Um Estudo para Aprender Sobre os Efeitos do Salanersen (BIIB115) no Movimento e a sua Segurança em Participantes com Idades entre os 15 e os 60 Anos com Atrofia Muscular Espinal (AME) que São Novos no Tratamento da AME ou que Foram Anteriormente Tratados com Risdiplam (SOLAR)

Critérios Chave de Inclusão:

• Participantes com idades compreendidas entre os 15 e os 60 anos, inclusive, no momento do consentimento informado
• Participantes com documentação genética de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q (deleção ou mutação homozigótica do gene ou mutação heterozigótica composta).
• Participantes com sinais e sintomas clínicos consistentes com AME.
• Número de cópias do gene de sobrevivência do neurónio motor 2 (SMN2) ≥ 1.
• Participantes com pontuação total na Escala Funcional Motora de Hammersmith - Expandida (HFMSE) basal de ≥ 10 a ≤ 54.
• Participantes capazes de se sentar sem usar apoio durante pelo menos 10 segundos.
• Participantes sem tratamento prévio com inibidores de miostatina e dispostos a permanecer sem terapia concomitante com inibidores de miostatina durante a duração do estudo.

• Participantes ambulatórios e não ambulatórios:

  • Os participantes ambulatórios devem ser capazes de caminhar pelo menos 10 metros de forma independente sem assistência e estar dispostos e aptos a completar o Teste de Caminhada de 6 Minutos (6MWT) no Rastreio.

• Para participantes na coorte sem tratamento prévio:

  • Sem tratamento prévio com uma Terapia Modificadora da Doença (DMT) aprovada para AME ou um fármaco experimental administrado para o tratamento da AME.

• Para participantes na coorte tratada com risdiplam:

  • Atualmente a receber tratamento com risdiplam e em tratamento com risdiplam 5 miligramas (mg) uma vez por dia durante pelo menos 6 meses antes do Rastreio.
  • Dispostos a interromper a terapia com risdiplam durante a duração do estudo. A última dose de risdiplam deve ser tomada no dia anterior à primeira dose de salanersen.
  • Sem tratamento prévio com nusinersena, onasemnogene abeparvovec-xioi/onasemnogene abeparvovec-brve (OA), outras DMTs aprovadas para AME ou fármacos experimentais administrados para o tratamento da AME, exceto risdiplam.

Critérios Chave de Exclusão:

• Insuficiência respiratória no Rastreio, definida pela necessidade médica de ventilação invasiva ou não invasiva durante > 6 horas num período de 24 horas (exceto pressão positiva contínua nas vias aéreas noturna).
• Necessidade médica de sonda de alimentação gástrica, onde a maioria da nutrição é fornecida por esta via, conforme avaliado pelo Investigador do centro no Rastreio.
• Histórico de doença cerebral ou da medula espinhal ou outras contraindicações (por exemplo, escoliose grave) que interfeririam com os procedimentos de punção lombar (LP), circulação do líquido cefalorraquidiano (LCR), avaliações de eficácia ou avaliações de segurança (incluindo histórico de hidrocefalia ou derivação implantada para drenagem do LCR), conforme avaliado pelo Investigador.
• Hospitalização para cirurgia, evento pulmonar ou suporte nutricional nos 2 meses anteriores ao Rastreio ou planos para realizar procedimentos ou cirurgias eletivas em qualquer momento após a assinatura do Formulário de Consentimento Informado (FCI) até ao final do estudo. Nota: Se foi realizada cirurgia prévia para escoliose, esta deve ter sido realizada pelo menos 1 ano antes do Rastreio.
• Presença de um problema médico ativo (por exemplo, infeção, fratura recente) que tornaria o participante inadequado para inclusão, conforme avaliado pelo Investigador.
• Inscrição atual ou plano de inscrição em qualquer estudo clínico intervencional no qual um tratamento experimental ou terapia aprovada para uso experimental é administrada dentro de 90 dias ou 5 meias-vidas do tratamento (se conhecida), o que for mais longo, antes do Rastreio. Isso inclui terapia de neuromodulação, como estimulação da medula espinhal.

Nota: Serão aplicados outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo.