Un estudio para conocer los efectos de salanersen (BIIB115) sobre el movimiento y su seguridad en participantes de 15 a 60 años con atrofia muscular espinal (AME) que son nuevos en el tratamiento de la AME o fueron tratados previamente con risdiplam (SOLAR)

Criterios clave de inclusión:

• Participantes de 15 a 60 años, inclusive, en el momento del consentimiento informado
• Participantes con documentación genética de atrofia muscular espinal (AME) 5q (deleción o mutación homocigota del gen o mutación heterocigota compuesta).
• Participantes con signos y síntomas clínicos compatibles con AME.
• Número de copias del gen de la neurona motora de supervivencia 2 (SMN2) ≥ 1.
• Participantes con una puntuación total basal en la Escala Funcional Motora de Hammersmith Ampliada (HFMSE) de ≥ 10 a ≤ 54.
• Participantes capaces de sentarse sin usar apoyo durante al menos 10 segundos.
• Participantes sin tratamiento previo con inhibidores de la miostatina y dispuestos a no recibir terapia concurrente con inhibidores de la miostatina durante el estudio.

• Participantes ambulatorios y no ambulatorios:

  • Los participantes ambulatorios deben poder caminar al menos 10 metros de forma independiente sin ayuda y estar dispuestos y ser capaces de completar la Prueba de Marcha de 6 Minutos (6MWT) en el Cribado.

• Para participantes en la cohorte sin tratamiento previo:

  • Sin tratamiento previo con una Terapia Modificadora de la Enfermedad (TME) para AME aprobada o un fármaco en investigación administrado para el tratamiento de la AME.

• Para participantes en la cohorte tratada con risdiplam:

  • Recibiendo actualmente tratamiento con risdiplam y haber estado en tratamiento con risdiplam de 5 miligramos (mg) una vez al día durante al menos 6 meses antes del Cribado.
  • Dispuestos a interrumpir la terapia con risdiplam durante el estudio. La última dosis de risdiplam debe tomarse el día anterior a la primera dosis de salanersen.
  • Sin tratamiento previo con nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve (OA), otras TME aprobadas para AME o fármacos en investigación administrados para el tratamiento de la AME aparte del risdiplam.

Criterios clave de exclusión:

• Insuficiencia respiratoria en el Cribado, definida por la necesidad médica de ventilación invasiva o no invasiva durante > 6 horas en un período de 24 horas (excepto presión positiva continua en las vías respiratorias nocturna).
• Necesidad médica de una sonda de alimentación gástrica, donde la mayor parte de la nutrición se proporcione por esta vía, según evaluación del Investigador del centro en el Cribado.
• Antecedentes de enfermedad cerebral o de la médula espinal u otras contraindicaciones (p. ej., escoliosis grave) que interferirían con los procedimientos de punción lumbar (PL), la circulación del líquido cefalorraquídeo (LCR), las evaluaciones de eficacia o las evaluaciones de seguridad (incluidos antecedentes de hidrocefalia o derivación implantada para drenaje de LCR), según evaluación del Investigador.
• Hospitalización por cirugía, evento pulmonar o soporte nutricional dentro de los 2 meses previos al Cribado o planes de someterse a procedimientos o cirugías electivas en cualquier momento después de firmar el Formulario de Consentimiento Informado (FCI) hasta el final del estudio. Nota: Si se ha realizado cirugía previa de escoliosis, debe haberse realizado al menos 1 año antes del Cribado.
• Presencia de un problema médico activo (p. ej., infección, fractura reciente) que haría al participante no apto para la inclusión, según evaluación del Investigador.
• Inscripción actual o plan de inscribirse en cualquier estudio clínico intervencional en el que se administre un tratamiento en investigación o una terapia aprobada para uso en investigación dentro de los 90 días o 5 vidas medias del tratamiento (si se conoce), lo que sea más largo, antes del Cribado. Esto incluye terapia de neuromodulación como estimulación de la médula espinal.

Nota: Se aplicarán otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.