Liposomalny Irynotekan, Winkrystyna, Temozolomid i Anlotynib dla nawracających/opornych litych guzów pediatrycznych
2 marca 2026 zaktualizowane przez: Tianjin Medical University Cancer Institute and Hospital
Prospektywne, jednocentrowe, jednoramienne badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo liposomalnego irynotekanu, winkrystyny i temozolomidu z anlotynibem lub bez niego u dzieci i młodzieży z nawrotowymi lub opornymi na leczenie złośliwymi guzami litymi
Jest to prospektywne, jednocentrowe, jednoramienne badanie interwencyjne przeprowadzane w Tianjin Medical University Cancer Institute and Hospital. Ocenia ono skuteczność i bezpieczeństwo schematu skojarzonego (liposomalny irynotekan + winkrystyna + temozolomid ± anlotynib) u dzieci z nawrotowymi lub opornymi na leczenie złośliwymi guzami litymi, w celu optymalizacji działań niepożądanych związanych z leczeniem oraz zbadania odpowiednich strategii podawania leków.
Cele badania Główny cel: Ocena odsetka obiektywnych odpowiedzi (ORR) schematu skojarzonego w badanej populacji.
Cele drugorzędne: Ocena wyników przeżycia (przeżycie wolne od progresji [PFS], całkowite przeżycie [OS]) oraz częstości występowania zdarzeń niepożądanych (wg NCI CTCAE v5.0).
- Kryteria kwalifikacyjne Kryteria włączenia Wiek 3-18 lat (włącznie) w momencie wyrażenia zgody; Patologicznie potwierdzone nawrotowe lub oporne na leczenie złośliwe guzy lite (np. nerwiak zarodkowy, mięsak prążkowanokomórkowy); Co najmniej jedna mierzalna zmiana (wg RECIST v1.1); Odpowiedni stan czynnościowy i funkcja narządów (wg standardów instytucji); Pisemna świadoma zgoda od uczestnika/prawnego opiekuna. Kryteria wykluczenia Nadwrażliwość na leki badane; Aktywna, niekontrolowana infekcja lub ciężkie choroby współistniejące; Jednoczesny udział w innych badaniach interwencyjnych; Stany uniemożliwiające udział w badaniu (wg oceny badacza).
Procedury interwencyjne
Kwalifikowani uczestnicy są przydzielani do podgrup krótkiego lub długiego cyklu leczenia na podstawie stanu klinicznego:
Krótki cykl: Liposomalny irynotekan (dzień 1), winkrystyna (dzień 1), temozolomid (dni 1-5), ± anlotynib w dawce zależnej od masy ciała (dni 1-14); Długi cykl: Liposomalny irynotekan (dni 1/8/15), plus te same dawki pozostałych leków jak w podgrupie krótkiego cyklu.
Każdy cykl leczenia trwa 21 dni. Skuteczność jest regularnie oceniana; leczenie (dawka/podgrupa) będzie dostosowywane w zależności od stanu klinicznego.
- Oceny wyników Wynik główny: ORR (oceniany wg RECIST v1.1 w regularnych odstępach czasu); Wyniki drugorzędne: PFS, OS (długoterminowa obserwacja po leczeniu) oraz częstość zdarzeń niepożądanych.
- Wymagania dotyczące uczestników Udział jest dobrowolny. Uczestnicy/opiekunowie muszą dostarczyć pisemną świadomą zgodę przed włączeniem do badania. Po leczeniu będzie prowadzona długoterminowa obserwacja.
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
33
Faza
- Faza 2
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Wiek od 3 do 18 lat (włącznie) w momencie podpisania świadomej zgody.
- Patologicznie potwierdzone nawracające lub oporne złośliwe guzy lite (w tym, ale nie ograniczając się do neuroblastomy, rabdomiosarcoma, mięsaka Ewinga, osteosarcoma).
- Co najmniej jedna mierzalna zmiana (zdefiniowana według RECIST v1.1) potwierdzona za pomocą CT/MRI w ciągu 28 dni przed rejestracją.
- Stan sprawności według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) w skali 0, 1 lub 2.
- Prawidłowa funkcja narządów (liczba neutrofili bezwzględnych ≥1,5×10⁹/L; liczba płytek krwi ≥100×10⁹/L; hemoglobina ≥90g/L; kreatynina w surowicy ≤1,5×górnej granicy normy [ULN] dla wieku; bilirubina całkowita ≤1,5×ULN; aminotransferaza alaninowa/asparaginianowa ≤2,5×ULN, lub ≤5×ULN w przypadku przerzutów do wątroby).
- Pisemna świadoma zgoda udzielona przez uczestnika (jeśli ≥18 lat) lub opiekuna prawnego (jeśli <18 lat).
Kryteria wyłączenia:
- Znana nadwrażliwość na jakikolwiek składnik leków badanych (liposomalny irynotekan, winkrystyna, temozolomid, anlotynib).
- Aktywna infekcja ogólnoustrojowa wymagająca leczenia ogólnoustrojowego antybiotykami w ciągu 7 dni przed rejestracją.
- Wywiad ciężkiej choroby sercowo-naczyniowej (np. zastoinowa niewydolność serca, niekontrolowane zaburzenia rytmu serca).
- Równoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym.
