关于Octocog Alfa在印度重度A型血友病患者中的安全性和有效性的批准后观察性研究
2026年6月17日 更新者：Bayer
一项在印度开展的前瞻性、多中心、开放标签、IV期授权后安全性研究，旨在评估在印度真实世界实践中，Octocog Alfa用于既往接受过治疗的重度血友病A患者急性出血按需治疗的安全性和治疗结局
血友病A是一种遗传性疾病，会导致血液难以正常凝固。 这是因为人体缺乏足够的称为凝血因子VIII的蛋白质，这种蛋白质有助于止血。 治疗血友病患者的主要目标是通过补充缺失的凝血因子VIII来止血和预防出血。 这种治疗可以在患者开始出血时进行（称为按需治疗），也可以定期进行以预防出血（称为预防性治疗）。 在印度，大多数血友病A患者仅在出血发作时接受治疗，只有少数人接受定期的预防性治疗。 奥克托格阿尔法（也称为BAY 81-8973）是一种现代实验室制造的凝血因子VIII版本。 它不含任何人类或动物材料，并具有特殊特性，有助于在体内更好地发挥作用。 在印度，奥克托格阿尔法被批准用于成人和儿童血友病A患者，以：
- 在出血发作时进行治疗和控制
- 管理手术期间的出血
- 通过定期治疗预防出血。奥克托格阿尔法的安全性和有效性已在多项全球研究中得到证实。 印度卫生部门要求进行这项新研究，以收集关于奥克托格阿尔法在已接受治疗的血友病A患者中的安全性和有效性的信息。 该研究将考察奥克托格阿尔法在印度实际医疗实践中的使用情况，包括医生如何处方、患者如何使用以及他们的治疗结果。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
33
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Bayer Clinical Trials Contact
- 电话号码：(+)1-888-84 22937
- 邮箱：clinical-trials-contact@bayer.com
学习地点
-
-
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Dibrugarh、印度
- Department of Medicine Assam Medical College & Hospital
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Kozhikode、印度
- Government of Medical College Kozhikode
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Lucknow、印度
- Sanjay Gandhi Post Graduate Institute & Medical Sciences
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Ludhiana、印度
- Christian Medical College & Hospital
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New Delhi、印度
- All India Institute of Medical Sciences
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Pune、印度
- Sahyadri Super Speciality Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
印度患有重度血友病A的成年男性患者（年龄≥18岁），既往接受FVIII浓缩制剂治疗至少100个暴露日，并处方使用奥曲珠单抗α（Octocog alfa）管理出血事件
描述
入选标准：
- 年龄在18岁或以上的男性患者，根据血友病严重程度分类，基线因子VIII（FVIII）活性水平低于1%（<0.01 IU/mL），诊断为重度A型血友病。
- 既往接受过FVIII浓缩物（血浆来源或重组，包括奥托考格阿尔法）治疗，按需或预防性治疗至少100个暴露日（ED）。
- 根据研究者的常规治疗实践，决定开始使用奥托考格阿尔法进行急性出血按需治疗的患者。这包括已经接受奥托考格阿尔法按需治疗的患者。
- 患者或法定代表人的书面知情同意。
排除标准：
- 根据当地处方信息已知的禁忌症。
- 正在参与研究项目，其干预措施超出常规临床实践的患者。
- 除A型血友病外，患有任何其他出血/凝血障碍诊断的患者。
- 正在接受任何FVIII浓缩物或非因子治疗（如艾美珠单抗）持续预防性治疗的患者。
- 筛选时出现以下任何实验室异常的患者：
- 已知血小板计数<100,000 mm³
- 已知血清肌酐>正常上限2倍
- 已知肝AST或ALT>正常上限5倍
- 入组前72小时内接受过任何其他FVIII（不同于奥托考格阿尔法）、FVII或活化凝血酶原复合物浓缩物产品（aPCC/FEIBA）按需输注的患者。
- 有FVIII抑制物病史或存在，滴度≥0.6（采用奈梅亨改良贝塞斯达法检测），或有临床病史提示抑制物需要调整治疗。
- 患者担忧或其他障碍妨碍充分理解或合作。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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第一组
印度患有严重A型血友病的成年男性患者（年龄≥18岁），曾接受过至少100个暴露日的FVIII浓缩物治疗，并被处方使用奥托可格α（Octocog alfa）来控制出血事件
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未经修饰的全长重组人凝血因子VIII (rFVIII)
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗期间出现的不良事件（TEAEs）和严重不良事件（TESAEs）的持续时间
大体时间：12周
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12周
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治疗期间出现的不良事件（TEAEs）和严重不良事件（TESAEs）的严重程度
大体时间：12周
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不良事件（AE）的严重程度（或强度）将由研究者根据CTCAE v 5.0进行评估。 - 1级（轻度）：无症状或轻度症状；仅临床或诊断观察；无需干预。 - 2级（中度）：需要最小、局部或有创干预；限制年龄适当的工具性日常生活活动。 - 3级（重度）：严重或具有医学意义但非立即危及生命；需要住院或延长现有住院时间；致残；限制自我照顾的日常生活活动。 - 4级（危及生命后果）：需要紧急干预。 - 5级（死亡）：与不良事件相关 |
