Effekt och tolerans av behandling med Bevacizumab vid svår leverskada med hög hjärtminutvolym vid hereditär hemorragisk teleangiektasi inom det franska nätverket för hereditär hemorragisk teleangiektasi (BevaHHearT)

Högt hjärtminutvolym sekundärt till hepatiska arteriovenösa malformationer kan vara isolerat eller associerat med vänstersidig hjärtsvikt med postkapillär pulmonell hypertension. Mer sällan utvecklas prekapillär pulmonell hypertension, kopplad till obstruktiv pulmonell artärremodellering, benämnd pulmonell arteriell hypertension (PAH), vilket drabbar yngre patienter och inte nödvändigtvis är associerat med hepatiska arteriovenösa malformationer.

BEVACIZUMAB är en anti-VEGF-behandling som indikeras enligt riktlinjer för medmänsklig användning vid ärftlig hemorragisk teleangiektasi i fall av symptomgivande hepatiska arteriovenösa malformationer, när komplicerat av isolerat högt hjärtminutvolym eller postkapillär pulmonell hypertension, och i fall av refraktär kronisk blödning. Emellertid är effekten av denna behandling på pulmonell hypertension relaterad till högt hjärtminutvolym, isolerat eller associerat med vänstersidig hjärtsvikt, dåligt förstådd. Dessutom klassificeras denna behandling som en "möjlig association" för utveckling av PAH, enligt den 7:e världskongressens symposium om pulmonell hypertension. Hlavaty et al. fann faktiskt, baserat på farmakovigilansdata och genom att söka efter oproportionerliga effekter med hjälp av den Bayesianska nätverksmetoden, en möjlig koppling mellan användningen av BEVACIZUMAB och utvecklingen av PAH. Denna behandling rekommenderas därför inte i fall av PAH associerad med ärftlig hemorragisk teleangiektasi.

Syftet med denna studie är att undersöka effektiviteten och tolerabiliteten av Bevacizumab-behandling vid ärftlig hemorragisk teleangiektasi med hjärtinvolvering (isolerad symptomgivande hög hjärtminutvolym eller associerad med postkapillär PAH) sekundärt till svår leverskada, baserat på erfarenheterna från det franska nätverket för ärftlig hemorragisk teleangiektasi sedan CIROCO-registret öppnades 2009.