在法国遗传性出血性毛细血管扩张症网络内，贝伐单抗治疗遗传性出血性毛细血管扩张症伴严重肝脏受累及高心输出量的疗效和耐受性 (BevaHHearT)

由肝动静脉畸形引起的继发性高心输出量可能是孤立的，也可能与左心衰竭伴毛细血管后肺动脉高压相关。 更罕见的是，出现毛细血管前肺动脉高压，这与阻塞性肺动脉重构有关，称为肺动脉高压（PAH），这种疾病影响年轻患者，且不一定与肝动静脉畸形相关。

贝伐珠单抗是一种抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗药物，在同情用药指南下适用于遗传性出血性毛细血管扩张症中症状性肝动静脉畸形的病例，当并发孤立性高心输出量或毛细血管后肺动脉高压时，以及难治性慢性出血的病例。 然而，这种治疗对与高心输出量相关的肺动脉高压（无论是孤立的还是与左心衰竭相关）的疗效尚不清楚。 此外，根据第七届世界肺动脉高压研讨会，这种治疗被归类为PAH发展的“可能关联因素”。 事实上，Hlavaty等人基于药物警戒数据，并通过使用贝叶斯网络方法寻找不成比例效应，发现了贝伐珠单抗使用与PAH发展之间可能存在联系。 因此，在遗传性出血性毛细血管扩张症相关的PAH病例中，不建议使用此治疗。

本研究的目标是基于法国遗传性出血性毛细血管扩张症网络自2009年CIROCO注册库开放以来的经验，探讨贝伐珠单抗治疗在继发于严重肝损伤的遗传性出血性毛细血管扩张症伴心脏受累（孤立性症状性高心输出量或与毛细血管后PAH相关）中的疗效和耐受性。