Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a Salanersen (BIIB115) mozgásra gyakorolt hatásának és biztonságosságának vizsgálatáról 15 és 60 év közötti, gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő résztvevőknél, akik vagy újak az SMA-kezelésben, vagy korábban risdiplammal kezelték őket (SOLAR)

2026. április 16. frissítette: Biogen

Nyílt címkéjű, 3. fázisú vizsgálat a Salanersen (BIIB115) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére 15-60 éves, gerincvelői izomsorvadásban szenvedő résztvevőknél, akik vagy kezelést még nem kaptak, vagy korábban Risdiplammal kezeltek

Ebben a vizsgálatban a kutatók többet fognak megtudni a BIIB115, más néven salanersen hatásairól és biztonságosságáról.

Pontosabban a kutatók többet fognak megtudni arról, hogyan hat a salanersen azokban az SMA-val élő egyénekben, akik 15 és 60 év közötti korúak. A legtöbb SMA-val élő embernél a túlélő motoros neuron 1 (SMN1) nevű gén változásai vagy hiánya – amelyeket gyakran génmutációknak vagy variánsoknak neveznek – befolyásolják ennek a génnek a működését. Ennek eredményeként testük kevesebb SMN fehérjét termel. Elegendő mennyiségű fehérje nélkül a motoros neuronok és az izmok nem tudnak megfelelően működni. Létezik egy hasonló gén, az SMN2, amely szintén SMN fehérjét termel, de általában önmagában nem termel elegendő SMN fehérjét ahhoz, hogy kompenzálja az SMN1 gén változásait. A salanersen egy olyan gyógyszer, amelyet azért terveztek, hogy segítse az SMN2 gént több működőképes SMN fehérje előállításában.

Ebben a vizsgálatban két résztvevői csoport lesz: egy csoport, amely soha nem kapott SMA-kezelést, mielőtt csatlakozott volna ehhez a vizsgálathoz, és egy csoport, amelyet risdiplammal, egy SMA-ra jóváhagyott gyógyszerrel kezeltek. Ezeknek a résztvevőknek nem szabad korábban más SMA-kezelést kapniuk, és a vizsgálat időtartama alatt le kell állítaniuk risdiplam-kezelésüket.

A vizsgálat fő célja, hogy többet megtudjanak arról, hogyan befolyásolja a salanersen a résztvevők motoros funkcióját. A kutatók különböző teszteket és kérdőíveket fognak használni annak megállapítására, hogy a motoros funkció változik-e a vizsgálat időtartama alatt.

A fő kérdés, amelyre a kutatók választ szeretnének találni ebben a vizsgálatban, a következő:

• Az SMA-ra soha nem kezelt csoport esetében mennyit változnak a HFMSE mozgásteszten elért pontszámok 12 hónap után a vizsgálat kezdetéhez képest? A Hammersmith Funkcionális Motoros Skála – Bővített (HFMSE) 33 olyan tevékenységet tartalmaz, amelyek pontozottak, ideértve az ülést, fekvést, járást, ugrást és egyebeket.

A kutatók továbbá többet fognak megtudni a következőkről:

  • A résztvevők motoros funkciójára gyakorolt hatásokról, valamint ideg- és izomfunkcióik jól működéséről.
  • A résztvevők által érzékelt általános változásérzetéről és a napi tevékenységek végrehajtásáról.
  • Hány résztvevőnél fordulnak elő káros események vagy súlyos káros események. A káros események olyan egészségügyi problémák, amelyeket a vizsgálati gyógyszer okozhat vagy nem.
  • Mennyi salanersen jut be az agyat és a gerincvelőt körülvevő folyadékba.
  • Mennyi salanersen jut be a vérbe.

A vizsgálat a következőképpen fog zajlani:

  • Először a résztvevők szűrésen esnek át annak ellenőrzésére, hogy csatlakozhatnak-e a vizsgálathoz. A szűrési időszak legfeljebb 4 hétig tart.
  • Ez egy „nyílt címkéjű” vizsgálat. Ez egy olyan vizsgálat, amelyben a résztvevők, a vizsgálatot végző orvos és a helyszíni személyzet tudják, hogy a résztvevők salanersent kapnak.
  • Minden résztvevő intratekális injekció révén, vagyis az agyat és a gerincvelőt körülvevő folyadékba beadva kapja meg a salanersent.
  • A résztvevők évente egyszer kapnak salanersent, összesen 5 alkalommal a vizsgálat során.
  • A szűrést is beleértve a résztvevőknek 17 vizsgálati látogatásuk és 9 telefonbeszélgetésük lesz e vizsgálat során, amely összesen legfeljebb 61 hónapig tart.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A SOLAR tanulmány elsődleges célja a salanersen klinikai hatékonyságának értékelése az SMA-ban szenvedő résztvevőknél, akik kezelésben még nem részesültek, vagy korábban risdiplammal kezelték őket. A tanulmány másodlagos célja a salanersen biztonságosságának, jól tolerálhatóságának és farmakokinetikájának (PK) értékelése.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