- Część w ciąży, karmienie piersią lub niechęć do stosowania skutecznej antykoncepcji (dla uczestników aktywnych seksualnie).
- Inne schorzenia, które według oceny badacza mogą wpływać na udział w badaniu lub ocenę wyników.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Liposomalny Irinotekan + Winkrystyna + Temozolomid ± Anlotynib (krótki/długi kurs)
Kombinacja liposomalnego irynotekanu, winkrystyny i temozolomidu (z opcjonalnym anlotynibem, dawkowanie w oparciu o masę ciała).
Uczestnicy są przydzielani do 2 podgrup w zależności od stanu klinicznego: krótki cykl (liposomalny irynotekan w dniu 1) lub długi cykl (liposomalny irynotekan w dniach 1/8/15).
Inne leki podawane są według tego samego schematu dawkowania we wszystkich podgrupach; modyfikacje leczenia dokonywane są w zależności od stanu klinicznego.
|
To jest skojarzony schemat chemioterapii dla dzieci (3-18 lat) z nawrotowymi lub opornymi na leczenie złośliwymi guzami litymi.
Obejmuje liposomalny irynotekan, winkrystynę i temozolomid, z opcjonalnym anlotynibem (dawka dostosowana do masy ciała: 8 mg/dzień dla <35 kg; 12 mg/dzień dla ≥35 kg).
Podawanie dzieli się na podgrupy krótkoterminowe (liposomalny irynotekan w dniu 1) i długoterminowe (liposomalny irynotekan w dniach 1/8/15); pozostałe leki mają ten sam schemat dawkowania we wszystkich podgrupach.
Każdy cykl leczenia trwa 21 dni, a dostosowania są dokonywane na podstawie stanu klinicznego.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wskaźnik odpowiedzi obiektywnej (ORR)
Ramy czasowe: W 6. tygodniu, 12. tygodniu, 18. tygodniu i co 6 tygodni od tego momentu aż do zaprzestania leczenia (do około 6 miesięcy)
|
W 6. tygodniu, 12. tygodniu, 18. tygodniu i co 6 tygodni od tego momentu aż do zaprzestania leczenia (do około 6 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wskaźnik Kontroli Choroby (DCR)
Ramy czasowe: W 6. tygodniu, 12. tygodniu, 18. tygodniu oraz co 6 tygodni do przerwania leczenia (do około 6 miesięcy)
|
W 6. tygodniu, 12. tygodniu, 18. tygodniu oraz co 6 tygodni do przerwania leczenia (do około 6 miesięcy)
|
|
Całkowity czas przeżycia (OS)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zgonu, do 5 lat obserwacji.
|
Od rozpoczęcia leczenia do zgonu, do 5 lat obserwacji.
|
|
Przeżycie wolne od progresji (PFS)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do progresji/zgonu, do 5 lat obserwacji.
|
Od rozpoczęcia leczenia do progresji/zgonu, do 5 lat obserwacji.
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leczenia w badaniu do 30 dni po ostatniej dawce (do około 6 miesięcy)
|
Od pierwszej dawki leczenia w badaniu do 30 dni po ostatniej dawce (do około 6 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
1 marca 2026
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
6 czerwca 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 lutego 2026
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 marca 2026
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 marca 2026
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 marca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 marca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Nowotwory
- Atrybuty choroby
- Nowotwory według typu histologicznego
- Mięsak
- Nowotwory, tkanka łączna i miękka
- Nowotwory, tkanka kostna
- Nowotwory, tkanka łączna
- Nowotwory, tkanka mięśniowa
- Mięśniakomięsak
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Nawrót
- Mięsak, Ewing
- Mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy
- Kostniakomięsak
- Organiczne chemikalia
- Związki heterocykliczne, 1-ring
- Związki heterocykliczne
- Związki heterocykliczne, 2-ring
- Związki heterocykliczne, sterowanie stopieniem
- Azole
- Alkaloidy
- Dacarbazine
- Triazennes
- Imidazoles
- Indole
- Vinca alkaloidy
- Sesologanina alkaloidy tryptaminy
- Alkaloidy indole
- Indolizicyny
- Indolizyny
- Temozolomid
- Winkrystyna
- Irinotecan Sucrosofate
Inne numery identyfikacyjne badania
- CSPC-DNY-MST-TJ01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Udostępnione zostaną zanonimizowane dane indywidualnych uczestników (IPD) obejmujące charakterystykę demograficzną, przydział do podgrup leczenia (krótki/długi cykl), wyniki skuteczności (ORR, PFS, oceny OS zgodnie z protokołem) oraz dane dotyczące bezpieczeństwa (rejestry zdarzeń niepożądanych oceniane według NCI CTCAE v5.0).
Wszelkie dane umożliwiające identyfikację osoby (np. imię i nazwisko, numery dokumentacji medycznej) zostaną usunięte w celu ochrony prywatności uczestników.
Udostępnianie IPD będzie możliwe po analizie pierwszorzędowego punktu końcowego (lub publikacji wyników badania), na podstawie formalnego wniosku złożonego przez wykwalifikowanych badaczy w uzasadnionych celach medycznych badań naukowych, pod warunkiem uzyskania zgody instytucjonalnej komisji rewizyjnej (IRB) oraz podpisania umowy o korzystaniu z danych (DUA) (określającej zasady bezpieczeństwa danych/odpowiedzialnego korzystania).
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .