattati con risdiplam.
L'obiettivo secondario dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) del salanersen.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
90
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: US Biogen Clinical Trial Center
- Numero di telefono: 866-633-4636
- Email: clinicaltrials@biogen.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Global Biogen Clinical Trial Center
- Email: clinicaltrials@biogen.com
Luoghi di studio
-
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Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
- Reclutamento
- Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
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Investigatore principale:
- Crystal Proud
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Contatto:
- Numero di telefono: 757-668-6981
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione chiave:
- Partecipanti di età compresa tra 15 e 60 anni, inclusi, al momento del consenso informato.
- Partecipanti con documentazione genetica di Atrofia Muscolare Spinale (SMA) 5q (delezione genica omozigote o mutazione o mutazione eterozigote composta).
- Partecipanti con segni e sintomi clinici coerenti con SMA.
- Numero di copie del neurone motorio di sopravvivenza 2 (SMN2) ≥ 1.
- Partecipanti con punteggio totale basale della Scala Motoria Funzionale Hammersmith - Espansa (HFMSE) di ≥ 10 a ≤ 54.
- Partecipanti in grado di sedersi senza utilizzare supporto per almeno 10 secondi.
- Partecipanti senza precedenti trattamenti con inibitori della miostatina e disposti a rimanere senza terapia concomitante con inibitori della miostatina per la durata dello studio.
Partecipanti ambulatoriali e non ambulatoriali:
- I partecipanti ambulatoriali devono essere in grado di camminare almeno 10 metri in modo indipendente senza assistenza e devono essere disposti e in grado di completare il Test del Cammino di 6 Minuti (6MWT) allo Screening.
Per i partecipanti della coorte naive al trattamento:
- Nessun precedente trattamento con una Terapia Modificante la Malattia (DMT) per SMA approvata o un farmaco sperimentale somministrato per il trattamento della SMA.
Per i partecipanti della coorte trattata con risdiplam:
- Attualmente in trattamento con risdiplam e in terapia con risdiplam 5 milligrammi (mg) una volta al giorno per almeno 6 mesi prima dello Screening.
- Disposti a interrompere la terapia con risdiplam per la durata dello studio. L'ultima dose di risdiplam deve essere assunta il giorno prima della prima dose di salanersen.
- Nessun precedente trattamento con nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve (OA), altre DMT approvate per la SMA o farmaci sperimentali somministrati per il trattamento della SMA oltre al risdiplam.
Criteri di esclusione chiave:
- Insufficienza respiratoria allo Screening, definita dalla necessità medica di ventilazione invasiva o non invasiva per > 6 ore durante un periodo di 24 ore (eccetto per la pressione positiva delle vie aeree a due livelli notturna).
- Necessità medica di un sondino gastrico per l'alimentazione, dove la maggior parte della nutrizione viene fornita tramite questa via, come valutato dall'Investigatore del sito allo Screening.
- Storia di malattia del cervello o del midollo spinale o altre controindicazioni (es., grave scoliosi) che interferirebbero con le procedure di puntura lombare (LP), la circolazione del liquido cerebrospinale (CSF), le valutazioni di efficacia o le valutazioni di sicurezza (inclusa una storia di idrocefalo o shunt impiantato per il drenaggio del CSF), come valutato dall'Investigatore.
- Ricovero ospedaliero per intervento chirurgico, evento polmonare o supporto nutrizionale entro 2 mesi prima dello Screening o piani di sottoporsi a procedure o interventi chirurgici elettivi in qualsiasi momento dopo la firma del Modulo di Consenso Informato (ICF) fino alla fine dello studio. Nota: Se è stato eseguito un precedente intervento chirurgico per scoliosi, deve essere stato effettuato almeno 1 anno prima dello Screening.
- Presenza di un problema medico attivo (es., infezione, frattura recente) che renderebbe il partecipante non idoneo all'inclusione, come valutato dall'Investigatore.
- Iscrizione attuale o pianificata a qualsiasi studio clinico interventistico in cui viene somministrato un trattamento sperimentale o una terapia approvata per uso sperimentale entro 90 giorni o 5 emivite del trattamento (se nota), a seconda di quale sia più lungo, prima dello Screening. Ciò include terapie di neuromodulazione come la stimolazione del midollo spinale.
Nota: Si applicheranno altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Cohort di Pazienti Naïve al Trattamento
I partecipanti naïve al trattamento riceveranno 80 milligrammi (mg) di salanersen mediante puntura lombare intratecale (IT) ogni 12 mesi per un totale di cinque dosi.
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Somministrato per via intratecale
Altri nomi:
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Sperimentale: Cohort Trattata con Risdiplam
I partecipanti trattati con risdiplam riceveranno salanersen 80 mg per via intratecale lombare ogni 12 mesi per un totale di cinque dosi.
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Somministrato per via intratecale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione dal Baseline nel Punteggio Totale della Scala Motoria Funzionale di Hammersmith - Versione Estesa (HFMSE) nella Cohorte Naïve al Trattamento
Lasso di tempo: Al mese 12
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L'HFMSE è uno strumento utilizzato per valutare la funzione motoria negli individui con SMA.
Ai partecipanti verrà chiesto di completare un movimento specifico e quindi verranno valutati sulla qualità e l'esecuzione di quel movimento. Punteggi più alti indicano livelli più elevati di abilità motoria. Il punteggio complessivo è la somma dei punteggi per tutti i 33 elementi, con un punteggio massimo di 66, dove punteggi più alti rappresentano una migliore capacità di svolgere le attività. |
Al mese 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di partecipanti con una variazione ≥ 3 punti rispetto al basale nel punteggio totale HFMSE
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
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L'HFMSE è uno strumento utilizzato per valutare la funzione motoria negli individui con SMA.
Ai partecipanti verrà chiesto di completare un movimento specifico e verranno quindi valutati in base alla qualità e all'esecuzione di quel movimento.
Punteggi più alti indicano livelli più elevati di capacità motoria.
Il punteggio complessivo è la somma dei punteggi per tutti i 33 elementi, con un punteggio massimo di 66, dove punteggi più alti indicano una migliore capacità di svolgere le attività.
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Fino al Giorno 1825
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Percentuale di partecipanti con un cambiamento ≥ 2 punti rispetto al basale nel punteggio totale del Revised Upper Limb Module (RULM)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
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Il RULM è stato sviluppato per valutare le capacità funzionali degli arti superiori dei partecipanti affetti da SMA.
Questo test consiste in un totale di 20 elementi di performance degli arti superiori che riflettono le attività della vita quotidiana. Il RULM viene valutato da 0 a 37 punti, con punteggi più alti che indicano una migliore funzionalità. |
Fino al Giorno 1825
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Percentuale di partecipanti con una variazione ≥ 30 metri rispetto al basale nella distanza del test del cammino di 6 minuti (6MWT) (solo partecipanti ambulatoriali)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
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Il 6MWT è un test di esercizio submassimale utilizzato per valutare la capacità di esercizio funzionale di un individuo.
Misura la distanza percorsa in 6 minuti su una superficie piana e dura, fornendo informazioni preziose sulla capacità aerobica e la resistenza.
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Fino al Giorno 1825
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Variazione dal basale nel punteggio totale HFMSE
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
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L'HFMSE è uno strumento utilizzato per valutare la funzione motoria nelle persone affette da SMA.
Ai partecipanti verrà chiesto di completare un movimento specifico e verranno poi valutati sulla qualità e sull'esecuzione di tale movimento. Punteggi più alti indicano livelli più elevati di abilità motoria. Il punteggio complessivo è la somma dei punteggi per tutti i 33 elementi, con un punteggio massimo di 66, dove punteggi più alti rappresentano una migliore capacità di svolgere le attività. |
Fino al Giorno 1825
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale RULM
Lasso di tempo: Fino al giorno 1825
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La RULM è stata sviluppata per valutare le capacità funzionali degli arti superiori dei partecipanti con SMA.
Questo test consiste in un totale di 20 elementi di prestazione degli arti superiori che riflettono le attività della vita quotidiana.
La RULM è valutata da 0 a 37 punti, con punteggi più alti che indicano una migliore funzionalità.
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Fino al giorno 1825
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Variazione dalla Baseline della Distanza Totale del 6MWT (Solo Partecipanti Ambulatori)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
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Il 6MWT è un test di esercizio submassimale utilizzato per valutare la capacità funzionale di esercizio di un individuo.
Misura la distanza percorsa in 6 minuti su una superficie piana e dura, fornendo informazioni preziose sulla capacità aerobica e sulla resistenza.
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Fino al Giorno 1825
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Variazione dalla Basale delle Ampiezze del Potenziale d'Azione Muscolare Composto (CMAP)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
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CMAP è un metodo ben validato per monitorare la progressione della malattia nei disturbi neuromuscolari come l'atrofia muscolare spinale (SMA) e la sclerosi laterale amiotrofica, ed è stato proposto come potenziale biomarcatore di un effetto terapeutico nella SMA.
I CMAP saranno eseguiti per le seguenti coppie nervo-muscolo: ulnare-abduttore del mignolo e peroneale-tibiale anteriore.
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Fino al Giorno 1825
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Punteggio Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
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Il PGI-C è una scala auto-riportata a 7 punti che valuta la percezione del partecipante del cambiamento nello stato della malattia rispetto al basale.
La scala varia da 1 a 7, dove 1= molto migliorato; 2= molto migliorato; 3= minimamente migliorato; 4= nessun cambiamento; 5= minimamente peggiorato; 6= molto peggiorato; o 7= molto peggiorato.
Punteggi più bassi indicano un miglioramento clinico, mentre punteggi più alti indicano un peggioramento della malattia.
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Fino al Giorno 1825
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Variazione rispetto al basale nella Scala di Indipendenza SMA - Modulo dell'Arto Superiore (SMAIS-ULM)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
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Lo SMAIS-ULM è uno strumento validato progettato per valutare il livello di indipendenza nelle attività quotidiane relative alla funzionalità degli arti superiori per individui con SMA di tipo II e tipo III non deambulanti.
I 22 item valutano compiti focalizzati sugli arti superiori in 5 domini di attività quotidiane tipiche (bagno/igiene, vestirsi, mangiare/bere, raccogliere/spostare oggetti e altri compiti) valutati su una scala a 3 punti (0 = Non posso farlo affatto senza aiuto; 1 = Ho bisogno di un po' di aiuto; e 2 = Non ho bisogno di aiuto).
Punteggi più alti indicano una maggiore indipendenza.
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Fino al Giorno 1825
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Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
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Fino al Giorno 1825
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Concentrazione di Salanersen nel Liquido Cefalorachidiano (CSF)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1460
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Fino al Giorno 1460
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Concentrazione di Salanersen nel Siero
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1825
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Fino al Giorno 1825
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Biogen
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
3 aprile 2026
Completamento primario (Stimato)
23 giugno 2028
Completamento dello studio (Stimato)
22 giugno 2032
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
26 febbraio 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 febbraio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
3 marzo 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 aprile 2026
Ultimo verificato
1 aprile 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 277SM303
- 2025-524054-34 (Altro identificatore: EU Trial (CTIS) Number)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
In conformità con la Politica di Trasparenza degli Studi Clinici e Condivisione dei Dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Salanersen
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