90

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Toborzás
        • Childrens Hospital of the Kings Daughter Norfolk
        • Kutatásvezető:
          • Crystal Proud
        • Kapcsolatba lépni:
          • Telefonszám: 757-668-6981

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Kulcsfontosságú bevonási kritériumok:

  • A résztvevők életkora 15 és 60 év között (beleértve) a tájékoztatott beleegyezés időpontjában.
  • Résztvevők 5q-os gerincvelői izomatrófiával (SMA), amelyet genetikai dokumentáció igazol (homozygóta géntörlés vagy mutáció, vagy vegyes heterozygóta mutáció).
  • Résztvevők SMA-val összhangban álló klinikai tünetekkel és jelekkel.
  • Túlélő motoneuron 2 (SMN2) génkópiaszám ≥ 1.
  • Résztvevők, akiknek az alapvonali Hammersmith Funkcionális Motoros Skála - Bővített (HFMSE) összpontszáma ≥ 10 és ≤ 54.
  • Résztvevők, akik képesek legalább 10 másodpercig támaszték nélkül ülni.
  • Résztvevők, akik korábban nem kaptak miostatin-gátló kezelést, és hajlandók a vizsgálat időtartama alatt is elkerülni az egyidejű miostatin-gátló terápiát.

  • Járóképességgel rendelkező és járóképességgel nem rendelkező résztvevők:

    • A járóképességgel rendelkező résztvevőknek képesnek kell lenniük legalább 10 métert segítség nélkül, önállóan megtenni, valamint hajlandóaknak és képeseknek kell lenniük a 6 perces sétateszt (6MWT) elvégzésére a szűrés során.

  • A kezelésben még nem részesült kohorsz résztvevői számára:

    • Nem szabad korábban részesülniük jóváhagyott SMA-betegségmódosító terápiában (DMT) vagy kísérleti gyógyszerben, amelyet SMA kezelésére adtak.

  • A risdiplammal kezelt kohorsz résztvevői számára:

    • Jelenleg risdiplam kezelésben részesülnek, és legalább 6 hónapja naponta egyszer 5 milligramm (mg) risdiplam kezelést kapnak a szűrés előtt.
    • Hajlandók a risdiplam terápia abbahagyására a vizsgálat időtartama alatt. A risdiplam utolsó adagját a salanersen első adagja előtti napon kell bevenni.
    • Nem szabad korábban részesülniük nusinersennel, onasemnogén abeparvovec-xioi/onasemnogén abeparvovec-brve (OA) kezelésben, más, SMA-ra jóváhagyott DMT-kben vagy a risdiplamon kívül SMA kezelésére adott kísérleti gyógyszerekben.

Kulcsfontosságú kizárási kritériumok:

  • Légzési elégtelenség a szűrés során, amelyet az orvosi szükségesség határoz meg invazív vagy nem invazív lélegeztetésre > 6 órán keresztül egy 24 órás időszak alatt (kivéve éjszakai két szintű pozitív légúti nyomást).
  • Orvosi szükségesség gyomortápláló csőre, ahol a táplálék nagy részét ezen az úton biztosítják, a helyszíni vizsgáló értékelése szerint a szűrés során.
  • Agytörzs vagy gerincvelő betegség előzménye vagy egyéb ellenjavallatok (pl. súlyos scoliosis), amelyek zavarnák a lumbális punctio (LP) eljárásokat, a cerebrospinalis folyadék (CSF) keringését, a hatékonysági értékeléseket vagy a biztonsági értékeléseket (beleértve a hydrocephalus előzményét vagy a CSF levezetésére beültetett söntöt), a vizsgáló értékelése szerint.
  • Kórházi kezelés műtét, tüdőprobléma vagy táplálástámogatás miatt a szűrés előtt 2 hónapon belül, vagy tervek elektív eljárásokra vagy műtétekre a tájékoztatott beleegyezési nyilatkozat (ICF) aláírásától a vizsgálat végéig bármikor. Megjegyzés: Ha korábban scoliosis műtétet végeztek, annak legalább 1 évvel a szűrés előtt kellett megtörténnie.
  • Aktív orvosi probléma jelenléte (pl. fertőzés, friss törés), amely a résztvevőt bevonásra alkalmatlanná tenné, a vizsgáló értékelése szerint.
  • Jelenlegi részvétel vagy tervezett részvétel bármely intervenciós klinikai vizsgálatban, ahol kísérleti kezelést vagy kísérleti célra jóváhagyott terápiát alkalmaznak a szűrés előtt 90 napon vagy a kezelés 5 felezési idején (ha ismert) belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb. Ez magában foglalja az olyan neuromodulációs terápiákat, mint a gerincvelő stimuláció.

