Eficácia e Tolerância do Tratamento com Bevacizumab para Envolvimento Hepático Grave com Débito Cardíaco Elevado na Telangiectasia Hemorrágica Hereditária no Âmbito da Rede Francesa de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (BevaHHearT)

O elevado débito cardíaco secundário a malformações arteriovenosas hepáticas pode ser isolado ou associado a insuficiência cardíaca esquerda com hipertensão pulmonar pós-capilar. Mais raramente, desenvolve-se hipertensão pulmonar pré-capilar, ligada a remodelação arterial pulmonar obstrutiva, referida como hipertensão arterial pulmonar (HAP), que afeta pacientes mais jovens e não está necessariamente associada a malformações arteriovenosas hepáticas.

O BEVACIZUMAB é um tratamento anti-VEGF indicado, de acordo com as diretrizes de uso compassivo, para telangiectasia hemorrágica hereditária em casos de malformações arteriovenosas hepáticas sintomáticas, quando complicadas por elevado débito cardíaco isolado ou hipertensão pulmonar pós-capilar, e em casos de hemorragia crónica refratária. No entanto, a eficácia deste tratamento na hipertensão pulmonar relacionada com elevado débito cardíaco, isolado ou associado a insuficiência cardíaca esquerda, é pouco compreendida. Além disso, este tratamento é classificado como uma "associação possível" para o desenvolvimento de HAP, de acordo com o 7º Congresso Mundial sobre Hipertensão Pulmonar. De facto, Hlavaty et al. encontraram, com base em dados de farmacovigilância e através da procura de efeitos desproporcionais usando o método de rede bayesiana, uma possível ligação entre o uso de BEVACIZUMAB e o desenvolvimento de HAP. Portanto, este tratamento não é recomendado em casos de HAP associada a telangiectasia hemorrágica hereditária.

O objetivo deste estudo é investigar a eficácia e a tolerabilidade do tratamento com Bevacizumab na telangiectasia hemorrágica hereditária com envolvimento cardíaco (elevado débito cardíaco sintomático isolado ou associado a HAP pós-capilar) secundário a lesão hepática grave, com base na experiência da rede francesa de telangiectasia hemorrágica hereditária desde que o registo CIROCO foi aberto em 2009.