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Une étude pour en apprendre davantage sur les effets du salanersen (BIIB115) sur le mouvement et sa sécurité chez des participants âgés de 15 à 60 ans atteints d'amyotrophie spinale (SMA) qui sont soit nouveaux au traitement de la SMA, soit ont été précédemment traités par le risdiplam (SOLAR)

16 avril 2026 mis à jour par: Biogen

Étude en ouvert de phase 3 évaluant l'efficacité et la tolérance du salanersen (BIIB115) chez des participants âgés de 15 à 60 ans atteints d'amyotrophie spinale, naïfs de traitement ou ayant été préalablement traités par le risdiplam

Dans cette étude, les chercheurs en apprendront davantage sur les effets et la sécurité du BIIB115, également connu sous le nom de salanersen.

Plus précisément, les chercheurs étudieront comment le salanersen agit chez les personnes atteintes de SMA âgées de 15 à 60 ans. Chez la plupart des personnes vivant avec la SMA, des modifications ou l'absence d'un gène appelé motoneurone de survie 1 (SMN1) – souvent appelées mutations ou variants génétiques – affectent le fonctionnement de ce gène. Par conséquent, leur corps produit moins de protéine SMN. Sans suffisamment de cette protéine, les motoneurones et les muscles ne peuvent pas fonctionner correctement. Il existe un gène similaire appelé SMN2 qui produit la protéine SMN, mais il ne produit généralement pas assez de protéine SMN à lui seul pour compenser les modifications du gène SMN1. Le salanersen est un médicament conçu pour aider le gène SMN2 à produire davantage de protéine SMN fonctionnelle.

Dans cette étude, il y aura 2 groupes de participants : un groupe qui n'a jamais reçu de traitement pour la SMA avant de rejoindre cette étude, et un groupe qui a été traité avec du risdiplam, un médicament approuvé pour la SMA. Ces participants ne doivent avoir reçu aucun autre traitement pour la SMA auparavant et devront arrêter leur traitement au risdiplam pendant la durée de l'étude.

L'objectif principal de cette étude est d'en apprendre davantage sur la manière dont le salanersen affecte la fonction motrice des participants. Les chercheurs utiliseront différents tests et questionnaires pour déterminer si la fonction motrice évolue au cours de l'étude.

La principale question à laquelle les chercheurs souhaitent répondre dans cette étude est :

• Pour le groupe qui n'a jamais été traité pour la SMA, dans quelle mesure les scores au test de mouvement HFMSE changent-ils à 12 mois par rapport au début de l'étude ? L'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith - Étendue (HFMSE) comprend 33 activités notées, notamment s'asseoir, s'allonger, marcher, sauter, et plus encore.

Les chercheurs étudieront également :

  • Les effets sur la fonction motrice des participants et le bon fonctionnement de leurs nerfs et muscles.
  • Les effets sur le sentiment global de changement des participants et leur capacité à effectuer les activités quotidiennes.
  • Le nombre de participants présentant des événements indésirables ou des événements indésirables graves. Les événements indésirables sont des problèmes de santé qui peuvent ou non être causés par le médicament de l'étude.
  • La quantité de salanersen atteignant le liquide entourant le cerveau et la moelle épinière.
  • La quantité de salanersen atteignant le sang.

Cette étude se déroulera comme suit :

  • Premièrement, les participants seront sélectionnés pour vérifier s'ils peuvent participer à l'étude. La période de sélection peut durer jusqu'à 4 semaines.
  • Il s'agit d'une étude "ouverte". Dans ce type d'étude, les participants, le médecin de l'étude et le personnel du site savent que les participants reçoivent du salanersen.
  • Tous les participants recevront du salanersen par injection intrathécale, c'est-à-dire dans le liquide entourant le cerveau et la moelle épinière.
  • Les participants recevront du salanersen une fois par an, pour un total de 5 fois au cours de l'étude.
  • Y compris la sélection, les participants auront 17 visites d'étude et 9 appels téléphoniques pendant cette étude, qui durera jusqu'à 61 mois au total.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'objectif principal de l'étude SOLAR est d'évaluer l'efficacité clinique du salanersen chez les participants atteints de SMA qui sont naïfs de traitement ou précédemment traités avec le risdiplam. L'objectif secondaire de l'étude est d'évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique (PK) du salanersen.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

90

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Recrutement
        • Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
        • Chercheur principal:
          • Crystal Proud
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: 757-668-6981

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Participants âgés de 15 à 60 ans, inclus, au moment du consentement éclairé
  • Participants avec une documentation génétique d'Atrophie Musculaire Spinal 5q (SMA) (délétion génique homozygote ou mutation ou mutation hétérozygote composite).
  • Participants avec des signes et symptômes cliniques compatibles avec la SMA.
  • Nombre de copies du gène de survie du motoneurone 2 (SMN2) ≥ 1.
  • Participants avec un score total au Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) de base de ≥ 10 à ≤ 54.
  • Participants capables de s'asseoir sans utiliser de soutien pendant au moins 10 secondes.
  • Participants sans traitement antérieur par des inhibiteurs de la myostatine et disposés à rester sans traitement concomitant par inhibiteur de la myostatine pendant la durée de l'étude.

