脂质体伊立替康、长春新碱、替莫唑胺和安罗替尼治疗复发/难治性儿童实体瘤
2026年3月2日 更新者：Tianjin Medical University Cancer Institute and Hospital
一项前瞻性、单中心、单臂研究，旨在评估脂质体伊立替康、长春新碱和替莫唑胺联合或不联合安罗替尼在复发或难治性恶性实体瘤儿童和青少年中的疗效和安全性
这是一项在天津医科大学肿瘤医院开展的前瞻性、单中心、单臂干预性试验。 该试验评估联合方案（脂质体伊立替康+长春新碱+替莫唑胺±安罗替尼）在复发或难治性恶性实体瘤儿童患者中的疗效和安全性，旨在优化方案相关不良反应并探索合适的给药策略。
研究目的 主要目的：评估联合方案在研究人群中的客观缓解率（ORR）。
次要目的：评估生存结局（无进展生存期[PFS]、总生存期[OS]）和不良事件发生率（依据NCI CTCAE v5.0标准）。
- 入选标准 纳入标准：签署知情同意时年龄3-18岁（含）；病理学确诊的复发或难治性恶性实体瘤（如神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤）；至少存在一个可测量病灶（依据RECIST v1.1标准）；充分的体能状态和器官功能（依据机构标准）；受试者/法定监护人签署书面知情同意书。 排除标准：对研究药物过敏；活动性未控制的感染或严重合并症；同时参与其他干预性试验；研究者判断存在妨碍参与研究的情况。
干预程序
符合条件受试者根据临床状况分配至短疗程或长疗程亚组：
短疗程：脂质体伊立替康（第1天）、长春新碱（第1天）、替莫唑胺（第1-5天）、±基于体重的安罗替尼（第1-14天）；长疗程：脂质体伊立替康（第1/8/15天），其他药物剂量与短疗程亚组相同。
每个治疗周期为21天。 定期评估疗效；将根据临床状况调整治疗（剂量/亚组）。
- 结局评估 主要结局：ORR（依据RECIST v1.1标准定期评估）；次要结局：PFS、OS（治疗后长期随访）及不良事件发生率。
- 参与者要求 参与自愿。 受试者/监护人必须在入组前提供书面知情同意。 治疗后将进行长期随访。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
33
阶段
- 阶段2
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书时年龄为3至18岁（含）。
- 经病理学确认的复发或难治性恶性实体肿瘤（包括但不限于神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文肉瘤、骨肉瘤）。
- 入组前28天内经CT/MRI确认至少有一个可测量病灶（根据RECIST v1.1标准定义）。
- 东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分为0、1或2分。
- 器官功能充足（绝对中性粒细胞计数≥1.5×10⁹/L；血小板计数≥100×10⁹/L；血红蛋白≥90g/L；血清肌酐≤年龄对应正常值上限[ULN]的1.5倍；总胆红素≤1.5×ULN；丙氨酸氨基转移酶/天冬氨酸氨基转移酶≤2.5×ULN，若存在肝转移则≤5×ULN）。
- 受试者（如年龄≥18岁）或法定监护人（如年龄<18岁）提供书面知情同意书。
排除标准：
- 已知对研究药物（脂质体伊立替康、长春新碱、替莫唑胺、安罗替尼）的任何成分过敏。
- 入组前7天内需全身抗生素治疗的活动性全身感染。
- 严重心血管疾病史（如充血性心力衰竭、未控制的心律失常）。
- 同时参与另一项干预性临床试验。
- 妊娠、哺乳期或拒绝使用有效避孕措施（针对有性生活的受试者）。
- 研究者判断可能影响研究参与或结果评估的其他医学状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：脂质体伊立替康 + 长春新碱 + 替莫唑胺 ± 安罗替尼（短程/长程）
脂质体伊立替康、长春新碱和替莫唑胺联合方案（可加用安罗替尼，剂量基于体重）。
根据临床状态将受试者分为2个亚组：短疗程（第1天使用脂质体伊立替康）或长疗程（第1/8/15天使用脂质体伊立替康）。
其他药物在亚组间遵循相同给药计划；根据临床情况调整治疗方案。
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这是针对患有复发或难治性恶性实体肿瘤的儿童（3-18岁）的一种联合化疗方案。
该方案包含脂质体伊立替康、长春新碱和替莫唑胺，并可选择性加入安罗替尼（剂量根据体重调整：<35kg为8mg/天；≥35kg为12mg/天）。
给药分为短疗程（第1天给予脂质体伊立替康）和长疗程（第1、8、15天给予脂质体伊立替康）两个亚组；其他药物在各亚组中遵循相同的给药计划。
每个治疗周期为21天，并根据临床情况进行调整。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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客观缓解率 (ORR)
大体时间：在第6周、第12周、第18周以及此后每6周一次，直至治疗终止（最长约6个月）
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在第6周、第12周、第18周以及此后每6周一次，直至治疗终止（最长约6个月）
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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疾病控制率 (DCR)
大体时间：在第6周、第12周、第18周及此后每6周（直至治疗终止，最长约6个月）
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在第6周、第12周、第18周及此后每6周（直至治疗终止，最长约6个月）
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总生存期（OS）
大体时间：从治疗开始至死亡，最长5年随访期。
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从治疗开始至死亡，最长5年随访期。
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无进展生存期 (PFS)
大体时间：从治疗开始直至疾病进展/死亡，最长随访5年。
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从治疗开始直至疾病进展/死亡，最长随访5年。
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不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率
大体时间：自首次服用研究治疗药物起至末次给药后30天（最长约6个月）
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自首次服用研究治疗药物起至末次给药后30天（最长约6个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年3月1日
初级完成 (估计的)
2027年12月1日
研究完成 (估计的)
2032年6月6日
研究注册日期
首次提交
2026年2月5日
首先提交符合 QC 标准的
2026年3月2日
首次发布 (实际的)
2026年3月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月2日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CSPC-DNY-MST-TJ01
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
将共享去标识化的个体参与者数据（IPD），包括人口统计学特征、治疗亚组分配（短/长程）、疗效结果（根据方案评估的ORR、PFS、OS）以及安全性数据（按NCI CTCAE v5.0分级的不良事件记录）。
所有个人可识别信息（如姓名、病历号）将被移除以保护参与者隐私。
IPD共享将在主要终点分析（或研究结果发表）后，经合格研究人员出于合法医学研究目的正式申请，并获机构审查委员会（IRB）批准及签署数据使用协议（DUA）（明确数据安全/负责任使用条款）的情况下允许。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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