Effekt og tolerance ved behandling med bevacizumab for svær leversygdom med højt hjerteudbytte ved hereditær hæmoragisk telangiektasi inden for det franske netværk for hereditær hæmoragisk telangiektasi (BevaHHearT)

Højt hjerte-minutvolumen sekundært til hepatiske arteriovenøse misdannelser kan være isoleret eller associeret med venstre sides hjerteinsufficiens med postkapillær pulmonal hypertension. Mere sjældent udvikler der sig prækapillær pulmonal hypertension, knyttet til obstruktiv pulmonal arteriel omdannelse, omtalt som pulmonal arteriel hypertension (PAH), som påvirker yngre patienter og ikke nødvendigvis er associeret med hepatiske arteriovenøse misdannelser.

BEVACIZUMAB er en anti-VEGF-behandling indikeret under compassionate use-retningslinjer for arvelig hæmorragisk telangiektasi i tilfælde af symptomatiske hepatiske arteriovenøse misdannelser, når kompliceret af isoleret højt hjerte-minutvolumen eller postkapillær pulmonal hypertension, og i tilfælde af refraktær kronisk blødning. Effekten af denne behandling på pulmonal hypertension relateret til højt hjerte-minutvolumen, isoleret eller associeret med venstre sides hjerteinsufficiens, er dog dårligt forstået. Derudover er denne behandling klassificeret som en "mulig association" for udvikling af PAH, ifølge 7. World Congress Symposium on Pulmonary Hypertension. Hlavaty et al. fandt faktisk, baseret på farmakovigilansdata og ved at søge efter uforholdsmæssige effekter ved hjælp af den bayesiske netværksmetode, en mulig forbindelse mellem brugen af BEVACIZUMAB og udviklingen af PAH. Denne behandling anbefales derfor ikke i tilfælde af PAH associeret med arvelig hæmorragisk telangiektasi.

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten og tolerabiliteten af Bevacizumab-behandling i arvelig hæmorragisk telangiektasi med kardiel involvering (isoleret symptomatisk højt hjerte-minutvolumen eller associeret med postkapillær PAH) sekundært til alvorlig leverskade, baseret på erfaringerne fra det franske netværk for arvelig hæmorragisk telangiektasi siden CIROCO-registret blev åbnet i 2009.