  • Participants ambulants et non ambulants :

    • Les participants ambulants doivent être capables de marcher au moins 10 mètres de manière indépendante sans assistance et être disposés et capables de réaliser le Test de Marche de 6 Minutes (6MWT) lors du Dépistage.

  • Pour les participants dans la cohorte naïve de traitement :

    • Aucun traitement antérieur par un Traitement Modificateur de la Maladie (DMT) approuvé pour la SMA ou un médicament expérimental administré pour le traitement de la SMA.

  • Pour les participants dans la cohorte traitée par risdiplam :

    • Actuellement sous traitement par risdiplam et avoir reçu un traitement par risdiplam 5 milligrammes (mg) une fois par jour pendant au moins 6 mois avant le Dépistage.
    • Disposés à arrêter le traitement par risdiplam pendant la durée de l'étude. La dernière dose de risdiplam doit être prise la veille de la première dose de salanersen.
    • Aucun traitement antérieur par nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve (OA), autres DMT approuvés pour la SMA ou médicaments expérimentaux administrés pour le traitement de la SMA à part le risdiplam.

Critères d'exclusion clés :

  • Insuffisance respiratoire au Dépistage, définie par la nécessité médicale d'une ventilation invasive ou non invasive pendant > 6 heures sur une période de 24 heures (sauf pour la pression positive des voies aériennes nocturne).
  • Nécessité médicale d'une sonde d'alimentation gastrique, par laquelle la majorité de la nutrition est fournie, selon l'évaluation de l'investigateur du site au Dépistage.
  • Antécédents de maladie cérébrale ou médullaire ou autres contre-indications (par ex., scoliose sévère) qui pourraient interférer avec les procédures de ponction lombaire (LP), la circulation du liquide céphalo-rachidien (LCR), les évaluations d'efficacité ou les évaluations de sécurité (y compris des antécédents d'hydrocéphalie ou de dérivation implantée pour le drainage du LCR), selon l'évaluation de l'Investigateur.
  • Hospitalisation pour une chirurgie, un événement pulmonaire ou un soutien nutritionnel dans les 2 mois précédant le Dépistage ou projets de subir des procédures ou chirurgies électives à tout moment après la signature du Formulaire de Consentement Éclairé (FCE) jusqu'à la fin de l'étude. Remarque : Si une chirurgie de scoliose antérieure a été réalisée, elle doit avoir été effectuée au moins 1 an avant le Dépistage.
  • Présence d'un problème médical actif (par ex., infection, fracture récente) qui rendrait le participant inadapté à l'inclusion, selon l'évaluation de l'Investigateur.
  • Inscription actuelle ou projet de s'inscrire à toute étude clinique interventionnelle dans laquelle un traitement expérimental ou une thérapie approuvée pour un usage expérimental est administré(e) dans les 90 jours ou 5 demi-vies du traitement (si connu), selon la plus longue durée, avant le Dépistage. Cela inclut la thérapie de neuromodulation telle que la stimulation médullaire.

Remarque : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliqueront.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte naïve de traitement
Les participants naïfs de tout traitement recevront 80 milligrammes (mg) de salanersen par ponction lombaire intrathécale (IT) tous les 12 mois pour un total de cinq doses.
Médicament: Salanersen
Administré par voie intrathécale
Autres noms:
  • Biib115
Expérimental: Cohorte traitée au Risdiplam
Les participants traités par le risdiplam recevront 80 mg de salanersen par voie intrathécale lombaire tous les 12 mois pour un total de cinq doses.
Médicament: Salanersen
Administré par voie intrathécale
Autres noms:
  • Biib115