12周
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治疗期间出现的不良事件（TEAEs）和严重不良事件（TESAEs）的结果
大体时间：12周
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结果由以下类别定义。
- 已恢复或已解决：受试者已从严重不良事件中完全恢复或解决。
- 已恢复或已解决但有后遗症：由于不良事件，受试者遭受了持续且严重的残疾/失能（例如，失明、失聪和瘫痪）。
任何伴有后遗症恢复的不良事件应评定为严重不良事件。
- 正在恢复或正在解决：受试者已开始从状况或伤害中恢复，但事件被认为仍在持续，强度有所降低。
- 未恢复或未解决：不良事件本身仍然存在且可观察到。
- 致命：由于严重不良事件导致死亡，需提及死亡原因。
未知：此术语仅应用于受试者失访的情况。
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12周
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用于治疗紧急不良事件（TEAEs）和严重不良事件（TESAEs）的治疗措施
大体时间：12周
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12周
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与特别关注不良事件（AESIs）相关的实验室检测结果
大体时间：12周
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超敏反应，抑制剂产生 所用检测将按照研究者在其医院的常规临床实践进行 |
12周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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每次出血的输注总次数
大体时间：12周
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12周
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每出血一次使用的奥托可格阿尔法剂量（国际单位/公斤）
大体时间：12周
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12周
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出血部位
大体时间：12周
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12周
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出血类型
大体时间：12周
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12周
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出血严重程度
大体时间：12周
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严重程度定义和衡量标准如下。
- 轻度：关节或肌肉自发性出血，主要在无明显止血挑战的情况下发生。
出血可自行停止或在加压后停止，或加压15分钟后出血停止或减缓为渗出或滴流。
渗出或滴流可能持续长达45分钟。
- 中度：偶尔自发性出血；轻微创伤或手术后出血时间延长，出血在加压后减缓或停止，但移除压力后会再次开始，或血液可能渗透几层绷带，但速度不快或未失控。
- 重度：血液从伤口泵出，或出血在加压后未停止或减缓，或血液迅速渗透一层又一层绷带。
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12周
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出血持续时间
大体时间：12周
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12周
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研究者对疗效的评估
大体时间：12周
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差, 中等, 良好, 优秀
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12周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年9月1日
初级完成 (估计的)
2027年9月30日
研究完成 (估计的)
2027年9月30日
研究注册日期
首次提交
2026年2月11日
首先提交符合 QC 标准的
2026年2月25日
首次发布 (实际的)
2026年3月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月17日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 23153
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
目前，本研究尚无共享个体患者数据（IPD）的既定计划。
本研究的资料可用性将根据拜耳对EFPIA/PhRMA“负责任临床试验数据共享原则”的承诺稍后确定。
这涉及数据访问的范围、时间点和流程。
因此，拜耳承诺考虑合格研究人员对患者/研究级别临床试验数据以及涉及美国和欧盟批准的药物及适应症的临床试验文件的请求。
然而，这一承诺并不代表积极的IPD共享计划。
这适用于2014年1月1日或之后由欧盟和美国监管机构批准的新药及适应症数据。
研究人员可使用www.vivli.org请求访问临床研究中的IPD和文件以开展研究。
拜耳研究列标准的相关信息可在门户网站的成员部分查看。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
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