Megjegyzés: Egyéb protokoll által meghatározott bevonási/kizárási kritériumok is érvényesek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelésben Nem Részesült Kohorsz
A kezelést még nem kapott résztvevők intratekális (IT) lumbális punctio (LP) révén kapják a salanersent, 80 milligramm (mg) adagban, 12 havonta, összesen öt dózisban.
Drog: Salanersen
Intrathecalisan alkalmazva
Más nevek:
  • BIIB115
Kísérleti: Risdiplam-Kezelt Kohorsz
A risdiplammal kezelt résztvevők 80 mg salanersent kapnak IT LP-n keresztül 12 havonta, összesen öt adagban.
Drog: Salanersen
Intrathecalisan alkalmazva
Más nevek:
  • BIIB115

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelést nem kapott kohorszban a Hammersmith funkcionális motoros skála - kibővített (HFMSE) összpontszámának változása az alapértékhez képest
Időkeret: 12. hónapban
Az HFMSE egy eszköz, amelyet az SMA-ban szenvedő személyek motoros funkcióinak értékelésére használnak. A résztvevőket egy adott mozgás elvégzésére kérik, majd az adott mozgás minőségére és végrehajtására kapnak osztályzatot. A magasabb pontszámok magasabb szintű motoros képességeket jeleznek. Az összpontszám mind a 33 tétel pontszámának összege, a maximális pontszám 66, ahol a magasabb pontszámok a tevékenységek végrehajtásának jobb képességét ábrázolják.
12. hónapban