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation par rapport à la valeur initiale du score total de l'échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith - version étendue (HFMSE) dans la cohortte naïve de traitement
Délai: Au mois 12
L'HFMSE est un outil utilisé pour évaluer la fonction motrice chez les personnes atteintes de SMA. Les participants seront invités à effectuer un mouvement spécifique et seront ensuite notés sur la qualité et l'exécution de ce mouvement. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice. Le score global est la somme des scores pour les 33 items, avec un score maximum de 66, des scores plus élevés représentant une meilleure capacité à réaliser des activités.
Au mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec un changement ≥ 3 points par rapport à la valeur initiale dans le score total HFMSE
Délai: Jusqu'au jour 1825
Le HFMSE est un outil utilisé pour évaluer la fonction motrice chez les personnes atteintes de SMA. Les participants seront invités à effectuer un mouvement spécifique et seront ensuite notés sur la qualité et l'exécution de ce mouvement. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice. Le score global est la somme des scores pour les 33 items, avec un score maximum de 66, les scores plus élevés représentant une meilleure capacité à réaliser des activités.
Jusqu'au jour 1825
Pourcentage de participants présentant un changement ≥ 2 points par rapport à la valeur initiale du score total du module révisé des membres supérieurs (RULM)
Délai: Jusqu’au jour 1825
Le RULM est développé pour évaluer les capacités fonctionnelles des membres supérieurs des participants atteints d'amyotrophie spinale.
Ce test comprend un total de 20 items de performance des membres supérieurs qui reflètent les activités de la vie quotidienne.
Le RULM est noté de 0 à 37 points, des scores plus élevés indiquant une meilleure fonction.
Jusqu’au jour 1825
Pourcentage de participants avec un changement ≥ 30 mètres par rapport au niveau de base dans la distance du test de marche de 6 minutes (6MWT) (participants ambulatoires uniquement)
Délai: Jusqu'au jour 1825
Le 6MWT est un test d'exercice sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité d'exercice fonctionnelle d'un individu. Il mesure la distance parcourue en 6 minutes sur une surface plane et dure, fournissant des informations précieuses sur la capacité aérobie et l'endurance.
Jusqu'au jour 1825
Variation par rapport à la valeur initiale du score total HFMSE
Délai: Jusqu'au jour 1825
L'HFMSE est un outil utilisé pour évaluer la fonction motrice chez les personnes atteintes d'amyotrophie spinale (SMA). Les participants seront invités à effectuer un mouvement spécifique et seront ensuite notés sur la qualité et l'exécution de ce mouvement. Des scores plus élevés indiquent des niveaux plus élevés de capacité motrice. Le score global est la somme des scores pour les 33 items, avec un score maximum de 66, les scores plus élevés indiquant une meilleure capacité à réaliser des activités.
Jusqu'au jour 1825
Variation par rapport à la valeur initiale du score total RULM
Délai: Jusqu'au jour 1825
Le RULM a été développé pour évaluer les capacités fonctionnelles des membres supérieurs des participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA). Ce test comprend un total de 20 items de performance des membres supérieurs qui reflètent les activités de la vie quotidienne. Le score du RULM va de 0 à 37 points, les scores plus élevés indiquant une meilleure fonction.
Jusqu'au jour 1825
Évolution par rapport à la valeur initiale de la distance totale au test de marche de 6 minutes (participants ambulatoires uniquement)
Délai: Jusqu'au jour 1825
Le 6MWT est un test d'exercice sous-maximal utilisé pour évaluer la capacité fonctionnelle d'exercice d'un individu. Il mesure la distance parcourue en 6 minutes sur une surface plane et dure, fournissant des informations précieuses sur la capacité aérobique et l'endurance.
Jusqu'au jour 1825
Variation par rapport à la ligne de base des amplitudes du potentiel d'action musculaire composé (CMAP)
Délai: Jusqu'au jour 1825
La CMAP est une méthode bien validée pour suivre la progression de la maladie dans les troubles neuromusculaires tels que l'amyotrophie spinale et la sclérose latérale amyotrophique, et a été proposée comme biomarqueur potentiel d'un effet thérapeutique dans l'amyotrophie spinale.
Les CMAP seront réalisées pour les paires nerf-muscle suivantes : cubital-abducteur du petit doigt et fibulaire-tibial antérieur.
Jusqu'au jour 1825
Score de l'impression globale du patient sur le changement (PGI-C)
Délai: Jusqu’au jour 1825
L'échelle PGI-C est une échelle d'auto-évaluation à 7 points évaluant la perception du participant quant à l'évolution de son état de santé depuis la ligne de base. L'échelle va de 1 à 7, où 1 = très nettement amélioré ; 2 = nettement amélioré ; 3 = légèrement amélioré ; 4 = aucun changement ; 5 = légèrement aggravé ; 6 = nettement aggravé ; ou 7 = très nettement aggravé. Les scores plus bas indiquent une amélioration clinique, et les scores plus élevés indiquent une aggravation de la maladie.
Jusqu’au jour 1825
Changement par rapport à la ligne de base de l'échelle d'indépendance SMA - Module des membres supérieurs (SMAIS-ULM)
Délai: Jusqu'au jour 1825
Le SMAIS-ULM est un outil validé conçu pour évaluer le niveau d'indépendance dans les activités quotidiennes liées à la fonctionnalité du membre supérieur pour les personnes atteintes de SMA de type II et de type III non ambulant. Les 22 items évaluent des tâches axées sur le membre supérieur à travers 5 domaines d'activités quotidiennes typiques (toilette/hygiène, habillage, alimentation/boisson, saisie/déplacement d'objets, et autres tâches) notées sur une échelle de 3 points (0 = Je ne peux pas du tout le faire sans aide ; 1 = J'ai besoin d'un peu d'aide ; et 2 = Je n'ai pas besoin d'aide). Des scores plus élevés indiquent une plus grande indépendance.
Jusqu'au jour 1825
Nombre de participants avec des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'au jour 1825
Jusqu'au jour 1825
Concentration de Salanersen dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Jusqu'au jour 1460
Jusqu'au jour 1460
Concentration de Salanersen dans le sérum
Délai: Jusqu'au jour 1825
Jusqu'au jour 1825

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biogen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Biogen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

3 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

23 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

22 juin 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 février 2026

Première publication (Réel)

3 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 277SM303
  • 2025-524054-34 (Autre identifiant: EU Trial (CTIS) Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Conformément à la Politique de Transparence des Essais Cliniques et de Partage des Données de Biogen sur https://www.biogentrialtransparency.com/

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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