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők százalékos aránya, akiknél a HFMSE összpontszámban ≥3 pontos változás következett be a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
A HFMSE egy eszköz, amelyet az SMA-ban szenvedő egyének motoros funkciójának felmérésére használnak. A résztvevőket egy konkrét mozdulat elvégzésére kérik, majd ennek a mozdulatnak a minőségére és végrehajtására kapnak osztályzatot. Magasabb pontszámok magasabb szintű motoros képességekre utalnak. A teljes pontszám az összes 33 tétel pontszámának összege, a maximális pontszám 66, ahol a magasabb pontszámok a tevékenységek jobb végrehajtási képességét mutatják.
Legfeljebb 1825 napig
A résztvevők százalékos aránya, akiknél a revideált felső végtag modul (RULM) összpontszáma legalább 2 ponttal változott a kezdeti értékhez képest
Időkeret: 1825. napig
Az RULM-t az SMA-s résztvevők felső végtag funkciós képességeinek felmérésére fejlesztették ki.
Ez a teszt összesen 20 felső végtagi teljesítményi elemből áll, amelyek a mindennapi tevékenységeket tükrözik.
Az RULM pontszáma 0 és 37 között mozog, a magasabb pontszám jobb funkciót jelez.
1825. napig
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a 6 perces sérteszt (6MWT) távolságban ≥30 méteres változás következett be a kiindulási értékhez képest (csak a járóképes résztvevők)
Időkeret: Legfeljebb az 1825. napig
A 6MWT egy szubmaximális edzésvizsgálat, amely egy személy funkcionális edzőképességének felmérésére szolgál. Egy sík, kemény felületen hat perc alatt megtett távolságot mér, értékes információkat nyújtva az aerob kapacitásról és az állóképességről.
Legfeljebb az 1825. napig
A HFMSE összpontszám alapvonalhoz viszonyított változása
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
A HFMSE egy eszköz, amely az SMA-ban szenvedő egyének motoros funkcióinak felmérésére szolgál. A résztvevőket egy adott mozdulat elvégzésére kérik, majd e mozdulat minőségére és végrehajtására kapnak osztályzatot. Magasabb pontszámok magasabb szintű motoros képességeket jeleznek. A teljes pontszám az összes 33 tétel pontszámának összege, a maximális pontszám 66, ahol a magasabb pontszámok a tevékenységek jobb elvégzési képességét ábrázolják.
Legfeljebb 1825 napig
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a RULM teljes pontszámban
Időkeret: Legfeljebb az 1825. napig
Az RULM az SMA-val élő résztvevők felső végtag funkcionális képességeinek értékelésére lett kifejlesztve. Ez a teszt összesen 20 felső végtagi teljesítménytételt tartalmaz, amelyek a mindennapi tevékenységeket tükrözik. Az RULM pontszáma 0 és 37 pont között mozog, a magasabb pontszámok jobb funkciót jeleznek.
Legfeljebb az 1825. napig
Változás az alapvonalhoz képest a teljes 6MWT távolságban (csak ambuláns résztvevők)
Időkeret: Legfeljebb 1825. napig
A 6MWT egy szubmaximális terheléses vizsgálat, amelyet az egyéni funkcionális terhelhetőség felmérésére használnak. Megméri a 6 perc alatt megtett távolságot egy lapos, kemény felületen, értékes információkat szolgáltatva az aerob kapacitásról és az állóképességről.
Legfeljebb 1825. napig
A vegyület izomakciós potenciál (CMAP) amplitúdójának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Legfeljebb az 1825. napig
A CMAP egy jól validált módszer a neuromuszkuláris betegségek, például az SMA és az amiotrófiás laterálszklerózis progressziójának nyomon követésére, és potenciális biomarkerként javasolták a terápiás hatás értékelésére SMA-ban. CMAP vizsgálatokat végeznek a következő ideg-izompárok esetében: ulnaris-abductor digiti minimi és peroneus-tibialis anterior.
Legfeljebb az 1825. napig
Beteg Globális Változás Értékelése (PGI-C) Pontszám
Időkeret: Legkésőbb az 1825. napig
A PGI-C egy önkitöltős, 7 fokozatú skála, amely a résztvevő által érzékelt változást értékeli a betegségállapotban a kiindulási állapothoz képest. A skála 1-től 7-ig terjed, ahol 1= nagyon javult; 2= jelentősen javult; 3= minimálisan javult; 4= nincs változás; 5= minimálisan romlott; 6= jelentősen romlott; vagy 7= nagyon romlott. Az alacsonyabb pontszám klinikai javulást, a magasabb pontszám a betegség romlását jelzi.
Legkésőbb az 1825. napig
Alapvonalhoz viszonyított változás az SMA Függetlenségi Skála - Felső Végtag Modulban (SMAIS-ULM)
Időkeret: 1825. napig
Az SMAIS-ULM egy validált eszköz, amelyet a felső végtag funkcionalitásával kapcsolatos napi tevékenységekben való önállóság szintjének értékelésére terveztek a II. típusú és nem ambuláns III. típusú SMA-ban szenvedő egyének számára. A 22 tétel a felső végtagra összpontosító feladatokat értékeli a tipikus napi tevékenységek 5 területén (fürdés/higiénia, öltözködés, evés/ivás, tárgyak felvétele/mozgatása és egyéb feladatok) egy 3 pontos skálán (0 = Ezt egyáltalán nem tudom megtenni segítség nélkül; 1 = Szükségem van némi segítségre; és 2 = Nincs szükségem segítségre). A magasabb pontszám nagyobb önállóságot jelez.
1825. napig
A résztvevők száma mellékhatásokkal (AE) és súlyos mellékhatásokkal (SAE)
Időkeret: Az 1825. napig
Az 1825. napig
Salanersen koncentrációja a cerebrospinális folyadékban (CSF)
Időkeret: A 1460. napig
A 1460. napig
Salanersen koncentrációja a szérumban
Időkeret: Legfeljebb 1825 napig
Legfeljebb 1825 napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Biogen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Biogen

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. április 3.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. június 23.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. június 22.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. február 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 26.

Első közzététel (Tényleges)

2026. március 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 16.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 277SM303
  • 2025-524054-34 (Egyéb azonosító: EU Trial (CTIS) Number)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Biogen Klinikai Vizsgálatok Átláthatósági és Adatmegosztási Irányelve szerint, amely a https://www.biogentrialtransparency.com/ weboldalon található

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel